Newsy

Komórki CAR-T: szansa dla chorych na nowotwory krwi. Rozmowy o refundacji w Polsce mają ruszyć w tym roku

2021-01-21  |  06:25
Materiał powstał we współpracy z Novartis (PL2101193631)
Mówi:prof. dr hab. n. med. Marcin Czech, kierownik Zespołu ds. Zakażeń Szpitalnych w Instytucie Matki i Dziecka, podsekretarz stanu w Ministerstwie Zdrowia w latach 2017–2019
prof. dr hab. n. med. Sebastian Marian Giebel, zastępca dyrektora ds. klinicznych, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii, Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie, Oddział w Gliwicach
Emanuele Ostuni, dyrektor zarządzający Cell & Gene Therapy w Novartis Oncology
  • MP4
  • Terapia CAR-T wykorzystuje własny układ odpornościowy pacjenta i zaawansowaną inżynierię genetyczną do walki z nowotworem. Potrafi całkowicie wyleczyć część chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną, jest też skuteczna u około połowy pacjentów chorych na chłoniaka rozlanego. Na razie stosuje się ją w określonych wskazaniach opornych lub nawrotowych nowotworów krwi, ale na całym świecie trwają badania kliniczne, które mają sprawdzić skuteczność tej metody w innych chorobach nowotworowych. Lekarze i eksperci określają ją mianem przełomu w leczeniu nowotworów. Terapie CAR-T  są już zarejestrowane i refundowane w co najmniej kilkunastu krajach Europy, a w Polsce w tym roku mają ruszyć rozmowy Ministerstwa Zdrowia z firmami farmaceutycznymi dotyczące jej finansowania.

    – Terapia CAR-T jest bardzo zindywidualizowana, bo jest oparta na komórkach własnych człowieka, które mają zmieniany materiał genetyczny i wracają niejako do organizmu, aby walczyć z chorobą nowotworową. To jest zupełnie nowe otwarcie i zupełnie nowe podejście do terapii chorób – mówi agencji Newseria Biznes prof. dr hab. n. med. Marcin Czech, kierownik Zespołu ds. Zakażeń Szpitalnych w Instytucie Matki i Dziecka, podsekretarz stanu w Ministerstwie Zdrowia w latach 2017–2019.

    – Każdy z nas ma komórki odpornościowe zdolne do walki z rakiem, ale jest ich stosunkowo mało. Kiedy nowotwór jest rozwinięty, one nie są w stanie sobie z nim poradzić. Terapia CAR-T polega na tym, że pobieramy z krwi pacjenta jego komórki odpornościowe, zwane limfocytami T, które trafiają do laboratorium, gdzie są genetycznie przeprogramowywane. Wprowadza się im specjalny gen, który pozwala rozpoznawać antygeny komórek nowotworowych. W laboratoriach są też stymulowane i namnażane tak, żeby było ich jak najwięcej. Później trafiają z powrotem do krwioobiegu pacjenta i rozchodzą się po  organizmie, gdzie wyszukują i niszczą komórki nowotworowe – tłumaczy prof. dr hab. n. med. Sebastian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii w Narodowym Instytucie Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie, Oddział w Gliwicach.

    Terapie CAR-T są postrzegane jako przełom w leczeniu chorych na nowotwór, bo dają szansę na życie u części pacjentów, którzy wyczerpali już inne metody leczenia. Minęły dwa lata od zarejestrowania w Europie pierwszych tego typu terapii. Służą one leczeniu pacjentów do 25. roku życia, chorych na oporną bądź nawracającą ostrą białaczkę limfoblastyczną z komórek B, a także pacjentów dorosłych chorych na opornego/nawracającego chłoniaka rozlanego z dużych komórek B i pierwotnego chłoniaka śródpiersia z dużych komórek B.

    – Jest to bezprecedensowa terapia, wspierająca naturalną walkę z nowotworem. Przyzwyczailiśmy się do leczenia chorób nowotworowych w sposób przewlekły i długoterminowy. Tymczasem przy CAR-T jeden wlew ma wieloletni potencjał leczniczy – mówi Emanuele Ostuni, dyrektor zarządzający Cell & Gene Therapy w Novartis Oncology, jednej z firm, które oferują taką terapię.

    CAR-T można stosować u części pacjentów, u których zostały wykorzystane wszystkie inne możliwości terapeutyczne i nie ma dla nich już żadnej alternatywy, a jednocześnie spełniają kryteria kwalifikacji do leczenia. Terapia daje im szansę na wydłużenie życia, a nawet całkowite wyleczenie choroby. 

    – Ta terapia była zastosowana u chorych, u których zawodziły co najmniej dwie wcześniejsze linie leczenia i którym mieliśmy niewiele do zaproponowania. Prognozowany czas przeżycia takich osób nie przekracza sześciu miesięcy. Tymczasem terapia CAR-T cells pozwoliła na uzyskanie remisji, czyli stanu, w którym choroby prawie w ogóle nie widać u niemal wszystkich chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną i ponad połowy chorych na chłoniaka rozlanego. Można szacować, że około 50 proc. pacjentów z białaczką i ok. 40 proc. pacjentów z chłoniakami jesteśmy w stanie tą metodą wyleczyć. Z wykorzystaniem innych metod ta szansa nie przekracza 10 proc. – wskazuje prof. Sebastian Giebel

    Na całym świecie – a najwięcej w Chinach i Stanach Zjednoczonych – prowadzone są badania kliniczne, które mają sprawdzić skuteczność tej metody leczenia także w innych chorobach nowotworowych.

    – Dotyczy to nowotworów hematologicznych, takich jak szpiczak plazmocytowy, podtypy chłoniaków i białaczek, ale też szereg nowotworów litych, jak np. rak płuca, rak piersi, jelita grubego czy trzustki. Jestem przekonany, że w perspektywie kilku czy kilkunastu lat liczba wskazań bardzo się poszerzy, a terapia CAR-T cells może stać się podstawowym narzędziem terapeutycznym, które być może zastąpi inne formy leczenia, takie jak chemioterapia – ocenia kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii w Narodowym Instytucie Onkologii. – W Stanach Zjednoczonych w ostatnich tygodniach zarejestrowano tę terapię również u chorych na chłoniaka z komórek płaszcza, w Europie dopiero czekamy na tę rejestrację.

    Polskie ośrodki akademickie także rozpoczynają prace nad terapiami CAR-T w kolejnych wskazaniach, m.in. dzięki finansowaniu Agencji Badań Medycznych.

    CAR-T jest już refundowana w kilkunastu krajach Europy. Polska stoi jeszcze przed wyzwaniem refundacyjnym w tym zakresie, ale – według zapowiedzi Ministerstwa Zdrowia – w tym roku mają rozpocząć się rozmowy z firmami farmaceutycznymi dotyczące szczegółów finansowania.

    – Najważniejsze jest dostrzeżenie wartości tej terapii, wówczas jesteśmy gotowi zachować elastyczność w podejściu do negocjacji. W każdym z blisko 20 państw Europy, gdzie terapia CAR-T jest refundowana, zasady refundacji są inne. Każdy kraj ma bowiem inne potrzeby i wymagania. Zależy nam na współpracy, nie staramy się tworzyć uniwersalnego rozwiązania dla wszystkich. Dlatego jesteśmy w stanie dojść do porozumienia z każdym państwem w Europie. Również w Polsce deklarujemy pełną gotowość do rozmów negocjacyjnych z ministrem zdrowia, ponieważ naszym celem, jako Novartis Oncology, jest przede wszystkim umożliwienie pacjentom dostępu do tej przełomowej terapii. Pacjenci nie mogą czekać, dla nich liczy się każdy dzień – zapewnia Emanuele Ostuni.

    Jak podkreśla prof. Marcin Czech, wprowadzenie finansowania innowacyjnej terapii wymaga pewnego wysiłku i analizy, ponieważ możliwości jest kilka – np. w ramach ścieżki refundacyjnej czy świadczeń opieki zdrowotnej. System ochrony zdrowia powinien nastawiać się na to, że z czasem będzie się pojawiać coraz więcej takich terapii, które będą wymagać finansowania.

    – Terapii genowych – zarówno w onkologii, jak i chorobach rzadkich, neurologii czy reumatologii – będzie z czasem dużo więcej. W okulistyce już takie mamy, a z czasem można spodziewać się ich zwłaszcza w jednogenowych chorobach genetycznych, metabolicznych – wymienia kierownik Zespołu ds. Zakażeń Szpitalnych w Instytucie Matki i Dziecka. – Jako kraj rozwinięty będziemy musieli do tego podejść systemowo – finansować w taki sposób, żeby budżet to wytrzymał, pacjenci mieli dostęp do skutecznego leczenia, a płatnik był pewien, że płaci za coś, co na pewno działa i jest bezpieczne.

    Przygotowanie i podanie terapii CAR-T wymaga odpowiedniej infrastruktury medycznej i przeszkolonego personelu.

    W Polsce obecnie trzy ośrodki zakończyły formalny proces certyfikacji, który potwierdza ich przygotowanie do stosowania tej terapii. Są to Klinika Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, Klinika Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie (Oddział w Gliwicach) oraz Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej „Przylądek Nadziei” Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu.

    Czytaj także

    Kalendarium

    Więcej ważnych informacji

    Kongres MOVE

    Jedynka Newserii

    Jedynka Newserii

    Infrastruktura

    Zorganizowane grupy cyberprzestępcze sięgają po coraz bardziej zaawansowane narzędzia sztucznej inteligencji. Często celem ataków jest infrastruktura krytyczna

    Rozwój cyberprzestępczości postępuje w kierunku budowania powiązań o charakterze mafijnym i wykorzystywania zaawansowanych technologicznie rozwiązań, po jakie sięgają służby specjalne. Coraz częściej służy do tego także sztuczna inteligencja, która przyniosła ze sobą szereg nowych zagrożeń. Choć w ślad za technologicznym zaawansowaniem cyberprzestępców rozwijają się też narzędzia zapobiegające atakom, to wciąż najsłabszym ogniwem jest człowiek. Atrakcyjnym celem ataków dla hakerów są jednostki publiczne, infrastruktura krytyczna i samorządy, również te małe, którym brakuje zasobów finansowych i kadrowych, by zapewnić wystarczającą ochronę. 

    Handel

    Polacy jedzą coraz mniej jaj. Częściej sięgają po te z chowu alternatywnego, za które są skłonni zapłacić więcej

    Od 10 lat sukcesywnie rośnie udział alternatywnych systemów chowu kur niosek. Pochodzi z nich już co trzecie opakowanie jaj, choć nadal w klatkach żyje ponad 37 mln kur. Stopniowe zmiany w hodowli to skutek większej świadomości konsumentów, za którymi podąża branża HoReCa. Są oni gotowi nawet zapłacić więcej za jajka, które pochodzą z chowu nieklatkowego.

    Problemy społeczne

    Docenianie przez szefa jest równie ważne dla pracowników, co atrakcyjne wynagrodzenie i obowiązki. Kluczową rolę odgrywa komunikacja między liderem a zespołem

    Niemal co czwarty pracownik chciałby, by jego przełożony częściej go doceniał. Blisko połowa jest gotowa odejść z pracy z powodu szefa, nawet mimo zadowolenia z firmy i zarobków – wynika z badania „Lider w oczach pracowników” zrealizowanego dla Pluxee. – Liderzy pełnią kluczową rolę w budowaniu zespołu – są też coraz lepsi w rozumieniu tego, że niezbędna jest wizja i cel, do którego można angażować ludzi – ocenia Monika Reszko, psycholożka biznesu.

    Partner serwisu

    Instytut Monitorowania Mediów

    Szkolenia

    Akademia Newserii

    Akademia Newserii to projekt, w ramach którego najlepsi polscy dziennikarze biznesowi, giełdowi oraz lifestylowi, a  także szkoleniowcy z wieloletnim doświadczeniem dzielą się swoją wiedzą nt. pracy z mediami.