Lek na agresywną postać białaczki limfocytowej wciąż bez refundacji. Czeka na niego 50 pacjentów, którym bez leku pozostały dwa miesiące życia

Pacjenci z agresywną postacią przewlekłej białaczki limfocytowej żyją nie więcej niż 2 miesiące. Ratunkiem jest dla nich nowoczesny lek, o unikalnym mechanizmie działania, który powoduje śmierć komórek nowotworowych. W Stanach Zjednoczonych już 2 lata temu uzyskał on status terapii przełomowej. W Polsce jest dostępny, jednak poza procesem refundacyjnym. Obecnie czeka na niego ok. 50 osób, dla których jest on ostatnią szansą na życie.

Przewlekła białaczka limfocytowa to najczęściej występujący rodzaj nowotworu układu krwiotwórczego. Występuje przede wszystkim u osób, które przekroczyły 65 rok życia – zachorowania wśród młodszych pacjentów należą do rzadkości. Przyczyny rozwoju choroby nie są znane, choć lekarze przypuszczają, że u jej podłoża leżą uszkodzenia genetyczne, niekoniecznie występujące dziedzicznie. Podstawą terapii pozostaje więc farmakologia. W pierwszej linii stosowana jest nowoczesna immunochemioterapia, czyli leczenie celowane w komórki białaczkowe.

– W kolejnych etapach postępujemy w zależności od tego, jak chory odpowiada na leczenie. U chorych, którzy mają remisję choroby, czyli nie mają objawów choroby po pierwszym leczeniu, możemy je powtórzyć, natomiast część z chorych niestety nie będzie odpowiadała na takie leczenie – mówi agencji informacyjnej Newseria Biznes prof. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Oddziału Hematologicznego Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej.

Najgorsze rokowania dotyczą osób z takimi zaburzeniami genetycznymi, jak mutacja TP53 oraz delecja 17p. Ich obecność uniemożliwia odpowiedź organizmu na standardową immunochemioterapię, pacjenci powinni, więc otrzymywać leki działające niezależnie od tych defektów genetycznych. W 2018 roku resort zdrowia zajął się tą grupą chorych i wprowadził na listy refundacyjne lek o nazwie ibrutynib, hamujący rozrost komórek nowotworowych. Terapia ta przynosi bardzo dobre efekty, jednak znaczna część pacjentów z czasem uodparnia się na jej działanie.

– Ci chorzy w zasadzie są pozostawieni bez możliwości nowoczesnego leczenia, także konieczne jest wprowadzenie kolejnej linii terapeutycznej. Co ważne, to nie jest linia dla wszystkich chorych, tylko dla osób mających najgorsze rokowania, dla których nie mamy żadnej opcji terapeutycznej – mówi prof. Krzysztof Giannopoulos.

Nabycie odporności na ibrutynib skutkuje gwałtownym przyspieszeniem rozwoju choroby i znaczącym pogorszeniem rokowań – pacjenci w tej sytuacji zazwyczaj mają przed sobą zaledwie kilkanaście tygodni życia. Odpowiedzią na ich potrzeby jest lek o nazwie wenetoklaks uznawany w USA za terapię przełomową w leczeniu przewlekłej białaczki limfocytowej. Farmaceutyk ten odblokowuje mechanizmy prowadzące do śmierci komórek białaczkowych. Wenetoklaks został zarejestrowany w krajach Europy Zachodniej, również w Polsce, nie trafił jednak na listy refundacyjne.

– Sytuacja tych pacjentów jest już nawet nie dramatyczna, lecz wręcz tragiczna, dlatego że ich mediana przeżycia w tej sytuacji to niecałe dwa miesiące. To jest sytuacja, z którą zmaga się ok. 50 osób w Polsce i one wymagają pilnej pomocy. Ten lek powinien się bezwarunkowo znaleźć na najbliższej liście refundacyjnej – mówi Aleksandra Rudnicka, rzecznik Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych.

Nowy lek cechuje ponadto obniżona toksyczność, co oznacza, że jest on lepiej tolerowany przez organizm pacjentów niż pozostałe farmaceutyki. Jest to szczególnie ważne w przypadku osób starszych, najczęściej zmagających się z chorobami współtowarzyszącymi. Wielu pacjentów poddawanych terapii wenetoklaksem jest w stanie normalnie funkcjonować, a nawet realizować się na rynku pracy.

– Ci pacjenci, jeśli będą mogli żyć, to będą mogli realizować swoje plany, pracować i do budżetu państwa wnosić podatki. Gdybyśmy przeliczyli te koszty, które dzięki temu zaoszczędzimy jako społeczność, to na pewno jest to opłacalne, ale oczywiście najważniejszy jest argument ludzki. Chodzi o ludzkie życie, o to, że ci pacjenci nie doczekają do następnej listy – mówi Aleksandra Rudnicka.

Polska Koalicja Pacjentów Onkologicznych podejmuje szereg działań, których celem jest wsparcie pacjentów z agresywną postacią przewlekłej białaczki limfocytowej. Jej członkowie wystosowali kilkanaście apeli do resortu zdrowia, w których domagali się wprowadzenia nowoczesnego leku na listy refundacyjne, zorganizowali również spotkanie w Senacie poświęcone sytuacji tej grupy chorych.