Mówi: | prof. dr hab. Krzysztof Warzocha, dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie Monika Sieńska-Pieczyńska, pacjentka |
Pacjenci z mielofibrozą, rzadkim nowotworem krwi, są w trudnej sytuacji. Czekają na dostęp do innowacyjnego leczenia
Mielofibroza to rzadko występujący, ale zagrażający życiu nowotwór krwi, który charakteryzuje się włóknieniem szpiku kostnego. Jedyną metodą dającą szansę na wyleczenie jest przeszczepienie szpiku, do którego kwalifikuje się jednak tylko 20–25 proc. chorych, głównie z tego względu, że nowotwór ten dotyka najczęściej osoby starsze. Tradycyjne leki stosowane w tej chorobie nie zapewniają skutecznej kontroli jej przebiegu oraz nie wydłużają przeżycia. Innowacyjny lek z tzw. terapii celowanej oczekuje na refundację w Polsce.
– Mielofibroza to pojawienie się włókien w szpiku, czyli zastępowanie prawidłowego utkania szpikowego włóknami retikulinowymi i kolagenowymi. To jeden z rzadziej występujących nowotworów hematologicznych. Częstość zachorowania nie przekracza jednego przypadku na 100 tys. mieszkańców, czyli w Polsce mamy nie więcej niż kilkuset takich chorych – mówi agencji Newseria Lifestyle prof. dr hab. Krzysztof Warzocha, dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie.
Mielofibroza najczęściej diagnozowana jest u osób starszych, po 67 roku życia, jednak taką diagnozę słyszy też coraz więcej osób młodych.
– Ja mam 40 lat, chorobę miałam rozpoznaną w wieku 33 lat, natomiast słyszę o osobach, które mają lat 25, 26, nawet 18 i mają rozpoznawaną mielofibrozę – mówi pacjentka Monika Sieńska-Pieczyńska.
Mielofibroza jest tzw. chorobą skrytą – objawy, zwłaszcza na początku, często są mało specyficzne i mogą wskazywać na wiele innych schorzeń. Jest to więc nowotwór bardzo trudny do zdiagnozowania.
– Jest przede wszystkim grupa objawów wynikająca z zahamowania prawidłowej czynności szpiku. Mogą się pojawić również objawy niedokrwistości, leukopenii, małopłytkowości, w tym cała grupa objawów związanych z tymi nieprawidłowościami. Natomiast druga bardzo ważna grupa to objawy zależne od powiększenia śledzony, czyli wszelkie dolegliwości brzuszne oraz objawy ogólne pod postacią gorączki, świądu skóry, chudnięcia, zmęczenia – tłumaczy prof. dr hab. Krzysztof Warzocha.
Mielofibroza jest chorobą o ciężkim przebiegu. Anemia, spowodowana niedostateczną produkcją komórek krwi, skutkuje narastającym osłabieniem i powikłaniami ze strony układu krążenia. Niedobór płytek krwi powoduje pogorszenie krzepnięcia krwi i zagrożenie krwawieniami. Do tego może się pojawić zmniejszenie liczby krwinek białych. Wpływa to z kolei na znaczne pogorszenie odporności organizmu na infekcje. W przebiegu choroby może dochodzić nawet do transformacji w ostrą białaczkę szpikową czy zgonu.
Znacznie powiększona śledziona, osiągająca nawet masę 10 kg i 30 cm średnicy, powoduje ból w jamie brzusznej i uczucie ucisku pod żebrami po lewej stronie. Wystąpienie poszczególnych objawów zależy od aktywności choroby. Jedyną metodą dającą szansę na wyleczenie mielofibrozy jest przeszczepienie szpiku kostnego. Tymczasem kwalifikuje się do niego jedynie ok. 20–25 proc. chorych, a poza tym z uwagi na wiek pacjentów i schorzenia współwystępujące wiąże się on z wysokim ryzykiem zgonu – ok. 30–40 proc.
W większości krajów Unii Europejskiej w leczeniu pacjentów z mielofibrozą stosuje się innowacyjne terapie celowane – inhibitor kinazy JAK1 i JAK2, który znacznie poprawia komfort życia chorego i może znacznie wydłużyć przeżycie. Lek jest dostępny dla pacjentów w Europie od 2012 roku, od kiedy został zarejestrowany do stosowania przez Komisję Europejską. W Polsce lek nie jest refundowany.
– Nie jest refundowany lek z grupy tzw. terapii celowanej, ukierunkowanej na zaburzenie cytogenetyczne występujące w tej chorobie, lek, który hamuje przede wszystkim występowanie objawów ogólnych i powiększanie się śledziony. Faktycznie, jest to cząstka zarejestrowana w Unii Europejskiej, a w Polsce jeszcze nierefundowana, w tym sensie polscy chorzy mają gorszy dostęp do tej formy terapii – podkreśla prof. dr hab. Krzysztof Warzocha.
Zdaniem prof. Krzysztofa Warzochy sprawa powinna być dokładnie przeanalizowana przez odpowiednie jednostki medyczne.
– Nie jest to dla budżetu państwa ogromny wydatek, bo jest to na szczęście choroba rzadka, ale należy dostrzec ten problem i stworzyć chorym możliwość optymalnego leczenia – dodaje prof. dr hab. Krzysztof Warzocha.
W zależności od cech klinicznych schorzenia pacjenci od momentu rozpoznania choroby żyją od 27 miesięcy do 11 lat. Średni czas przeżycia określa się na ok. 6 lat. Aż 7,6 proc. chorych umiera z powodu przekształcenia się choroby w ostrą białaczkę.
Czytaj także
- 2024-06-20: Trwają prace nad zmianami w programie szczepień przeciwko HPV. Na razie zaszczepiła się jedna piąta uprawnionych nastolatków
- 2024-08-05: Samoregulacja zawodowa ogranicza udział farmaceutów w reklamach i ich współprace płatne. Złamanie tych zasad grozi wszczęciem postępowania
- 2024-06-18: Reforma UE ma wzmocnić europejskie bezpieczeństwo lekowe. Konieczne będą też inwestycje w produkcję leków
- 2024-05-14: Jan Kliment i Lenka Klimentová: Po tym, jak niespodziewanie zmarł nasz przyjaciel, zrobiliśmy serię badań kontrolnych. Trzeba się badać, zanim choroba daje o sobie znać
- 2024-06-03: Sektor biotechnologii przyciąga coraz więcej naukowców. Najbardziej poszukiwani są specjaliści z kompetencjami laboratoryjnymi i pracownicy rozwoju biznesu
- 2024-04-05: Dostęp do badań profilaktycznych i skutecznych terapii największymi wyzwaniami systemu ochrony zdrowia. Polska prezydencja w UE może być okazją do zmian w tym zakresie
- 2024-03-18: Dorota Szelągowska: Dwadzieścia lat temu sięgnęłam swojego dna. Miałam ataki paniki i przez kilka miesięcy nie wychodziłam z domu
- 2024-03-01: Agenci sztucznej inteligencji pomogą osobom z niepełnosprawnościami korzystać z internetu. Zastosowanie rozwiązania może być jednak dużo szersze
- 2023-12-01: Aleksandra Adamska: Specjalistyczna terapia pozwala mi się uporać z bolesnymi przeżyciami. Dzięki niej wiem, kim jestem, na czym stoję i rozumiem siebie
- 2023-10-18: Beata Sadowska: Same możemy zadbać o to, żeby rak piersi został wcześnie wykryty. Niektóre historie moich przyjaciółek niestety zakończyły się tragicznie
Kalendarium
Więcej ważnych informacji
![NEWSERIA Partnerem Medialnym Forum Ekonomicznego](https://www.newseria.pl/files/2024-rectangle-strona.jpg)
Jedynka Newserii
![](/files/11111/n-innowacje.png)
Jedynka Newserii
![](/files/11111/n-lifestyle.png)
Prawo
![](https://www.newseria.pl/files/11111/jakub-zerdzicki-lnnmsumlwo4-unsplash_1,w_274,_small.jpg)
Bez dobrowolnego wydłużenia aktywności zawodowej Polakom trudno będzie liczyć na wyższe emerytury. Obecni 30-latkowie dostaną jedną czwartą ostatniej pensji
Ustawowego podniesienia wieku emerytalnego w Polsce nie będzie – zapowiadają politycy rządzącej koalicji. To według ekspertów oznacza jednak, że trzeba inaczej zachęcać kobiety po 60. i mężczyzn po 65. roku życia do pozostawania na rynku pracy. – Wydłużenie aktywności zawodowej jest pewnym sposobem na podniesienie emerytur, ale tego się nie da zrobić siłowo, raczej trzeba szukać rozwiązań, żeby ludzie chcieli dalej pracować – podkreśla Agnieszka Łukawska, ekspertka w Instytucie Emerytalnym. Już dziś pracujący seniorzy mogą liczyć na szereg zachęt, m.in. zwolnienie z podatku, ale ekspertka zwraca uwagę dodatkowo na potrzebne zaplecze szkoleniowe, a także odpowiednią opiekę zdrowotną.
Transport
Branża logistyki coraz bardziej zautomatyzowana. Rozładunkiem towaru zajmują się autonomiczne wózki, a inwentaryzacją roboty stukrotnie szybsze niż człowiek
![](https://www.newseria.pl/files/11111/idlogistics-roboty-foto,w_133,r_png,_small.png)
Do 2028 roku globalny rynek automatyzacji w logistyce wzrośnie o ponad 50 proc. – przewidują analitycy Markets and Markets. Wpłyną na to czynniki związane ze wzrostem kosztów pracowniczych, dążenie klientów do osiągania optymalnego zarządzania ich towarem, a także czynniki pozarynkowe, takie jak cele środowiskowe. Już dziś za rozładunek towaru odpowiadają coraz częściej inteligentne, autonomiczne wózki, a inwentaryzację można powierzyć robotom stukrotnie szybszym niż człowiek.
Firma
Tylko 2 proc. właścicieli zwierząt płaci za opiekę nad zwierzętami podczas ich nieobecności. Spodziewany szybki wzrost zapotrzebowania na takie usługi
![](https://www.newseria.pl/files/11111/animalhotels-aplikacja-foto,w_133,_small.jpg)
Według badań CBOS średnio co drugi Polak mieszka pod wspólnym dachem z jakimś zwierzęciem domowym – najczęściej psem lub kotem. Rynek produktów i usług dla domowych pupili sukcesywnie się powiększa. Według rynkowych prognoz za kilka lat globalnie może być już wart blisko pół biliona dolarów. Szczególnie szybko ma się rozwijać segment opieki nad zwierzętami, który coraz częściej będzie wykorzystywać nowe technologie.
Partner serwisu
Szkolenia
![](https://www.newseria.pl/files/11111/ramka-prawa-akademia-newser_1,w_274,_small.jpg)
Akademia Newserii
Akademia Newserii to projekt, w ramach którego najlepsi polscy dziennikarze biznesowi, giełdowi oraz lifestylowi, a także szkoleniowcy z wieloletnim doświadczeniem dzielą się swoją wiedzą nt. pracy z mediami.