Newsy

Szansa na nowe leki dla pacjentów z nowotworami krwi. Mogą pojawić się na liście refundacyjnej już w lipcu

2019-05-31  |  06:20
Mówi:prof. Sebastian Giebel, Centrum Onkologii w Gliwicach

prof. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie

Beata Białkowska-Cybula, Fundacja Carita im. Wiesławy Adamiec

  • MP4
  • Polskie standardy leczenia nawrotowych i opornych postaci nowotworów krwi wciąż znacznie odbiegają od tych europejskich. Toczące się w resorcie zdrowia negocjacje dają jednak nadzieję na szybkie wprowadzenie nowoczesnych leków, refundowanych już w większości państw europejskich. Od lipca dostęp do dwóch przełomowych terapii mogą otrzymać pacjenci ze szpiczakiem plazmocytowym. Lekarze mają też nadzieję, że w tym samym czasie na listę refundacyjną trafi innowacyjny lek dla chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną. 

    Hematoonkologia to jedna z dziedzin medycyny, w której dokonuje się najszybszy postęp w zakresie diagnostyki i terapii. Nowoczesne leki i procedury medyczne pozwalają nie tylko znacznie przedłużyć życie pacjentów, sprawiając, że nowotwór staje się chorobą przewlekłą, lecz także doprowadzić do całkowitego wyleczenia. Polscy pacjenci mają jednak znacznie mniejsze szanse na przeżycie 5 lat z chorobą nowotworową w porównaniu z mieszkańcami innych państw europejskich. Dzieje się tak ze względu na wciąż ograniczoną dostępność do farmakoterapii onkologicznej. W szczególnie trudnej sytuacji znajdują się pacjenci z ostrą białaczką limfobastyczną, jednym z najbardziej agresywnych nowotworów.

    – Ona się rozwija bardzo szybko i bez odpowiedniego leczenia doprowadza do śmierci w ciągu 2–3 miesięcy. Mówimy w większości o pacjentach młodych bądź o dzieciach, bądź o chorych w wieku 20, 30, 40 lat. Musimy zrobić wszystko, żeby doprowadzić do wyleczenia, bo z tą chorobą żyć się nie da – mówi agencji informacyjnej Newseria Biznes prof. Sebastian Giebel, Centrum Onkologii w Gliwicach.

    Leczenie w pierwszej linii prowadzone jest w Polsce zgodnie z najlepszymi standardami europejskimi, problem dotyczy natomiast pacjentów z opornymi i nawrotowymi postaciami choroby. Szansa na wyleczenie tej grupy chorych wynosi mniej niż 10 proc. Na świecie od kilku lat dostępne są terapie dla tych pacjentów znacznie poprawiające niekorzystne rokowania, w Polsce jednak żadna z nich nie podlega refundacji. Lekarze mają nadzieję na wprowadzenie na listy refundacyjne nowych leków z zakresu immunoterapii celowanej. Jednym z nich jest blinatumomab, czyli przeciwciało bispecyficzne, pobudzające do pracy układ odpornościowy pacjenta.

    Innym nowotworem krwi, w którym postęp medycyny również oferuje wachlarz innowacyjnych leków, jest szpiczak plazmocytowy. Jeszcze 20 lat temu mediana przeżyć wynosiła maksymalne 4 lata, obecnie zaś nawet 7 lat. Od 2013 roku w Europie i USA zatwierdzonych zostało sześć nowych leków o potwierdzonej skuteczności w leczeniu nawrotowego szpiczaka plazmocytowego, a więc pomalidomid, panobinostat, karfilzomib, daratumumab, elotuzumab oraz iksazomib. W 2018 roku polski resort zdrowia wprowadził na listy refundacyjne pomalidomid, nie rozwiązało to jednak problemów pacjentów ze szpiczakiem. Obecnie najpilniejsze potrzeby to daratumumab i karfilzonib. Każdy z nich to ratunek dla innej grupy pacjentów.

    – Szpiczak jest chorobą, którą leczymy wyłącznie farmakologicznie. Jesteśmy uzależnieni od nowych leków, które muszą wejść na listę refundacyjną. Jesteśmy wdzięczni ministerstwu za zeszły rok, kiedy dostaliśmy nowej generacji lek immunomodulujący pomalidomid, natomiast nie załatwia to naszych problemów. Szpiczak charakteryzuje się bardzo dużą różnorodnością i lekarz musi mieć dostęp do róźnych leków – mówi Beata Białkowska-Cybula z Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec.

    Zdaniem ekspertów w schematach leczenia powinien się znaleźć karfilzomib, czyli nowej generacji inhibitor proteasomu. Może być stosowany u pacjentów, którzy nie odpowiedzieli na terapię innymi dostępnymi środkami. Jego zadaniem jest przygotowanie pacjenta do przeszczepu, dzięki czemu można wprowadzić nowotwór w stan remisji, nawet do 4 lat. U pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym autologiczna transplantacja szpiku nadal jest bowiem optymalną opcją terapeutyczną. W Polsce przeprowadza się ją u ok. 30 proc. chorych.

    – Wydaje się, że dojrzewamy do zakończenia tych negocjacji. Tu mówię o wszystkim, czyli my jako środowisko zdeterminowane, żeby była większa dostępność do leków, pacjenci oczekujący na leki i również decydent, który ma dwa leki w bardzo zaawansowanych procedurach refundacyjnych. Odnoszę wrażenie, że decyzje dotyczące daratumumabu i karfilzomibu zostaną podjęte i naprawdę szczerzę liczę, że od lipca pojawią się na listach refundacyjnych – mówi prof. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie.

    Negocjacjom podlega schemat leczenia obejmujący daratumumab, bortezomib i deksametazon. Będzie on stosowany u szerokiej grupy pacjentów niezależnie od kwalifikacji do przeszczepienia. Karfilzomib ma być stosowany u chorych z opornością na bortezomib w schemacie trójlekowym, w połączeniu z lenalidomidem i deksametazonem. Badania kliniczne pokazały, że wprowadzenie takiego schematu leczenia znacznie wydłuża nie tylko czas przeżycia wolny od progresji choroby, lecz także całkowitego przeżycia. Eksperci podkreślają, że terapia ta obejmuje ograniczoną liczbę cykli, co jest istotne z ekonomicznego punktu widzenia.

    – Nie jest to leczenie do progresji, które zawsze jest ogromnym wyzwaniem finansowym dla płatnika i również dotyczy chorych opornych na leczenie i kwalifikujących się do przeszczepienia. Ujmując to w liczby, 30 proc. pacjentów jest przeszczepianych, a oporność na leczenie, na bortezomib, ma tylko 10 proc., więc mówimy o niewielkich grupach pacjentów, dla których nie ma innej opcji terapeutycznej – mówi prof. Krzysztof Giannopoulos,

    Czytaj także

    Kalendarium

    Więcej ważnych informacji

    Kongres MOVE

    Jedynka Newserii

    Jedynka Newserii

    Infrastruktura

    Sektor ochrony zdrowia odpowiada za większe emisje CO2 niż lotnictwo. Zielone zmiany wymagają drastycznego przyspieszenia

    Sektor ochrony zdrowia ponosi znaczące konsekwencje wynikające z rosnącej liczby ekstremalnych zjawisk klimatycznych, ale też poważnego zanieczyszczenia powietrza, a koszty z tym związane będą rosły. Z drugiej strony sam sektor też się przyczynia do zmian klimatycznych – odpowiada za 4 proc. emisji CO2, czym wyprzedza takie branże jak żegluga czy lotnictwo. O potrzebie przyspieszenia zielonych zmian w ochronie zdrowia coraz więcej się mówi, ale to wymaga konkretnych działań. Temu ma służyć powołana właśnie do życia Zielona Koalicja dla Zdrowia, w której uczestniczy prawie 30 podmiotów i której patronuje m.in. Narodowy Fundusz Zdrowia.

    Ochrona środowiska

    Nowa kadencja samorządów pod znakiem działań energetycznych i klimatycznych. 15 mld euro z UE może przyspieszyć zmiany w tym zakresie

    Do wyborów samorządowych pozostał nieco ponad tydzień. Jak pokazuje nowy raport Fundacji Instytut na rzecz Ekorozwoju, na samorządowców nadchodzącej kadencji będzie czekać wiele wyzwań związanych z energetyką i polityką klimatyczną, które wynikają zarówno z regulacji UE, jak i oczekiwań społecznych. Jednak w praktyce możliwości aktywnego działania samorządów w tym obszarze są tak szerokie, jak umożliwiają im to regulacje prawne. – Tutaj pewnych rozwiązań po prostu nie ma albo są w dość dokuczliwy sposób szczegółowe i stwarzają samorządom duże trudności. Dlatego potrzebna jest interwencja rządu, żeby umożliwić samorządom aktywne działania – ocenia dr Wojciech Szymalski, prezes Fundacji Instytut na rzecz Ekorozwoju.

    Prawo

    Postęp technologiczny rewolucjonizuje pracę specjalistów ds. finansów. Stają się strategicznymi doradcami biznesu

    Częste zmiany regulacyjne i postęp technologiczny wymuszają na specjalistach ds. finansów ciągłe nabywanie nowych kompetencji, doszkalanie i uaktualnianie swojej wiedzy. Ci, którzy potrafią się dostosować do szybkich zmian i wesprzeć swoimi umiejętnościami rozwój biznesu, mogą jednak liczyć na większe możliwości rozwoju kariery. – Finanse operują w świecie, który coraz szybciej się zmienia. To powoduje, że w przyszłości ludzie z obszaru finansów będą musieli poświęcać dużo więcej energii na to, żeby dotrzymać tempa – mówi Kuba Neneman, head of finance.ai, commercial data science manager w Shellu.

    Partner serwisu

    Instytut Monitorowania Mediów

    Szkolenia

    Akademia Newserii

    Akademia Newserii to projekt, w ramach którego najlepsi polscy dziennikarze biznesowi, giełdowi oraz lifestylowi, a  także szkoleniowcy z wieloletnim doświadczeniem dzielą się swoją wiedzą nt. pracy z mediami.