Mówi: | prof. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Oddziału Hematologicznego Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej prof. Iwona Hus, Samodzielna Pracownia Transplantologii Klinicznej, Uniwersytet Medyczny w Lublinie |
Dzięki nowoczesnym lekom chorzy na szpiczaka plazmocytowego mogą żyć dwukrotnie dłużej niż do tej pory. W Polsce żaden z nich nie jest jednak refundowany
Szpiczak plazmocytowy to trzeci pod względem zachorowalności nowotwór układu krwiotwórczego w Polsce. O ile leczenie w pierwszej linii nie odbiega od europejskich standardów, o tyle pacjenci z nawrotową postacią tej choroby nie mają dostępu do żadnego z nowoczesnych leków. Te zaś mogą wydłużyć okres przeżycia chorego nawet dwukrotnie. Na refundacje czekają kolejne terapie. Rozmowy na temat wpisania jednego z tych leków na listę refundacyjną trwają już kilka miesięcy.
Na szpiczaka plazmocytowego choruje blisko 10 tys. osób, przy czym liczba nowych pacjentów rośnie z roku na rok. Dzięki postępowi medycyny dla wielu z nich szpiczak plazmocytowy może się okazać chorobą wprawdzie nieuleczalną, ale przewlekłą, niezbędna jest jednak wczesna diagnostyka oraz dostęp do nowoczesnego leczenia. Problemem pacjentów na całym świecie jest jednak późna wykrywalność – z badań brytyjskich naukowców wynika, że 37 proc. pacjentów z rozpoznaniem szpiczaka plazmocytowego diagnozę usłyszało znacznie później niż pozostali pacjenci onkologiczni, zwłaszcza ci, u których wykryto guzy lite.
– Po trzech wizytach u lekarza zdecydowana większość pacjentów ma postawioną diagnozę guza nowotworowego lub jest kierowana do onkologa, natomiast w odniesieniu do chorych na szpiczaka ten odsetek wynosi ok. 30 proc. Wymagają oni zdecydowanie większej liczby wizyt u lekarza POZ, a przedłużony proces diagnostyczny skutkuje pogorszeniem stanu zdrowia – mówi agencji informacyjnej Newseria Biznes prof. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Oddziału Hematologicznego w Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej.
Zbyt późno postawiona diagnoza skutkuje wyższą śmiertelnością – według szacunków przy zaawansowanej postaci choroby pozytywne rokowanie wynosi zaledwie 50 proc. Szpiczak plazmocytowy jest chorobą rozsianą, charakteryzującą się nieswoistymi objawami, często mylonymi z innymi schorzeniami. Chorobę może wykryć regularnie wykonywana morfologia krwi oraz badanie OB, są one jednak zdecydowanie zbyt rzadko zlecane przez lekarzy rodzinnych. Aby ułatwić lekarzom POZ postępowanie diagnostyczne, Polska Grupa Szpiczakowa oraz Polskie Konsorcjum Szpiczakowe zainicjowały w 2017 roku program wczesnego wykrywania szpiczaka plazmocytowego.
– Chcieliśmy przeanalizować, jak wyglądają pacjenci z diagnozą szpiczaka plazmocytowego, jakie parametry kliniczne, biochemiczne i morfologiczne powinny uczulać lekarzy rodzinnych, żeby postawić wcześniej diagnozę – mówi prof. Krzysztof Giannopoulos.
Jeszcze do niedawna standardem leczenia pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym była klasyczna chemioterapia, która obecnie coraz częściej zastępowana jest przez nowoczesne terapie lekami immunomodulującymi oraz lekami z grupy inhibitorów proteasomów. Polscy pacjenci w pierwszej linii leczenia mogą liczyć na dobry dostęp do talidomidu i bortezomibu oraz w drugiej linii leczenia do lenalidomidu w ramach programu lekowego. Znacznie gorzej przedstawia się jednak sytuacja chorych ze szpiczakiem nawrotowym i opornym na dotychczas stosowane leki.
– Od co najmniej kilku miesięcy powtarzamy, że konieczny jest dostęp do nowych leków. One są rejestrowane, natomiast nie widać decyzji refundacyjnej. W odniesieniu do leczenia nawrotów jesteśmy już w ogonie Europy i nie nadążamy za międzynarodowymi standardami – mówi prof. Krzysztof Giannopoulos.
Nawrotowe i oporne na leczenie postacie szpiczaka plazmocytowego wymagają łączenia różnych schematów leczenia. Na świecie zarejestrowano w ostatnich latach sześć nowoczesnych cząsteczek do terapii kombinowanych, które znacznie wydłużają czas wolny od progresji choroby oraz poprawiają jakość życia chorych dzięki niskiej toksyczności. Dzięki ich zastosowaniu w terapiach łączonych możliwe jest przedłużenie życia pacjentów nawet o kolejne 7 lat. Obecnie trwają negocjacje z resortem zdrowia odnośnie do jednej nowej cząsteczki, natomiast dwie trafiły do oceny AOTMiT.
– Karfilzomib, pomalidomid i daratumumab – te trzy leki w kombinacjach zmieniają wyniki leczenia pacjentów i w istotnym stopniu prowadzą do wydłużenia przeżycia. Nowych cząsteczek jest więcej, ale zdajemy sobie sprawę z tego, że dostępność nie będzie tak szeroka jak w innych krajach europejskich. Niemniej bardzo ważne jest to, by do tych trzech cząsteczek chorzy z oporną, nawrotową postacią szpiczaka mieli dostęp – mówi prof. Iwona Hus z Samodzielnej Pracowni Transplantologii Klinicznej na Uniwersytecie Medycznym w Lublinie.
Pomalidomid to nowoczesny lek immunomodulujący zarejestrowany przez Europejską Agencję Leków już w 2013 roku i dostępny w ramach programów lekowych we wszystkich krajach Unii Europejskiej z wyjątkiem Polski. Terapia z użyciem tego leku może wydłużyć życie chorych nawet dwukrotnie, nie wymaga ponadto hospitalizacji, ponieważ preparat podawany jest doustnie. Zmniejsza to koszty budżetu państwa, a jednocześnie pozwala pacjentom prowadzić w miarę normalne życie. Pomalidomid zapobiega ponadto powikłaniom, m.in. niewydolności nerek, która występuje u 50 proc. chorych na szpiczaka plazmocytowego.
– Terapie doustne w istotnym stopniu wpływają na poprawę jakości życia. Ale przede wszystkim zastosowanie nowych terapii pozwala uniknąć nieodwracalnych powikłań. Myślę, że to jest najważniejsze w odniesieniu do jakości życia pacjentów – mówi prof. Iwona Hus.
Jesienią ubiegłego roku resort zdrowia nie wykluczał, że pomalidomid w krótkim czasie trafi na listę refundacyjną, do dziś jednak chorzy nie mają do niego dostępu.
W leczeniu szpiczaka plazmocytowego stosuje się również allogeniczny przeszczep komórek macierzystych pochodzących od dawcy spokrewnionego lub obcego. Coraz częściej wykonywany jest także zabieg przeszczepu autologicznego, w którym wykorzystywane są własne komórki macierzyste pacjenta. Światowym standardem w leczeniu podtrzymującym po przeszczepie autologicznym jest stosowanie lenalidomidu – terapia ta wydłuża czas do progresji choroby, wpływa też na wydłużenie całkowitego czasu przeżycia.
– Pomimo zalecenia Europejskiego Towarzystwa Onkologii Medycznej, które powinny nas również obowiązywać, nie jest to w Polsce leczenie refundowane, w związku z tym pacjenci nie mają dostępu do tej metody – mówi prof. Iwona Hus.
Artykuł powstał w ramach kampanii edukacyjnej „Wczesna diagnostyka szpiczaka mnogiego” prowadzonej przez Polską Grupę Szpiczakową i Polskie Konsorcjum Szpiczakowe, której partnerem jest firma Celgene sp. z o.o. Więcej informacji na temat kampanii na stronach www.zdiagnozuj-szpiczaka.pl oraz www.hematoonkologia.pl
Czytaj także
- 2024-04-10: Badania kliniczne są często jedyną szansą na dostęp do innowacyjnego leczenia. Polska notuje dynamiczny wzrost liczby ich rejestracji
- 2024-04-11: Wibracje mogą pomóc w leczeniu fobii społecznej. Brytyjscy naukowcy zbadali skuteczność ich stosowania w stresujących sytuacjach
- 2024-03-06: Pacjenci i lekarze apelują o Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich. Aktualizacja strategii ma być gotowa w II kwartale
- 2024-03-05: Uzależnienie od ekranów i gier dotyczy nawet małych dzieci. Profilaktyka potrzebna jest już od najmłodszych lat
- 2023-12-21: Polska w ogonie Europy pod względem leczenia astmy ciężkiej przyczyniającej się do wielu zgonów. Tylko 3 tys. pacjentów otrzymuje skuteczne leczenie terapią biologiczną, a diagnoza trwa nawet siedem lat
- 2024-01-24: Innowacyjny lek może zrewolucjonizować podejście do leczenia otyłości. Wywołuje efekty, jakie osiąga się poprzez intensywne ćwiczenia
- 2023-10-20: Qczaj: Moja mama miała nowotwór dokładnie rok temu. Teraz właśnie jest po badaniach okresowych i na szczęście już jest zdrowa
- 2023-10-16: Leczenie hipnozą nie budzi zaufania pacjentów. Powodem są głównie utrwalone w przestrzeni publicznej mity na jej temat
- 2023-09-22: Polacy rozwijają platformę do dostarczania terapeutycznych cząsteczek RNA do komórek nowotworowych. To innowacyjne podejście do walki z rakiem
- 2023-07-21: Marta Lech-Maciejewska: Wciąż zbyt mało się rozmawia o nowotworach. Nadal jest ogromne poczucie wstydu, wykluczenia i zamiatania tematu pod dywan
Kalendarium
Więcej ważnych informacji
Jedynka Newserii
Jedynka Newserii
Farmacja
Sztuczna inteligencja pomaga odkrywać nowe leki. Skraca czas i obniża koszty badań klinicznych
Statystycznie tylko jedna na 10 tys. cząsteczek testowanych w laboratoriach firm farmaceutycznych pomyślnie przechodzi wszystkie fazy badań. Jednak zanim stanie się lekiem rynkowym, upływa średnio 12–13 lat. Cały ten proces jest nie tylko czasochłonny, ale i bardzo kosztowny – według EFPIA przeciętne koszty opracowania nowego leku sięgają obecnie prawie 2 mld euro. Wykorzystanie sztucznej inteligencji pozwala jednak obniżyć te koszty i skrócić cały proces. – Dzięki AI preselekcja samych cząsteczek, które wchodzą do badań klinicznych, jest o wiele szybsza, co zaoszczędza nam czas. W efekcie pacjenci krócej czekają na nowe rozwiązania terapeutyczne – mówi Łukasz Hak z firmy Johnson & Johnson Innovative Medicine, która wykorzystuje AI w celu usprawnienia badań klinicznych i opracowywania nowych, przełomowych terapii m.in. w chorobach rzadkich.
Zagranica
Chiny przygotowują się do ewentualnej eskalacji konfliktu z USA. Mocno inwestują w swoją niezależność energetyczną i technologiczną
Najnowsze dane gospodarcze z Państwa Środka okazały się lepsze od prognoz. Choć część analityków spodziewa się powrotu optymizmu i poprawy nastrojów, to jednak w długim terminie chińska gospodarka mierzy się z kryzysem demograficznym i załamaniem w sektorze nieruchomości. Władze Chin zresztą już przedefiniowały swoje priorytety i teraz bardziej skupiają się na bezpieczeństwie ekonomicznym, a nie na samym wzroście gospodarczym. – Chiny szykują się na eskalację konfliktu z USA i pod tym kątem należy obserwować chińską gospodarkę – zauważa Maciej Kalwasiński z Ośrodka Studiów Wschodnich. Jak wskazuje, Chiny mocno inwestują w rozwój swojego przemysłu i niezależność energetyczną, chcąc zmniejszyć uzależnienie od zagranicy.
Infrastruktura
Inwestycje w przydomowe elektrownie wiatrowe w Polsce mogą się okazać nieopłacalne. Eksperci ostrzegają przed wysokimi kosztami produkcji energii
Małe przydomowe elektrownie wiatrowe mogą być drogą pułapką – ostrzega Fundacja Instrat. Jej zdaniem koszt wytworzenia prądu z takich instalacji może być kilkukrotnie wyższy od tego z sieci. Tymczasem rząd proponuje program wsparcia dla przydomowych instalacji tego typu wart 400 mln zł. Zdaniem ekspertów warto się zastanowić nad jego rewizją i zmniejszeniem jego skali.
Partner serwisu
Szkolenia
Akademia Newserii
Akademia Newserii to projekt, w ramach którego najlepsi polscy dziennikarze biznesowi, giełdowi oraz lifestylowi, a także szkoleniowcy z wieloletnim doświadczeniem dzielą się swoją wiedzą nt. pracy z mediami.