Mówi: | prof. Iwona Hus |
Firma: | Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie |
Chorzy na agresywną postać przewlekłej białaczki limfocytowej w Polsce bez dostępu do właściwego leczenia. Nowe leki są jednak dostępne w UE
Przewlekła białaczka limfocytowa to najczęstsza postać nowotworu krwi u dorosłych, rocznie diagnozuje się ją u ok. 2 tys. pacjentów. Kilka lat temu w Unii Europejskiej zarejestrowano nowe leki, które okazały się przełomem w jej leczeniu. W Polsce dostęp do nich mają jednak tylko pacjenci z mutacjami genetycznymi. Dla chorych bez tych mutacji i za to z nawrotową i oporną na leczenie postacią białaczki, u których takie leczenie jest wysoce skuteczne, nie jest refundowana. Lekarze podkreślają, że mogłaby ona wydłużyć i poprawić jakość ich życia.
Przewlekła białaczka limfocytowa (PBL) jest najczęstszą postacią tej choroby wśród osób dorosłych. Ryzyko zachorowania rośnie wraz z wiekiem – tylko 10 proc. pacjentów ma mniej niż 55 lat. Każdego roku diagnozuje się 20 przypadków na każde 100 tys. osób powyżej 65 roku życia. Choroba może długo przebiegać bezobjawowo i zwykle zostaje wykryta podczas rutynowych badań laboratoryjnych. Dlatego regularnie wykonywana morfologia pozwala relatywnie szybko wykryć przewlekłą białaczkę limfocytową i wdrożyć leczenie.
– PBL cechuje się bardzo różnym przebiegiem klinicznym. Jeśli jest powolny, choroba trwa długo, wówczas leczenie jest łatwiejsze. Natomiast jest postać tej choroby, która przebiega bardziej agresywnie i wiąże się z opornością na leczenie. Wówczas jest ona dużym wyzwaniem dla lekarzy, ponieważ opcje leczenia tej choroby w Polsce nie są takie same, jak w innych krajach europejskich. U chorych z opornonawrotową przewlekłą białaczką limfocytową, którzy nie mają delecji 17p, mutacji TP53, brakuje nam dostępu do nowych terapii celowanych, czyli ibrutynibu i wenetoklaksu. W przypadku występowania tych nieprawidłowości leczenie w Polsce jest refundowane, ale tylko dla tej grupy pacjentów – mówi agencji informacyjnej Newseria Biznes prof. Iwona Hus z Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie.
U chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową nieprawidłowości genetyczne takie jak delecja 17p (zmiana w chromosomie 17) i mutacja TP53 wiążą się z brakiem odpowiedzi organizmu na immunochemioterapię. Ta grupa chorych już w pierwszej linii leczenia powinna otrzymać nowe terapie celowane jak ibrutynib. W przypadku braku możliwości zastosowania tej terapii bądź odporności na nią kolejną linią powinien być wenetoklaks. Oba leki, zarejestrowane w Unii Europejskiej już kilka lat temu, okazały się przełomem w leczeniu PBL.
Problem stanowi fakt, że im więcej nawrotów doświadczy chory, tym bardziej staje się odporny na kolejne linie leczenia. W Polsce na refundowane leczenie obydwoma preparatami mogą liczyć tylko chorzy z nieprawidłowościami genetycznymi. Natomiast pacjenci bez mutacji genetycznych, za to z nawrotową i oporną na leczenie postacią PBL, u których takie leczenie również powinno być zastosowane, nie mają do nich dostępu.
– Możemy powiedzieć, że w Polsce chorzy na opornonawrotową postać przewlekłej białaczki limfocytowej są traktowani nierówno. Dostęp do skutecznych metod leczenia mają tylko ci, u których występuje delecja 17p, mutacja TP53. Natomiast pacjenci bez tych nieprawidłowości, ale z opornością, po wielu liniach wcześniejszego leczenia, u których wyczerpane zostały dostępne opcje terapeutyczne nie mogą liczyć na refundowanie leczenia. Nie ma merytorycznego uzasadnienia dla takiej sytuacji. Tym chorym moglibyśmy pomóc, stosując u nich nowe terapie celowane – mówi prof. Iwona Hus.
Jak podkreśla, w większości państw Unii Europejskiej leczenie w postaci leków małocząsteczkowych – ibrutynibu i wenetoklaksu – jest dostępne. Część z nich refunduje nawet leczenie pacjentów z delecją 17p, mutacją TP53 już w pierwszej linii leczenia, bo takie są zalecenia medyczne.
– Chorzy na opornonawrotową postać przewlekłej białaczki limfocytowej bez skutecznego leczenia niestety nie mają szansy na przeżycie. Natomiast przy możliwości skuteczniejszego leczenia życie z tą chorobą byłoby z pewnością lepsze. To leczenie jest w większości przypadków bardzo dobrze tolerowane, więc chorzy mieliby szansę na powrót do normalnego życia – podkreśla prof. Iwona Hus.
Jak na razie dla wybranej grupy pacjentów rozwiązaniem jest dostęp do leczenia ibrutynibem i wenetoklaksem w ramach ratunkowego trybu dostępności do leków. Jednak ta procedura jest czasochłonna, a pacjenci z opornonawrotową postacią PBL nie mają czasu na procedury administracyjne, bo w przypadku agresywnej, odpornej na standardowe leczenie postaci tej choroby rokowania nie przekraczają 3–4 lat. Nie wiadomo też, czy nastąpią jakiekolwiek zmiany w systemie refundacji, ale niewykluczone, że wpływ na tę decyzję będą mieć pozytywne rekomendacje AOTMiT dotyczące rozszerzenia stosowania obu leków dla pacjentów z oporną i nawrotową postacią PBL bez mutacji genetycznych.
Czytaj także
- 2024-04-17: Luna: Trochę podupadłam na zdrowiu i mój głos nie działa tak, jak bym chciała. Czuję się bezradna i bezsilna
- 2024-04-15: Mocny wzrost sprzedaży paliw płynnych w 2023 roku. W tym roku popyt napędzą nowe inwestycje
- 2024-04-18: Polacy mało wiedzą o instytucji rodzicielstwa zastępczego. Dwie trzecie społeczeństwa nigdy nie spotkało się z tym pojęciem
- 2024-04-18: Nowy ośrodek w Krakowie będzie wspierać innowacje dla NATO. Połączy start-upy i naukowców z sektorem obronności
- 2024-04-11: Katarzyna Cichopek i Maciej Kurzajewski: Regularne badania profilaktyczne stawiamy sobie za punkt honoru. Chcemy być zdrowi i aktywni
- 2024-04-18: Prawie 60 proc. Polaków podejmowało próby odchudzania. U większości efekty były krótkotrwałe i powodowały problemy zdrowotne
- 2024-04-10: Co czwarty mikro- i mały przedsiębiorca pracuje 40–60 godzin tygodniowo. Ostrożnie podchodzą do planowania inwestycji i zwiększania zatrudnienia
- 2024-04-08: Całkowity zakaz sprzedaży e-papierosów jednorazowych może mieć skutek odwrotny do zamierzonego. Konsekwencje będą zarówno ekonomiczne, jak i zdrowotne
- 2024-03-28: Sektor ochrony zdrowia odpowiada za większe emisje CO2 niż lotnictwo. Zielone zmiany wymagają drastycznego przyspieszenia
- 2024-04-15: Bioinformatyczne narzędzia ułatwiają diagnostykę opartą na danych genetycznych. W Polsce dostęp do niej wciąż jest niewystarczający
Kalendarium
Więcej ważnych informacji
Jedynka Newserii
Jedynka Newserii
Infrastruktura
Padają kolejne rekordy generacji energii z OZE. Przez jakość sieci duży potencjał wciąż jest niezagospodarowany
W Polsce padają w ostatnim czasie kolejne rekordy generacji prądu z OZE. – Potencjał wzrostu wciąż jednak mamy bardzo duży – zauważa Krzysztof Cibor z Greenpeace Polska. W tej chwili ten potencjał pozostaje w dużej mierze niewykorzystany m.in. przez regulacje hamujące rozwój energetyki wiatrowej na lądzie i zły stan sieci elektroenergetycznych, który przekłada się na dużą liczbę odmów przyłączania nowych źródeł odnawialnych albo konieczność ich czasowego wyłączania. Ekspert wskazuje, że to dwa najważniejsze zadania dla nowego rządu, który na czerwiec br. zapowiedział już liberalizację tzw. ustawy wiatrakowej.
Edukacja
Polacy mało wiedzą o instytucji rodzicielstwa zastępczego. Dwie trzecie społeczeństwa nigdy nie spotkało się z tym pojęciem
Aż 64 proc. Polaków nigdy nie spotkało się z pojęciem rodzicielstwa zastępczego zawodowego – wynika z badania przeprowadzonego w marcu br. na zlecenie Fundacji Happy Kids. Najliczniejszą grupą, która nie zna tego pojęcia, stanowią respondenci między 18. a 22. rokiem życia. Co 10. badany nie wie, jaka jest różnica między rodzicem zastępczym a rodzicem adopcyjnym. Zdaniem ekspertów brak świadomości ma konsekwencje dla rozwoju instytucji pieczy zastępczej w Polsce.
IT i technologie
Nowy ośrodek w Krakowie będzie wspierać innowacje dla NATO. Połączy start-upy i naukowców z sektorem obronności
Połączenie najzdolniejszych naukowców oraz technologicznych start-upów z firmami z sektora obronnego i wojskowego – to główny cel akceleratora, który powstaje w Krakowie. Będzie on należał do natowskiej sieci DIANA, która z założenia ma służyć rozwojowi technologii służących zarówno w obronności, jak i na rynku cywilnym w krajach sojuszniczych NATO. Eksperci liczą na rozwiązania wykorzystujące m.in. sztuczną inteligencję, drony czy technologie kwantowe. Dla sektora to szansa na pozyskanie innowacji na skalę światową, a dla start-upów szansa na wyjście na zagraniczne rynki i pozyskanie środków na globalny rozwój.
Partner serwisu
Szkolenia
Akademia Newserii
Akademia Newserii to projekt, w ramach którego najlepsi polscy dziennikarze biznesowi, giełdowi oraz lifestylowi, a także szkoleniowcy z wieloletnim doświadczeniem dzielą się swoją wiedzą nt. pracy z mediami.