Ponad 1,5 tys. chorych na szpiczaka może stracić szansę na skuteczne leczenie. Na projekcie listy refundacyjnej zabrakło bardzo ważnego leku

Od wielu miesięcy trwa walka hematologów i pacjentów chorych na szpiczaka plazmocytowego o dostęp do pomalidomidu, nowoczesnego leku przedłużającego życie nawet o kilka lat. Mimo zapowiedzi Ministerstwa Zdrowia preparat nie znalazł się na nowej liście refundacyjnej, która ma obowiązywać od maja. Zniknął z niej ponadto refundowany od pięciu lat lenalidomid – lek stanowiący podstawę terapii nawrotowego szpiczaka. Zdaniem onkologów decyzja ta pogorszy już i tak trudną sytuację pacjentów chorych na szpiczaka.

Lenalidomid to lek z grupy immunomodulujących, czyli preparatów stymulujących układ odpornościowy chorego do walki z komórkami nowotworowymi. Przeznaczony jest do leczenia pacjentów, którzy przeszli przynajmniej jedną linię leczenia, po pierwszym nawrocie choroby. Dzisiaj, to leczenie w wielu krajach europejskich stosuje się już w pierwszej linii leczenia. W Polsce od 2013 roku lenalidomid dostępny jest dla pacjentów z nawrotową i oporną postacią szpiczaka plazmocytowego w ramach programu lekowego. Najczęściej stosowany jest w skojarzeniu z lekiem o nazwie deksametazon.

– Ponad tysiąc osób rocznie w Polsce jest leczonych lenalidomidem. Co roku do tej terapii kwalifikuje się kilkaset, przy czym jest to część spośród osób, które były wcześniej leczone i przestały reagować na podawany lek, w związku z tym robi miejsce dla nowych chorych – mówi agencji informacyjnej Newseria prof. Wiesław Jędrzejczak, konsultant krajowy w dziedzinie hematologii.

Lenalidomid objęty jest zamkniętym okresem refundacyjnym, którego ważność upływa wraz z końcem kwietnia. W ubiegłym tygodniu resort zdrowia upublicznił projekt nowej listy refundacyjnej, która ma wejść w życie 1 maja tego roku. Na liście tej zabrakło lenalidomidu, co zdaniem lekarzy onkologów może się negatywnie odbić na standardzie leczenia polskich pacjentów.

– Mamy kilka leków, które możemy stosować w szpiczaku plazmocytowym, także nie jest to sytuacja całkowicie pozbawiająca nas możliwości działania, aczkolwiek byłoby to bardzo znaczące tąpnięcie w porównaniu nawet z obecną sytuacją – mówi prof. Wiesław Jędrzejczak.

W przypadku braku refundacji lenalidomidu polscy pacjenci nie zostaną całkowicie pozbawieni dostępu do leczenia. Część z nich może zostać wcześniej poddana przeszczepowi komórek macierzystych, dla pozostałych w ramach programu lekowego osiągalne pozostaną takie preparaty jak talidomid oraz bortezomib. Należy jednak zwrócić tu uwagę na to, że jest to cofnięcie się w leczeniu a nie postęp, gdyż są to leki, mające jednak więcej skutków ubocznych i często już nieskutecznych w walce z nawrotowym i opornym szpiczakiem. Nowotwór przy każdym kolejnym nawrocie wymaga nowych cząsteczek, stosowanych w następnych kolejnych liniach.

W sytuacji wycofania lenalidomidu znacznie zmniejsza się wachlarz możliwości terapeutycznych. Lenalidomid jest złotym standardem leczenia na świecie nie tylko przy pierwszym nawrocie, lecz także w kolejnych liniach, gdyż jest to cząsteczka bazowa w większości nowych schematów trójlekowych, które dzięki zastosowaniu lenalidomidu wykazują znacznie większą skuteczność. Rezygnacja z refundacji tego leku może istotnie wpłynąć na efekt leczenie szpiczaka w Polsce i doprowadzić do zwiększenia śmiertelności pacjentów.

– Jestem przekonany, że osoby, które się tym zajmują, są osobami rozsądnymi i na żadne szaleństwo nie jesteśmy tutaj narażeni. Myślę, że to jest przede wszystkim element strategii negocjacyjnej między Ministerstwem Zdrowia a podmiotem odpowiedzialnym dotyczący uzyskania leku za mniejszą cenę – mówi prof. Wiesław Jędrzejczak.

– Zrozumiałam, że ten lek, jeśli nawet w jakiś sposób będzie na nowo rozpatrywany, to on będzie na tej liście albo musi się pojawić jakiś lek zastępczy, bo przecież pacjenci nie mogą zostać bez leczenia – dodaje Aleksandra Rudnicka, rzecznik Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych.

Możliwość utraty dostępu do lenalidomidu w programie lekowym to nie jest jedyny problem polskich chorych na nawrotową postać szpiczaka plazmocytowego. W przeciwieństwie do większości krajów Unii Europejskiej w Polsce wciąż niedostępne są najnowocześniejsze leki dla tej grupy pacjentów – w ciągu ostatnich lat na świecie zarejestrowanych zostało sześć innowacyjnych cząsteczek, z których żadna nie znalazła się w programie lekowym w Polsce. Lekarze i pacjenci od dłuższego czasu walczą m.in. o dostęp do pomalidomidu – leku zdolnego wydłużyć życie chorych nawet o kilka lat, który jest z tej samej grupy leków co lenalidomid z tym, że o silniejszym działaniu.

– Na tej liście nie znajdą się znowu leki dla chorych na szpiczaka mnogiego, a wiemy, że sytuacja jest tragiczna, ponieważ wielu chorych odchodzi i mamy coś takiego, co nazywa się nadumieralność chorych – mówi Aleksandra Rudnicka.

W 2017 roku Ministerstwo Zdrowia uruchomiło ratunkowy dostęp do technologii medycznych przeznaczony dla osób najciężej chorych i niemających szans na leczenie w Polsce w ramach NFZ. Program ten nie do końca się sprawdził – zdaniem ekspertów problemem jest fakt, że proces opiniowania wniosków nie odbywa się w przyspieszonym tempie, a większość petycji zostaje odrzucona.

– Zdarza się, że ministerstwo nie rozpatruje albo Agencja Oceny Technologii Medycznych nie wydaje pozytywnej oceny, albo nawet jeśli cały proces przejdziemy, to pacjent dostaje lek zbyt późno. Udostępnień leków w ramach tego ratunkowego programu jest niewiele – mówi Aleksandra Rudnicka.

O poprawę sytuacji chorych na nowotwory krwi, w tym także szpiczaka plazmocytowego, walczy kilka organizacji pacjenckich. Polska Koalicja Pacjentów Onkologicznych zwróciła się o wsparcie do Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów. Instytucje te zamierzają wypracować wspólny plan opieki nad pacjentami onkologicznymi i przedstawić go w resorcie zdrowia.