Mówi: | prof. dr hab. n. med. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak |
Funkcja: | kierownik Kliniki Neurologii i Epileptologii |
Firma: | Centrum Zdrowia Dziecka w Warszawie |
Poprawia się dostęp do leków dla pacjentów z chorobami rzadkimi. Chorzy liczą także na przyspieszenie prac nad nowymi zasadami refundacji
Poprawia się sytuacja pacjentów z chorobami rzadkimi. Na listę refundacyjną trafiają kolejne terapie, a Ministerstwo Zdrowia pracuje nad zmianą zasad finansowania leków sierocych. Jedną z grup, które zyskały w ostatnim czasie dostęp do nowoczesnych leków, są chorzy na stwardnienie guzowate. Szansą dla pacjentów z chorobami rzadkimi są też nowe przepisy o dostępie do leków ratujących życie.
Choroby rzadkie to grupa schorzeń, które dotykają relatywnie niewielką część danej populacji. W Polsce z ich powodu cierpi ok. 6 proc. społeczeństwa, czyli 2–3 mln osób. Pacjenci ci borykają się z takimi problemami jak trudności diagnostyczne, brak lekarzy specjalistów, ograniczony dostęp do leków, wysoki koszt terapii.
– Finansowanie leczenia chorób rzadkich różni się od finansowania leczenia chorób powszechniej występujących m.in. ze względu na to, że ceny leków często są wyższe. W Ministerstwie Zdrowia trwają prace nad inną regulacją przyznawania refundacji w chorobach rzadkich. Czekają na to zarówno chorzy, jak i my, lekarze – mówi agencji informacyjnej Newseria Biznes prof. dr hab. n. med. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak, kierownik Kliniki Neurologii i Epileptologii w Centrum Zdrowia Dziecka w Warszawie.
Resort zdrowia od kilku miesięcy pracuje nad wdrożeniem Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich, którego celem jest m.in. zmiana systemu finansowania tzw. leków sierocych. Obecnie w ich ocenie bierze się pod uwagę opłacalność kosztową tak jak w przypadku leków na choroby powszechne, a leki sieroce najczęściej nie spełniają tego kryterium. Pacjenci liczą na to, że prace nad nowymi regulacjami w tym zakresie przyspieszą pod okiem nowego wiceministra zdrowia. Od 1 sierpnia Marcin Czech odpowiada w resorcie m.in. za politykę lekową.
Szansą dla chorych ze schorzeniami rzadkimi mogą być też obowiązujące od 23 lipca tego roku przepisy dotyczące dostępu do terapii nierefundowanych w ramach tzw. ratunkowego dostępu do technologii lekowych. Minister Zdrowia może wydać indywidualną zgodę na refundację danego leku, jeśli jest on niezbędny do ratowania życia lub zdrowia pacjenta. Musi to być jednak lek dopuszczony do obrotu.
Chorzy na stwardnienie guzowate są jedną z tych grup w Polsce, które zyskały w ostatnim czasie dostęp do terapii. W połowie roku na liście refundacyjnej pojawił się lek ewerolimus, który hamuje nieprawidłowe przekazywanie sygnałów wewnątrz komórek spowodowane mutacjami genetycznymi. Jako lek z grupy inhibitorów szlaku mTOR jest standardem leczenia tej genetycznie uwarunkowanej choroby.
– Jest to ogromna zmiana. Daje możliwość wprowadzenia leczenia, dzięki czemu unikamy zabiegu operacyjnego. Daje też możliwość prowadzenia życia wolnego od napadów w przypadku padaczki lub szansy na lepszy rozwój dziecka w przyszłości – podkreśla prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak.
Na stwardnienie guzowate cierpi jedna na 6 tys. osób. Na skutek choroby w organizmie powstają łagodne guzkowate zmiany nowotworowe, występujące głównie w mózgu, na skórze oraz w nerkach. Większość zmian uwidacznia się u dzieci powyżej 3 roku życia, choć już w okresie płodowym w badaniu echokardiograficznym wykonanym między 20. a 22. tygodniem ciąży można zaobserwować guzki w sercu.
Czytaj także
- 2024-04-11: Katarzyna Cichopek i Maciej Kurzajewski: Regularne badania profilaktyczne stawiamy sobie za punkt honoru. Chcemy być zdrowi i aktywni
- 2024-03-11: Nowotwory kobiece nie stanowią wyroku. Metody ich leczenia są coraz nowocześniejsze i refundowane także w szpitalach prywatnych
- 2024-03-04: Polska odstaje od innych państw UE w leczeniu raka prostaty. Od kwietnia br. z programu lekowego mogą wypaść kolejne nowoczesne terapie [DEPESZA]
- 2024-03-06: Pacjenci i lekarze apelują o Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich. Aktualizacja strategii ma być gotowa w II kwartale
- 2024-04-23: Zwolnienia lekarskie w prywatnej opiece medycznej są ponad dwa razy krótsze niż w publicznej. Oszczędności dla gospodarki to ok. 25 mld zł
- 2024-04-02: Dolegliwości pracowników są powiązane z ich stylem życia. Coraz więcej osób korzysta ze zwolnień lekarskich z powodu zaburzeń psychicznych
- 2024-04-22: Tomasz Dedek: Trzy dekady temu wziąłem udział w zdjęciach do „Listy Schindlera” Stevena Spielberga. Film był za długi i niestety cały mój wątek wycięli
- 2024-02-08: Osteoporoza to problem ponad 2 mln Polaków, głównie kobiet. Może prowadzić do ciężkiego kalectwa i śmierci, ale w Polsce wciąż jest mocno lekceważona
- 2023-12-29: Od 1 stycznia obowiązuje nowa lista substancji zakazanych w sporcie. Znalazł się na niej popularny, silny lek przeciwbólowy
- 2023-12-21: Polska w ogonie Europy pod względem leczenia astmy ciężkiej przyczyniającej się do wielu zgonów. Tylko 3 tys. pacjentów otrzymuje skuteczne leczenie terapią biologiczną, a diagnoza trwa nawet siedem lat
Kalendarium
Więcej ważnych informacji
Jedynka Newserii
Jedynka Newserii
Finanse
Zmiany klimatu i dezinformacja wśród największych globalnych zagrożeń. Potrzeba nowego podejścia do zarządzania ryzykiem
Niestabilność polityczna i gospodarcza, coraz większa polaryzacja społeczeństwa, kryzys kosztów utrzymania, rosnąca liczba konfliktów zbrojnych i ryzyka cybernetyczne związane z rozwojem sztucznej inteligencji – to największe zagrożenia dla biznesu wskazywane w tegorocznym „Global Risks Report 2024”. Z raportu wynika, że obawy o bliską i dalszą przyszłość wciąż są zdominowane przez ryzyka klimatyczne i środowiskowe. Jednak w tym roku przykryły je niebezpieczeństwa związane z dezinformacją, wspieraną przez AI, która może wywoływać coraz większe niepokoje społeczne. – W tym roku na świecie 3 mld ludzi weźmie udział w wyborach, więc konieczność zaradzenia temu ryzyku staje się coraz pilniejsza – podkreśla Christos Adamantiadis, CEO Marsh McLennan w Europie.
Ochrona środowiska
Ciech od czerwca będzie działać jako Qemetica. Chemiczny gigant ma globalne aspiracje i nową strategię na sześć lat
Globalizacja biznesu, w tym możliwe akwizycje w Europie i poza nią – to jeden z głównych celów nowej strategii Grupy Ciech. Przedstawione plany na sześć lat zakładają także m.in. większe wykorzystanie patentów, współpracę ze start-upami w obszarze czystych technologii i przestawienie biznesu na zielone tory. – Mamy ambitny cel obniżenia emisji CO2 o 45 proc. do 2029 roku – zapowiada prezes spółki Kamil Majczak. Nowej strategii towarzyszy zmiana nazwy, która ma podsumować prowadzoną w ostatnich latach transformację i lepiej podkreślać globalne aspiracje spółki. Ciech oficjalnie zacznie działać jako Qemetica od czerwca br.
Finanse
72 proc. firm IT planuje podwyżki. W branży wciąż ogromna jest różnica w wynagrodzeniach kobiet i mężczyzn
W ubiegłym roku rynek pracy IT był znacznie mniej dynamiczny niż w poprzednich latach – wynika z „Raportu płacowego branży IT w 2024” Organizacji Pracodawców Usług IT. Przy wysokim poziomie podwyżek specjaliści rzadziej zmieniali pracę, ale niektórych zmusiły do tego cięcia w zatrudnieniu wynoszące w zależności od wielkości firmy od 12 do 26 proc. Ten rok zapowiada się bardziej optymistycznie: 61 proc. przedsiębiorstw planuje zwiększać zatrudnienie, a 72 proc. – pensje. Eksperci zwracają uwagę na wciąż duży rozstrzał między wynagrodzeniami kobiet i mężczyzn w tej branży.
Partner serwisu
Szkolenia
Akademia Newserii
Akademia Newserii to projekt, w ramach którego najlepsi polscy dziennikarze biznesowi, giełdowi oraz lifestylowi, a także szkoleniowcy z wieloletnim doświadczeniem dzielą się swoją wiedzą nt. pracy z mediami.