Leczenie biologiczne zmieniło terapię astmy ciężkiej. Pacjenci z POChP wciąż czekają na dostęp

Dostępne terapie biologiczne poprawiają funkcjonowanie osób z astmą ciężką. Mimo refundacji z takiego leczenia korzysta obecnie ok. 6 tys. pacjentów, podczas gdy według szacunków terapia może być potrzebna 35 tys. osób. Na dostęp do biologicznego leczenia czekają też pacjenci z przewlekłą obturacyjną chorobą płuc. W Unii Europejskiej zarejestrowano już dwa leki dla wybranych grup chorych, ale w Polsce nie są one dostępne w leczeniu POChP.

– W Polsce ponad połowa chorych na astmę i połowa chorych na POChP jeszcze nie ma rozpoznania choroby. Podstawą rozpoznania choroby obturacyjnej jest wykonanie spirometrii, czyli ujawnienie obturacji, zwężenia oskrzeli. W astmie jest ona spowodowana stanem zapalnym, który kurczy oskrzela, wywołuje obrzęk błony śluzowej i nadmiar gęstej, lepkiej wydzieliny. W przypadku POChP są te same objawy, a dodatkowo dochodzi do degradacji obwodowego miąższu płucnego, co powoduje, że powietrze z trudem wylatuje z układu oddechowego – wskazuje w rozmowie z agencją Newseria dr hab. n. med. Piotr Dąbrowiecki z Polskiej Federacji Stowarzyszeń Chorych na Astmę, Alergię i POChP, z Kliniki Chorób Wewnętrznych Infekcyjnych i Alergologii Wojskowego Instytutu Medycznego – Państwowego Instytutu Badawczego.

Według szacunków przedstawianych przez Polską Federację Stowarzyszeń Chorych na Astmę, Alergię i POChP objawy astmy ma w Polsce ponad 4 mln osób, jednak rozpoznanie ma ok. 2 mln. Liczbę chorych na przewlekłą obturacyjną chorobę płuc (POChP) szacuje się na ok. 2 mln, podczas gdy w systemie ochrony zdrowia zarejestrowanych jest ok. 1,3 mln pacjentów z tym rozpoznaniem. Oznacza to, że ponad 700 tys. osób może nie wiedzieć o swojej chorobie.

W ramach Polskiego Dnia Spirometrii w środę 30 września w 10 oddziałach wojewódzkich NFZ wykonywane są bezpłatne badania spirometryczne.

– Każdy, kto ma przewlekły kaszel, trwający ponad osiem tygodni, kto zgłasza uczucie duszności, czyli subiektywne uczucie braku powietrza, powinien wykonać badanie spirometryczne. To niezmiernie ważne, żeby rozpoznać astmę – chorobę, która w Polsce zabija około kilkuset pacjentów rocznie. Jeszcze ważniejsze jest wykonanie spirometrii u osoby, która pali tytoń, żyje w zanieczyszczonej atmosferze i kaszle. Nieleczona, nierozpoznana POChP skraca życie o 10–15 lat – podkreśla dr hab. n. med. Piotr Dąbrowiecki.

Astma ciężka dotyczy 5–10 proc. chorych na astmę. U tych pacjentów objawy i zaostrzenia mogą występować mimo stosowania wysokich dawek leków wziewnych. Dla tej grupy dostępne jest leczenie biologiczne w ramach programu lekowego B.44. Obecnie obejmuje on pięć substancji czynnych o różnych mechanizmach działania.

– Leczenie biologiczne jest dostępne w Polsce od 2012 roku, a w praktyce pierwszy pacjent był włączony w 2013 roku, więc czas leczenia jest już dosyć długi i mamy spore własne doświadczenia dotyczące tych terapii – mówi dr hab. n. med. Aleksandra Kucharczyk, specjalistka chorób wewnętrznych i alergologii z Wojskowego Instytutu Medycznego – Państwowego Instytutu Badawczego. – To zmieniło świat naszych pacjentów. Spowodowało, że w tej chwili rzadko si ęzdarza, że spotykamy pacjenta z astmą, który nie może wyjeżdżać, pracować czy chodzić do szkoły, kogoś, kto w dalszym ciągu ma tego rodzaju ograniczenia.

Mimo refundacji leczenie biologiczne nadal nie trafia do wszystkich pacjentów z astmą ciężką, którzy mogą spełniać kryteria. Eksperci wskazują m.in. na potrzebę wcześniejszego kierowania chorych do ośrodków zajmujących się leczeniem astmy ciężkiej.

– Realna dostępność do terapii w dalszym ciągu nie jest wystarczająca. Liczba pacjentów sięgająca 6 tys. nie jest tym, na co liczymy, bo szacuje się, że mniej więcej 35 tys. to jest liczba, którą powinniśmy osiągnąć, jeżeli chodzi o leczenie wszystkich pacjentów chorujących na astmę ciężką – ocenia dr hab. n. med. Aleksandra Kucharczyk.

Od 1 października br., zgodnie z decyzją resortu zdrowia, do programu B.44 zostanie wprowadzonych kilka zmian. Jedną z najważniejszych jest obniżenie w kryteriach programu progów eozynofilii wymaganych przy kwalifikacji do terapii. Zmiany obejmują też obniżenie wieku kwalifikacji oraz możliwości zmiany terapii biologicznej dla leków stosowanych w programie.

Jak podkreśla dr hab. Aleksandra Kucharczyk, lekarze i pacjenci liczą także na możliwość włączenia terapii ultradługodziałającej (depemokimabu).

– To, co jest na bliskim horyzoncie, to terapia ultradługodziałająca, czyli taka, którą podaje się pacjentowi zaledwie dwa razy w roku, raz na sześć miesięcy. Ta terapia, podobnie jak leki, które już w tej chwili mamy dostępne, jest ukierunkowana na interleukinę 5. Tę ścieżkę mamy już wypracowaną, wiemy, że leki działające w tym mechanizmie są bardzo bezpieczne i skuteczne, a absolutną innowacją jest długi czas działania – wyjaśnia specjalistka WIM-PIB.

Jak podkreślają eksperci, w leczeniu POChP jesteśmy o krok wcześniej. Standardem są leki wziewne, ale u części chorych mimo leczenia nadal dochodzi do zaostrzeń. Dla wybranej grupy takich pacjentów zarejestrowano w UE dwa leki biologiczne (dupilumab i mepolizumab), które są stosowane jako uzupełnienie dotychczasowego leczenia.  

– Terapia biologiczna w POChP to krok milowy w leczeniu. To leczenie skierowane do pacjentów, którzy mają zaawansowaną postać choroby, częste zaostrzenia i którzy mają już stosowaną terapię trójlekową lub leki rozszerzające oskrzela, kiedy stosowanie steroidu nie jest wskazane. To także pacjenci, którzy mają liczbę eozynofilów powyżej 300 – mówi dr n. med. Małgorzata Czajkowska-Malinowska, konsultant krajowa w dziedzinie chorób płuc.

Badania kliniczne wykazały, że u odpowiednio dobranej grupy pacjentów leczenie biologiczne może ograniczyć liczbę zaostrzeń w POChP o 20–30 proc. Lekarze zwracają uwagę, że każde zaostrzenie pogarsza rokowanie pacjenta, zwiększa ryzyko hospitalizacji i przyspiesza pogarszanie się funkcji płuc.

– Jeżeli pacjent ma fenotyp zaostrzeniowy, to zastosowanie terapii biologicznej zmniejsza liczbę zaostrzeń o 1/3. Ponieważ zaostrzenia są pierwszą przyczyną zgonów u chorych na POChP, to można powiedzieć, że niewłączenie terapii biologicznej u chorego z fenotypem zaostrzeniowym i fenotypem eozynofilowym jest błędem w sztuce – wskazuje dr Piotr Dąbrowiecki.

Dopuszczenie terapii do stosowania w UE nie oznacza automatycznie ich refundacji w Polsce.

– Terapie biologiczne są rzeczywiście zarejestrowane, ale czekamy na refundację i przygotowania programu lekowego. Wierzę, że Rok POChP, inicjatywa, która podkreśla ważność tej choroby, będzie okresem kulminacyjnym dla pacjentów z POChP, który da im nowoczesne leczenie – podkreśla dr n. med. Małgorzata Czajkowska-Malinowska.

POChP jest trzecią najczęstszą przyczyną zgonów na świecie. Według WHO w 2023 roku odpowiadała za 3,4 mln zgonów, czyli ok. 6 proc. wszystkich zgonów.