Newsy

Opracowane przez Polaków modyfikację mRNA zmieniają medycynę. Pomagają w leczeniu chorób wirusowych i mogą stanowić przełom przy rdzeniowym zaniku mięśni

2019-11-21  |  06:00

Chociaż większość osób słyszała już o terapii genowej, to terapia RNA znana wciąż jest niewielu. W przeciwieństwie do terapii genowej, która zapewnia nowe DNA komórkom, terapia RNA modyfikuje lub dostarcza kwas rybonukleinowy do komórek. Terapia może leczyć wiele różnych chorób, w tym te sercowo-naczyniowe czy raka. Modyfikacje mRNA, które opracowali polscy naukowcy, mogą znaleźć zastosowanie m.in. w opracowaniu leku na rdzeniowy zanik mięśni czy choroby o podłożu genetycznym.

– DNA to olbrzymie cząsteczki, w których zapisana jest informacja o całych naszych organizmach. Natomiast RNA jest to znacznie mniejszy fragment, który jest kopiowany z tej informacji genetycznej zapisanej w DNA. RNA koduje tylko jedno białko, ale ciągle jest to informacja genetyczna, którą my staramy się wykorzystać do celów terapeutycznych – podkreśla w rozmowie z agencją Newseria Innowacje Jacek Jemielity, profesor w Centrum Nowych Technologii Uniwersytetu Warszawskiego, współtwórca spółki ExploRNA.

Terapia RNA jest bardziej ukierunkowana i bardziej wszechstronna niż konwencjonalne metody leczenia. W jej trakcie dostarczana jest specjalnie skonstruowana nić RNA, która oddziałuje na określone funkcje w komórce. Terapia antysensowna niszczy dysfunkcyjne lub szkodliwe białka w komórce. Istnieje już kilka antysensownych terapii RNA, które poprawiają wyniki przeszczepu nerki, leczą hemofilię i obniżają poziom cholesterolu LDL.

Drugim rodzajem terapii RNA, którym zajmują się Polacy, koncentruje się z kolei na zastąpieniu mRNA poprzez wytwarzanie funkcjonalnych, terapeutycznych białek. Przykładem mogą być pacjenci z mukowiscydozą, którzy nie wytwarzają funkcjonalnego białka CFTR w błonach komórkowych. Kilka firm już opracowało terapie, w tym np. polegającą na wdychaniu cząsteczek ze zdrowym mRNA.

– RNA jest bardzo nietrwałe. Komórka potrzebuje tej informacji przez krótki czas, żeby wytworzyć odpowiednie białko. Natomiast, jeśli chcemy RNA zastosować do celów terapeutycznych, to czas życia takiego RNA jest zbyt krótki, więc musimy utrwalić to RNA i sprawić, aby ono było bardziej konkurencyjne niż RNA, które mamy w komórkach – tłumaczy Jacek Jemielity.

Zainteresowania terapią RNA wynika z możliwości stworzenia lepszych szczepionek. Polscy naukowcy opracowali np. modyfikacje struktury końca 5’ cząsteczki mRNA, tzw. kapu. Jedna z nich pozwala szybko syntetyzować dowolne mRNA, konieczne do zaprojektowania innowacyjnych terapii, w tym przeciwnowotworowych. Druga modyfikacja pozwala uzyskać cząsteczkę, która hamuje enzym degradujący kap. Jest przy tym znacznie aktywniejsza niż dotychczas opracowane rozwiązania, może być stosowana w walce np. z rdzeniowym zanikiem mięśni.

– Najintensywniej badane są tzw. szczepionki przeciwnowotworowe, czyli szczepionki, które pozwalają na wyleczenie chorób nowotworowych. Dla komórek układu immunologicznego podajemy informację genetyczną o antygenie, który jest charakterystyczny dla nowotworów i tam odbywa się szkolenie elementów układu immunologicznego, aby te komórki rozpoznawały komórki nowotworowe i je niszczyły. Staramy się wykorzystać mRNA do szkolenia układu immunologicznego, aby niszczyć specyficznie nowotwory – wskazuje ekspert.

Naukowcy pracują też nad zastosowaniem białek kodujących RNA z patogenów, takich jak grypa, wścieklizna lub Zika. Po otrzymaniu nowego mRNA komórki przekształcają nici w białko i w ten sposób stymulują układ odpornościowy do wytworzenia odpowiedzi specyficznej dla konkretnego szczepu patogenu.

Istotne są  jednak szczepionki przeciwnowotworowe, bo to właśnie rak – oprócz chorób serca – jest najczęstszą przyczyną zgonów na świecie.

– Niestety, nie uzyskamy szybko nowej terapii. Pierwsza odpowiedź, czy warto badania kontynuować, otrzymamy w roku 2023, potem przez 3–4 lata będziemy tę technologię testować – ocenia Jacek Jemielity.

Czytaj także

Więcej ważnych informacji

Kalendarium

Komunikat

Ważne informacje dla dziennikarzy radiowych

Dziennikarze radiowi mają możliwość pobierania oryginalnego klipu dźwiękowego oraz  z lektorem w przypadku materiałów, w których ekspertami są obcokrajowcy.

Zapraszamy do kontaktu media|newseria.pl?subject=Kontakt%20dla%20medi%C3%B3w| style="background-color: rgb(255, 255, 255);"|media|newseria.pl 

Jak korzystać z materiałów Newserii?

Ważne informacje dla dziennikarzy i mediów

Wszystkie materiały publikowane w serwisach agencji informacyjnej Newseria przeznaczone są do bezpłatnej dystrybucji poprzez serwisy internetowe, stacje radiowe i telewizje, wydawców prasy oraz aplikacje pełniące funkcję agregatorów newsów. 

Szczegóły dotyczące warunków współpracy znajdują się tutaj.

Jedynka Newserii

Jedynka Newserii

Handel

Obecny system gospodarowania odpadami jest kosztowny i nieefektywny. Bez jego reformy konsumenci muszą liczyć się z dalszym wzrostem cen

Koszty gospodarki odpadami będą rosły. – Wynika to m.in. z faktu, że w tej chwili są niedoszacowane, a cały system nieefektywny, co uderza po kieszeni zarówno samorządy, jak i wszystkich konsumentów – mówi Leszek Karski, ekspert prawa ochrony środowiska. Dodatkowym czynnikiem napędzającym podwyżki są też rosnące ceny energii czy paliw, które przekładają się na koszty transportu. Ekspert podkreśla, że w Polsce cały system gospodarki odpadami wymaga reformy, która powinna zacząć się już na etapie edukacji konsumentów. 

Prawo

Brytyjczycy wybierają nowy parlament. Od tego zależy m.in. scenariusz brexitu i status Szkocji

12 grudnia już drugi raz w ciągu trzech lat obywatele Zjednoczonego Królestwa wezmą udział w przedterminowych wyborach do niższej izby parlamentu. Według sondaży Partia Konserwatywna Borisa Johnsona powinna odzyskać utraconą dwa i pół roku temu większość i doprowadzić do brexitu. Według dra Grzegorza Mathei z Wyższej Szkoły Bankowej w Warszawie najważniejszym zadaniem nowego rządu będzie uchronienie brytyjskiego państwa przed rozpadem.

CES Las Vegas 2020

Problemy społeczne

Połowa pracowników w Polsce ma nieprawidłową wagę, a co piąty – podwyższony cholesterol. Do dbania o zdrowie chcą ich zmotywować pracodawcy

Choć według połowy Polaków sport ma największy wpływ na zdrowie, to blisko 60 proc. nie uprawia żadnej aktywności fizycznej. W efekcie co drugi pracownik biurowy ma nieprawidłowy wskaźnik BMI, czyli problemy z wagą, a co piąty – nieprawidłowy cholesterol – wynika z raportu Medicover Polska. Zauważają to pracodawcy, którzy często wśród pozapłacowych benefitów oferują pakiety sportowe. – Możemy zmniejszyć w ten sposób absencję pracowniczą i poprawić efektywność zakładu pracy – ocenia Artur Białkowski z Medicover Polska.

Handel

Współczesny konsument kupuje coś więcej niż sam produkt. Sprzedawcy kreują więc pozytywne emocje z nim związane

Blisko 2/3 klientów przed zakupem czerpie inspirację z mediów społecznościowych – wynika z badań PwC. Współczesny konsument kupuje już nie tylko sam produkt czy usługę, ale również wrażenia i emocje związane z jego zakupem. Dlatego kreowanie pozytywnych doświadczeń konsumenckich, niezależnie od kanału sprzedaży, jest obecnie jednym z największych wyzwań dla marketerów i fundamentem trendu experience economy.