Materiał powstał we współpracy z Novartis (PL2101193631) | |
Mówi: | prof. dr hab. n. med. Marcin Czech, kierownik Zespołu ds. Zakażeń Szpitalnych w Instytucie Matki i Dziecka, podsekretarz stanu w Ministerstwie Zdrowia w latach 2017–2019 prof. dr hab. n. med. Sebastian Marian Giebel, zastępca dyrektora ds. klinicznych, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii, Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie, Oddział w Gliwicach Emanuele Ostuni, dyrektor zarządzający Cell & Gene Therapy w Novartis Oncology |
Komórki CAR-T: szansa dla chorych na nowotwory krwi. Rozmowy o refundacji w Polsce mają ruszyć w tym roku
Terapia CAR-T wykorzystuje własny układ odpornościowy pacjenta i zaawansowaną inżynierię genetyczną do walki z nowotworem. Potrafi całkowicie wyleczyć część chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną, jest też skuteczna u około połowy pacjentów chorych na chłoniaka rozlanego. Na razie stosuje się ją w określonych wskazaniach opornych lub nawrotowych nowotworów krwi, ale na całym świecie trwają badania kliniczne, które mają sprawdzić skuteczność tej metody w innych chorobach nowotworowych. Lekarze i eksperci określają ją mianem przełomu w leczeniu nowotworów. Terapie CAR-T są już zarejestrowane i refundowane w co najmniej kilkunastu krajach Europy, a w Polsce w tym roku mają ruszyć rozmowy Ministerstwa Zdrowia z firmami farmaceutycznymi dotyczące jej finansowania.
– Terapia CAR-T jest bardzo zindywidualizowana, bo jest oparta na komórkach własnych człowieka, które mają zmieniany materiał genetyczny i wracają niejako do organizmu, aby walczyć z chorobą nowotworową. To jest zupełnie nowe otwarcie i zupełnie nowe podejście do terapii chorób – mówi agencji Newseria Biznes prof. dr hab. n. med. Marcin Czech, kierownik Zespołu ds. Zakażeń Szpitalnych w Instytucie Matki i Dziecka, podsekretarz stanu w Ministerstwie Zdrowia w latach 2017–2019.
– Każdy z nas ma komórki odpornościowe zdolne do walki z rakiem, ale jest ich stosunkowo mało. Kiedy nowotwór jest rozwinięty, one nie są w stanie sobie z nim poradzić. Terapia CAR-T polega na tym, że pobieramy z krwi pacjenta jego komórki odpornościowe, zwane limfocytami T, które trafiają do laboratorium, gdzie są genetycznie przeprogramowywane. Wprowadza się im specjalny gen, który pozwala rozpoznawać antygeny komórek nowotworowych. W laboratoriach są też stymulowane i namnażane tak, żeby było ich jak najwięcej. Później trafiają z powrotem do krwioobiegu pacjenta i rozchodzą się po organizmie, gdzie wyszukują i niszczą komórki nowotworowe – tłumaczy prof. dr hab. n. med. Sebastian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii w Narodowym Instytucie Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie, Oddział w Gliwicach.
Terapie CAR-T są postrzegane jako przełom w leczeniu chorych na nowotwór, bo dają szansę na życie u części pacjentów, którzy wyczerpali już inne metody leczenia. Minęły dwa lata od zarejestrowania w Europie pierwszych tego typu terapii. Służą one leczeniu pacjentów do 25. roku życia, chorych na oporną bądź nawracającą ostrą białaczkę limfoblastyczną z komórek B, a także pacjentów dorosłych chorych na opornego/nawracającego chłoniaka rozlanego z dużych komórek B i pierwotnego chłoniaka śródpiersia z dużych komórek B.
– Jest to bezprecedensowa terapia, wspierająca naturalną walkę z nowotworem. Przyzwyczailiśmy się do leczenia chorób nowotworowych w sposób przewlekły i długoterminowy. Tymczasem przy CAR-T jeden wlew ma wieloletni potencjał leczniczy – mówi Emanuele Ostuni, dyrektor zarządzający Cell & Gene Therapy w Novartis Oncology, jednej z firm, które oferują taką terapię.
CAR-T można stosować u części pacjentów, u których zostały wykorzystane wszystkie inne możliwości terapeutyczne i nie ma dla nich już żadnej alternatywy, a jednocześnie spełniają kryteria kwalifikacji do leczenia. Terapia daje im szansę na wydłużenie życia, a nawet całkowite wyleczenie choroby.
– Ta terapia była zastosowana u chorych, u których zawodziły co najmniej dwie wcześniejsze linie leczenia i którym mieliśmy niewiele do zaproponowania. Prognozowany czas przeżycia takich osób nie przekracza sześciu miesięcy. Tymczasem terapia CAR-T cells pozwoliła na uzyskanie remisji, czyli stanu, w którym choroby prawie w ogóle nie widać u niemal wszystkich chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną i ponad połowy chorych na chłoniaka rozlanego. Można szacować, że około 50 proc. pacjentów z białaczką i ok. 40 proc. pacjentów z chłoniakami jesteśmy w stanie tą metodą wyleczyć. Z wykorzystaniem innych metod ta szansa nie przekracza 10 proc. – wskazuje prof. Sebastian Giebel
Na całym świecie – a najwięcej w Chinach i Stanach Zjednoczonych – prowadzone są badania kliniczne, które mają sprawdzić skuteczność tej metody leczenia także w innych chorobach nowotworowych.
– Dotyczy to nowotworów hematologicznych, takich jak szpiczak plazmocytowy, podtypy chłoniaków i białaczek, ale też szereg nowotworów litych, jak np. rak płuca, rak piersi, jelita grubego czy trzustki. Jestem przekonany, że w perspektywie kilku czy kilkunastu lat liczba wskazań bardzo się poszerzy, a terapia CAR-T cells może stać się podstawowym narzędziem terapeutycznym, które być może zastąpi inne formy leczenia, takie jak chemioterapia – ocenia kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii w Narodowym Instytucie Onkologii. – W Stanach Zjednoczonych w ostatnich tygodniach zarejestrowano tę terapię również u chorych na chłoniaka z komórek płaszcza, w Europie dopiero czekamy na tę rejestrację.
Polskie ośrodki akademickie także rozpoczynają prace nad terapiami CAR-T w kolejnych wskazaniach, m.in. dzięki finansowaniu Agencji Badań Medycznych.
CAR-T jest już refundowana w kilkunastu krajach Europy. Polska stoi jeszcze przed wyzwaniem refundacyjnym w tym zakresie, ale – według zapowiedzi Ministerstwa Zdrowia – w tym roku mają rozpocząć się rozmowy z firmami farmaceutycznymi dotyczące szczegółów finansowania.
– Najważniejsze jest dostrzeżenie wartości tej terapii, wówczas jesteśmy gotowi zachować elastyczność w podejściu do negocjacji. W każdym z blisko 20 państw Europy, gdzie terapia CAR-T jest refundowana, zasady refundacji są inne. Każdy kraj ma bowiem inne potrzeby i wymagania. Zależy nam na współpracy, nie staramy się tworzyć uniwersalnego rozwiązania dla wszystkich. Dlatego jesteśmy w stanie dojść do porozumienia z każdym państwem w Europie. Również w Polsce deklarujemy pełną gotowość do rozmów negocjacyjnych z ministrem zdrowia, ponieważ naszym celem, jako Novartis Oncology, jest przede wszystkim umożliwienie pacjentom dostępu do tej przełomowej terapii. Pacjenci nie mogą czekać, dla nich liczy się każdy dzień – zapewnia Emanuele Ostuni.
Jak podkreśla prof. Marcin Czech, wprowadzenie finansowania innowacyjnej terapii wymaga pewnego wysiłku i analizy, ponieważ możliwości jest kilka – np. w ramach ścieżki refundacyjnej czy świadczeń opieki zdrowotnej. System ochrony zdrowia powinien nastawiać się na to, że z czasem będzie się pojawiać coraz więcej takich terapii, które będą wymagać finansowania.
– Terapii genowych – zarówno w onkologii, jak i chorobach rzadkich, neurologii czy reumatologii – będzie z czasem dużo więcej. W okulistyce już takie mamy, a z czasem można spodziewać się ich zwłaszcza w jednogenowych chorobach genetycznych, metabolicznych – wymienia kierownik Zespołu ds. Zakażeń Szpitalnych w Instytucie Matki i Dziecka. – Jako kraj rozwinięty będziemy musieli do tego podejść systemowo – finansować w taki sposób, żeby budżet to wytrzymał, pacjenci mieli dostęp do skutecznego leczenia, a płatnik był pewien, że płaci za coś, co na pewno działa i jest bezpieczne.
Przygotowanie i podanie terapii CAR-T wymaga odpowiedniej infrastruktury medycznej i przeszkolonego personelu.
W Polsce obecnie trzy ośrodki zakończyły formalny proces certyfikacji, który potwierdza ich przygotowanie do stosowania tej terapii. Są to Klinika Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, Klinika Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie (Oddział w Gliwicach) oraz Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej „Przylądek Nadziei” Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu.
Czytaj także
- 2024-04-18: Nowy ośrodek w Krakowie będzie wspierać innowacje dla NATO. Połączy start-upy i naukowców z sektorem obronności
- 2024-04-11: Katarzyna Cichopek i Maciej Kurzajewski: Regularne badania profilaktyczne stawiamy sobie za punkt honoru. Chcemy być zdrowi i aktywni
- 2024-04-15: Bioinformatyczne narzędzia ułatwiają diagnostykę opartą na danych genetycznych. W Polsce dostęp do niej wciąż jest niewystarczający
- 2024-04-10: Badania kliniczne są często jedyną szansą na dostęp do innowacyjnego leczenia. Polska notuje dynamiczny wzrost liczby ich rejestracji
- 2024-03-11: Nowotwory kobiece nie stanowią wyroku. Metody ich leczenia są coraz nowocześniejsze i refundowane także w szpitalach prywatnych
- 2024-03-04: Polska odstaje od innych państw UE w leczeniu raka prostaty. Od kwietnia br. z programu lekowego mogą wypaść kolejne nowoczesne terapie [DEPESZA]
- 2024-03-06: Pacjenci i lekarze apelują o Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich. Aktualizacja strategii ma być gotowa w II kwartale
- 2024-04-23: Zwolnienia lekarskie w prywatnej opiece medycznej są ponad dwa razy krótsze niż w publicznej. Oszczędności dla gospodarki to ok. 25 mld zł
- 2024-04-02: Dolegliwości pracowników są powiązane z ich stylem życia. Coraz więcej osób korzysta ze zwolnień lekarskich z powodu zaburzeń psychicznych
- 2024-03-15: Mikroroboty stają się coraz doskonalsze. Biomimetyczne urządzenia mogą w przyszłości zastąpić owady zapylające
Kalendarium
Więcej ważnych informacji
Jedynka Newserii
Jedynka Newserii
Konsument
Zmiany klimatu uderzają w portfele konsumentów. Podniosą ceny żywności nawet o 3 pkt proc. rocznie
Coraz wyższe średnie temperatury obserwowane na świecie przekładają się na wzrost cen żywności. Problem dotyczy zarówno krajów rozwiniętych, jak i rozwijających się. Naukowcy z Poczdamskiego Instytutu Badań nad Wpływem Klimatu obliczyli, że do 2035 roku zdarzenia klimatyczne podniosą ceny żywności o 0,9–3,2 pkt proc. rocznie, a ogólny poziom inflacji o 0,3–1,1 pkt proc. Naukowcy przeanalizowali dane dotyczące zmian cen artykułów żywnościowych ze 120 krajów świata w ciągu ostatnich 30 lat.
Transport
Chiny przyspieszają inwestycje w odnawialne źródła. Nie przestają jednak rozbudowywać mocy węglowych
Coraz dotkliwsze skutki zmian klimatycznych, ale przede wszystkim chęć zbudowania bezpieczeństwa energetycznego i uniezależnienia się od zewnętrznych dostaw surowców skłoniły rząd w Pekinie do ekspresowych inwestycji w nowe moce odnawialnej energii. W efekcie Chiny wyrastają na globalnego lidera transformacji energetycznej – odpowiadają dziś za największy na świecie przyrost mocy zainstalowanych w fotowoltaice i wiatrakach. Co ciekawe, nie rezygnują jednak przy tym również z inwestycji w energetykę węglową.
Konsument
Niska wiedza ekonomiczna Polaków może wpłynąć na większe zainteresowanie usługami doradców finansowych. Wciąż rzadko korzystamy z ich pomocy
Ponad 70 proc. Polaków ma niską lub przeciętną wiedzę finansową – wynika z badania „Poziom wiedzy finansowej Polaków 2024”. To przekłada się na niewielkie uczestnictwo w rynku kapitałowym i niską skłonność do inwestowania i oszczędzania. Dlatego eksperci upatrują istotnej roli doradców finansowych w zmianie tej tendencji. Większość gospodarstw domowych nie korzysta jednak z tego typu usług. Branża od lat samoreguluje kwestię kompetencji i certyfikatów dla doradców, ale liczy na utworzenie publicznego rejestru, w którym klienci mieliby dostęp do takich informacji, w ten sposób zyskując większe zaufanie do przedstawicieli tego zawodu.
Partner serwisu
Szkolenia
Akademia Newserii
Akademia Newserii to projekt, w ramach którego najlepsi polscy dziennikarze biznesowi, giełdowi oraz lifestylowi, a także szkoleniowcy z wieloletnim doświadczeniem dzielą się swoją wiedzą nt. pracy z mediami.