Szansa dla części pacjentów z nowotworami krwi. W walce z chorobą może pomóc innowacyjna metoda wykorzystująca własne limfocyty T pacjenta

W ostatnich latach w leczeniu nowotworów krwi dokonał się ogromny postęp. To zasługa rozwoju nowoczesnej immunoterapii, której podstawą jest zdolność ludzkiego organizmu do rozpoznania i eliminowania komórek nowotworowych. Odpowiednio zmodyfikowane i namnożone limfocyty z krwi chorego, czyli tzw. terapia CAR-T, zwalczają komórki nowotworowe, a skuteczność takiego leczenia została potwierdzona w badaniach klinicznych. Stwarza to szansę dla części pacjentów z agresywnymi lub opornymi na leczenie postaciami choroby.

Eksperci zwracają uwagę, że hematologia i hematoonkologia to młode dziedziny, ale w ciągu ostatnich dwóch dekad dokonał się w nich ogromny postęp. Pacjenci mają dostęp do szerokiej grupy leków, a hematologia, zwłaszcza onkologiczna, staje się coraz bardziej spersonalizowana.

Obiecujące są również efekty leczenia niektórych nowotworów hematologicznych za pomocą genetycznie zmodyfikowanych limfocytów T (CAR-T, chimeric antigen receptor). Siła technologii CAR-T tkwi w nauce i krwi pacjenta, a ściślej, w jego własnych limfocytach T, które zostają ukierunkowane przeciwko komórkom nowotworowym. Jest to jednorazowa terapia, która stanowi szansę dla pacjentów z agresywnymi złośliwymi nowotworami krwi.

– Terapia CAR-T to wyprodukowanie własnego, celowanego „wojska” do zwalczania komórek nowotworowych. Celem jest uzbrojenie własnych komórek układu odpornościowego, czyli limfocytów T, w narzędzia, które zniszczą komórki nowotworowe. Jest pewna grupa pacjentów – zarówno pediatrycznych, jak i dorosłych – która pomimo dostępnych już nowoczesnych leków, niestety na nie nie odpowiada. Choroba wznawia się po przeszczepieniu szpiku bądź też pierwotnie jest oporna na standardowe terapie. Natomiast technologia CAR-T daje nam kolejną szansę – mówi agencji informacyjnej Newseria prof. dr hab. Krzysztof Kałwak z Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej we Wrocławiu.

Mechanizm terapii CAR-T jest dość złożony. Najpierw, w specjalistycznym procesie filtrowania krwi (leukafereza) izolowane są z niej leukocyty, a konkretniej – limfocyty T. Następnie są one zamrażane i przekazywane do laboratorium w celu modyfikacji. Przy pomocy nieaktywnego wektora wirusowego limfocyty T zostają genetycznie zaprogramowane tak, aby rozpoznawały komórki nowotworu. Następnie nowo utworzone komórki CAR-T ulegają namnażaniu i trafiają z powrotem do krwi pacjenta. Tak zaprogramowane są w stanie rozpoznać komórki nowotworowe, przyłączyć się do nich i aktywnie je zniszczyć.

– CAR-T to niewątpliwie przełom, rewolucja w myśleniu o terapii. Dzięki tej technologii możemy wykorzystać własne komórki pacjenta, by zwalczały komórki nowotworowe. Limfocyty T, odpowiednio namnożone i zmodyfikowane genetycznie, u części chorych mogą nawet wyeliminować chorobę nowotworową. Proces jest wieloetapowy, daje szansę długotrwałej remisji pacjentom, dla których dotychczasowe opcje terapeutyczne nie miały już nic
do zaproponowania – mówi prof. Krzysztof Kałwak.

Jak podkreśla, terapia CAR-T stwarza szansę dla pacjentów, w przypadku których wykorzystane zostały już wszystkie dostępne możliwości terapeutyczne. Dotychczas prowadzone badania kliniczne potwierdzają jej bardzo dobre efekty.

– Badanie pediatryczne dotyczyło grupy ponad 70 dzieci z oporną postacią białaczki limfoblastycznej. Te dzieci były leczone w różnych ośrodkach na świecie. Odpowiedź na leczenie w postaci uzyskania remisji u pacjentów wynosi około 80 procent po trzech miesiącach – mówi prof. Krzysztof Kałwak.

Terapia CAR-T wpisuje się w dziedzinę zwaną immunoterapią nowotworów, której podstawą jest zdolność ludzkiego organizmu do obrony przed patogenami oraz do rozpoznania i eliminowania komórek nowotworowych. Immunoterapia nowotworów to obiecujący kierunek w onkologii, co potwierdza choćby tegoroczna Nagroda Nobla w dziedzinie medycyny dla Jamesa P. Allisona z USA i Asuku Honjo z Japonii za odkrycie nowej metody walki z rakiem.

– Pacjenci hematoonkologiczni oczekują innowacyjnych terapii, bo to zmienia perspektywę ich leczenia, ich rokowania. Poza jakością życia, zmienia się też długość przeżycia pacjentów. Pojawianie się ciągle tych nowych terapii pozwala na kontynuowanie ich leczenia, bo wśród pacjentów pojawia się oporność na pewne leki, trzeba wprowadzać kolejne linie leczenia. Dlatego przed naukowcami stoi wyzwanie tworzenia nowych, innowacyjnych leków – podkreśla Aleksandra Rudnicka, rzecznik Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych.

Liczba zachorowań na nowotwory krwi rośnie, jednak wiedza Polaków na ten temat pozostaje niewielka. Część pacjentów trafia do lekarza zbyt późno, biorąc objawy poważnej choroby za zwykłe przeziębienie. 

– Polacy w większości nie są świadomi objawów chorób hematoonkologicznych, ponieważ są one niespecyficzne, przypominają inne schorzenia. Gorączka, ból głowy, nocne poty, czasami chudnięcie – takie objawy są bagatelizowane, łączone ze zwykłym przeziębieniem. Większość pacjentów nie idzie do lekarza na badania, nie robi morfologii. 84 procent Polaków wie, że trzeba takie badanie robić, natomiast 43 procent ankietowanych tych badań nie wykonuje. Ale jeżeli takie objawy utrzymują się ponad 3 tygodnie, należy to zrobić, bo to może być początek procesu chorobowego – podkreśla Aleksandra Rudnicka.

– Wiedza polskich pacjentów na temat chorób krwi i szpiku jest bardzo zróżnicowana, zależy trochę od osobistych zainteresowań, trochę od wykształcenia. Przy powszechnym dostępie do Internetu osoby, które mają podejrzenie takiej choroby, natychmiast same poszukują informacji w sieci – mówi prof. dr hab. n. med. Wiesław Jędrzejczak, specjalista chorób wewnętrznych, hematolog, onkolog kliniczny i transplantolog.

Według Krajowego Rejestru Nowotworów liczba zachorowań na nowotwory układu krwionośnego i chłonnego wzrosła ponad dwukrotnie w ciągu ostatnich 30 lat. Wielu pacjentów dowiaduje się o chorobie zbyt późno, kiedy leczenie jest utrudnione. Wynika to m.in. z faktu, że wiele nowotworów krwi daje niejednoznaczne objawy, które łatwo pomylić z innymi schorzeniami.