News powiązane z ataluren

2021-07-13 | 06:15
Farmacja
Chłopcy z dystrofią mięśniową Duchenne’a czekają na refundację terapii. To dla nich szansa na wydłużenie okresu sprawności i samodzielności News powiązane z ataluren

Chłopcy z dystrofią mięśniową Duchenne’a czekają na refundację terapii. To dla nich szansa na wydłużenie okresu sprawności i samodzielności

Dzięki multidyscyplinarnej opiece wielu specjalistów, w tym neurologów, kardiologów czy fizjoterapeutów, oraz sterydoterapii chłopcy z dystrofią mięśniową Duchenne’a mogą dziś dożyć 30.–40. roku życia. Włączenie do standardu leczenia kolejnych opcji, które nie tylko łagodzą objawy, ale też uderzają w defekt genetyczny, mogłoby jeszcze wydłużyć ten czas, poprawiając także jakość życia i sprawność pacjentów. Rozszerzanie dostępu do nowoczesnych terapii, już dziś dostępnych w innych krajach UE czy USA, jest o tyle istotne, że ta rzadka choroba ma wiele mutacji, a każda z nich wymaga innego podejścia w leczeniu. – Jedynie dla 5–10 proc. chorób rzadkich istnieją na świecie leki. Kiedy mamy możliwość leczenia, powinniśmy z niej korzystać – mówi farmakoekonomista Michał Jachimowicz.
więcej