News powiązane z leczenie chorób rzadkich w Polsce
2024-03-06 | 06:15
Farmacja
Pacjenci i lekarze apelują o Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich. Aktualizacja strategii ma być gotowa w II kwartale
Polski Rejestr Chorób Rzadkich to jedyne ukończone założenie strategii realizowanej w Polsce w ostatnich latach – zauważają przedstawiciele organizacji pacjenckich. Wprawdzie dostęp do innowacyjnych leków dla chorych na choroby rzadkie znacznie się poprawił, jednakże wciąż jest to kropla w morzu. Wiele z przygotowanych do wdrożenia punktów, związanych m.in. z wczesną diagnostyką i dostępem do leczenia, utknęło w martwym punkcie. Organizacje pacjenckie liczą, że aktualizacja Planu dla Chorób Rzadkich spowoduje ponowne ożywienie prac. Przyjęcie nowej strategii ministra zdrowia zapowiedziała na II kwartał tego roku.
2018-07-04 | 06:10
Farmacja
Chorzy na bardzo rzadką chorobę metaboliczną czekają na refundację leku. Problemem jest też dostęp do rehabilitacji
W Polsce na choroby rzadkie cierpi blisko 6 proc. społeczeństwa, czyli nawet 3 mln osób. Jedną z nich jest ekstremalnie rzadka mukopolisacharydoza, na którą choruje nie więcej niż stu pacjentów. Choroba nie jest łatwa w zdiagnozowaniu, a tym bardziej w leczeniu. U części pacjentów stosuje się przeszczep szpiku, jednak większość jest poddawana tzw. enzymatycznej terapii zastępczej, która jest bardzo kosztowna. W trakcie rozpatrywania decyzji o refundację jest lek na jedną z odmian tej choroby, mukopolisacharydozę typu IVA, który mógłby znacznie poprawić komfort życia pacjentów. Eksperci podkreślają, że w polskim systemie bardzo utrudniona jest też ścieżka terapeutyczna i rehabilitacja dla dorosłych chorych.