News powiązane z program lekowy

W Polsce 90 proc. z ok. 1100 osób chorych na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) otrzymuje skuteczne leczenie w ramach programu lekowego. Najbardziej spektakularne efekty terapii są widoczne u dzieci wyłonionych z przesiewu, które otrzymują lek, zanim wystąpią pierwsze objawy choroby, co pozwala na ich normalny rozwój. Zdiagnozowane noworodki otrzymują terapię najszybciej w całej Europie, bo już w 15.–16. dobie życia. Skuteczność leczenia jest widoczna u wszystkich pacjentów, chorujących nawet kilkadziesiąt lat – 85 proc. pacjentów uzyskało wyraźną poprawę stanu zdrowia. Chorzy na SMA otrzymują nusinersen, pierwszą przełomową terapię zatrzymującą rozwój choroby. Na świecie jest nim leczonych ponad 11 tys. pacjentów. Jak wskazują zagraniczne badania obserwacyjne, satysfakcja pacjentów z efektów terapii sięga aż 96 proc., co znacznie przewyższa ich oczekiwania sprzed podania leku.