News powiązane z terapia genowa

2022-06-27 | 06:20
Farmacja
Pacjenci z SMA czekają na refundację terapii genowej. Jedno podanie leku wystarczy, żeby zahamować postęp choroby News powiązane z terapia genowa

Pacjenci z SMA czekają na refundację terapii genowej. Jedno podanie leku wystarczy, żeby zahamować postęp choroby

W Polsce żyje ok. 1 tys. osób zmagających się z SMA, czyli rdzeniowym zanikiem mięśni, a każdego roku rodzi się ok. 50 dzieci, u których rozwinie się ta rzadka, ciężka choroba genetyczna. Od trzech lat refundowana jest terapia, dzięki której SMA przestało być śmiertelnym zagrożeniem. Lekarze i organizacje pacjenckie apelują jednak o rozszerzenie możliwości leczenia o terapię genową. Ta metoda działa bezpośrednio na przyczynę choroby i wystarczy podać ją raz na całe życie, by nie doszło do rozwoju rdzeniowego zaniku mięśni, nie wymaga regularnych hospitalizacji i punkcji. Dziś rodzice samodzielnie zbierają środki na ten cel, bo terapia genowa nie jest refundowana w Polsce.
więcej
2019-11-25 | 06:00
Biotechnologia
Terapie genowe będą coraz powszechniejsze. W przyszłości będzie możliwe naprawianie DNA, a tym samym zapobieganie konkretnym chorobom

Terapie genowe będą coraz powszechniejsze. W przyszłości będzie możliwe naprawianie DNA, a tym samym zapobieganie konkretnym chorobom

Naukowcy prowadzą badania nad potencjałem terapii genowych, które w przyszłości staną się jednym z podstawowych narzędzi wykorzystywanych w procesie leczenia. Upowszechnienie się testów genetycznych umożliwi oszacowanie ryzyka wystąpienia chorób nowotworowych oraz dobranie leków, które najlepiej działają na danego pacjenta. Prowadzone są także eksperymenty z innowacyjnymi metodami leczenia, które umożliwią edycję ludzkiego genomu, co pozwoli w przyszłości zapobiegać chorobom o podłożu genetycznym.
więcej