News powiązane z terapie genowe

Dzięki technologii CRISPRoff można wyłączać poszczególne geny w odwracalny sposób, bez trwałej ingerencji w strukturę DNA. Dotychczas stosowany edytor CRISPR-Cas9 przyniósł wprawdzie rewolucyjny postęp w dziedzinie edycji genów, jednak jego użycie wiązało się z trwałą ingerencją w DNA i ryzykiem wystąpienia niepożądanych mutacji. – Możemy teraz wyciszyć dowolną część genomu, dzięki czemu jest to świetne narzędzie do badania jego funkcji – przekonuje Jonathan Weissman, profesor biologii na MIT. Nowa technologia może stanowić klucz do rozwiązania problemu leczenia wielu dziś nieuleczalnych chorób, np. alzheimera.

Pierwszą terapię komórkową i genową zatwierdziły Stany Zjednoczone w 2017 roku. Obecnie, jak wynika z raportu PhRMA, w fazie badań klinicznych znajduje się ponad 360 genowych terapii. Jak dotąd tylko sześć chorób jest leczonych terapią genową lub komórkową, m.in. jeden z nowotworów, choroby oczu i rzadkie choroby dziedziczne. Dzięki metodzie CRISPR można z kolei wyciąć z genomu nieprawidłowe informacje genetyczne i zastąpić je nowymi. Także w Polsce powstaje coraz więcej firm, które prowadzą tego typu badania.

Chociaż większość osób słyszała już o terapii genowej, to terapia RNA znana wciąż jest niewielu. W przeciwieństwie do terapii genowej, która zapewnia nowe DNA komórkom, terapia RNA modyfikuje lub dostarcza kwas rybonukleinowy do komórek. Terapia może leczyć wiele różnych chorób, w tym te sercowo-naczyniowe czy raka. Modyfikacje mRNA, które opracowali polscy naukowcy, mogą znaleźć zastosowanie m.in. w opracowaniu leku na rdzeniowy zanik mięśni czy choroby o podłożu genetycznym.

Choroby takie jak nowotwory, wrodzona ślepota czy choroby neurologiczne będzie można wyleczyć dzięki terapiom genowym. W sprzedaży już są leki, które służą do leczenia dziedzicznej choroby siatkówki, a także inne, w których modyfikacjami genetycznymi zwiększa się szanse wyleczenia białaczki. Prowadzone są też terapie genetyczne niedoborów odporności u dzieci. Kwestią przyszłości jest pojawienie się kolejnych skutecznych terapii. Terapie genowe to przyszłość medycyny, ale na ich zastosowanie duży wpływ mają wysokie koszty i wątpliwości natury etycznej w przypadku modyfikacji eugenicznych.

Polska biomedycyna i biotechnologia mają szansę znacznie przyspieszyć. W Warszawie powstaje Centrum Medycyny Translacyjnej. Będą w nim prowadzone kompleksowe badania, przede wszystkim związane z immunoterapiami przeciwnowotworowymi. W Polsce będą dzięki temu rozwijane nowoczesne metody leczenia, takie jak terapia CAR-T stosowana u pacjentów z nowotworami krwi, gdzie komórki układu odpornościowego pacjentów są modyfikowane genetycznie, aby skutecznie zwalczały nowotwory.