Diagnostyka szpiczaka plazmocytowego coraz skuteczniejsza. Standardy leczenia zaawansowanej postaci choroby jednak wciąż dalekie od europejskich

Poprawia się efektywność wczesnej diagnostyki szpiczaka, głównie dzięki nowym metodom wykrywania choroby i rosnącej świadomości lekarzy rodzinnych. Polscy pacjenci wciąż pozbawieni są jednak dostępu do innowacyjnych leków na nawrotową postać szpiczaka plazmocytowego. Dla blisko dwustu osób jest to obecnie terapia ostatniej szansy. W trudnej sytuacji znajdują się również chorzy po przeszczepie komórek krwiotwórczych, dla których brakuje nowoczesnych leków podtrzymujących leczenie.

Nowotwory hematologiczne stają się coraz powszechniejsze – według szacunków rocznie zapada na nie ok. 10 tys. osób, czyli dwukrotnie więcej niż ćwierć wieku temu. Do najczęściej występujących tego rodzaju schorzeń należy przewlekła białaczka limfocytowa oraz szpiczak plazmocytowy, który co roku diagnozowany jest u blisko 1,5 tys. osób. Obecnie całkowita liczba chorych wynosi ok. 9 tys. Szpiczak plazmocytowy jest chorobą nieuleczalną, może jednak osiągnąć status schorzenia przewlekłego, o ile leczenie zostanie wdrożone na wczesnym etapie rozwoju nowotworu.

– Diagnozowalność znacznie się poprawiła, bo jeszcze 15 lat temu było około 1,1 tys. osób diagnozowanych, dzisiaj jest około 1,5 tys. rocznie. To jest znaczący postęp – mówi agencji informacyjnej Newseria Roman Sadżuga, prezes Polskiego Stowarzyszenia Pomocy Chorym na Szpiczaka.

Szpiczak plazmocytowy jest nowotworem trudnym do wykrycia, głównie ze względu na nieswoiste objawy, takie jak osłabienie, zmęczenie, nawracające infekcje i bóle kości. Symptomy te łatwo pomylić z innymi schorzeniami, m.in. zwykłym przeziębieniem. Szpiczak powoduje liczne zmiany w funkcjonowaniu układu immunologicznego, kostnego i nerwowego pacjenta, wpływa także na pracę nerek. Pacjenci często szukają więc pomocy u lekarzy różnych specjalności, w tym ortopedów i neurologów, zanim usłyszą prawidłową diagnozę. Stąd tak duża rola lekarzy rodzinnych w procesie diagnostycznym.

– Podstawowe objawy szpiczaka są bardzo widoczne, ale niestety rzadko to dociera do szybkiej świadomości lekarza, który ma pierwszy kontakt z pacjentem. Diagnozowalność poprawiła się znacząco, bo pojawiły się nowe metody diagnozy szczegółowej i leczenia pierwszych objawów, ale i świadomość lekarzy pierwszego kontaktu też wzrosła – mówi Roman Sadżuga.

Zmiany następują również w zakresie leczenia Polaków chorych na szpiczaka plazmocytowego, dotyczą jednak tylko części pacjentów. Jest to nowotwór o tendencji nawrotowej, jednak tylko pacjenci w pierwszej i drugiej linii leczenia mają zapewniony dostęp do nowoczesnych terapii. W przypadku pozostałych chorych poziom leczenia zupełnie odbiega od europejskich standardów. Brakuje przede wszystkim leków, mimo że na świecie w ciągu kilku ostatnich lat zarejestrowanych zostało sześć innowacyjnych cząsteczek do leczenia nawrotowej postaci szpiczaka.

– Obecnie w refundacji mamy wyłącznie lenalidomid, w obrębie programu lekowego pozostaje bortezomib, o ile nie był stosowany w pierwszej linii leczenia, i bendamustyna, więc w tej chwili są trzy leki, które możemy łączyć ze sobą, ze starszymi lekami cytostatycznymi, po to, żeby pomóc tym chorym – mówi dr Adam Walter-Croneck, adiunkt z Katedry i Kliniki Hematoonkologii i Transplantologii Szpiku w Lublinie, sekretarz Polskiej Grupy Szpiczakowej.

Innowacyjne leki najczęściej stosowane w skojarzeniu są w stanie nawet dwukrotnie przedłużyć życie chorych z nawrotową postacią szpiczaka plazmocytowego. W przeciwieństwie do tradycyjnych terapii cechują się one zdecydowanie mniejszą toksycznością, nie wyniszczają organizmu pacjenta i dają mu możliwość niemal normalnego funkcjonowania. Najczęściej mają one formę doustną, mogą być więc przyjmowane przez chorego w warunkach domowych, bez konieczności hospitalizacji.

– Nowe terapie umożliwiają nam życie w godziwych warunkach. Są to terapie o tyle nieinwazyjne, że leki możemy przyjmować w formie tabletki w domu, co jest najważniejsze dla pacjenta, dla jego poczucia psychicznego, komfortu, że jest wśród swoich bliskich, a nie w klinice na łóżku szpitalnym – mówi Ewa Haraburda, wiceprezes Polskiego Stowarzyszenia Pomocy Chorym na Szpiczaka.

W Polsce od 2013 roku nie zrefundowano żadnego nowego leku przeznaczonego do walki z nawrotowym szpiczakiem plazmocytowym. Do powszechnie stosowanych na świecie terapii polscy pacjenci mają dostęp jedynie poprzez badania kliniczne oraz dzięki darowiznom firm farmaceutycznych. Środowiska pacjenckie i lekarskie apelują o objęcie refundacją przynajmniej trzech z sześciu dostępnych na świecie cząsteczek, zwłaszcza pomalidomidu. Wobec braku dostępu do nowoczesnych terapii, lekarze zmuszeni są stosować kombinacje starszych leków cytostatycznych, pozwalających na pewien czas kontrolować rozwój choroby. 

– Możliwe jest również po uzyskaniu kontroli nad chorobą podejście po raz kolejny do autotransplantacji szpiku. Tzw. ratunkowe, trzecie, czwarte, nawet niekiedy piąte autologiczne przeszczepienie jest możliwe i może wchodzić w rachubę zależnie od indywidualnego stanu pacjenta – mówi dr Adam Walter-Croneck.

Pacjenci poddawani leczeniu podtrzymującemu po przeszczepie komórek krwiotwórczych również znajdują się w dość trudnej sytuacji. Standardem jest w tym przypadku stosowanie lenalidomidu, co znacznie wydłuża zarówno czas wolny od progresji choroby, jak i czas całkowitego przeżycia. W Polsce lek ten jednak w tym wskazaniu nie jest refundowany.

– Pozostaje nam talidomid, który można zastosować, o ile nie ma przeciwwskazań przede wszystkim neurologicznych. Jest potencjalnie możliwość zastosowania bortezomibu w leczeniu podtrzymującym, ale też przy założeniu, że nie ma przeciwwskazań neurologicznych i praktycznie to już jest wszystko – mówi dr Adam Walter-Croneck.

Podniesieniu świadomości polskich pacjentów w zakresie diagnostyki i leczenia szpiczaka plazmocytowego służą liczne spotkania edukacyjne organizowane m.in. przez Polskie Stowarzyszenie Pomocy Chorym na Szpiczaka. Organizacja ta zrzesza obecnie ponad 320 członków i współpracuje ze wszystkimi ośrodkami onkologicznymi w Polsce. Stowarzyszenie zajmuje się edukacją w zakresie standardów leczenia w Polsce i na świecie, nowoczesnych leków i terapii chirurgicznych, a także codziennego życia z chorobą.

Materiał powstał w ramach kampanii edukacyjnej „Wczesna diagnostyka szpiczaka plazmocytowego" przy okazji XIII Kongresu Polskiego Stowarzyszenia Pomocy Chorym na Szpiczaka, której partnerem jest Celgene Sp. z o.o."