Standardy leczenia szpiczaka plazmocytowego w Polsce odbiegają od europejskich. W najgorszej sytuacji są pacjenci z zaawansowaną postacią choroby

Szpiczak plazmocytowy powoli staje się chorobą przewlekłą. Szansę na znacznie dłuższe życie, wolne od skutków ubocznych i powikłań, mają nawet pacjenci z nawrotową postacią choroby. W Polsce brakuje jednak dostępu do innowacyjnych leków stosowanych na świecie od III linii leczenia. Mimo zapowiedzi Ministerstwa Zdrowia do programów lekowych nie trafił pomalidomid, stanowiący podstawę leczenia nawrotowego szpiczaka.

Zachorowalność na szpiczaka plazmocytowego rośnie na całym świecie, dzięki postępowi medycyny zwiększają się jednak równocześnie możliwości terapeutyczne. Wprowadzone w ciągu ostatnich kilkunastu lat innowacyjne leki sprawiły, że nowotwór ten powoli staje się chorobą przewlekłą, a chorzy mogą żyć nawet pięciokrotnie dłużej niż jeszcze 20 lat temu. Dotyczy to zarówno I linii leczenia, jak i nawrotowych postaci choroby.

– Szpiczaka plazmocytowego w Europie leczy się coraz lepiej, również w Polsce, aczkolwiek nasza dostępność do nowoczesnych leków jest ograniczona. Szpiczak staje się chorobą coraz bardziej przewlekłą i ten sukces polegający na wydłużeniu przeżycia zależy od wprowadzenia nowych terapii, na co na razie w Polsce nie możemy liczyć – mówi agencji informacyjnej Newseria prof. Wiesław Jędrzejczak, konsultant krajowy w dziedzinie hematologii.

Obecnie onkolodzy mają do dyspozycji sześć nowoczesnych leków z grupy leków immunomodulujących, inhibitorów proteasomów oraz przeciwciał monoklonalnych, które dają bardzo dobre rezultaty w terapii nawrotowego szpiczaka plazmocytowego.

– Wachlarz terapeutyczny to są z jednej strony nowe analogi leków wykorzystujących ten mechanizm działania, który wykorzystywały wcześniej stosowane leki, ale które wykazują większą aktywność, a z drugiej strony leki wykorzystujące nowy mechanizm działania, który nie był do tej pory wykorzystywany w terapii szpiczaka – mówi prof. Wiesław Jędrzejczak.

Światowy standard nie dotyczy jednak polskich chorych. O ile mieszkańcy większości krajów europejskich, nawet tych o PKB mniejszym niż polski, mają pełny dostęp do wachlarza terapeutycznego, o tyle Polacy napotykają poważne trudności w tym zakresie. O odpowiedniej jakości leczenia można mówić wyłącznie w przypadku chorych w I linii leczenia, refundacji podlegają bowiem wszystkie leki rekomendowane przez European Society for Medical Oncology, czyli talidomid, bortezomib oraz lenalidomid. Dla pacjentów w III linii leczenia i kolejnych, a więc tych, którzy wyczerpali możliwość stosowania wymienionych preparatów, nie ma już nowoczesnych opcji terapeutycznych.

– Dysponujemy lekami, które możemy stosować w I linii – myślę tutaj o talidomidzie czy bortezomibie, a w obwodzie pozostają leki, które są rekomendowane z tzw. starszej grupy leków. One niespecjalnie dają korzystny efekt, ale innymi instrumentami w Polsce nie dysponujemy – mówi dr Grzegorz Charliński, ordynator Oddziału Hematologii Specjalistycznego Szpitala Miejskiego w Toruniu. – Trudno powiedzieć choremu, że nie mamy żadnej opcji terapeutycznej. Nasza bezradność, a w zasadzie frustracja, są jeszcze większe, kiedy kontaktujemy się z kolegami z innych krajów europejskich, którzy mają dostęp do nowoczesnych terapii. Obserwujemy wyniki badań opartych na nowoczesnych lekach, które są bardzo zachęcające.

Od 2013 roku w Europie i USA zatwierdzonych zostało sześć nowych leków o potwierdzonej skuteczności w leczeniu nawrotowego szpiczaka plazmocytowego. Są to pomalidomid, panobinostat, karfilzomib, daratumumab, elotuzumab oraz iksazomib. Preparaty te stosowane są samodzielnie lub w skojarzeniu – jednym z podstawowych standardów leczenia jest stosowanie pomalidomidu w połączeniu z deksametazonem. Innowacyjne cząsteczki hamują rozwój nowotworu, przedłużając życie pacjentów nawet o kilka lat, przy minimalnych działaniach niepożądanych. Żadna z sześciu cząsteczek nie jest jednak dostępna dla polskiego pacjenta.

– Nie chodzi o to, żeby był dostęp do wszystkich cząsteczek i dla wszystkich pacjentów. Zdajemy sobie sprawę z tego, że to może nie być łatwe, ale chociażby dla tych pacjentów, którzy wyczerpali już wszystkie inne możliwości terapii. Szpiczak przy konwencjonalnych metodach leczenia jest chorobą nieuleczalną, więc każdy pacjent, jeżeli nie ma innych poważnych problemów zdrowotnych, dojdzie do takiego etapu, kiedy będzie tych nowych leków potrzebować – mówi prof. Iwona Hus, kierownik Samodzielnej Pracowni Transplantologii Klinicznej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie.

Polscy lekarze od II linii leczenia najczęściej stosują lenalidomid w skojarzeniu z deksametazonem. Na świecie od 5 lat dostępna jest jednak nowsza generacja tego leku – pomalidomid, który ma silniejsze działanie, a przy tym jest mało toksyczny i daje lepsze efekty terapeutyczne. Lekarze nie mają wątpliwości, że brak nowoczesnych leków sprawia, że leczenie chorych z nawrotową postacią szpiczaka plazmocytowego odbiega od światowych standardów. Obecnie w procesie refundacyjnym znajdują się trzy z sześciu wymienionych leków: pomalidomid, karfilzomib oraz daratumumab.

– Każdy z tych sześciu leków chciałbym mieć. Jeśli będę miał te trzy, które są w procesie refundacyjnym, nawet przy planowanych ograniczeniach, bo programy terapeutyczne są ograniczeniem wskazań do terapii, tobym się z tego powodu cieszył – mówi dr Dominik Dytfeld, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego.

Największe szanse na refundację ze względu na zaawansowany proces administracyjny ma obecnie pomalidomid. Resort zdrowia już jesienią zapowiadał włączenie go do programów lekowych. Miało to nastąpić na początku 2018 roku, lek jednak jeszcze nie znalazł się na liście refundacyjnej, a kolejni pacjenci odchodzą.

Artykuł powstał w ramach kampanii edukacyjnej „Wczesna diagnostyka szpiczaka mnogiego", przy okazji spotkania prasowego pt. „Wyzwania terapeutyczne w leczeniu szpiczaka plazmocytowego w Polsce”, Więcej informacji na temat kampanii na stronach: www.zdiagnozuj-szpiczaka.pl oraz www.hematoonkologia.pl.