News powiązane z rdzeniowy zanik mięśni

Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) jeszcze do niedawna był chorobą nieuleczaną, prowadzącą do ciężkiej niepełnosprawności i śmieci. Od kilku lat jest jednak leczony przełomową terapią, którą w Polsce objęto niemal całą grupę pacjentów. Badania przeprowadzone po ponad pięciu latach leczenia pokazują, że 80 proc. z nich odnotowało zdecydowaną poprawę stanu zdrowia i jakości życia, co przejawia się m.in. w większej samodzielności i powrocie do normalnego, codziennego funkcjonowania. Ponad 70 proc. pacjentów pediatrycznych zauważyło, że dzięki terapii niektóre objawy SMA całkowicie u nich ustąpiły, a 80 proc. chorych zadeklarowało znaczącą poprawę samopoczucia i komfortu psychicznego.

Pacjenci z chorobami neurologicznymi, typu stwardnienie rozsiane (SM) czy rdzeniowy zanik mięśni (SMA), są w wielu przypadkach dotknięci znacznym lub umiarkowanym stopniem niepełnosprawności ruchowej, która często ogranicza ich codzienne funkcjonowanie. W wielu przypadkach właściwe pokierowanie ścieżką leczenia, zapewniającą optymalny dostęp do leków czy form ich podania, prowadzi chorych do większej samodzielności i sprawczości. Przykładem dobrze zaopiekowanych pacjentów mających zapewnione właściwe leczenie, które przynosi wymierne korzyści i widoczne efekty terapeutyczne, są chorzy na SMA. Podejmują oni wyzwania zawodowe i nie boją się realizować swoich marzeń. Takiej możliwości wciąż nie mają potrzebujący pacjenci z SM, którzy czekają na refundację wszystkich zarejestrowanych opcji terapeutycznych w formie podskórnej, ułatwiających im prowadzenie normalnego życia zawodowego i społecznego.