Przewlekła białaczka szpikowa z możliwością odstawienia leczenia. UE zrobiła pierwszy krok

Przewlekła białaczka szpikowa (PBSz) od wielu lat jest jasnym punktem na mapie polskiej hematoonkologii. Jeszcze do niedawna choroba uznawana była za śmiertelną. Dziś, dzięki postępowi medycyny i dostępowi do najnowocześniejszych terapii lekowych, kwalifikuje się do chorób przewlekłych. Kolejnym krokiem w leczeniu chorych na przewlekłą białaczkę szpikową jest perspektywa odstawienia leczenia. Unia Europejska wydała właśnie zgodę na uwzględnienie informacji o możliwości odstawienia leczenia w Charakterystyce Produktu Leczniczego nilotynibu.

– Najpierw zamieniliśmy tę chorobę nowotworową na chorobę przewlekłą. Teraz coraz bardziej przekonujemy się do możliwości całkowitego odstawienia leczenia, a więc do uznania, że jesteśmy w stanie niektórych pacjentów uznać za wyleczonych – mówi agencji informacyjnej Newseria dr hab. med. Tomasz Sacha z Katedry i Kliniki Hematologii Collegium Medicum Uniwersytetu Jagiellońskiego w Krakowie oraz Szpitala Uniwersyteckiego w Krakowie.

Przewlekła białaczka szpikowa, na którą każdego roku zapada ok. 350 osób, to nowotwór, z którym współczesna medycyna radzi sobie dobrze. Pacjenci zmagający się z chorobą objęci są wysokiej jakości terapią. Konieczne jest jednak osiągnięcie kontroli nad chorobą poprzez uzyskiwanie kolejnych, coraz głębszych odpowiedzi na leczenie. Kluczem do tego jest właściwe monitorowanie terapii, które powinno być elementem spójnym leczenia. Pozwala ono na obserwację postępu terapii i kontrolę osiąganych wyników. Możliwość odstawienia leczenia uzależniona jest od kontynuacji leczenia lekiem nilotynib przez minimum 3 lata oraz uzyskania i utrzymania głębokiej odpowiedzi molekularnej na poziomie MR 4,5 przez rok w końcowym okresie leczenia.

– W tej chwili celem leczenia przewlekłej białaczki szpikowej jest osiągnięcie jak najgłębszej odpowiedzi molekularnej, ponieważ umożliwia ona nam dojście do momentu, w którym można ten lek odstawić. Staramy się tak prowadzić leczenie, aby dojść do minimalnej choroby, tzw. resztkowej, która umożliwia bezpieczne odstawienie leczenia. Perspektywa dla pacjentów zupełnie się zmieniła – o ile do tej pory informowaliśmy ich o tym, że od momentu rozpoczęcia leczenia właściwie przez całe życie będą musieli przyjmować leki, w tej chwili pojawia się nowa perspektywa – po osiągnięciu głębokiej odpowiedzi molekularnej i po pewnym czasie utrzymania jej, będziemy w stanie całkowicie odstawić leczenie – mówi dr hab. med. Tomasz Sacha.

UE wydała zgodę na podstawie badań, które potwierdziły możliwość odstawienia leczenia u pacjentów chorych na PBSz Ph+ w fazie przewlekłej. Badania te trwają od 2007 roku. Jednym z warunków odstawienia leczenia jest regularne monitorowanie odpowiedzi molekularnej pacjentów w celu wczesnego wykrycia ewentualnej progresji.

– Strategia odstawienia leczenia jest bezpieczna. Mając dokładne techniki biologii molekularnej, które są w stanie wykryć nawet niewielki wzrost sygnału pochodzącego od zmutowanego genu, jeśli wcześnie wykryjemy nawrót choroby, możemy wrócić do leku i utracona odpowiedź jest uzyskiwana, a pacjent jest bezpieczny – mówi dr hab. med. Tomasz Sacha.

Uwzględnienie informacji o możliwości odstawienia leczenia w Charakterystyce Produktu Leczniczego leku to ważny krok w leczeniu chorych na przewlekłą białaczkę szpikową, na który środowisko hematologów czekało od lat. Zdaniem eksperta kolejnym powinna być taka zmiana obowiązujących regulacji, która umożliwi lekarzom w Polsce korzystanie z możliwości odstawienia leczenia, a w razie potrzeby – powrót do stosowanej terapii.

Przewlekła białaczka szpikowa jest chorobą nowotworową krwi i szpiku kostnego należącą do grupy nowotworów mieloproliferacyjnych. Rozwija się powoli i początkowo nie daje o sobie znać. U ok. 20 proc. pacjentów wykrywana jest przypadkowo, przy okazji rutynowych badań – morfologii krwi. Tymczasem dla powodzenia terapii bardzo istotne jest wczesne wykrycie i szybkie wdrożenie skutecznego leczenia.