Nowoczesne leki na szpiczaka wciąż poza zasięgiem polskich chorych. Brakuje też kompleksowej opieki nad pacjentami

Nowe cząsteczki w leczeniu szpiczaka szansą dla chorych na dłuższe życie. Nowe terapie wydłużają czas wolny od progresji choroby, a także umożliwiają niemal normalne funkcjonowanie. Polscy pacjenci wciąż jednak pozostają bez dostępu do leków na nawrotową i oporną postać szpiczaka plazmocytowego. Brakuje też holistycznego podejścia do opieki nad pacjentem hematoonkologicznym uwzględniającego pomoc neurologów, ortopedów i psychologów.

Nowotwory układu krwiotwórczego należą do grupy chorób rzadkich, co roku zapada na nie ok. 10 tys. Polaków. Liczba nowych zachorowań stale jednak rośnie, według informacji Instytutu Ochrony Zdrowia w ciągu ostatniego ćwierćwiecza zwiększyła się ona w Polsce ponaddwukrotnie. Do najczęściej występujących nowotworów krwi należy przewlekła białaczka szpikowa, chłoniak Hodgkina oraz szpiczak plazmocytowy. Dzięki nowoczesnym terapiom znaczna część nowotworów hematologicznych ma obecnie status chorób przewlekłych – terapie celowane oraz wygodne dla pacjenta leczenie domowe są w stanie wydłużyć życie chorych nawet o kilka lat i zmniejszyć dokuczliwość działań niepożądanych.

– Forma produktu leczniczego jest niezwykle ważna, nie tylko dla lekarza, lecz także dla pacjenta. Jeżeli jako pacjent wiem, że mam wizytę w szpitalu, denerwuję się już parę dni wcześniej, natomiast jeśli mogę korzystać z dobrodziejstw nowoczesnej farmakoterapii w domu, łykając tabletkę, to jest niesamowita ulga – mówi agencji informacyjnej Newseria Biznes dr Leszek Borkowski, farmakolog kliniczny.

Medycyna spersonalizowana w zakresie hematoonkologii przewiduje ponadto stosowanie nowoczesnych terapii celowanych molekularnie. Te metody leczenia, uważane za przyszłość całej onkologii, polegają na stosowaniu leków skierowanych bezpośrednio przeciwko zmienionej chorobowo komórce. O powodzeniu terapii celowanej decyduje jednak idealne dopasowanie leku do stanu zdrowia pacjenta, rodzaju mutacji genetycznej powodującej powstawanie nowotworu oraz ewentualnej obecności chorób współwystępujących.

– Młodej dziewczynie, która jest w ciąży, niestety danego leku nie możemy podać, tylko musimy podać inny. Inny przykład personalizacji to choroby współistniejące, np. cukrzyca, nadciśnienie – wiele doskonałych leków innowacyjnych niestety tym pacjentom nie może być podanych, bo doprowadzilibyśmy do zgonu – mówi dr Leszek Borkowski.

Pomimo dostępności do nowoczesnych metod leczenia dla polskiego systemu ochrony zdrowia skuteczna walka z nowotworami układu krwiotwórczego wciąż stanowi poważne wyzwanie. Podstawowym problemem jest nierówny dostęp do nowoczesnych leków ze względu na ograniczenia w zakresie refundacji. W przypadku szpiczaka plazmocytowego w Polsce można mówić o dobrym dostępie do leków dla pacjentów w I linii leczenia. W znacznie gorszej sytuacji znajdują się chorzy z nawrotową lub oporną na leki postacią nowotworu – w takich przypadkach standardem leczenia na świecie są trójlekowe schematy, w Polsce część tych leków nie podlega jednak refundacji.

–  Często na wykładach uczę moich słuchaczy o pewnej teorii i nie mam przekonania, że ona przyjdzie do Polski. Jeśli popatrzę na leczenie w niektórych chorobach hematologicznych, stosujemy świetne leki sprzed dziesięciu lat, tymczasem postęp jest bardzo duży – mówi dr Leszek Borkowski.

Obecnie terapią pierwszej potrzeby jest leczenie pomalidomidem. W Polsce czeka na nie ok. 200 osób, dla których jest to terapia ostatniej szansy. Wiceminister zdrowia Marcin Czech jesienią ubiegłego roku nie wykluczał, że lek wkrótce znajdzie się na listach refundacyjnych. Pomimo rozmów przedstawicieli resortu zdrowia z producentem wciąż nie jest on jednak dostępny dla polskich pacjentów.

– Szacujemy, że od października umarło około 38 osób, bo doszli do ściany, nie otrzymali tego leku, bo nie było takiej możliwości. Tak się to przewleka z miesiąca na miesiąc – mówi Wiesława Adamiec, prezes Fundacji Carita – Żyć ze szpiczakiem.

Pacjenci skarżą się również na brak informacji o badaniach klinicznych – dla wielu z nich stanowią one jedyny sposób na otrzymanie niezbędnego leku. Na przeszkodzie w dostępie do skutecznego leczenia stoją również wymogi formalne np. dotyczące nakazu przeprowadzania badań w konkretnej placówce oraz długi czas oczekiwania na badania i wizyty u specjalistów. Zdaniem środowisk pacjenckich w Polsce brakuje ponadto holistycznego podejścia do opieki nad pacjentem hematoonkologicznym.

– Obejmuje ona opiekę psychiatry, psychologa, ortopedy, neurologa – to wszystko, z czym musimy się borykać, natomiast najważniejszą rzeczą w momencie diagnozy jest wsparcie psychologiczne. To jest podstawa, dlatego że pacjent jest zagubiony, zrozpaczony, przerażony, myśli, że jutro umrze, ponieważ nie ma wiedzy o chorobie – mówi Wiesława Adamiec.

Problemy pacjentów oraz nowoczesne metody walki z nowotworami układu krwiotwórczego były tematem „Kongresu dla Pacjentów ze Szpiczakiem Mnogim” organizowanego przez Fundację Carita – Żyć ze Szpiczakiem w dniach 16-18 lutego w Warszawie.

Artykuł powstał w ramach kampanii edukacyjnej „Wczesna diagnostyka szpiczaka mnogiego”, prowadzonej przez Polską Grupę Szpiczakową i Polskie Konsorcjum Szpiczakowe, której partnerem jest firma Celgene sp. z o.o. Więcej informacji na temat kampanii na stronach: www.zdiagnozuj-szpiczaka.pl oraz www.hematoonkologia.pl