Blisko 300 chorych na szpiczaka wciąż czeka na terapię ratującą życie. Dziś kolejne rozmowy w Ministerstwie Zdrowia dotyczące refundacji leku

Polska jako jedyny kraj w Unii Europejskiej nie refunduje leku ratującego życie pacjentów z nawrotowym i opornym na leczenie szpiczakiem plazmocytowym. Obecnie na terapię tę czeka ok. 260 osób, dla których jest ona ostatnią szansą. O wpisanie pomalidomidu na listę leków refundowanych apelują zarówno pacjenci, jak i lekarze. Dziś w Ministerstwie Zdrowia odbędą się rozmowy z producentem leku.

Szpiczak plazmocytowy należy do grupy chorób rzadkich – rocznie diagnozuje się go u ok. 1,5 tys. osób, najczęściej po 60 roku życia. To nowotwór krwi powstający na skutek nieprawidłowego wytwarzania nowych komórek plazmatycznych w szpiku kostnym. Szpiczak plazmocytowy pozostaje chorobą nieuleczalną, dzięki nowoczesnym terapiom w ciągu ostatnich 20 lat możliwe stało się jednak nawet dwukrotne wydłużenie życia chorych i poprawienie jego jakości. Znaczna część terapii nie jest jednak dostępna dla polskich pacjentów – leczenie jednego chorego to dla budżetu państwa koszt między 10 a 50 tys. zł miesięcznie. Niektóre leki muszą być natomiast przyjmowane nawet przez rok.

– Polski pacjent ma dostęp do mniej więcej 50 proc. nowych leków, które są zarejestrowane w UE. Chcielibyśmy przyspieszyć proces od momentu wejścia nowego leku na rynek europejski do momentu uzyskania go przez polskiego pacjenta. Dziś jest on zbyt długi – mówi agencji informacyjnej Newseria Biznes dr Janusz Meder, prezes Polskiej Unii Onkologii, hematoonkolog z Centrum Onkologii – Instytut im. M. Skłodowskiej-Curie.

Według szacunków obecnie w Polsce nawet 4 tys. osób może cierpieć z powodu opornej na leczenie i nawrotowej postaci szpiczaka plazmocytowego. Światowym standardem w terapii tej grupy chorych jest stosowanie pięciu leków: bortezomibu i karfilzomibu, będących inhibitorami proteasomów, oraz talidomidu, lenalidomidu i pomalidomidu, czyli leków immunomodulujących. W Polsce pierwsza linia leczenia opiera się na podawaniu pacjentom bortezomibu i talidomidu w skojarzeniu, druga linia natomiast zakłada stosowanie lenalidomidu w ramach programu lekowego. W znacznie trudniejszej sytuacji znajdują się chorzy, w przypadku których dochodzi do oporności na te terapie i następuję nawrót choroby, ich nie ma czym w Polsce leczyć.

– Jest to coś, co martwi nas jako hematologów. W porównaniu do możliwości, które są wykorzystywane w innych krajach europejskich, polski pacjent i my jako lekarze prowadzący mamy problem, jak dalej mamy chorego leczyć? – mówi dr Grzegorz Charliński, hematolog ze Specjalistycznego Szpitala Miejskiego im. M. Kopernika w Toruniu.

Możliwości polskich lekarzy są w tym zakresie mocno ograniczone, ponieważ nie dysponują nową cząsteczką o nazwie pomalidomid, już w 2013 roku dopuszczoną na świecie do leczenia nawrotowego szpiczaka plazmocytowego, opornego na poprzednio stosowane terapie. To terapia stymulująca układ odpornościowy pacjenta do walki z komórkami nowotworowymi, przyjmowana doustnie w warunkach domowych, zdolna znacząco wydłużyć życie chorych. Skuteczność nowego leku została potwierdzona także w badaniu obserwującym, w którym miedzy innymi brał udział Specjalistyczny Szpital Miejski im. M. Kopernika w Toruniu.

– Mniej więcej 1/3 chorych uzyskała odpowiedź na leczenie, kolejna 1/3 chorych uzyskała stabilizację choroby. Gdybyśmy zsumowali te wyniki to 2/3 chorych uzyskuje korzyść z leczenia pomalidomidem. Myślę, że jest to godne uwagi i umożliwia rozszerzenie naszego argumentarium, jeśli chodzi o stosowane leki – mówi dr Grzegorz Charliński.

Polscy eksperci medyczni nie mają wątpliwości, że pomalidomid powinien się znaleźć na liście leków refundowanych. Rocznie z terapii tej korzystałoby ok. siedmiuset osób, obecnie stanowi ona ostatnią szansę dla niespełna trzystu pacjentów. W resorcie zdrowia toczą się obecnie rozmowy z producentem leku, który jak dotychczas spełnił wszystkie warunki postawione przez Ministerstwo Zdrowia. Dodatkowo producent złożył gwarancję bezpieczeństwa: w razie przekroczenia kosztów leczenia populacji 645 chorych, jako dostawca będzie pokrywał dodatkowe wydatki. Środowiska pacjenckie już w połowie listopada apelowały do ministra zdrowia, by podpisał umowę z producentem, gdyż jest to dla nich terapia ostatniej szansy.

– W Polsce nie ma dostępu do leku najnowszej generacji, z tych sześciu leków, które są na świecie, Polska nie refunduje żadnego. Wiemy, że leki najnowszej generacji są w tej chwili skuteczne. Nie widzę innych możliwości, żeby w kraju takim jak Polska nie był stosowany jeden lek dla tych chorych – mówi Józef Wojtczak, chory na opornego i nawrotowego szpiczaka.

Wiceminister zdrowia Marcin Czech, odpowiedzialny za politykę lekową resortu, już wczesną jesienią nie wykluczał, że pomalidomid może trafić na styczniową listę refundacyjną. Dziś w Ministerstwie Zdrowia toczyć się będą ostatnie rozmowy z producentem leku. Zarówno lekarze, jak i pacjenci mają nadzieję nie tylko na pozytywne ich zakończenie, lecz także na dalej posuniętą realizację zapowiedzi premiera Mateusza Morawieckiego uczynienia z kwestii ochrony zdrowia priorytetu jego rządu.

– Jeżeli będzie dobra wola ze wszystkich stron, bo każdy ma tutaj coś do zrobienia w zakresie udostępnienia polskiemu pacjentowi nowoczesnych terapii, to tych leków będzie coraz więcej i będziemy coraz bardziej zbliżać się do przynajmniej średniej Unii Europejskiej – mówi dr Janusz Meder.

W wygłoszonym we wtorek exposé premier Mateusz Morawiecki zapowiedział m.in. zwiększenie wydatków na ochronę zdrowia do 6 proc. PKB.