Uprzejmie informujemy, że zmianie uległy kategorie w serwisie Newseria Innowacje. Jeśli jesteście Państwo zainteresowani otrzymywaniem powiadomień z tych kategorii, prosimy o dokonanie zmian po zalogowaniu się do swoich profili. 

Newsy

Chorzy na agresywną postać przewlekłej białaczki limfocytowej w Polsce bez dostępu do właściwego leczenia. Nowe leki są jednak dostępne w UE

2019-08-02  |  06:15

Przewlekła białaczka limfocytowa to najczęstsza postać nowotworu krwi u dorosłych, rocznie diagnozuje się ją u ok. 2 tys. pacjentów. Kilka lat temu w Unii Europejskiej zarejestrowano nowe leki, które okazały się przełomem w jej leczeniu. W Polsce dostęp do nich mają jednak tylko pacjenci z mutacjami genetycznymi. Dla chorych bez tych mutacji i za to z nawrotową i oporną na leczenie postacią białaczki, u których takie leczenie jest wysoce skuteczne, nie jest refundowana. Lekarze podkreślają, że mogłaby ona wydłużyć i poprawić jakość ich życia. 

Przewlekła białaczka limfocytowa (PBL) jest najczęstszą postacią tej choroby wśród osób dorosłych. Ryzyko zachorowania rośnie wraz z wiekiem – tylko 10 proc. pacjentów ma mniej niż 55 lat. Każdego roku diagnozuje się 20 przypadków na każde 100 tys. osób powyżej 65 roku życia. Choroba może długo przebiegać bezobjawowo i zwykle zostaje wykryta podczas rutynowych badań laboratoryjnych. Dlatego regularnie wykonywana morfologia pozwala relatywnie szybko wykryć przewlekłą białaczkę limfocytową i wdrożyć leczenie.

– PBL cechuje się bardzo różnym przebiegiem klinicznym. Jeśli jest powolny, choroba trwa długo, wówczas leczenie jest łatwiejsze. Natomiast jest postać tej choroby, która przebiega bardziej agresywnie i wiąże się z opornością na leczenie. Wówczas jest ona dużym wyzwaniem dla lekarzy, ponieważ opcje leczenia tej choroby w Polsce nie są takie same, jak w innych krajach europejskich. U chorych z opornonawrotową przewlekłą białaczką limfocytową, którzy nie mają delecji 17p, mutacji TP53, brakuje nam dostępu do nowych terapii celowanych, czyli ibrutynibu i wenetoklaksu. W  przypadku występowania tych nieprawidłowości leczenie w Polsce jest refundowane, ale tylko dla tej grupy pacjentów – mówi agencji informacyjnej Newseria Biznes prof. Iwona Hus z Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie.

U chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową nieprawidłowości genetyczne takie jak delecja 17p (zmiana w chromosomie 17) i mutacja TP53 wiążą się z brakiem odpowiedzi organizmu na immunochemioterapię. Ta grupa chorych już w pierwszej linii leczenia powinna otrzymać nowe terapie celowane jak ibrutynib. W przypadku braku możliwości zastosowania tej terapii bądź odporności na nią kolejną linią powinien być wenetoklaks. Oba leki, zarejestrowane w Unii Europejskiej już kilka lat temu, okazały się przełomem w leczeniu PBL.

Problem stanowi fakt, że im więcej nawrotów doświadczy chory, tym bardziej staje się odporny na kolejne linie leczenia. W Polsce na refundowane leczenie obydwoma preparatami mogą liczyć tylko chorzy z nieprawidłowościami genetycznymi. Natomiast pacjenci bez mutacji genetycznych, za to z nawrotową i oporną na leczenie postacią PBL, u których takie leczenie również powinno być zastosowane, nie mają do nich dostępu.

– Możemy powiedzieć, że w Polsce chorzy na opornonawrotową postać przewlekłej białaczki limfocytowej są traktowani nierówno. Dostęp do skutecznych metod leczenia mają tylko ci, u których występuje delecja 17p, mutacja TP53. Natomiast pacjenci bez tych nieprawidłowości, ale z opornością, po wielu liniach wcześniejszego leczenia, u których wyczerpane zostały dostępne opcje terapeutyczne nie mogą liczyć na refundowanie leczenia. Nie ma merytorycznego uzasadnienia dla takiej sytuacji. Tym chorym moglibyśmy pomóc, stosując u nich nowe terapie celowane – mówi prof. Iwona Hus.

Jak podkreśla, w większości państw Unii Europejskiej leczenie w postaci leków małocząsteczkowych – ibrutynibu i wenetoklaksu – jest dostępne. Część z nich refunduje nawet leczenie pacjentów z delecją 17p, mutacją TP53 już w pierwszej linii leczenia, bo takie są zalecenia medyczne.

– Chorzy na opornonawrotową postać przewlekłej białaczki limfocytowej bez skutecznego leczenia niestety nie mają szansy na przeżycie. Natomiast przy możliwości skuteczniejszego leczenia życie z tą chorobą byłoby z pewnością lepsze. To leczenie jest w większości przypadków bardzo dobrze tolerowane, więc chorzy mieliby szansę na powrót do normalnego życia – podkreśla prof. Iwona Hus.

Jak na razie dla wybranej grupy pacjentów rozwiązaniem jest dostęp do leczenia ibrutynibem i wenetoklaksem w ramach ratunkowego trybu dostępności do leków. Jednak ta procedura jest czasochłonna, a pacjenci z opornonawrotową postacią PBL nie mają czasu na procedury administracyjne, bo w przypadku agresywnej, odpornej na standardowe leczenie postaci tej choroby rokowania nie przekraczają 3–4 lat. Nie wiadomo też, czy nastąpią jakiekolwiek zmiany w systemie refundacji, ale niewykluczone, że wpływ na tę decyzję będą mieć pozytywne rekomendacje AOTMiT dotyczące rozszerzenia stosowania obu leków dla pacjentów z oporną i nawrotową postacią PBL bez mutacji genetycznych.

Czytaj także

Kalendarium

Transport

W Polsce przybywa wielbicieli zabytkowych aut. Mercedes w czołówce

Motoryzacyjne klasyki mogą być nie tylko hobby, lecz także bardzo zyskowną lokatą kapitału. Wzrost wartości rynkowej takiego pojazdu idzie w parze z mniejszą wrażliwością takiej inwestycji na wahania koniunktury, przez co jest ona relatywnie bezpieczna. Zakup zabytkowego auta o charakterze kolekcjonerskim to niemały wydatek, zaczynający się od 80–100 tys., ale mimo to w Polsce z roku na rok przybywa pasjonatów zabytkowych samochodów. Właściciele starych mercedesów spotkali się w ubiegły weekend na targach MotoClassic Wrocław.  

Patronaty Newserii

MSPO - Targi Obronne Zbrojeniowe 2019 - Kielce
XXIX Forum Ekonomiczne - Krynica

Handel

Sadownicy chcą wieloletnich umów z zakładami przetwórstwa i gwarancji ceny skupu owoców. Obecne często nie rekompensują nawet kosztów produkcji

Producenci owoców, planując inwestycje, nie mają gwarancji, że ich działalność będzie rentowna. To przez dominującą pozycję zakładów przetwórczych, które narzucają ceny w skupie. Dlatego branża postuluje wprowadzenie wieloletnich umów kontraktacyjnych, które z góry określałyby ilość, jakość i cenę dostarczanego surowca. Prezes Związku Sadowników RP podkreśla, że to rozwiązanie byłoby korzystne nie tylko dla plantatorów, lecz także dla przemysłu przetwórczego i samych konsumentów, bo spowodowałoby stabilizację rynku i cen owoców.

IFA 2019 Berlin

Prawo

Prowadzenie biznesu w Polsce wciąż skomplikowane. Pod względem uciążliwości procedur jesteśmy na 10. miejscu w Europie i 21. na świecie

Polska wciąż uważana jest przez przedsiębiorców za trudne miejsce do prowadzenia biznesu. Pod względem zawiłości procedur i kosztów zajmujemy 21. miejsce wśród 76 państw świata – wynika z raportu TMF Group. W Europie trafiliśmy na 10. pozycję w rankingu 30 państw. Trudniej prowadzić biznes jest m.in. w Niemczech, Grecji, we Francji czy na Słowacji, za to łatwiejsze życie przedsiębiorcy mają m.in. w Holandii, Danii, Rosji, Bułgarii czy na Węgrzech.

Złote Spinacze 2019

Problemy społeczne

Tylko niewielka grupa Głuchych jest aktywna zawodowo. To nie tylko kwestia bariery komunikacyjnej, lecz także obaw pracodawców

Nawet 80 proc. Głuchych i słabosłyszących w Polsce nie ma pracy. Z jednej strony to problemy komunikacyjne sprawiają, że trudno im uczestniczyć w rekrutacjach. Z drugiej strony wciąż widoczny jest lęk pracodawców przed zatrudnianiem osób z niepełnosprawnościami. Pomóc może program Dostępność Plus, który ma likwidować wszelkie bariery. Docelowo może doprowadzić do integracji całego społeczeństwa, bez względu na czasowe lub trwałe niepełnosprawności.