Newsy

Chorzy na agresywną postać przewlekłej białaczki limfocytowej w Polsce bez dostępu do właściwego leczenia. Nowe leki są jednak dostępne w UE

2019-08-02  |  06:15

Przewlekła białaczka limfocytowa to najczęstsza postać nowotworu krwi u dorosłych, rocznie diagnozuje się ją u ok. 2 tys. pacjentów. Kilka lat temu w Unii Europejskiej zarejestrowano nowe leki, które okazały się przełomem w jej leczeniu. W Polsce dostęp do nich mają jednak tylko pacjenci z mutacjami genetycznymi. Dla chorych bez tych mutacji i za to z nawrotową i oporną na leczenie postacią białaczki, u których takie leczenie jest wysoce skuteczne, nie jest refundowana. Lekarze podkreślają, że mogłaby ona wydłużyć i poprawić jakość ich życia. 

Przewlekła białaczka limfocytowa (PBL) jest najczęstszą postacią tej choroby wśród osób dorosłych. Ryzyko zachorowania rośnie wraz z wiekiem – tylko 10 proc. pacjentów ma mniej niż 55 lat. Każdego roku diagnozuje się 20 przypadków na każde 100 tys. osób powyżej 65 roku życia. Choroba może długo przebiegać bezobjawowo i zwykle zostaje wykryta podczas rutynowych badań laboratoryjnych. Dlatego regularnie wykonywana morfologia pozwala relatywnie szybko wykryć przewlekłą białaczkę limfocytową i wdrożyć leczenie.

– PBL cechuje się bardzo różnym przebiegiem klinicznym. Jeśli jest powolny, choroba trwa długo, wówczas leczenie jest łatwiejsze. Natomiast jest postać tej choroby, która przebiega bardziej agresywnie i wiąże się z opornością na leczenie. Wówczas jest ona dużym wyzwaniem dla lekarzy, ponieważ opcje leczenia tej choroby w Polsce nie są takie same, jak w innych krajach europejskich. U chorych z opornonawrotową przewlekłą białaczką limfocytową, którzy nie mają delecji 17p, mutacji TP53, brakuje nam dostępu do nowych terapii celowanych, czyli ibrutynibu i wenetoklaksu. W  przypadku występowania tych nieprawidłowości leczenie w Polsce jest refundowane, ale tylko dla tej grupy pacjentów – mówi agencji informacyjnej Newseria Biznes prof. Iwona Hus z Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie.

U chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową nieprawidłowości genetyczne takie jak delecja 17p (zmiana w chromosomie 17) i mutacja TP53 wiążą się z brakiem odpowiedzi organizmu na immunochemioterapię. Ta grupa chorych już w pierwszej linii leczenia powinna otrzymać nowe terapie celowane jak ibrutynib. W przypadku braku możliwości zastosowania tej terapii bądź odporności na nią kolejną linią powinien być wenetoklaks. Oba leki, zarejestrowane w Unii Europejskiej już kilka lat temu, okazały się przełomem w leczeniu PBL.

Problem stanowi fakt, że im więcej nawrotów doświadczy chory, tym bardziej staje się odporny na kolejne linie leczenia. W Polsce na refundowane leczenie obydwoma preparatami mogą liczyć tylko chorzy z nieprawidłowościami genetycznymi. Natomiast pacjenci bez mutacji genetycznych, za to z nawrotową i oporną na leczenie postacią PBL, u których takie leczenie również powinno być zastosowane, nie mają do nich dostępu.

– Możemy powiedzieć, że w Polsce chorzy na opornonawrotową postać przewlekłej białaczki limfocytowej są traktowani nierówno. Dostęp do skutecznych metod leczenia mają tylko ci, u których występuje delecja 17p, mutacja TP53. Natomiast pacjenci bez tych nieprawidłowości, ale z opornością, po wielu liniach wcześniejszego leczenia, u których wyczerpane zostały dostępne opcje terapeutyczne nie mogą liczyć na refundowanie leczenia. Nie ma merytorycznego uzasadnienia dla takiej sytuacji. Tym chorym moglibyśmy pomóc, stosując u nich nowe terapie celowane – mówi prof. Iwona Hus.

Jak podkreśla, w większości państw Unii Europejskiej leczenie w postaci leków małocząsteczkowych – ibrutynibu i wenetoklaksu – jest dostępne. Część z nich refunduje nawet leczenie pacjentów z delecją 17p, mutacją TP53 już w pierwszej linii leczenia, bo takie są zalecenia medyczne.

– Chorzy na opornonawrotową postać przewlekłej białaczki limfocytowej bez skutecznego leczenia niestety nie mają szansy na przeżycie. Natomiast przy możliwości skuteczniejszego leczenia życie z tą chorobą byłoby z pewnością lepsze. To leczenie jest w większości przypadków bardzo dobrze tolerowane, więc chorzy mieliby szansę na powrót do normalnego życia – podkreśla prof. Iwona Hus.

Jak na razie dla wybranej grupy pacjentów rozwiązaniem jest dostęp do leczenia ibrutynibem i wenetoklaksem w ramach ratunkowego trybu dostępności do leków. Jednak ta procedura jest czasochłonna, a pacjenci z opornonawrotową postacią PBL nie mają czasu na procedury administracyjne, bo w przypadku agresywnej, odpornej na standardowe leczenie postaci tej choroby rokowania nie przekraczają 3–4 lat. Nie wiadomo też, czy nastąpią jakiekolwiek zmiany w systemie refundacji, ale niewykluczone, że wpływ na tę decyzję będą mieć pozytywne rekomendacje AOTMiT dotyczące rozszerzenia stosowania obu leków dla pacjentów z oporną i nawrotową postacią PBL bez mutacji genetycznych.

Czytaj także

Kalendarium

Jak korzystać z materiałów Newserii?

Bezpłatne materiały wideo, audio, zdjęcia oraz artykuły

Wszystkie materiały publikowane w serwisach agencji informacyjnej Newseria przeznaczone są do bezpłatnej dystrybucji poprzez serwisy internetowe, stacje radiowe i telewizje, wydawców prasy oraz aplikacje pełniące funkcję agregatorów newsów. 

Szczegóły dotyczące warunków współpracy znajdują się tutaj.

Zagranica

Po informacji o zniesieniu wiz do USA wzrosło zainteresowanie Polaków lotami za ocean. Zwiększy się liczba połączeń, a bilety będą tańsze

Stany Zjednoczone są trzecią po Francji i Hiszpanii najchętniej odwiedzaną destynacją przez turystów na świecie. W przypadku polskich turystów nie ma ich nawet w dwudziestce najpopularniejszych kierunków. Dzięki zniesieniu wiz zainteresowanie podróżami do USA znacznie wzrośnie. Już zaraz po zapowiedzi zniesienia wiz Polacy szukali lotów do Stanów Zjednoczonych trzykrotnie częściej niż weekend wcześniej. Na zniesieniu wiz skorzystają polskie i amerykańskie biura turystyczne. Zwiększy się też liczba połączeń.

Handel

Rośnie popularność sprzedaży bezpośredniej. Branża generuje 3 mld zł i współpracuje z nią już 1 mln konsultantów

Sprzedaży bezpośrednia w Polsce rośnie w siłę. Jej obroty przekraczają 3 mld zł i z każdym rokiem rosną o kilka procent. Z branżą współpracuje już ok. 1 mln osób, przy czym dla 20 proc. jest to podstawowe źródło dochodów. Ponad 80 proc. konsultantów jest zadowolonych z dotychczasowej współpracy, podobnie jak 90 proc. konsumentów. Na przestrzeni ostatnich 25 lat w branży zaszły ogromne zmiany, z których główną jest rosnący udział nowych technologii i zmiana kategorii produktowych sprzedawanych w tym kanale. Zarówno te zmiany, jak i korzyści płynące z pracy w tej branży ma pokazać startująca właśnie kampania Polskiego Stowarzyszenia Sprzedaży Bezpośredniej.

Edukacja

Cztery polskie uczelnie z szansą na prestiżowy, międzynarodowy certyfikat. Mają go najbardziej elitarne uczelnie świata

Szkoły biznesowe należą do najbardziej obleganych zarówno w Polsce, jak i w całej Europie – podkreśla Tim Mescon, prezes zarządu AACSB w regionie EMEA. Amerykańska organizacja non profit od ponad stu lat akredytuje najlepsze na świecie uczelnie, które kształcą na kierunkach biznesowych. Należą do nich m.in. Harvard, Stanford i MIT. W Polsce prestiżowym certyfikatem mogą się pochwalić na razie tylko dwie uczelnie: Akademia Leona Koźmińskiego w Warszawie oraz Uniwersytet Mikołaja Kopernika w Toruniu, ale z AACSB współpracują już cztery kolejne.

Przemysł

Tylko 10 proc. małych i średnich przedsiębiorstw wprowadziła nowy produkt lub usługę. Mimo że to one decydują o przewadze konkurencyjnej firmy

Choć rosną nakłady na inwestycje, to małe i średnie przedsiębiorstwa na rozwój przeznaczają niewiele środków. Obecnie w Polsce tylko 7 firm na 100 wdraża innowacje produktowe lub procesowe. Firmy z sektora MŚP głównie skupiają się na usprawnieniu produktowym, a tylko co dziesiąta stawia na innowacyjne rozwiązania. Tymczasem to właśnie one, w tym szersze wykorzystanie sztucznej inteligencji czy wirtualnej rzeczywistości, przynoszą największe zyski. Firmy zainteresowane zbudowaniem strategii trwałej przewagi konkurencyjnej mogą wziąć udział w warsztatach wspierających innowacyjność.