Newsy

Chorzy na agresywną postać przewlekłej białaczki limfocytowej w Polsce bez dostępu do właściwego leczenia. Nowe leki są jednak dostępne w UE

2019-08-02  |  06:15

Przewlekła białaczka limfocytowa to najczęstsza postać nowotworu krwi u dorosłych, rocznie diagnozuje się ją u ok. 2 tys. pacjentów. Kilka lat temu w Unii Europejskiej zarejestrowano nowe leki, które okazały się przełomem w jej leczeniu. W Polsce dostęp do nich mają jednak tylko pacjenci z mutacjami genetycznymi. Dla chorych bez tych mutacji i za to z nawrotową i oporną na leczenie postacią białaczki, u których takie leczenie jest wysoce skuteczne, nie jest refundowana. Lekarze podkreślają, że mogłaby ona wydłużyć i poprawić jakość ich życia. 

Przewlekła białaczka limfocytowa (PBL) jest najczęstszą postacią tej choroby wśród osób dorosłych. Ryzyko zachorowania rośnie wraz z wiekiem – tylko 10 proc. pacjentów ma mniej niż 55 lat. Każdego roku diagnozuje się 20 przypadków na każde 100 tys. osób powyżej 65 roku życia. Choroba może długo przebiegać bezobjawowo i zwykle zostaje wykryta podczas rutynowych badań laboratoryjnych. Dlatego regularnie wykonywana morfologia pozwala relatywnie szybko wykryć przewlekłą białaczkę limfocytową i wdrożyć leczenie.

– PBL cechuje się bardzo różnym przebiegiem klinicznym. Jeśli jest powolny, choroba trwa długo, wówczas leczenie jest łatwiejsze. Natomiast jest postać tej choroby, która przebiega bardziej agresywnie i wiąże się z opornością na leczenie. Wówczas jest ona dużym wyzwaniem dla lekarzy, ponieważ opcje leczenia tej choroby w Polsce nie są takie same, jak w innych krajach europejskich. U chorych z opornonawrotową przewlekłą białaczką limfocytową, którzy nie mają delecji 17p, mutacji TP53, brakuje nam dostępu do nowych terapii celowanych, czyli ibrutynibu i wenetoklaksu. W  przypadku występowania tych nieprawidłowości leczenie w Polsce jest refundowane, ale tylko dla tej grupy pacjentów – mówi agencji informacyjnej Newseria Biznes prof. Iwona Hus z Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie.

U chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową nieprawidłowości genetyczne takie jak delecja 17p (zmiana w chromosomie 17) i mutacja TP53 wiążą się z brakiem odpowiedzi organizmu na immunochemioterapię. Ta grupa chorych już w pierwszej linii leczenia powinna otrzymać nowe terapie celowane jak ibrutynib. W przypadku braku możliwości zastosowania tej terapii bądź odporności na nią kolejną linią powinien być wenetoklaks. Oba leki, zarejestrowane w Unii Europejskiej już kilka lat temu, okazały się przełomem w leczeniu PBL.

Problem stanowi fakt, że im więcej nawrotów doświadczy chory, tym bardziej staje się odporny na kolejne linie leczenia. W Polsce na refundowane leczenie obydwoma preparatami mogą liczyć tylko chorzy z nieprawidłowościami genetycznymi. Natomiast pacjenci bez mutacji genetycznych, za to z nawrotową i oporną na leczenie postacią PBL, u których takie leczenie również powinno być zastosowane, nie mają do nich dostępu.

– Możemy powiedzieć, że w Polsce chorzy na opornonawrotową postać przewlekłej białaczki limfocytowej są traktowani nierówno. Dostęp do skutecznych metod leczenia mają tylko ci, u których występuje delecja 17p, mutacja TP53. Natomiast pacjenci bez tych nieprawidłowości, ale z opornością, po wielu liniach wcześniejszego leczenia, u których wyczerpane zostały dostępne opcje terapeutyczne nie mogą liczyć na refundowanie leczenia. Nie ma merytorycznego uzasadnienia dla takiej sytuacji. Tym chorym moglibyśmy pomóc, stosując u nich nowe terapie celowane – mówi prof. Iwona Hus.

Jak podkreśla, w większości państw Unii Europejskiej leczenie w postaci leków małocząsteczkowych – ibrutynibu i wenetoklaksu – jest dostępne. Część z nich refunduje nawet leczenie pacjentów z delecją 17p, mutacją TP53 już w pierwszej linii leczenia, bo takie są zalecenia medyczne.

– Chorzy na opornonawrotową postać przewlekłej białaczki limfocytowej bez skutecznego leczenia niestety nie mają szansy na przeżycie. Natomiast przy możliwości skuteczniejszego leczenia życie z tą chorobą byłoby z pewnością lepsze. To leczenie jest w większości przypadków bardzo dobrze tolerowane, więc chorzy mieliby szansę na powrót do normalnego życia – podkreśla prof. Iwona Hus.

Jak na razie dla wybranej grupy pacjentów rozwiązaniem jest dostęp do leczenia ibrutynibem i wenetoklaksem w ramach ratunkowego trybu dostępności do leków. Jednak ta procedura jest czasochłonna, a pacjenci z opornonawrotową postacią PBL nie mają czasu na procedury administracyjne, bo w przypadku agresywnej, odpornej na standardowe leczenie postaci tej choroby rokowania nie przekraczają 3–4 lat. Nie wiadomo też, czy nastąpią jakiekolwiek zmiany w systemie refundacji, ale niewykluczone, że wpływ na tę decyzję będą mieć pozytywne rekomendacje AOTMiT dotyczące rozszerzenia stosowania obu leków dla pacjentów z oporną i nawrotową postacią PBL bez mutacji genetycznych.

Czytaj także

Więcej ważnych informacji

Infrastruktura

Gen. W. Nowak: Powołanie operatora strategicznej sieci bezpieczeństwa może paradoksalnie obniżyć jej odporność na ataki. Ta kwestia wymaga odrębnej ustawy [DEPESZA]

– Ustawa o krajowym systemie cyberbezpieczeństwa ma wiele dobrych elementów, ale paru kwestii tam brakuje, m.in. odniesienia do urządzeń internetu rzeczy (IoT), które będą bardzo istotne w sieci 5G – mówi gen. Włodzimierz Nowak, były pełnomocnik rządu ds. cyberbezpieczeństwa. Jego wątpliwości budzi także pomysł powołania operatora strategicznej sieci bezpieczeństwa. Po pierwsze, tak poważna kwestia powinna zostać uregulowana w odrębnej ustawie. Po drugie, trzeba przeanalizować, czy taki podmiot rzeczywiście przyczyni się do zwiększenia bezpieczeństwa państwa. Zdaniem eksperta może być wręcz odwrotnie.

Transport

Problem smogu powrócił jak bumerang w sezonie grzewczym. Trzy śląskie miasta zwarły szyki, żeby walczyć z nim wspólnie

W Polsce smog zabija kilkunastokrotnie więcej osób, niż ginie ich w wypadkach samochodowych. Głównym winowajcą jest niska emisja ze źródeł komunalnych, a w miastach do problemu przyczynia się też transport drogowy i emitowane przez niego spaliny. Problem smogu i zanieczyszczeń powietrza, który dotyczy całej Polski, niczym w soczewce skupia się na Śląsku i wraca jak bumerang w każdym sezonie grzewczym. Dlatego w ramach kampanii „Oddech dla Polski” trzy miasta z tego województwa – Żywiec, Wodzisław Śląski oraz Tarnowskie Góry – łączą siły, żeby walczyć z nim wspólnie i zaangażować mieszkańców w nawet najdrobniejsze działania na rzecz poprawy jakości powietrza.

Finanse

Nowy start w biznesie. Będzie wsparcie dla przedsiębiorców, którzy musieli zamknąć swoje firmy

Strach przed porażką jest jednym z głównych hamulcowych rozwoju przedsiębiorczości. Jak wynika z badania PARP, 41 proc. osób, które widzą szanse biznesowe w swoim otoczeniu, nie decyduje się na otworzenie własnej firmy z powodu tej obawy. Porażka jest jednak ryzykiem wpisanym w każdy biznes i może stanowić ważną lekcję na przyszłość. Tym, którzy mimo niepowodzenia zdecydowali się wrócić na rynek i ponownie rozpocząć działalność gospodarczą, PARP pomaga w ramach projektu „Nowy start”. O wsparcie, dzięki któremu łatwiejszy będzie powrót na rynek, mogą aplikować mikro-, mali i średni przedsiębiorcy.

Firma

Zamek Królewski na Wawelu przygotowuje się do uruchomienia stałej wystawy nowego Skarbca Koronnego. Od grudnia nowym mecenasem jest PGE Polska Grupa Energetyczna

Inauguracja nowego Skarbca Koronnego oraz zakrojone na szeroką skalę działania edukacyjne dotyczące historii Polski, które będą obejmować m.in. cykle warsztatów, zajęcia z historii, publikacje i konkursy – to najważniejsze przedsięwzięcia, które zrealizuje w przyszłym roku Zamek Królewski na Wawelu dzięki wsparciu PGE Polskiej Grupy Energetycznej. Krakowskie muzeum i największy koncern energetyczny na polskim rynku zawarły właśnie umowę o współpracy. To już kolejny z serii patronatów PGE ukierunkowany na propagowanie kultury i polskiego dziedzictwa historycznego.

Teatr

Warszawska Opera Kameralna po premierze „Castor et Pollux”. Prace nad spektaklem rozpoczęły się jeszcze przed pandemią

Premiera opery „Castor et Pollux” skomponowanej przez Jeana-Philippe’a Rameau była długo oczekiwana. Pierwotnie miała mieć miejsce w marcu 2020 roku. Plany Warszawskiej Opery Kameralnej pokrzyżowała jednak pandemia koronawirusa. Teraz udało się przygotować przedstawienie w międzynarodowym gronie, mimo trudności pandemicznych. – Spektakl zachwyca pięknem głosów i tańców barokowych, a wszystko zostało zrealizowane z ogromną pieczołowitością i atencją do szczegółu. Dzisiaj naprawdę trudno o takie dzieło – mówi Alicja Węgorzewska, śpiewaczka operowa i dyrektor Warszawskiej Opery Kameralnej.