Newsy

Chorzy na agresywną postać przewlekłej białaczki limfocytowej w Polsce bez dostępu do właściwego leczenia. Nowe leki są jednak dostępne w UE

2019-08-02  |  06:15

Przewlekła białaczka limfocytowa to najczęstsza postać nowotworu krwi u dorosłych, rocznie diagnozuje się ją u ok. 2 tys. pacjentów. Kilka lat temu w Unii Europejskiej zarejestrowano nowe leki, które okazały się przełomem w jej leczeniu. W Polsce dostęp do nich mają jednak tylko pacjenci z mutacjami genetycznymi. Dla chorych bez tych mutacji i za to z nawrotową i oporną na leczenie postacią białaczki, u których takie leczenie jest wysoce skuteczne, nie jest refundowana. Lekarze podkreślają, że mogłaby ona wydłużyć i poprawić jakość ich życia. 

Przewlekła białaczka limfocytowa (PBL) jest najczęstszą postacią tej choroby wśród osób dorosłych. Ryzyko zachorowania rośnie wraz z wiekiem – tylko 10 proc. pacjentów ma mniej niż 55 lat. Każdego roku diagnozuje się 20 przypadków na każde 100 tys. osób powyżej 65 roku życia. Choroba może długo przebiegać bezobjawowo i zwykle zostaje wykryta podczas rutynowych badań laboratoryjnych. Dlatego regularnie wykonywana morfologia pozwala relatywnie szybko wykryć przewlekłą białaczkę limfocytową i wdrożyć leczenie.

– PBL cechuje się bardzo różnym przebiegiem klinicznym. Jeśli jest powolny, choroba trwa długo, wówczas leczenie jest łatwiejsze. Natomiast jest postać tej choroby, która przebiega bardziej agresywnie i wiąże się z opornością na leczenie. Wówczas jest ona dużym wyzwaniem dla lekarzy, ponieważ opcje leczenia tej choroby w Polsce nie są takie same, jak w innych krajach europejskich. U chorych z opornonawrotową przewlekłą białaczką limfocytową, którzy nie mają delecji 17p, mutacji TP53, brakuje nam dostępu do nowych terapii celowanych, czyli ibrutynibu i wenetoklaksu. W  przypadku występowania tych nieprawidłowości leczenie w Polsce jest refundowane, ale tylko dla tej grupy pacjentów – mówi agencji informacyjnej Newseria Biznes prof. Iwona Hus z Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie.

U chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową nieprawidłowości genetyczne takie jak delecja 17p (zmiana w chromosomie 17) i mutacja TP53 wiążą się z brakiem odpowiedzi organizmu na immunochemioterapię. Ta grupa chorych już w pierwszej linii leczenia powinna otrzymać nowe terapie celowane jak ibrutynib. W przypadku braku możliwości zastosowania tej terapii bądź odporności na nią kolejną linią powinien być wenetoklaks. Oba leki, zarejestrowane w Unii Europejskiej już kilka lat temu, okazały się przełomem w leczeniu PBL.

Problem stanowi fakt, że im więcej nawrotów doświadczy chory, tym bardziej staje się odporny na kolejne linie leczenia. W Polsce na refundowane leczenie obydwoma preparatami mogą liczyć tylko chorzy z nieprawidłowościami genetycznymi. Natomiast pacjenci bez mutacji genetycznych, za to z nawrotową i oporną na leczenie postacią PBL, u których takie leczenie również powinno być zastosowane, nie mają do nich dostępu.

– Możemy powiedzieć, że w Polsce chorzy na opornonawrotową postać przewlekłej białaczki limfocytowej są traktowani nierówno. Dostęp do skutecznych metod leczenia mają tylko ci, u których występuje delecja 17p, mutacja TP53. Natomiast pacjenci bez tych nieprawidłowości, ale z opornością, po wielu liniach wcześniejszego leczenia, u których wyczerpane zostały dostępne opcje terapeutyczne nie mogą liczyć na refundowanie leczenia. Nie ma merytorycznego uzasadnienia dla takiej sytuacji. Tym chorym moglibyśmy pomóc, stosując u nich nowe terapie celowane – mówi prof. Iwona Hus.

Jak podkreśla, w większości państw Unii Europejskiej leczenie w postaci leków małocząsteczkowych – ibrutynibu i wenetoklaksu – jest dostępne. Część z nich refunduje nawet leczenie pacjentów z delecją 17p, mutacją TP53 już w pierwszej linii leczenia, bo takie są zalecenia medyczne.

– Chorzy na opornonawrotową postać przewlekłej białaczki limfocytowej bez skutecznego leczenia niestety nie mają szansy na przeżycie. Natomiast przy możliwości skuteczniejszego leczenia życie z tą chorobą byłoby z pewnością lepsze. To leczenie jest w większości przypadków bardzo dobrze tolerowane, więc chorzy mieliby szansę na powrót do normalnego życia – podkreśla prof. Iwona Hus.

Jak na razie dla wybranej grupy pacjentów rozwiązaniem jest dostęp do leczenia ibrutynibem i wenetoklaksem w ramach ratunkowego trybu dostępności do leków. Jednak ta procedura jest czasochłonna, a pacjenci z opornonawrotową postacią PBL nie mają czasu na procedury administracyjne, bo w przypadku agresywnej, odpornej na standardowe leczenie postaci tej choroby rokowania nie przekraczają 3–4 lat. Nie wiadomo też, czy nastąpią jakiekolwiek zmiany w systemie refundacji, ale niewykluczone, że wpływ na tę decyzję będą mieć pozytywne rekomendacje AOTMiT dotyczące rozszerzenia stosowania obu leków dla pacjentów z oporną i nawrotową postacią PBL bez mutacji genetycznych.

Czytaj także

Więcej ważnych informacji

Jedynka Newserii

Jedynka Newserii

Firma

Rzecznik MŚP: Gospodarce potrzebne jest całkowite otwarcie już od 1 lipca. Budżet dłużej nie wytrzyma finansowania tarczy dla przedsiębiorców

– Całkowite otwarcie gospodarki 1 lipca jest nie tylko możliwe, ale wręcz niezbędne – przekonuje Adam Abramowicz, Rzecznik Małych i Średnich Przedsiębiorców. Zamrożona gospodarka oznacza katastrofę dla budżetu, bo wydatki publiczne na pomoc firmom rosną, a wpływy są mniejsze niż zwykle. – Każdy kolejny dzień zamknięcia to 1 mld zł straty dla budżetu – podkreśla. Dłuższe utrzymywanie takiej sytuacji może oznaczać, że bezrobocie znacząco wzrośnie, a wiele firm straci szanse na ratunek przed bankructwem, nawet z pomocą rządu w ramach tarczy antykryzysowej lub finansowej.

Bankowość

Kłopoty amerykańskiego rynku pracy odbiją się rykoszetem także na polskich firmach. Powrót do normalności zajmie co najmniej cztery–sześć kwartałów

W Stanach Zjednoczonych na zasiłku dla bezrobotnych jest 25 mln osób. Co tydzień przybywa ich kilka milionów. Tylko w ubiegłym tygodniu pojawiło się prawie 2,5 mln nowych zgłoszeń. Jednak gigantyczny pakiet stymulacyjny i elastyczność amerykańskiego rynku pracy, a także ogólna siła gospodarki USA oraz dolara powinny pomóc przetrwać Amerykanom najgorszy okres. – Powrót do stanu sprzed pandemii zajmie co najmniej rok–półtora, ale te szacunki są jednak obarczone dużym ryzykiem – mówi ekonomista Paweł Cymcyk.

Jak korzystać z materiałów Newserii?

Ważne informacje dla dziennikarzy i mediów

Wszystkie materiały publikowane w serwisach agencji informacyjnej Newseria przeznaczone są do bezpłatnej dystrybucji poprzez serwisy internetowe, stacje radiowe i telewizje, wydawców prasy oraz aplikacje pełniące funkcję agregatorów newsów. 

Szczegóły dotyczące warunków współpracy znajdują się tutaj.

Transport

Branża lotnicza czeka na ogłoszenie szczegółów tarczy antykryzysowej. Rząd zapowiada też harmonogram odmrażania lotów

Dziś rząd ogłosi szczegóły tarczy antykryzysowej dla branży lotniczej. – Wsparcie ze strony państwa będzie o tyle łatwiejsze w tych trudnych czasach, że nikt nie powinien tej pomocy kwestionować, nie będzie ona wymagała długich negocjacji z Unią Europejską – mówi Eryk Kłopotowski, ekspert ds. lotnictwa. Jak podkreśla, nie ma obaw o kondycję portów lotniczych ani PLL LOT, ale spółka będzie musiała szukać nowych sposobów na rozwój. Jedną z możliwości są przejęcia ze względu na niskie wyceny linii lotniczych.

Ochrona środowiska

Rolnicy muszą przyzwyczaić się do suszy. Stale zagrożonych jest 45 proc. terenów rolnych i leśnych

Chociaż ostatnie tygodnie przyniosły w niektórych regionach kraju większe opady deszczu i sytuacja wodna się poprawiła, zagrożenie suszą hydrologiczną wciąż istnieje. – Do suszy rolnicy muszą się przyzwyczaić, choć trudno mówić o tym, że można się do tego przygotować – mówi Wiktor Szmulewicz, prezes Krajowej Rady Izb Rolniczych. Jak podkreśla, konieczne są długofalowe inwestycje, działania zwiększające retencję i właściwa agrotechnika. Przede wszystkim Polska potrzebuje jednak długofalowego programu gospodarki wodą. Nad takim dokumentem pracuje już PGW Wody Polskie, a podobne dokumenty planistyczne tej rangi przyjęły już m.in. Wielka Brytania, Francja, Hiszpania i Ukraina.