Newsy

Chorzy na agresywną postać przewlekłej białaczki limfocytowej w Polsce bez dostępu do właściwego leczenia. Nowe leki są jednak dostępne w UE

2019-08-02  |  06:15

Przewlekła białaczka limfocytowa to najczęstsza postać nowotworu krwi u dorosłych, rocznie diagnozuje się ją u ok. 2 tys. pacjentów. Kilka lat temu w Unii Europejskiej zarejestrowano nowe leki, które okazały się przełomem w jej leczeniu. W Polsce dostęp do nich mają jednak tylko pacjenci z mutacjami genetycznymi. Dla chorych bez tych mutacji i za to z nawrotową i oporną na leczenie postacią białaczki, u których takie leczenie jest wysoce skuteczne, nie jest refundowana. Lekarze podkreślają, że mogłaby ona wydłużyć i poprawić jakość ich życia. 

Przewlekła białaczka limfocytowa (PBL) jest najczęstszą postacią tej choroby wśród osób dorosłych. Ryzyko zachorowania rośnie wraz z wiekiem – tylko 10 proc. pacjentów ma mniej niż 55 lat. Każdego roku diagnozuje się 20 przypadków na każde 100 tys. osób powyżej 65 roku życia. Choroba może długo przebiegać bezobjawowo i zwykle zostaje wykryta podczas rutynowych badań laboratoryjnych. Dlatego regularnie wykonywana morfologia pozwala relatywnie szybko wykryć przewlekłą białaczkę limfocytową i wdrożyć leczenie.

– PBL cechuje się bardzo różnym przebiegiem klinicznym. Jeśli jest powolny, choroba trwa długo, wówczas leczenie jest łatwiejsze. Natomiast jest postać tej choroby, która przebiega bardziej agresywnie i wiąże się z opornością na leczenie. Wówczas jest ona dużym wyzwaniem dla lekarzy, ponieważ opcje leczenia tej choroby w Polsce nie są takie same, jak w innych krajach europejskich. U chorych z opornonawrotową przewlekłą białaczką limfocytową, którzy nie mają delecji 17p, mutacji TP53, brakuje nam dostępu do nowych terapii celowanych, czyli ibrutynibu i wenetoklaksu. W  przypadku występowania tych nieprawidłowości leczenie w Polsce jest refundowane, ale tylko dla tej grupy pacjentów – mówi agencji informacyjnej Newseria Biznes prof. Iwona Hus z Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie.

U chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową nieprawidłowości genetyczne takie jak delecja 17p (zmiana w chromosomie 17) i mutacja TP53 wiążą się z brakiem odpowiedzi organizmu na immunochemioterapię. Ta grupa chorych już w pierwszej linii leczenia powinna otrzymać nowe terapie celowane jak ibrutynib. W przypadku braku możliwości zastosowania tej terapii bądź odporności na nią kolejną linią powinien być wenetoklaks. Oba leki, zarejestrowane w Unii Europejskiej już kilka lat temu, okazały się przełomem w leczeniu PBL.

Problem stanowi fakt, że im więcej nawrotów doświadczy chory, tym bardziej staje się odporny na kolejne linie leczenia. W Polsce na refundowane leczenie obydwoma preparatami mogą liczyć tylko chorzy z nieprawidłowościami genetycznymi. Natomiast pacjenci bez mutacji genetycznych, za to z nawrotową i oporną na leczenie postacią PBL, u których takie leczenie również powinno być zastosowane, nie mają do nich dostępu.

– Możemy powiedzieć, że w Polsce chorzy na opornonawrotową postać przewlekłej białaczki limfocytowej są traktowani nierówno. Dostęp do skutecznych metod leczenia mają tylko ci, u których występuje delecja 17p, mutacja TP53. Natomiast pacjenci bez tych nieprawidłowości, ale z opornością, po wielu liniach wcześniejszego leczenia, u których wyczerpane zostały dostępne opcje terapeutyczne nie mogą liczyć na refundowanie leczenia. Nie ma merytorycznego uzasadnienia dla takiej sytuacji. Tym chorym moglibyśmy pomóc, stosując u nich nowe terapie celowane – mówi prof. Iwona Hus.

Jak podkreśla, w większości państw Unii Europejskiej leczenie w postaci leków małocząsteczkowych – ibrutynibu i wenetoklaksu – jest dostępne. Część z nich refunduje nawet leczenie pacjentów z delecją 17p, mutacją TP53 już w pierwszej linii leczenia, bo takie są zalecenia medyczne.

– Chorzy na opornonawrotową postać przewlekłej białaczki limfocytowej bez skutecznego leczenia niestety nie mają szansy na przeżycie. Natomiast przy możliwości skuteczniejszego leczenia życie z tą chorobą byłoby z pewnością lepsze. To leczenie jest w większości przypadków bardzo dobrze tolerowane, więc chorzy mieliby szansę na powrót do normalnego życia – podkreśla prof. Iwona Hus.

Jak na razie dla wybranej grupy pacjentów rozwiązaniem jest dostęp do leczenia ibrutynibem i wenetoklaksem w ramach ratunkowego trybu dostępności do leków. Jednak ta procedura jest czasochłonna, a pacjenci z opornonawrotową postacią PBL nie mają czasu na procedury administracyjne, bo w przypadku agresywnej, odpornej na standardowe leczenie postaci tej choroby rokowania nie przekraczają 3–4 lat. Nie wiadomo też, czy nastąpią jakiekolwiek zmiany w systemie refundacji, ale niewykluczone, że wpływ na tę decyzję będą mieć pozytywne rekomendacje AOTMiT dotyczące rozszerzenia stosowania obu leków dla pacjentów z oporną i nawrotową postacią PBL bez mutacji genetycznych.

Czytaj także

Kalendarium

Więcej ważnych informacji

Gala Złote Spinacze

Jedynka Newserii

Jedynka Newserii

IT i technologie

Znani muzycy stworzyli utwór oparty na dźwiękach natury. Specjalne urządzenia zebrały „muzykę” z Puszczy Białowieskiej

Fale elektromagnetyczne wytwarzane przez rośliny mogą stanowić akompaniament muzyczny. Dzięki specjalnemu urządzeniu impulsy zarejestrowane w Puszczy Białowieskiej zostały zamienione na dźwięki i dostarczone do studia produkcyjnego. Tam z udziałem wokalistki Pauliny Przybysz i znanego producenta muzycznego Baascha powstała piosenka, stanowiąca efekt czwartej edycji projektu Czarna Polana. – Sporym wyzwaniem było zbieranie autentycznych dźwięków, bo dużo łatwiej jednak jest te dźwięki wyprodukować w zaciszu studia czy kupić, ale dzięki temu w „Pulsie” natura faktycznie wybrzmiewa – podkreślają realizatorzy kampanii.

Konsument

Ostatnie lata przyniosły wysyp start-upów sektora foodtech. Rozwój rynku napędza rosnąca świadomość konsumentów

Rynek foodtech może zanotować w najbliższych kilku latach ponad 50-proc. wzrost przychodów – przewidują analitycy. Innowacje w sektorze żywności kreują dziś przede wszystkim start-upy, których nie ma może na rynku dużo, ale w szybkim tempie ich przybywa. Zajmują się dziś m.in. wytwarzaniem roślinnych zamienników mięsa, po które konsumenci sięgają coraz chętniej, ale też upcyklingiem żywności i ograniczaniem marnotrawstwa. Są też obszary bardziej zaawansowane, takie jak mięso hodowane w laboratoriach czy druk 3D jedzenia. – Wiele osób myśli, że to może jakaś przemijająca moda, ja myślę, że to już zmiana, której nie da się zatrzymać – mówi Piotr Grabowski z foodtech.ac. Co istotne, podobnie podchodzą do tego inwestorzy, którzy chcą wspierać ten biznes.

Infrastruktura

70 proc. odpadów budowlanych będzie musiało być ponownie wykorzystywanych. Ten wymóg UE przyspieszy zmiany w branży

Budownictwo i nieruchomości są jednym z największych źródeł odpadów w Europie. Zgodnie z założeniami gospodarki cyrkularnej materiały budowlane – po renowacji lub upcyklingu – mogą być jednak ponownie wykorzystane w kolejnych projektach nieruchomościowych. W Polsce ten model nie jest jeszcze powszechny, ale w nadchodzących latach wymusi go unijne prawodawstwo. – Przykładem jest tu Taksonomia, która określa kryteria uznania działalności gospodarczej za zrównoważoną środowiskowo. W zakresie przejścia na gospodarkę obiegu zamkniętego mówi m.in. o przygotowaniu minimum 70 proc. (wagowo) odpadów budowlanych innych niż niebezpieczne, które powstaną przy budowie lub rozbiórce obiektu, do ponownego wykorzystania, recyklingu lub innego odzysku materiałów – mówi Magdalena Puchalska-Nielaba, współzałożycielka Urban Circularity, platformy promującej wdrażanie GOZ w branży budowlanej i nieruchomościach.

Współpraca

Obsługa konferencji prasowych

Zapraszamy do współpracy przy organizacji konferencji prasowych. Nasz doświadczony i kompetentny zespół sprosta każdej realizacji. Dysponujemy nowoczesnym, multimedialnym centrum konferencyjnym i biznesowym w samym sercu Warszawy. Zapraszamy do kontaktu w sprawie oferty.

Partner serwisu

Instytut Monitorowania Mediów

Szkolenia

Akademia Newserii

Akademia Newserii to projekt, w ramach którego najlepsi polscy dziennikarze biznesowi, giełdowi oraz lifestylowi, a  także szkoleniowcy z wieloletnim doświadczeniem dzielą się swoją wiedzą nt. pracy z mediami.