Newsy

Chorzy na agresywną postać przewlekłej białaczki limfocytowej w Polsce bez dostępu do właściwego leczenia. Nowe leki są jednak dostępne w UE

2019-08-02  |  06:15

Przewlekła białaczka limfocytowa to najczęstsza postać nowotworu krwi u dorosłych, rocznie diagnozuje się ją u ok. 2 tys. pacjentów. Kilka lat temu w Unii Europejskiej zarejestrowano nowe leki, które okazały się przełomem w jej leczeniu. W Polsce dostęp do nich mają jednak tylko pacjenci z mutacjami genetycznymi. Dla chorych bez tych mutacji i za to z nawrotową i oporną na leczenie postacią białaczki, u których takie leczenie jest wysoce skuteczne, nie jest refundowana. Lekarze podkreślają, że mogłaby ona wydłużyć i poprawić jakość ich życia. 

Przewlekła białaczka limfocytowa (PBL) jest najczęstszą postacią tej choroby wśród osób dorosłych. Ryzyko zachorowania rośnie wraz z wiekiem – tylko 10 proc. pacjentów ma mniej niż 55 lat. Każdego roku diagnozuje się 20 przypadków na każde 100 tys. osób powyżej 65 roku życia. Choroba może długo przebiegać bezobjawowo i zwykle zostaje wykryta podczas rutynowych badań laboratoryjnych. Dlatego regularnie wykonywana morfologia pozwala relatywnie szybko wykryć przewlekłą białaczkę limfocytową i wdrożyć leczenie.

– PBL cechuje się bardzo różnym przebiegiem klinicznym. Jeśli jest powolny, choroba trwa długo, wówczas leczenie jest łatwiejsze. Natomiast jest postać tej choroby, która przebiega bardziej agresywnie i wiąże się z opornością na leczenie. Wówczas jest ona dużym wyzwaniem dla lekarzy, ponieważ opcje leczenia tej choroby w Polsce nie są takie same, jak w innych krajach europejskich. U chorych z opornonawrotową przewlekłą białaczką limfocytową, którzy nie mają delecji 17p, mutacji TP53, brakuje nam dostępu do nowych terapii celowanych, czyli ibrutynibu i wenetoklaksu. W  przypadku występowania tych nieprawidłowości leczenie w Polsce jest refundowane, ale tylko dla tej grupy pacjentów – mówi agencji informacyjnej Newseria Biznes prof. Iwona Hus z Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie.

U chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową nieprawidłowości genetyczne takie jak delecja 17p (zmiana w chromosomie 17) i mutacja TP53 wiążą się z brakiem odpowiedzi organizmu na immunochemioterapię. Ta grupa chorych już w pierwszej linii leczenia powinna otrzymać nowe terapie celowane jak ibrutynib. W przypadku braku możliwości zastosowania tej terapii bądź odporności na nią kolejną linią powinien być wenetoklaks. Oba leki, zarejestrowane w Unii Europejskiej już kilka lat temu, okazały się przełomem w leczeniu PBL.

Problem stanowi fakt, że im więcej nawrotów doświadczy chory, tym bardziej staje się odporny na kolejne linie leczenia. W Polsce na refundowane leczenie obydwoma preparatami mogą liczyć tylko chorzy z nieprawidłowościami genetycznymi. Natomiast pacjenci bez mutacji genetycznych, za to z nawrotową i oporną na leczenie postacią PBL, u których takie leczenie również powinno być zastosowane, nie mają do nich dostępu.

– Możemy powiedzieć, że w Polsce chorzy na opornonawrotową postać przewlekłej białaczki limfocytowej są traktowani nierówno. Dostęp do skutecznych metod leczenia mają tylko ci, u których występuje delecja 17p, mutacja TP53. Natomiast pacjenci bez tych nieprawidłowości, ale z opornością, po wielu liniach wcześniejszego leczenia, u których wyczerpane zostały dostępne opcje terapeutyczne nie mogą liczyć na refundowanie leczenia. Nie ma merytorycznego uzasadnienia dla takiej sytuacji. Tym chorym moglibyśmy pomóc, stosując u nich nowe terapie celowane – mówi prof. Iwona Hus.

Jak podkreśla, w większości państw Unii Europejskiej leczenie w postaci leków małocząsteczkowych – ibrutynibu i wenetoklaksu – jest dostępne. Część z nich refunduje nawet leczenie pacjentów z delecją 17p, mutacją TP53 już w pierwszej linii leczenia, bo takie są zalecenia medyczne.

– Chorzy na opornonawrotową postać przewlekłej białaczki limfocytowej bez skutecznego leczenia niestety nie mają szansy na przeżycie. Natomiast przy możliwości skuteczniejszego leczenia życie z tą chorobą byłoby z pewnością lepsze. To leczenie jest w większości przypadków bardzo dobrze tolerowane, więc chorzy mieliby szansę na powrót do normalnego życia – podkreśla prof. Iwona Hus.

Jak na razie dla wybranej grupy pacjentów rozwiązaniem jest dostęp do leczenia ibrutynibem i wenetoklaksem w ramach ratunkowego trybu dostępności do leków. Jednak ta procedura jest czasochłonna, a pacjenci z opornonawrotową postacią PBL nie mają czasu na procedury administracyjne, bo w przypadku agresywnej, odpornej na standardowe leczenie postaci tej choroby rokowania nie przekraczają 3–4 lat. Nie wiadomo też, czy nastąpią jakiekolwiek zmiany w systemie refundacji, ale niewykluczone, że wpływ na tę decyzję będą mieć pozytywne rekomendacje AOTMiT dotyczące rozszerzenia stosowania obu leków dla pacjentów z oporną i nawrotową postacią PBL bez mutacji genetycznych.

Czytaj także

Więcej ważnych informacji

Kalendarium

CES 2020

Jedynka Newserii

Jedynka Newserii

Przemysł

Mateusz Szczurek: Spowolnienie gospodarcze jest już faktem. Powtórki z wielkiego kryzysu sprzed dekady jednak nie będzie

W trzecim kwartale 2019 roku gospodarka Unii Europejskiej wzrosła o 0,3 proc. kwartał do kwartału, natomiast kraje strefy euro odnotowały wzrost o 0,2 proc. Dane Eurostatu wskazują, że kwartał wcześniej oba obszary powiększyły swój PKB również o 0,2 proc. Choć to wyraźnie mniej niż w 2016 czy 2017 roku, Europa ciągle odnotowuje wzrost. Zdaniem byłego ministra finansów Mateusza Szczurka sytuacja w niemieckim przemyśle samochodowym się ustabilizowała, a polska gospodarka ma się na tyle dobrze, że nie należy oczekiwać dramatycznych wydarzeń.

Komunikat

Ważne informacje dla dziennikarzy radiowych

Dziennikarze radiowi mają możliwość pobierania oryginalnego klipu dźwiękowego oraz  z lektorem w przypadku materiałów, w których ekspertami są obcokrajowcy.

Zapraszamy do kontaktu media|newseria.pl?subject=Kontakt%20dla%20medi%C3%B3w| style="background-color: rgb(255, 255, 255);"|media|newseria.pl 

Jak korzystać z materiałów Newserii?

Ważne informacje dla dziennikarzy i mediów

Wszystkie materiały publikowane w serwisach agencji informacyjnej Newseria przeznaczone są do bezpłatnej dystrybucji poprzez serwisy internetowe, stacje radiowe i telewizje, wydawców prasy oraz aplikacje pełniące funkcję agregatorów newsów. 

Szczegóły dotyczące warunków współpracy znajdują się tutaj.

Konsument

Polska na piątym miejscu w UE pod względem rozwoju fotowoltaiki. Ten rok może być rekordowy dla branży

Ubiegły rok przyniósł prawdziwy boom w fotowoltaice, a moc w instalacjach PV przekroczyła próg 1 GW. Pod względem przyrostu nowych mocy znajdujemy się już na piątym miejscu w Europie. Rozwój sektora mocno przyspieszył m.in. dzięki rządowym programom, takim jak Energia Plus, Czyste Powietrze czy Mój Prąd. W ramach ostatniego dofinansowano ponad 27 tys. instalacji PV. Dodatkowym bodźcem dla rynku może być obowiązująca od listopada ujednolicona stawka VAT na instalacje fotowoltaiczne montowane również w innych miejscach niż dachy budynków mieszkalnych.

Finanse

Bitcoin pnie się w górę. W tym roku inwestorów czekają duże zmiany

Wycena bitcoina oscyluje w tej chwili wokół 8,6 tys. dol., co oznacza, że „złoto internetu” zyskało na wartości przeszło 1000 dol. w ciągu niecałego miesiąca. Część analityków prognozuje, że w tym roku w wyniku planowanego na maj tzw. halvingu, czyli zmniejszenia nagrody za wykopanie pojedynczego bloku BTC, cena poszybuje do rekordowego poziomu 100 tys. dol. Ma się do tego przyczynić także ograniczona podaż i rosnąca adopcja kryptowaluty. Co istotne, mimo bardzo dużej zmienności popularność bitcoina wśród inwestorów nie słabnie.

Bankowość

Większe wsparcie finansowe dla zielonych projektów. Banki i sektor finansowy będą coraz aktywniej walczyć ze zmianami klimatu

Zmiany klimatyczne wyłoniły nową kategorię ryzyka finansowego i stanowią dziś jedno z głównych zagrożeń dla światowej gospodarki. Według szacunków IPCC do końca stulecia mogą kosztować ją nawet 69 bln dol. Aby je spowolnić i wypełnić swoje zobowiązania klimatyczne do 2030 roku, Unia Europejska musi wypełnić lukę inwestycyjną sięgającą 260 mld euro rocznie. W sfinansowaniu inwestycji zapobiegających globalnym zmianom klimatu dużą rolę ma do odegrania sektor bankowy, który już odczuwa rosnącą presję na tzw. zielone finansowanie. Odzwierciedla to m.in. gwałtownie rosnąca popularność zielonych obligacji i listów zastawnych.