Newsy

Komórki CAR-T: szansa dla chorych na nowotwory krwi. Rozmowy o refundacji w Polsce mają ruszyć w tym roku

2021-01-21  |  06:25
Materiał powstał we współpracy z Novartis (PL2101193631)
Mówi:prof. dr hab. n. med. Marcin Czech, kierownik Zespołu ds. Zakażeń Szpitalnych w Instytucie Matki i Dziecka, podsekretarz stanu w Ministerstwie Zdrowia w latach 2017–2019
prof. dr hab. n. med. Sebastian Marian Giebel, zastępca dyrektora ds. klinicznych, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii, Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie, Oddział w Gliwicach
Emanuele Ostuni, dyrektor zarządzający Cell & Gene Therapy w Novartis Oncology

Terapia CAR-T wykorzystuje własny układ odpornościowy pacjenta i zaawansowaną inżynierię genetyczną do walki z nowotworem. Potrafi całkowicie wyleczyć część chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną, jest też skuteczna u około połowy pacjentów chorych na chłoniaka rozlanego. Na razie stosuje się ją w określonych wskazaniach opornych lub nawrotowych nowotworów krwi, ale na całym świecie trwają badania kliniczne, które mają sprawdzić skuteczność tej metody w innych chorobach nowotworowych. Lekarze i eksperci określają ją mianem przełomu w leczeniu nowotworów. Terapie CAR-T  są już zarejestrowane i refundowane w co najmniej kilkunastu krajach Europy, a w Polsce w tym roku mają ruszyć rozmowy Ministerstwa Zdrowia z firmami farmaceutycznymi dotyczące jej finansowania.

– Terapia CAR-T jest bardzo zindywidualizowana, bo jest oparta na komórkach własnych człowieka, które mają zmieniany materiał genetyczny i wracają niejako do organizmu, aby walczyć z chorobą nowotworową. To jest zupełnie nowe otwarcie i zupełnie nowe podejście do terapii chorób – mówi agencji Newseria Biznes prof. dr hab. n. med. Marcin Czech, kierownik Zespołu ds. Zakażeń Szpitalnych w Instytucie Matki i Dziecka, podsekretarz stanu w Ministerstwie Zdrowia w latach 2017–2019.

– Każdy z nas ma komórki odpornościowe zdolne do walki z rakiem, ale jest ich stosunkowo mało. Kiedy nowotwór jest rozwinięty, one nie są w stanie sobie z nim poradzić. Terapia CAR-T polega na tym, że pobieramy z krwi pacjenta jego komórki odpornościowe, zwane limfocytami T, które trafiają do laboratorium, gdzie są genetycznie przeprogramowywane. Wprowadza się im specjalny gen, który pozwala rozpoznawać antygeny komórek nowotworowych. W laboratoriach są też stymulowane i namnażane tak, żeby było ich jak najwięcej. Później trafiają z powrotem do krwioobiegu pacjenta i rozchodzą się po  organizmie, gdzie wyszukują i niszczą komórki nowotworowe – tłumaczy prof. dr hab. n. med. Sebastian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii w Narodowym Instytucie Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie, Oddział w Gliwicach.

Terapie CAR-T są postrzegane jako przełom w leczeniu chorych na nowotwór, bo dają szansę na życie u części pacjentów, którzy wyczerpali już inne metody leczenia. Minęły dwa lata od zarejestrowania w Europie pierwszych tego typu terapii. Służą one leczeniu pacjentów do 25. roku życia, chorych na oporną bądź nawracającą ostrą białaczkę limfoblastyczną z komórek B, a także pacjentów dorosłych chorych na opornego/nawracającego chłoniaka rozlanego z dużych komórek B i pierwotnego chłoniaka śródpiersia z dużych komórek B.

– Jest to bezprecedensowa terapia, wspierająca naturalną walkę z nowotworem. Przyzwyczailiśmy się do leczenia chorób nowotworowych w sposób przewlekły i długoterminowy. Tymczasem przy CAR-T jeden wlew ma wieloletni potencjał leczniczy – mówi Emanuele Ostuni, dyrektor zarządzający Cell & Gene Therapy w Novartis Oncology, jednej z firm, które oferują taką terapię.

CAR-T można stosować u części pacjentów, u których zostały wykorzystane wszystkie inne możliwości terapeutyczne i nie ma dla nich już żadnej alternatywy, a jednocześnie spełniają kryteria kwalifikacji do leczenia. Terapia daje im szansę na wydłużenie życia, a nawet całkowite wyleczenie choroby. 

– Ta terapia była zastosowana u chorych, u których zawodziły co najmniej dwie wcześniejsze linie leczenia i którym mieliśmy niewiele do zaproponowania. Prognozowany czas przeżycia takich osób nie przekracza sześciu miesięcy. Tymczasem terapia CAR-T cells pozwoliła na uzyskanie remisji, czyli stanu, w którym choroby prawie w ogóle nie widać u niemal wszystkich chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną i ponad połowy chorych na chłoniaka rozlanego. Można szacować, że około 50 proc. pacjentów z białaczką i ok. 40 proc. pacjentów z chłoniakami jesteśmy w stanie tą metodą wyleczyć. Z wykorzystaniem innych metod ta szansa nie przekracza 10 proc. – wskazuje prof. Sebastian Giebel

Na całym świecie – a najwięcej w Chinach i Stanach Zjednoczonych – prowadzone są badania kliniczne, które mają sprawdzić skuteczność tej metody leczenia także w innych chorobach nowotworowych.

– Dotyczy to nowotworów hematologicznych, takich jak szpiczak plazmocytowy, podtypy chłoniaków i białaczek, ale też szereg nowotworów litych, jak np. rak płuca, rak piersi, jelita grubego czy trzustki. Jestem przekonany, że w perspektywie kilku czy kilkunastu lat liczba wskazań bardzo się poszerzy, a terapia CAR-T cells może stać się podstawowym narzędziem terapeutycznym, które być może zastąpi inne formy leczenia, takie jak chemioterapia – ocenia kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii w Narodowym Instytucie Onkologii. – W Stanach Zjednoczonych w ostatnich tygodniach zarejestrowano tę terapię również u chorych na chłoniaka z komórek płaszcza, w Europie dopiero czekamy na tę rejestrację.

Polskie ośrodki akademickie także rozpoczynają prace nad terapiami CAR-T w kolejnych wskazaniach, m.in. dzięki finansowaniu Agencji Badań Medycznych.

CAR-T jest już refundowana w kilkunastu krajach Europy. Polska stoi jeszcze przed wyzwaniem refundacyjnym w tym zakresie, ale – według zapowiedzi Ministerstwa Zdrowia – w tym roku mają rozpocząć się rozmowy z firmami farmaceutycznymi dotyczące szczegółów finansowania.

– Najważniejsze jest dostrzeżenie wartości tej terapii, wówczas jesteśmy gotowi zachować elastyczność w podejściu do negocjacji. W każdym z blisko 20 państw Europy, gdzie terapia CAR-T jest refundowana, zasady refundacji są inne. Każdy kraj ma bowiem inne potrzeby i wymagania. Zależy nam na współpracy, nie staramy się tworzyć uniwersalnego rozwiązania dla wszystkich. Dlatego jesteśmy w stanie dojść do porozumienia z każdym państwem w Europie. Również w Polsce deklarujemy pełną gotowość do rozmów negocjacyjnych z ministrem zdrowia, ponieważ naszym celem, jako Novartis Oncology, jest przede wszystkim umożliwienie pacjentom dostępu do tej przełomowej terapii. Pacjenci nie mogą czekać, dla nich liczy się każdy dzień – zapewnia Emanuele Ostuni.

Jak podkreśla prof. Marcin Czech, wprowadzenie finansowania innowacyjnej terapii wymaga pewnego wysiłku i analizy, ponieważ możliwości jest kilka – np. w ramach ścieżki refundacyjnej czy świadczeń opieki zdrowotnej. System ochrony zdrowia powinien nastawiać się na to, że z czasem będzie się pojawiać coraz więcej takich terapii, które będą wymagać finansowania.

– Terapii genowych – zarówno w onkologii, jak i chorobach rzadkich, neurologii czy reumatologii – będzie z czasem dużo więcej. W okulistyce już takie mamy, a z czasem można spodziewać się ich zwłaszcza w jednogenowych chorobach genetycznych, metabolicznych – wymienia kierownik Zespołu ds. Zakażeń Szpitalnych w Instytucie Matki i Dziecka. – Jako kraj rozwinięty będziemy musieli do tego podejść systemowo – finansować w taki sposób, żeby budżet to wytrzymał, pacjenci mieli dostęp do skutecznego leczenia, a płatnik był pewien, że płaci za coś, co na pewno działa i jest bezpieczne.

Przygotowanie i podanie terapii CAR-T wymaga odpowiedniej infrastruktury medycznej i przeszkolonego personelu.

W Polsce obecnie trzy ośrodki zakończyły formalny proces certyfikacji, który potwierdza ich przygotowanie do stosowania tej terapii. Są to Klinika Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, Klinika Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie (Oddział w Gliwicach) oraz Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej „Przylądek Nadziei” Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu.

Czytaj także

Więcej ważnych informacji

Jedynka Newserii

Jedynka Newserii

Transport

W czasie pandemii Polacy zaczęli korzystać z carsharingu na dłuższe dystanse. Na krótkoterminowy wynajem aut stawia też coraz więcej firm

W czasie kolejnych lockdownów mobilność Polaków była mniejsza, ale z drugiej strony własny samochód stał się jedynym pewnym i bezpiecznym środkiem transportu. Za zmianami wynikającymi z obostrzeń pandemicznych szybko nadążyły też firmy carsharingowe, które wprowadziły do oferty usługę dezynfekcji pojazdu, tak żeby ich użytkowanie było bezpieczne dla zdrowia. Po chwilowym zahamowaniu popytu w ubiegłym roku w kolejnych miesiącach klienci chętniej sięgali po auta na minuty. I to nie tylko na krótkich dystansach, lecz również na dłuższe podróże. – Musieliśmy rozszerzyć naszą ofertę o pakiety dobowe czy tygodniowe i weszliśmy do 100 kolejnych miast – mówi Maciej Panek z PANEK Carsharing. Wynajem aut na minuty – zamiast własnej floty – rozważa też coraz więcej firm.

Ochrona środowiska

Do końca czerwca Krajowy Plan Odbudowy powinien uzyskać zgodę Komisji Europejskiej. Polska liczy na pierwsze środki już w wakacje

W drugiej połowie tego roku krajową gospodarkę powinny realnie wesprzeć środki przewidziane na realizację Krajowego Planu Odbudowy. Projekt tego dokumentu kilka dni temu trafił do konsultacji. Jego głównymi celami mają być m.in. wzmocnienie konkurencyjności i odbudowa polskiej gospodarki po pandemii, wsparcie ochrony zdrowia i zielonej transformacji. Do rozdysponowania będzie prawie 60 mld euro. – W najbliższych miesiącach będziemy obserwowali boom gospodarczy i rozwojowy, o ile uporamy się z pandemią – mówi wiceminister Waldemar Buda. 

Prawo

W kwietniu możliwe duże zmiany w ubezpieczeniach społecznych. Rząd pracuje nad ustawą, która ma usprawnić rozliczenia płatników z ZUS-em

1 kwietnia 2021 roku ma wejść w życie nowelizacja ustawy o systemie ubezpieczeń społecznych, nad którą pracuje Ministerstwo Rodziny i Polityki Społecznej. Zgodnie z założeniami projekt ma uporządkować system ubezpieczeń społecznych, wprowadzić jednolite rozwiązania w zakresie przyznawania i wypłaty świadczeń oraz usprawnić rozliczanie płatników z ZUS-em. Część rozwiązań budzi jednak wątpliwości. – Skrócenie do roku możliwości samodzielnego złożenia korekt informacji ZUS IWA, czyli dokumentów, na podstawie których ZUS ustala wysokość składki wypadkowej dla płatnika, zaburza równowagę między przedsiębiorcą a urzędem – komentują eksperci Inventage.

Problemy społeczne

Efektem pandemii może być fala samobójstw wśród nastolatków. Prawie 40 proc. zmaga się z objawami depresji, a co piąty z nich ma myśli samobójcze

Polska jeszcze przed pandemią COVID-19 była w niechlubnej czołówce państw z najwyższym odsetkiem samobójstw wśród dzieci i młodzieży. W 2019 roku w grupie wiekowej 13–18 lat odnotowano blisko tysiąc prób samobójczych. W ubiegłym roku było ich nieco mniej, ale specjaliści od zdrowia psychicznego obawiają się, że długotrwałym skutkiem pandemii może być fala samobójstw wśród nastolatków. – W grupie nastolatków z objawami depresji, potrzebującej natychmiastowej pomocy psychologa i psychiatry, ok. 18 proc. zmaga się z myślami samobójczymi – alarmuje psycholog dr Beata Rajba. – Nie oznacza to, że te nastolatki popełnią samobójstwo, ale że są w grupie wysokiego ryzyka i potrzebują natychmiastowej pomocy – dodaje.