Newsy

Komórki CAR-T: szansa dla chorych na nowotwory krwi. Rozmowy o refundacji w Polsce mają ruszyć w tym roku

2021-01-21  |  06:25
Materiał powstał we współpracy z Novartis (PL2101193631)
Mówi:prof. dr hab. n. med. Marcin Czech, kierownik Zespołu ds. Zakażeń Szpitalnych w Instytucie Matki i Dziecka, podsekretarz stanu w Ministerstwie Zdrowia w latach 2017–2019
prof. dr hab. n. med. Sebastian Marian Giebel, zastępca dyrektora ds. klinicznych, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii, Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie, Oddział w Gliwicach
Emanuele Ostuni, dyrektor zarządzający Cell & Gene Therapy w Novartis Oncology

Terapia CAR-T wykorzystuje własny układ odpornościowy pacjenta i zaawansowaną inżynierię genetyczną do walki z nowotworem. Potrafi całkowicie wyleczyć część chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną, jest też skuteczna u około połowy pacjentów chorych na chłoniaka rozlanego. Na razie stosuje się ją w określonych wskazaniach opornych lub nawrotowych nowotworów krwi, ale na całym świecie trwają badania kliniczne, które mają sprawdzić skuteczność tej metody w innych chorobach nowotworowych. Lekarze i eksperci określają ją mianem przełomu w leczeniu nowotworów. Terapie CAR-T  są już zarejestrowane i refundowane w co najmniej kilkunastu krajach Europy, a w Polsce w tym roku mają ruszyć rozmowy Ministerstwa Zdrowia z firmami farmaceutycznymi dotyczące jej finansowania.

– Terapia CAR-T jest bardzo zindywidualizowana, bo jest oparta na komórkach własnych człowieka, które mają zmieniany materiał genetyczny i wracają niejako do organizmu, aby walczyć z chorobą nowotworową. To jest zupełnie nowe otwarcie i zupełnie nowe podejście do terapii chorób – mówi agencji Newseria Biznes prof. dr hab. n. med. Marcin Czech, kierownik Zespołu ds. Zakażeń Szpitalnych w Instytucie Matki i Dziecka, podsekretarz stanu w Ministerstwie Zdrowia w latach 2017–2019.

– Każdy z nas ma komórki odpornościowe zdolne do walki z rakiem, ale jest ich stosunkowo mało. Kiedy nowotwór jest rozwinięty, one nie są w stanie sobie z nim poradzić. Terapia CAR-T polega na tym, że pobieramy z krwi pacjenta jego komórki odpornościowe, zwane limfocytami T, które trafiają do laboratorium, gdzie są genetycznie przeprogramowywane. Wprowadza się im specjalny gen, który pozwala rozpoznawać antygeny komórek nowotworowych. W laboratoriach są też stymulowane i namnażane tak, żeby było ich jak najwięcej. Później trafiają z powrotem do krwioobiegu pacjenta i rozchodzą się po  organizmie, gdzie wyszukują i niszczą komórki nowotworowe – tłumaczy prof. dr hab. n. med. Sebastian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii w Narodowym Instytucie Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie, Oddział w Gliwicach.

Terapie CAR-T są postrzegane jako przełom w leczeniu chorych na nowotwór, bo dają szansę na życie u części pacjentów, którzy wyczerpali już inne metody leczenia. Minęły dwa lata od zarejestrowania w Europie pierwszych tego typu terapii. Służą one leczeniu pacjentów do 25. roku życia, chorych na oporną bądź nawracającą ostrą białaczkę limfoblastyczną z komórek B, a także pacjentów dorosłych chorych na opornego/nawracającego chłoniaka rozlanego z dużych komórek B i pierwotnego chłoniaka śródpiersia z dużych komórek B.

– Jest to bezprecedensowa terapia, wspierająca naturalną walkę z nowotworem. Przyzwyczailiśmy się do leczenia chorób nowotworowych w sposób przewlekły i długoterminowy. Tymczasem przy CAR-T jeden wlew ma wieloletni potencjał leczniczy – mówi Emanuele Ostuni, dyrektor zarządzający Cell & Gene Therapy w Novartis Oncology, jednej z firm, które oferują taką terapię.

CAR-T można stosować u części pacjentów, u których zostały wykorzystane wszystkie inne możliwości terapeutyczne i nie ma dla nich już żadnej alternatywy, a jednocześnie spełniają kryteria kwalifikacji do leczenia. Terapia daje im szansę na wydłużenie życia, a nawet całkowite wyleczenie choroby. 

– Ta terapia była zastosowana u chorych, u których zawodziły co najmniej dwie wcześniejsze linie leczenia i którym mieliśmy niewiele do zaproponowania. Prognozowany czas przeżycia takich osób nie przekracza sześciu miesięcy. Tymczasem terapia CAR-T cells pozwoliła na uzyskanie remisji, czyli stanu, w którym choroby prawie w ogóle nie widać u niemal wszystkich chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną i ponad połowy chorych na chłoniaka rozlanego. Można szacować, że około 50 proc. pacjentów z białaczką i ok. 40 proc. pacjentów z chłoniakami jesteśmy w stanie tą metodą wyleczyć. Z wykorzystaniem innych metod ta szansa nie przekracza 10 proc. – wskazuje prof. Sebastian Giebel

Na całym świecie – a najwięcej w Chinach i Stanach Zjednoczonych – prowadzone są badania kliniczne, które mają sprawdzić skuteczność tej metody leczenia także w innych chorobach nowotworowych.

– Dotyczy to nowotworów hematologicznych, takich jak szpiczak plazmocytowy, podtypy chłoniaków i białaczek, ale też szereg nowotworów litych, jak np. rak płuca, rak piersi, jelita grubego czy trzustki. Jestem przekonany, że w perspektywie kilku czy kilkunastu lat liczba wskazań bardzo się poszerzy, a terapia CAR-T cells może stać się podstawowym narzędziem terapeutycznym, które być może zastąpi inne formy leczenia, takie jak chemioterapia – ocenia kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii w Narodowym Instytucie Onkologii. – W Stanach Zjednoczonych w ostatnich tygodniach zarejestrowano tę terapię również u chorych na chłoniaka z komórek płaszcza, w Europie dopiero czekamy na tę rejestrację.

Polskie ośrodki akademickie także rozpoczynają prace nad terapiami CAR-T w kolejnych wskazaniach, m.in. dzięki finansowaniu Agencji Badań Medycznych.

CAR-T jest już refundowana w kilkunastu krajach Europy. Polska stoi jeszcze przed wyzwaniem refundacyjnym w tym zakresie, ale – według zapowiedzi Ministerstwa Zdrowia – w tym roku mają rozpocząć się rozmowy z firmami farmaceutycznymi dotyczące szczegółów finansowania.

– Najważniejsze jest dostrzeżenie wartości tej terapii, wówczas jesteśmy gotowi zachować elastyczność w podejściu do negocjacji. W każdym z blisko 20 państw Europy, gdzie terapia CAR-T jest refundowana, zasady refundacji są inne. Każdy kraj ma bowiem inne potrzeby i wymagania. Zależy nam na współpracy, nie staramy się tworzyć uniwersalnego rozwiązania dla wszystkich. Dlatego jesteśmy w stanie dojść do porozumienia z każdym państwem w Europie. Również w Polsce deklarujemy pełną gotowość do rozmów negocjacyjnych z ministrem zdrowia, ponieważ naszym celem, jako Novartis Oncology, jest przede wszystkim umożliwienie pacjentom dostępu do tej przełomowej terapii. Pacjenci nie mogą czekać, dla nich liczy się każdy dzień – zapewnia Emanuele Ostuni.

Jak podkreśla prof. Marcin Czech, wprowadzenie finansowania innowacyjnej terapii wymaga pewnego wysiłku i analizy, ponieważ możliwości jest kilka – np. w ramach ścieżki refundacyjnej czy świadczeń opieki zdrowotnej. System ochrony zdrowia powinien nastawiać się na to, że z czasem będzie się pojawiać coraz więcej takich terapii, które będą wymagać finansowania.

– Terapii genowych – zarówno w onkologii, jak i chorobach rzadkich, neurologii czy reumatologii – będzie z czasem dużo więcej. W okulistyce już takie mamy, a z czasem można spodziewać się ich zwłaszcza w jednogenowych chorobach genetycznych, metabolicznych – wymienia kierownik Zespołu ds. Zakażeń Szpitalnych w Instytucie Matki i Dziecka. – Jako kraj rozwinięty będziemy musieli do tego podejść systemowo – finansować w taki sposób, żeby budżet to wytrzymał, pacjenci mieli dostęp do skutecznego leczenia, a płatnik był pewien, że płaci za coś, co na pewno działa i jest bezpieczne.

Przygotowanie i podanie terapii CAR-T wymaga odpowiedniej infrastruktury medycznej i przeszkolonego personelu.

W Polsce obecnie trzy ośrodki zakończyły formalny proces certyfikacji, który potwierdza ich przygotowanie do stosowania tej terapii. Są to Klinika Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, Klinika Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie (Oddział w Gliwicach) oraz Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej „Przylądek Nadziei” Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu.

Czytaj także

Więcej ważnych informacji

Jedynka Newserii

Jedynka Newserii

Sport

Pandemia nie przeszkodzi w promocji tenisa stołowego wśród dzieci i młodzieży. Rozwój dyscypliny będzie wspierać jeden z największych koncernów energetycznych w kraju

Ponad 2 tys. dzieci na treningach tenisa stołowego, 70 tys. godzin zajęć sportowych, 200 trenerów i sprzęt sportowy o wartości 75 tys. zł to dotychczasowy efekt Narodowego Programu Rozwoju Tenisa Stołowego na lata 2018–2033. Promocja tenisa stołowego, który jest szóstą najpopularniejszą dyscypliną sportową na świecie, będzie kontynuowana mimo pandemii, a wsparcie otrzymają także czołowi polscy zawodnicy, którzy przygotowują się do igrzysk olimpijskich w Tokio. To efekt podpisanej właśnie umowy między koncernem energetycznym Enea i Polskim Związkiem Tenisa Stołowego.

Ochrona środowiska

Trwają ostatnie prace nad projektem Narodowej Agencji Bezpieczeństwa Energetycznego. Wiosną ma trafić pod obrady rządu

Instytucja nazywana roboczo Narodową Agencją Bezpieczeństwa Energetycznego ma przejąć od energetycznych spółek Skarbu Państwa ich aktywa węglowe. W zamyśle autorów tego projektu ma on służyć bezpieczeństwu energetycznemu kraju i stopniowemu wygaszaniu wydobycia węgla. Spółki energetyczne będą za to mogły skupić się na inwestycjach w odnawialne źródła energii i bloki gazowo-parowe, na które potrzebne są wielomiliardowe nakłady. Projekt wkrótce zostanie pokazany spółkom energetycznym i stronie społecznej, następnie trafi do konsultacji publicznych, a w ciągu miesiąca–dwóch zostanie przekazany pod obrady rządu.

Prawo

Branża pogrzebowa postuluje podniesienie kwoty zasiłku pogrzebowego. W dużych miastach opłata za miejsce na cmentarzu jest znacznie wyższa niż świadczenie z ZUS

– Kwota 4 tys. zł wystarcza na wszystkie usługi związane z pochówkiem świadczone przez firmę pogrzebową, ale problem pojawia się w przypadku opłaty za miejsce grzebalne. W dużych miastach, takich jak Warszawa, Kraków czy Gdańsk, jest ona kilkukrotnie wyższa niż zasiłek pogrzebowy – mówi Robert Czyżak, prezes Polskiej Izby Branży Pogrzebowej, i zaznacza, że świadczenie z ZUS powinno być mniej więcej dwukrotnie wyższe. Branża apeluje także o zmianę przepisów regulujących jej działalność, nie tylko ze względów bezpieczeństwa, lecz również ekonomicznych. Szara strefa to ok. 900 mln zł strat dla budżetu rocznie.

Konsument

Prawie dwie trzecie Polaków stara się nie marnować żywności. Nadal jednak przeciętna polska rodzina wyrzuca co roku jedzenie warte ok. 3 tys. zł

Pierwsza odsłona Wrocławskiego Pakietu Pomocowego dla przedsiębiorców ruszyła w marcu 2020 roku, wkrótce po wybuchu pandemii COVID-19. Z programu skorzystało ok. 2 tys. podmiotów. W tym roku projekt będzie kontynuowany. W budżecie na 2021 rok zarezerwowano 50 mln zł na zwolnienia dla firm z podatku od nieruchomości oraz 4 mln zł na zwolnienia z czynszu najmu w lokalach gminnych. – Pandemia uszczupliła dochody miasta o 220 mln zł, ale mimo trudnej sytuacji finansowej będą realizowane zarówno projekty pomocowe, jak i najważniejsze inwestycje infrastrukturalne – zapewnia Marcin Obłoza z Biura Prasowego Urzędu Miejskiego we Wrocławiu.