Newsy

Polska będzie refundować jedną z najnowocześniejszych terapii na świecie. To szansa na całkowite wyleczenie ostrej białaczki

2021-09-03  |  06:10
Mówi:prof. dr hab. n. med. Sebastian Marian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii, Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie, Oddział w Gliwicach
prof. dr hab. n. med. Krzysztof Kałwak, zastępca kierownika Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej „Przylądek Nadziei”, Uniwersytecki Szpital Kliniczny we Wrocławiu
Marta Wielondek, dyrektor generalna, Novartis Oncology w Polsce
Katarzyna Bondaryk, adwokat, Kancelaria Adwokacka Katarzyna Bondaryk 

Terapia CAR-T wykorzystuje zaawansowaną inżynierię genetyczną i własny układ odpornościowy pacjenta do niszczenia komórek nowotworowych. To aktualnie jedna z najnowocześniejszych metod leczenia, którą określa się mianem przełomu w walce z nowotworami. W Europie jest dostępna już od kilku lat, w Polsce po raz pierwszy zastosowano ją wiosną ubiegłego roku u dziecka z oporną białaczką limfoblastyczną, dzięki czemu udało się doprowadzić do niemal pełnego wyleczenia. Teraz podobną szansę dostaną też inni pacjenci, bo od września terapia CAR-T będzie refundowana przez NFZ.

– Terapia CAR-T to najbardziej zaawansowana forma immunoterapii komórkowej – czyli wykorzystania własnych komórek odpornościowych pacjenta do walki z nowotworem – tłumaczy w rozmowie z agencją informacyjną Newseria prof. Sebastian Marian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii w Narodowym Instytucie Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie, oddział w Gliwicach.

CAR-T to przygotowywana indywidualnie, jednorazowa terapia genowo-komórkowa, która do walki z nowotworem wykorzystuje układ odpornościowy pacjenta i jego zmodyfikowane genetycznie limfocyty T. Pobrane od pacjenta za pomocą leukaferezy limfocyty są przeprogramowywane w laboratorium, dzięki czemu zyskują dodatkowy receptor – tzw. chimerowy receptor antygenowy, który w sposób celowany rozpoznaje, wychwytuje i niszczy komórki nowotworowe. Zmodyfikowane limfocyty są namnażane i trafiają z powrotem do krwi pacjenta, gdzie rozpoznają komórki nowotworowe, przyłączają się do nich i aktywnie je niszczą.

– Infuzja komórek CAR-T odbywa się dożylnie, trwa kilkanaście minut i przypomina przetoczenie składników krwi czy też przetoczenie komórek krwiotwórczych przy transplantacjach. Sam zabieg nie jest więc szczególnie wymagający. Potencjalnie trudnym okresem są za to pierwsze tygodnie po infuzji, kiedy trzeba liczyć się z możliwością wystąpienia powikłań – mówi prof. Sebastian Marian Giebel. – Oferujemy jednak pacjentom możliwość wyleczenia, pozbycia się choroby raz na zawsze. To właściwie jedyna metoda, która stwarza pacjentom taką szansę.

CAR-T to szansa zwłaszcza dla tych pacjentów, u których wykorzystane zostały wszystkie inne metody leczenia i nie ma dla nich już żadnej alternatywy. Terapia daje im szansę na wydłużenie życia, a nawet całkowite wyleczenie choroby. Taką grupą chorych są np. dzieci i pacjenci do 25. roku życia z oporną bądź nawracającą ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek B.

– U chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną szansa wyleczenia jest szacowana na 50 do 60 proc. I mówimy tu o sytuacji, kiedy wcześniej zawiodły już wszystkie inne formy terapii. Jest to coś wspaniałego, co ma charakter absolutnie przełomowy – podkreśla kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii w Gliwicach. – Szacuje się, że każdego roku w Polsce pojawia się około 20 pacjentów, którzy potrzebują tego rodzaju leczenia – w tym ok. 15 dzieci i 5 dorosłych w wieku do 25 lat.

– Terapia CAR-T zdecydowanie zmieniła szanse na wyleczenie dzieci z oporną postacią ostrej białaczki limfoblastycznej B-komórkowej. Dla tych dzieci wcześniej nie było żadnych szans, one wykorzystały już wszelkie możliwości terapeutyczne, przeszczepy – czasem nawet kilka przeszczepień – i inne drogie, czasami bardzo innowacyjne leki, które również nie dały rady. Terapia CAR-T dała im nadzieję – dodaje prof. Krzysztof Kałwak z kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej „Przylądek Nadziei”, Uniwersytecki Szpital Kliniczny we Wrocławiu.

W Europie terapie CAR-T zostały po raz pierwszy zarejestrowane już kilka lat temu. W Polsce natomiast pierwsze dziecko, pacjent „Przylądka Nadziei”, otrzymał komórki CAR-T 3 marca 2020 roku. Dzięki terapii – po siedmiu latach od rozpoczęcia leczenia bardzo opornej białaczki – udało się u niego uzyskać wreszcie ujemną chorobę resztkową. Od tego czasu terapię CAR-T zastosowano jeszcze u kilkorga małych pacjentów.

– Dzięki wsparciu społeczeństwa, bo do tej pory nie było refundacji, udało nam się zastosować tę terapię już u dziewięciorga dzieci, a 10. pacjent otrzymał komórki w miniony czwartek. Tak więc łącznie mamy dziesięcioro dzieci, którym daliśmy nadzieję. Wszystkie, poza ostatnim, są już w domach i mają się dobrze – mówi prof. Krzysztof Kałwak.

Mali pacjenci ośrodka „Przylądek Nadziei” otrzymali terapię CAR-T w ramach leczenia komercyjnego (dzięki hojności społeczeństwa i zbiórkom organizowanym przez siepomaga.pl i Fundację „Na Ratunek Dzieciom z Chorobą Nowotworową”), bo do tej pory nie była ona w Polsce refundowana. To się jednak zmieni, ponieważ 17 sierpnia terapia CAR-T we wskazaniu nawrotowej lub opornej na leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek B u dzieci i dorosłych przed 25. rokiem życia została umieszczona na liście leków refundowanych. Ma ona obowiązywać już od 1 września br.

– Wreszcie będziemy mogli zaoferować tę terapię wszystkim potrzebującym i nie będziemy uzależnieni od zbiórek, które trwają czasami tygodniami – mówi zastępca kierownika kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej „Przylądek Nadziei”.

– Refundacja terapii CAR-T w ostrej białaczce limfoblastycznej to podarunek życia dla małych pacjentów i ich rodzin. To przełom, który dzieje się na naszych oczach. Takie terapie pojawiają się w medycynie bardzo rzadko, raz na kilkadziesiąt lat. Na świecie pierwsza pacjentka, u której zastosowano tę terapię, w maju obchodziła dziewiątą rocznicę powrotu do zdrowia, jest szczęśliwą i zdrową nastolatką. Tym bardziej cieszy, że – dzięki pozytywnej decyzji Ministerstwa Zdrowia – mali pacjenci i ich rodziny w Polsce też otrzymują właśnie szansę obchodzenia takich radosnych rocznic – dodaje Marta Wielondek, dyrektor generalna Novartis Oncology w Polsce.

Jak zauważa adwokat Katarzyna Bondaryk, refundacja terapii CAR-T ma w Polsce charakter przełomowy i jest nowością dla całego systemu refundacyjnego. Do tej pory ustawa nie przewidywała możliwości refundacji leku, który jest wytwarzany bezpośrednio z krwi pacjenta.

– Po raz pierwszy mamy tu do czynienia z tzw. lekiem terapii zaawansowanej, czyli terapią zindywidualizowaną. Do tej pory nie ma zrefundowanego żadnego innego produktu leczniczego, który jest wytwarzany z komórek pacjenta. To jest lek, którego nie możemy użyć u innego chorego, dlatego potrzebne były różne regulacje, dotyczące m.in. pobierania limfocytów, bankowania czy dystrybucji wytworzonego leku bezpośrednio do pacjenta. Przepisy o refundacji nie zauważają też specyfiki produktów leczniczych i terapii zaawansowanej, dlatego potrzebna była duża otwartość ze strony Ministerstwa Zdrowia, żeby znaleźć ten właściwy tryb i chcieć procedować wniosek refundacyjny w trybie tzw. standardowym. Mieliśmy tu niestandardowy produkt leczniczy, coś bardzo innowacyjnego, czego do tej pory ustawa o refundacji nie zauważała – mówi Katarzyna Bondaryk.

Terapie CAR-T to aktualnie jedna z najnowocześniejszych metod leczenia, którą określa się mianem przełomu w walce z nowotworami. Na całym świecie toczy się w tej chwili kilkaset badań klinicznych z zastosowaniem różnych wariantów terapii CAR-T, w różnych wskazaniach.

– Rejestracja dotyczy już kilku preparatów w trzech różnych jednostkach chorobowych i spodziewamy się, że te wskazania będą się poszerzały. W opinii wielu ekspertów, w tym w mojej, ta terapia w perspektywie kilkunastu lat może stać się dominująca i ma szansę wyprzeć inne formy leczenia systemowego, takie jak chemioterapia – mówi prof. Sebastian Marian Giebel z Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie.

Czytaj także

Kalendarium

Więcej ważnych informacji

Bankowość

Banki mogą odgrywać kluczową rolę w budowaniu innowacyjności gospodarki po pandemii. Same też zapowiadają inwestycje w tym obszarze

Pandemia pokazała, że polski sektor finansowy – choć sam w sobie jest postrzegany jako bardzo innowacyjny – wciąż planuje kolejne inwestycje w obszarze technologii. W horyzoncie czasowym 2021–2024 za największe wyzwania technologiczne dla branży uznawane są m.in. personalizacja usług, kwestie regulacyjne czy rozwiązania chmurowe. Co ciekawe, w konsekwencji pandemii COVID-19, skutkującej przyspieszeniem procesów digitalizacji we wszystkich branżach, banki zaczęły zaliczać do tych wyzwań także nową organizację pracy i aspekty kadrowe, a zwłaszcza pozyskanie wykwalifikowanych pracowników IT. Takie konkluzje przyniosło badanie przeprowadzone przez KIR i Accenture wśród CIO dziewięciu kluczowych banków na polskim rynku. Eksperci podkreślają też, że kondycja sektora finansowego i jego innowacyjność będą odgrywać znaczącą rolę w budowaniu konkurencyjności polskiej gospodarki po pandemii.

Konsument

Od 2022 roku planowane są zmiany w ocenianiu jakości szpitali. Najlepsze będą mogły liczyć na dodatkowe finansowanie

Ustawa o jakości w ochronie zdrowia wprowadzi nowy model oceniania i certyfikowania szpitali przez Narodowy Fundusz Zdrowia. Najlepsze będą mogły liczyć na większe dotacje. Pod koniec lipca projekt nowych przepisów został skierowany do konsultacji społecznych. Jego skutkiem ma być poprawa jakości działania placówek medycznych. Prezes NFZ liczy na to, że zmotywuje to placówki medyczne do konkurowania i podnoszenia jakości świadczonych usług. Przedstawiciele szpitali mają jednak wątpliwości co do nowego systemu oceny.

Infrastruktura

Bezpieczeństwo na drogach w Polsce wciąż wymaga poprawy. Dodatkowe szkolenia i warsztaty potrzebne nawet doświadczonym kierowcom

W 2020 roku w Polsce doszło do ponad 23 tys. wypadków drogowych, w których zginęło 2491 osób, a ponad 26 tys. zostało rannych. W tegorocznych statystykach nie widać znacznej poprawy. Wśród przyczyn niebezpiecznych zdarzeń na drodze wciąż można wymienić nadmierną prędkość i wymuszanie pierwszeństwa. – Kierowcy często popadają w pewną nonszalancję. Wsiadają do samochodu z przekonaniem, że nic złego się dzisiaj nie wydarzy, bo jest piękny, słoneczny dzień – mówi Mariusz Sztal, ekspert ds. bezpieczeństwa ruchu drogowego. Jak podkreśla, potrzebna jest przede wszystkim zmiana podejścia do bezpieczeństwa na drodze. Okazją do tego są otwarte warsztaty z bezpieczeństwa ruchu drogowego, którym patronuje firma kurierska DHL Parcel.

Konsument

Rośnie popularność TikToka w działaniach reklamodawców. Serwis promuje zarówno globalne, jak i małe, lokalne biznesy

Ubiegły rok, zdominowany przez pandemię i lockdown, spowodował skokowy wzrost konsumpcji treści w social mediach. Na tym trendzie skorzystał także TikTok, który króluje w globalnych zestawieniach najczęściej pobieranych aplikacji. W Europie TikTok ma już 100 mln aktywnych kont i ta liczba stale rośnie. To z kolei przekłada się na jego potencjał reklamowy, zwłaszcza że TikTok udostępnia rozwiązania, które wspierają w komunikacji z użytkownikami każdy biznes, niezależnie od branży i wielkości.