Newsy

Chorzy na agresywną postać przewlekłej białaczki limfocytowej w Polsce bez dostępu do właściwego leczenia. Nowe leki są jednak dostępne w UE

2019-08-02  |  06:15

Przewlekła białaczka limfocytowa to najczęstsza postać nowotworu krwi u dorosłych, rocznie diagnozuje się ją u ok. 2 tys. pacjentów. Kilka lat temu w Unii Europejskiej zarejestrowano nowe leki, które okazały się przełomem w jej leczeniu. W Polsce dostęp do nich mają jednak tylko pacjenci z mutacjami genetycznymi. Dla chorych bez tych mutacji i za to z nawrotową i oporną na leczenie postacią białaczki, u których takie leczenie jest wysoce skuteczne, nie jest refundowana. Lekarze podkreślają, że mogłaby ona wydłużyć i poprawić jakość ich życia. 

Przewlekła białaczka limfocytowa (PBL) jest najczęstszą postacią tej choroby wśród osób dorosłych. Ryzyko zachorowania rośnie wraz z wiekiem – tylko 10 proc. pacjentów ma mniej niż 55 lat. Każdego roku diagnozuje się 20 przypadków na każde 100 tys. osób powyżej 65 roku życia. Choroba może długo przebiegać bezobjawowo i zwykle zostaje wykryta podczas rutynowych badań laboratoryjnych. Dlatego regularnie wykonywana morfologia pozwala relatywnie szybko wykryć przewlekłą białaczkę limfocytową i wdrożyć leczenie.

– PBL cechuje się bardzo różnym przebiegiem klinicznym. Jeśli jest powolny, choroba trwa długo, wówczas leczenie jest łatwiejsze. Natomiast jest postać tej choroby, która przebiega bardziej agresywnie i wiąże się z opornością na leczenie. Wówczas jest ona dużym wyzwaniem dla lekarzy, ponieważ opcje leczenia tej choroby w Polsce nie są takie same, jak w innych krajach europejskich. U chorych z opornonawrotową przewlekłą białaczką limfocytową, którzy nie mają delecji 17p, mutacji TP53, brakuje nam dostępu do nowych terapii celowanych, czyli ibrutynibu i wenetoklaksu. W  przypadku występowania tych nieprawidłowości leczenie w Polsce jest refundowane, ale tylko dla tej grupy pacjentów – mówi agencji informacyjnej Newseria Biznes prof. Iwona Hus z Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie.

U chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową nieprawidłowości genetyczne takie jak delecja 17p (zmiana w chromosomie 17) i mutacja TP53 wiążą się z brakiem odpowiedzi organizmu na immunochemioterapię. Ta grupa chorych już w pierwszej linii leczenia powinna otrzymać nowe terapie celowane jak ibrutynib. W przypadku braku możliwości zastosowania tej terapii bądź odporności na nią kolejną linią powinien być wenetoklaks. Oba leki, zarejestrowane w Unii Europejskiej już kilka lat temu, okazały się przełomem w leczeniu PBL.

Problem stanowi fakt, że im więcej nawrotów doświadczy chory, tym bardziej staje się odporny na kolejne linie leczenia. W Polsce na refundowane leczenie obydwoma preparatami mogą liczyć tylko chorzy z nieprawidłowościami genetycznymi. Natomiast pacjenci bez mutacji genetycznych, za to z nawrotową i oporną na leczenie postacią PBL, u których takie leczenie również powinno być zastosowane, nie mają do nich dostępu.

– Możemy powiedzieć, że w Polsce chorzy na opornonawrotową postać przewlekłej białaczki limfocytowej są traktowani nierówno. Dostęp do skutecznych metod leczenia mają tylko ci, u których występuje delecja 17p, mutacja TP53. Natomiast pacjenci bez tych nieprawidłowości, ale z opornością, po wielu liniach wcześniejszego leczenia, u których wyczerpane zostały dostępne opcje terapeutyczne nie mogą liczyć na refundowanie leczenia. Nie ma merytorycznego uzasadnienia dla takiej sytuacji. Tym chorym moglibyśmy pomóc, stosując u nich nowe terapie celowane – mówi prof. Iwona Hus.

Jak podkreśla, w większości państw Unii Europejskiej leczenie w postaci leków małocząsteczkowych – ibrutynibu i wenetoklaksu – jest dostępne. Część z nich refunduje nawet leczenie pacjentów z delecją 17p, mutacją TP53 już w pierwszej linii leczenia, bo takie są zalecenia medyczne.

– Chorzy na opornonawrotową postać przewlekłej białaczki limfocytowej bez skutecznego leczenia niestety nie mają szansy na przeżycie. Natomiast przy możliwości skuteczniejszego leczenia życie z tą chorobą byłoby z pewnością lepsze. To leczenie jest w większości przypadków bardzo dobrze tolerowane, więc chorzy mieliby szansę na powrót do normalnego życia – podkreśla prof. Iwona Hus.

Jak na razie dla wybranej grupy pacjentów rozwiązaniem jest dostęp do leczenia ibrutynibem i wenetoklaksem w ramach ratunkowego trybu dostępności do leków. Jednak ta procedura jest czasochłonna, a pacjenci z opornonawrotową postacią PBL nie mają czasu na procedury administracyjne, bo w przypadku agresywnej, odpornej na standardowe leczenie postaci tej choroby rokowania nie przekraczają 3–4 lat. Nie wiadomo też, czy nastąpią jakiekolwiek zmiany w systemie refundacji, ale niewykluczone, że wpływ na tę decyzję będą mieć pozytywne rekomendacje AOTMiT dotyczące rozszerzenia stosowania obu leków dla pacjentów z oporną i nawrotową postacią PBL bez mutacji genetycznych.

Czytaj także

Więcej ważnych informacji

Kalendarium

CES 2020

Jedynka Newserii

Jedynka Newserii

Handel

Utraty danych doświadczyło co piąte małe i średnie przedsiębiorstwo. To dla firmy ryzyko przestoju, a nawet bankructwa

Dane i ich analiza są dziś dla wielu firm podstawą działalności. Ich utrata może oznaczać wysokie koszty, osłabienie zaufania klientów i partnerów oraz niemożność kontynuowania działalności, prowadząc nawet do bankructwa. W Polsce w ubiegłym roku doświadczyło tego 18 proc. małych i średnich firm. Ryzyko utraty danych minimalizuje regularny backup, czyli tworzenie kopii zapasowej, przechowywanej w bezpiecznym miejscu. W razie utraty plików, e-maili czy innych danych kopia zapasowa pozwala przywrócić je w oryginalnej formie. Pojawiają się na rynku nowe, inteligentne modele tworzenia kopii zapasowej, pozwalające odzyskać dane w ciągu kilku minut.

Komunikat

Ważne informacje dla dziennikarzy radiowych

Dziennikarze radiowi mają możliwość pobierania oryginalnego klipu dźwiękowego oraz  z lektorem w przypadku materiałów, w których ekspertami są obcokrajowcy.

Zapraszamy do kontaktu media|newseria.pl?subject=Kontakt%20dla%20medi%C3%B3w| style="background-color: rgb(255, 255, 255);"|media|newseria.pl 

Jak korzystać z materiałów Newserii?

Ważne informacje dla dziennikarzy i mediów

Wszystkie materiały publikowane w serwisach agencji informacyjnej Newseria przeznaczone są do bezpłatnej dystrybucji poprzez serwisy internetowe, stacje radiowe i telewizje, wydawców prasy oraz aplikacje pełniące funkcję agregatorów newsów. 

Szczegóły dotyczące warunków współpracy znajdują się tutaj.

Prawo

Spory między Skarbem Państwa a inwestorami coraz częściej kończą się ugodą. W zdecydowanej większości wygrywa jednak państwo

Spory publiczno-prywatne najczęściej pojawiają się przy okazji inwestycji infrastrukturalnych i są efektem opóźnień w realizacji kontraktu albo nieprecyzyjnej umowy. Co roku jest ich ok. 3 tys., a w 90 proc. przypadków kończą się sądową wygraną Skarbu Państwa. Rośnie jednak liczba sporów rozwiązywanych w drodze ugody – w ubiegłym roku było ich 84, o łącznej wartości roszczeń sięgającej 1,5 mld zł. Zarówno urzędnicy, jak i przedsiębiorcy coraz częściej widzą korzyść w mediacjach i zawieraniu ugód – zwłaszcza że prawo temu sprzyja, a jeszcze większe możliwości w tym zakresie stworzy od 2021 roku nowe Prawo zamówień publicznych. Barierą pozostaje jednak wciąż pokutujące, zwłaszcza wśród urzędników, przekonanie, że bezpieczniej iść do sądu.

Finanse

Inwestowanie społecznościowe zdobywa w Polsce rosnącą popularność. Warszawska giełda widzi w nim potencjał

Crowdinvesting – odmiana crowdfundingu – to forma inwestowania społecznościowego, w której w zamian za wsparcie inwestor otrzymuje określone prawa majątkowe czy własnościowe spółki. Jest szczególnie atrakcyjnym sposobem na pozyskiwanie kapitału dla małych spółek i start-upów. W Polsce zdobywa coraz większą popularność, choć wciąż daleko nam do rozwiniętych rynków, takich jak Wielka Brytania czy Skandynawia. Potencjał w crowdinvestingu dostrzega jednak warszawska giełda, która chce rozwijać ten rynek i uruchomiła dedykowany mu program.

Transport

Konsumenci czekają na uruchomienie dopłat do elektrycznych aut. Rozszerzenie ich na firmy mogłoby trzy razy mocniej rozpędzić rynek

Dopłaty do zakupu samochodów elektrycznych finansowane z Funduszu Niskoemisyjnego Transportu mają stymulować rozwój elektromobilności w Polsce. W najbliższych miesiącach z rządowego wsparcia będą mogły skorzystać jedynie osoby fizyczne, które nie prowadzą działalności gospodarczej. Nabór wniosków, który zaplanowano na pierwszy kwartał 2020 roku, nie uwzględnia rynku flotowego. Wprawdzie rozporządzenie obejmujące przedsiębiorców już zostało przyjęte, ale warunki proponowanego wsparcia będą raczej zniechęcać firmy do korzystania z dopłat, a to właśnie one realizują 70 proc. zakupów nowych aut.