Mówi: | Katarzyna Lisowska, przedstawicielka Stowarzyszenia Hematoonkologiczni prof. dr hab. n. med. Jerzy Windyga, kierownik Kliniki Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych oraz Zakładu Hemostazy i Chorób Metabolicznych Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie prof. dr hab. n. med. Maria Podolak-Dawidziak, hematolog, Katedra i Klinika Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu |
W tej chorobie liczy się dosłownie każda godzina. W Polsce jej rozpoznanie wciąż jest problemem, a bez diagnozy 90 proc. chorych umrze w ciągu dwóch tygodni
Pojawia się nagle i bardzo szybko postępuje, a bez właściwej diagnozy 90 proc. chorych umrze w ciągu maksymalnie dwóch tygodni. Dlatego w tej chorobie liczy się dosłownie każda godzina. Mowa o aTTP, czyli zakrzepowej plamicy małopłytkowej, która daje mało charakterystyczne objawy, przez co tak problematyczne jest jej rozpoznanie. – Ważne, żeby w ogóle zdawać sobie sprawę z tego, że jest taka choroba i szybko połączyć fakty, bo tutaj czas ma ogromne znaczenie. Jeżeli chory ma niedokrwistość i małopłytkowość plus dodatkowe objawy albo jest to np. kobieta w drugim trymestrze ciąży, to tego czasu jest bardzo mało – podkreśla prof. Maria Podolak-Dawidziak z Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu.
– W Polsce chorzy na aTTP bardzo często po prostu nie są zdiagnozowani – podkreśla w rozmowie z agencją Newseria Biznes Katarzyna Lisowska, przedstawicielka Stowarzyszenia Hematoonkologiczni. – Jeżeli pacjent trafia na SOR czy do lekarza rodzinnego i ma jakiś epizod udarowy, częste bóle głowy, czyli objawy typowe dla aTTP, to i tak często choroba pozostaje nierozpoznana. W tym właśnie największy problem. Potrzebna jest dobra, specjalistyczna diagnostyka i przekazanie pacjenta od razu do specjalistycznego ośrodka, zajmującego się leczeniem aTTP.
aTTP, czyli zakrzepowa plamica małopłytkowa, to rzadka, autoimmunologiczna choroba krwi, która niewłaściwie rozpoznana w większości przypadków prowadzi do śmierci. Zazwyczaj atakuje kobiety między 30. a 45. rokiem życia.
– Ta choroba nieleczona w 90 proc. kończy się śmiercią. Nie wiemy, jaka jest jej częstotliwość występowania w Polsce, ale w Stanach Zjednoczonych co roku zapada na nią ok. 11 osób na każdy milion. Kobiety chorują dwu-, trzykrotnie częściej niż mężczyźni – mówi prof. dr hab. n. med. Maria Podolak-Dawidziak, hematolog z Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu.
Jak szacuje, obecnie w Polsce na aTTP jest leczonych ok. 30–40 pacjentów.
– To jednak z pewnością za mało. Można z dużym prawdopodobieństwem stwierdzić, że część chorych umiera bez rozpoznania – mówi prof. Maria Podolak-Dawidziak.
aTTP pojawia się nagle i bardzo szybko postępuje, a dla późniejszego rokowania pacjenta liczy się dosłownie każda godzina. Błędna diagnoza i brak wiedzy na temat tej choroby mogą doprowadzić do tragedii. Tymczasem w Polsce wielu lekarzy nie wie nawet, co to za schorzenie ani jak je zdiagnozować.
– Bardzo trudno rozpoznać aTTP, ponieważ objawy nie są typowe dla zakrzepicy. Takim naczelnym, głównym objawem jest małopłytkowość, co wśród lekarzy budzi raczej podejrzenie skazy krwotocznej – tłumaczy prof. dr hab. n. med. Jerzy Windyga, kierownik Kliniki Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych z Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie.
Przyczyny tej choroby nie są do końca znane, ale u jej podłoża leżą choroby tkanki łącznej, jak np. toczeń rumieniowy czy reumatoidalne zapalenie stawów, zakażenia np. HIV czy CMV, otyłość, a w przypadku niektórych kobiet ciąża. Czynnikami sprzyjającymi mogą być także niektóre procedury medyczne albo przyjmowanie niektórych leków.
– aTTP jest z angielskiego słowa acquired, czyli nabyta, immunologiczna zakrzepowa plamica małopłytkowa. Już w nazwie jest zawarta pewna sprzeczność: zakrzepowa, a jednocześnie płytek jest mało – mówi prof. Maria Podolak-Dawidziak.
Jak wyjaśnia, choroba jest związana tzw. z czynnikiem von Willebranda. Jest to białko, które uczestniczy w procesie krzepnięcia krwi.
– Niedobór pewnego enzymu sprawia, że duże cząsteczki czynnika von Willebranda, który każdy z nas ma pod śródbłonkiem naczyń, nie są odpowiednio preparowane i dostają się do krążenia. A ponieważ są za duże, szybko podłączają się do nich płytki krwi i razem tworzą takie zlepki. W efekcie mamy mniej płytek, które płyną i mogą uczestniczyć w krzepnięciu. Stąd małopłytkowość. To jest niebezpieczne, ponieważ te zlepki dostają się do małych naczyń i je przytykają, wskutek czego ważne narządy – mózg, nerki – nie dostają krwinek, nie są odżywione. Te krwinki płytkowe zatykają naczynia i zaburzają czynności narządów, co skutkuje np. zaburzeniami neurologicznymi i ostrą niewydolnością nerek – mówi prof. Maria Podolak-Dawidziak.
Jednym z pierwszych, zauważalnych przez pacjenta objawów aTTP są objawy neurologiczne spowodowane zajęciem ośrodkowego układu nerwowego: złe samopoczucie, bóle głowy, zaburzenia widzenia, zaburzenia mowy, apatia i niedowłady. W skrajnych przypadkach może dojść do utraty przytomności i śpiączki.
Dalej choroba atakuje nerki, w których zachodzą zmiany widoczne w badaniu laboratoryjnym moczu, a także serce i układ krążenia. Wtedy pojawiają się objawy, które mogą sugerować chorobę niedokrwienną serca, ból w klatce piersiowej przypominający zawał mięśnia sercowego czy zaburzenia rytmu serca. aTTP może zająć też przewód pokarmowy, wywołując m.in. bóle brzucha, nudności, wymioty i biegunkę.
– Objawy aTTP są naprawdę bardzo różne. Mogą obejmować m.in. biegunki, bóle brzucha, zmiany w moczu i białkomocz, wybroczyny, krwotoczne miesiączki, wybroczyny na śluzówkach – wylicza hematolog z Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu. – Ważne, żeby w ogóle zdawać sobie sprawę z tego, że jest taka choroba i szybko połączyć fakty, bo tutaj czas ma ogromne znaczenie. Jeżeli chory ma niedokrwistość i małopłytkowość plus dodatkowe objawy albo jest to np. kobieta w drugim trymestrze ciąży, to tego czasu jest bardzo mało.
Jak podkreśla, bez szybkiego rozpoczęcia terapii aż 90 proc. chorych na aTTP umrze w ciągu raptem 14 dni.
– Jeśli postawimy właściwe rozpoznanie i wdrożymy leczenie, umrze mniej niż 20 proc. – mówi prof. Maria Podolak-Dawidziak.
– Są trzy podstawowe sposoby leczenia pacjentów z immunologiczną zakrzepową plamicą małopłytkową. Po pierwsze, lecznicza wymiana osocza, która jest dostępna w wielu ośrodkach w Polsce. Nie jest to procedura prosta, ale dostępna. Drugi element to są leki immunosupresyjne. Niektóre bardzo proste i tanie, inne nieco droższe, ale te leki też są w Polsce dostępne i możemy je pacjentowi zapewnić. Trzeci element, taki podstawowy, to jest lek pod nazwą caplacizumab, którego mechanizm działania jest dosyć skomplikowany. On blokuje oddziaływania czynnika von Willebranda z płytkami krwi i przyspiesza osiągnięcie remisji, czyli ustąpienie objawów choroby – wyjaśnia metody leczenia prof. Jerzy Windyga.
Caplacizumab jest już zarejestrowany w Unii Europejskiej, ale w Polsce nie został jeszcze objęty refundacją. Nie jest więc na razie dostępny dla polskich pacjentów z aTTP.
– Chorzy mają problem z dostępem do nowoczesnego leczenia. Mają też problem z lekami, które są w refundacji, ale są zarejestrowane w innych wskazaniach. Przydałyby nam się leki off-label i leki, które powinny być w refundacji dla tak rzadkiej choroby, dla tak niewielu pacjentów w Polsce – podkreśla Katarzyna Lisowska.
19 września na całym świecie obchodzony jest Międzynarodowy Dzień Zakrzepowej Plamicy Małopłytkowej, który ma zwrócić uwagę na problemy osób zmagających się z tą rzadką chorobą. Dlatego organizacje pacjentów prowadzą kampanię edukacyjną „aTPP. Liczy się każda godzina” poświęconą tej rzadkiej chorobie oraz prowadzą działania mające wspierać pacjentów i dostarczać wiedzy na temat choroby do szerokiej opinii publicznej.
Czytaj także
- 2024-04-11: Katarzyna Cichopek i Maciej Kurzajewski: Regularne badania profilaktyczne stawiamy sobie za punkt honoru. Chcemy być zdrowi i aktywni
- 2024-03-11: Nowotwory kobiece nie stanowią wyroku. Metody ich leczenia są coraz nowocześniejsze i refundowane także w szpitalach prywatnych
- 2024-03-04: Polska odstaje od innych państw UE w leczeniu raka prostaty. Od kwietnia br. z programu lekowego mogą wypaść kolejne nowoczesne terapie [DEPESZA]
- 2024-03-06: Pacjenci i lekarze apelują o Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich. Aktualizacja strategii ma być gotowa w II kwartale
- 2024-04-23: Zwolnienia lekarskie w prywatnej opiece medycznej są ponad dwa razy krótsze niż w publicznej. Oszczędności dla gospodarki to ok. 25 mld zł
- 2024-04-02: Dolegliwości pracowników są powiązane z ich stylem życia. Coraz więcej osób korzysta ze zwolnień lekarskich z powodu zaburzeń psychicznych
- 2024-02-08: Osteoporoza to problem ponad 2 mln Polaków, głównie kobiet. Może prowadzić do ciężkiego kalectwa i śmierci, ale w Polsce wciąż jest mocno lekceważona
- 2023-12-21: Polska w ogonie Europy pod względem leczenia astmy ciężkiej przyczyniającej się do wielu zgonów. Tylko 3 tys. pacjentów otrzymuje skuteczne leczenie terapią biologiczną, a diagnoza trwa nawet siedem lat
- 2024-01-03: Odkrycie polskiego naukowca może mieć znaczenie w leczeniu chorób neurodegeneracyjnych. Pomaga zrozumieć działanie białek opiekuńczych
- 2023-12-05: Polska kapsułka endoskopowa będzie dostępna najpierw dla zwierząt. Pomoże w wykrywaniu chorób układu pokarmowego
Kalendarium
Więcej ważnych informacji
Jedynka Newserii
Jedynka Newserii
Konsument
T-Mobile startuje w Polsce z nowym konceptem. Pozwoli klientom przetestować i doświadczyć najnowocześniejszych technologii
T-Mobile już od kilku lat realizuje strategię, która mocno skupia się na innowacjach i doświadczeniach klienta związanych z nowymi technologiami. Połączeniem obu tych elementów jest Magenta Experience Center – nowoczesny koncept, który ma zapewnić klientom możliwość samodzielnego przetestowania najnowszych technologii. Format, z sukcesem działający już na innych rynkach zachodnioeuropejskich, właśnie zadebiutował w Warszawie. Będą z niego mogli korzystać zarówno klienci indywidualni, jak i biznesowi.
Problemy społeczne
W Polsce brakuje dostępnych cenowo mieszkań. Eksperci mówią o kryzysie mieszkaniowym
– Większość osób – nawet ze średnimi, wcale nie najgorszymi dochodami – ma problem, żeby zaspokoić swoje potrzeby mieszkaniowe, ale też z tym, żeby po zaspokojeniu tych potrzeb, po opłaceniu wszystkich rachunków i opłat związanych z mieszkaniem, mieć jeszcze środki na godne życie – mówi Aleksandra Krugły z Fundacji Habitat for Humanity Poland. Jak wskazuje, problem stanowi nie tylko wysoki współczynnik przeciążenia kosztami mieszkaniowymi, ale i tzw. luka czynszowa, w której mieści się ponad 1/3 społeczeństwa. Tych problemów nie rozwiąże jednak samo zwiększanie liczby nowych lokali. Potrzebne są również rozwiązania, które umożliwią zaangażowanie sektora prywatnego w zwiększenie podaży dostępnych cenowo mieszkań na wynajem.
Konsument
Od 28 kwietnia Polacy żyją na ekologiczny kredyt. Zmiana zachowań konsumentów może odwrócić negatywny trend
Dzień Długu Ekologicznego, czyli data, do której zużyliśmy wszystkie zasoby, jakie w ciągu roku może zapewnić Ziemia, w tym roku w Polsce przypada 28 kwietnia, kilka dni wcześniej niż rok temu. Coroczne przyspieszenie tego terminu to sygnał, że czerpiemy bez umiaru z naturalnych systemów, nie dając im czasu na odbudowę. – Polskie społeczeństwo staje się coraz bardziej konsumpcyjne, kupujemy i wyrzucamy coraz więcej. Ale też nie mamy tak naprawdę efektywnego narzędzia, żeby temu zapobiec – ocenia Filip Piotrowski, ekspert ds. gospodarki obiegu zamkniętego z UNEP/GRID-Warszawa.
Partner serwisu
Szkolenia
Akademia Newserii
Akademia Newserii to projekt, w ramach którego najlepsi polscy dziennikarze biznesowi, giełdowi oraz lifestylowi, a także szkoleniowcy z wieloletnim doświadczeniem dzielą się swoją wiedzą nt. pracy z mediami.