Newsy

Pojawiają się nowe leki dla chorych na nawrotowego szpiczaka. Większość z nich nie jest dostępna dla polskich pacjentów

2018-02-21  |  06:45
Mówi:prof. Iwona Hus, Samodzielna Pracownia Transplantologii Klinicznej, Uniwersytet Medyczny w Lublinie

prof. Tomasz Wróbel, Klinika Hematologii Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku, Uniwersytet Medyczny we Wrocławiu

Paweł Kaliszek, chory na szpiczaka

  • MP4
  • Szpiczak plazmocytowy może być chorobą przewlekłą, a nie śmiertelną, nawet w przypadku postaci nawrotowej i opornej na leczenie. Polscy pacjenci mają jednak ograniczony dostęp do nowoczesnych leków, zwiększających czas wolny od progresji choroby oraz wydłużających życie. Brakuje również terapii podtrzymujących w przypadku chorych po przeszczepie komórek macierzystych.

    Szpiczak plazmocytowy to złośliwy nowotwór układu krwiotwórczego, powstały z komórek plazmatycznych szpiku kostnego. W organizmie osób chorych nowe komórki tego typu namnażają się w sposób nieprawidłowy, zaburzając jednocześnie rozrost zdrowych krwinek i płytek krwi oraz upośledzając działanie układu odpornościowego. Jest to choroba rzadka, dotykająca głównie osoby po 65 roku życia, na którą obecnie cierpi ok. 10 tys. Polaków. Szpiczak plazmocytowy jest chorobą nieuleczalną, ale dzięki odpowiedniemu leczeniu może się stać schorzeniem przewlekłym. Z tego względu niezwykle ważna jest wczesna diagnostyka, utrudniona przez bezobjawowy przebieg pierwszej fazy choroby.

    – Na początku choroba przebiega bezobjawowo albo ma takie objawy jak zwyczajne osłabienie, nawracające zakażenia, które nie są specjalnie typowe i nie kierują tej diagnostyki od razu na szpiczaka. Mogą być też odchylenia w badaniach laboratoryjnych, np. zwiększona wartość OB, ale to nie jest badanie, które rutynowo jest wykonywane – mówi agencji informacyjnej Newseria Biznes prof. Iwona Hus z Samodzielnej Pracowni Transplantologii Klinicznej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie.

    Na bardzo wczesnym etapie rozwoju, przy tzw. szpiczaku tlącym, leczenie najczęściej nie jest wdrażane natychmiast po diagnozie. Pacjent podlega aktywnemu monitorowaniu obejmującemu regularne wykonywanie odpowiednich badań. W przypadku pogorszenia się wyników, czyli aktywacji nowotworu, który zaczyna namnażać niewłaściwe komórki plazmatyczne, i pojawienia się bólów kostnych, anemii, problemów z nerkami oraz wysokiego stężenie białka w moczu (tzw. białkomocz) chory zostaje poddany leczeniu.

    Obecnie standardem w walce ze szpiczakiem plazmocytowym jest poddanie pacjenta chemioterapii mającej doprowadzić do remisji choroby, tak aby można było wykonać przeszczep komórek macierzystych (auto- lub allogeniczny). W przypadku nawrotu choroby podaje się lek immunomodulujący (talidomid) lub inhibitory proteasomów (bortezomib), przy kolejnym nawrocie pacjent w ramach programu lekowego otrzymuje lenalidomid. Na tym możliwości leczenia pacjentów w Polsce jeżeli chodzi o dostęp do leków się kończy. W ciągu ostatnich paru lat na świecie pojawiło się kilka nowych cząsteczek, które skutecznie hamują rozwój choroby i podnoszą jakość życia pacjentów, niestety żadna z nich nie jest w Polsce refundowana.

    – Jest to choroba, która ma tendencję do nawrotów, czyli zwykle możemy się spodziewać, że pacjent będzie wymagał nie tylko jednej linii, ale kilku, czasami kilkunastu. Jeśli chodzi o leczenie pierwszej linii w Polsce, można powiedzieć, że ono nie odbiega od standardów europejskich. Pacjenci mają dostęp do podstawowych leków, takich jak inhibitory proteasomów – bortezomib – czy leki immunomodulujące – talidomid i lenalidomid – mówi prof. Tomasz Wróbel z Kliniki Hematologii Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu.

    Znacznie gorzej przedstawia się sytuacja chorych z nawrotowym lub opornym na leczenie szpiczakiem plazmocytowym. Na świecie standardem leczenia w takich przypadkach są schematy oparte na kombinacji trzech leków dobieranych spośród sześciu nowo zarejestrowanych cząsteczek. Nowoczesne terapie są w stanie przedłużyć życie chorych nawet o kilka lat, a ze względu na zmniejszoną toksyczność nie wpływają negatywnie na jakość życia pacjentów. Część z nich podawana jest doustnie, tak jak pomalidomid czy iksazomib, co zmniejsza konieczność hospitalizacji i ułatwia pacjentowi codzienne funkcjonowanie. W Polsce jednak żadna z cząsteczek nie jest stosowana w leczeniu przez brak finansowania ze środków publicznych i jedynie mała liczba osób może z nich skorzystać w ramach badań klinicznych.

    – W ostatnich latach mamy wysyp nowych leków w terapii szpiczaka plazmocytowego. Mamy nowe inhibitory proteasomów, takie jak karfilzomib czy iksazomib. Mamy nowy lek immunomodulujący pomalidomid, nowe przeciwciała monoklonalne, które dotychczas nie były stosowane w terapii szpiczaka, takie jak daratumumab czy elotuzumab – mówi prof. Tomasz Wróbel – Nie powiem, że wszystkie powinny być dostępne bez ograniczeń, ale na pewno w jakimś zakresie dla wybranych grup chorych właściwie każdy z tych leków powinien być refundowany. 

    – Otrzymałem lek pomalidomid w ramach programu charytatywnego prowadzonego przez producenta i dzięki temu żyję już trzy lata. Był to program tylko dla określonej liczby pacjentów w formie darowizny przekazywanej przez firmę, nie jest to program organizowany przez Ministerstwo Zdrowia. Ten lek bardzo dużo mi pomógł, dał mi szansę na dalsze życie, funkcjonuję prawie normalnie, chodzę do pracy, mam swoje życie rodzinne, realizuję jeszcze inne rzeczy – dodaje Paweł Kaliszek, chory na szpiczaka.

    W trudnej sytuacji znajdują się pacjenci po przeszczepie komórek macierzystych. Liczne badania pokazują, że zastosowanie u tych pacjentów doustnego lenalidomidu wydłuża zarówno czas wolny od progresji choroby, jak i czas całkowitego przeżycia. W Polsce lek ten refundowany jest jednak jedynie w przypadkach szpiczaka nawrotowego lub opornego na leczenie, w leczeniu podtrzymującym dla pacjentów po przeszczepie pozostaje poza zasięgiem.

    – W Polsce nie możemy stosować leczenia podtrzymującego zgodnego ze standardami europejskimi. Lekiem, który ma najwięcej udokumentowanych badań w terapii podtrzymującej, jest lenalidomid, który w naszym kraju w tym wskazaniu nie jest refundowany – mówi prof. Tomasz Wróbel.

     


    Artykuł powstał w ramach kampanii edukacyjnej „Wczesna diagnostyka szpiczaka mnogiego”, prowadzonej przez Polską Grupę Szpiczakową i Polskie Konsorcjum Szpiczakowe, której partnerem jest firma Celgene sp. z o.o. Więcej informacji na temat kampanii na stronach: www.zdiagnozuj-szpiczaka.pl oraz www.hematoonkologia.pl

    Celgene
    Polska Grupa Szpikowa
    Polskie Konsorcjum Szpikowe

    Czytaj także

    Kalendarium

    Więcej ważnych informacji

    Transport

    Rząd aktualizuje strategię lotniczą dla Polski. Ma być przyjęta na początku 2022 roku

    „Polityka rozwoju lotnictwa cywilnego w Polsce do roku 2030” po zmianach ma być gotowa w ciągu kilku najbliższych tygodni i po ocenie oddziaływania na środowisko powinna zostać przyjęta w I kwartale przyszłego roku. – Za 10 lat polski rynek lotniczy będzie już znacznie większy niż ten sprzed pandemii. Nie tylko odrobimy straty, lecz także wykonamy kolejne kroki do przodu – ocenia Marcin Horała, sekretarz stanu w Ministerstwie Infrastruktury i pełnomocnik rządu do spraw Centralnego Portu Komunikacyjnego. Rząd zakłada, że dzięki budowie centralnego lotniska i dobremu położeniu geograficznemu Polska zostanie lotniczym liderem Europy Środkowej.  

    Handel

    Nowe otwarcie w światowym handlu. Firmy zmieniają łańcuchy dostaw i strategie zamówień

    Ostatnie półtora roku okazało się punktem zwrotnym dla światowego handlu. Mimo że pandemiczne zakłócenia nie były tak brzemienne w skutkach, jak się początkowo spodziewano, to i tak dla wielu przedsiębiorstw stały się okazją do zrewidowania strategii zamówień, produkcji i dystrybucji. W efekcie dziś dywersyfikują dostawców i ryzyko, często skracając łańcuchy dostaw. Także państwa przygotowują się na nowe otwarcie w światowym handlu – nowe przepisy w USA czy UE mają zagwarantować, że kluczowe dla gospodarki półprzewodniki będą produkowane lokalnie, a krytyczna infrastruktura będzie lepiej chroniona i monitorowana. 

    Motoryzacja

    Katowicka Specjalna Strefa Ekonomiczna staje się hubem elektromobilności. Za 70 proc. inwestycji odpowiadają mikro- i mali przedsiębiorcy z Polski

    Do Katowickiej Specjalnej Strefy Ekonomicznej ściąga coraz więcej projektów z obszaru elektromobilności. Wśród nich są produkcja pierwszej w historii polskiej marki samochodu elektrycznego Izera oraz inwestycje FCA Poland, która będzie produkowała w Polsce zupełnie nowe modele samochodów z napędem elektrycznym oraz hybrydowym. Dodatkowo koncern SK Innovation buduje fabryki, w których powstawać będą separatory baterii wykorzystywane w samochodach elektrycznych. Katowicka SSE przyciąga też polskich mikro- i małych przedsiębiorców. W 2020 roku odpowiadali za niemal 70 proc. projektów inwestycyjnych.

    IT i technologie

    Biodruk 3D może zrewolucjonizować badania kliniczne i transplantologię. Już za kilka lat będzie można wydrukować z komórek zdrowe narządy do przeszczepu

    Od początku 2021 roku pacjenci odzyskują wzrok dzięki biodrukowanym rogówkom oka. Tymczasem już za kilka lat możliwe będzie wydrukowanie w podobny sposób trzustki czy wątroby, które będą się nadawać do przeszczepów. Biodruk 3D pozwala również tworzyć z tkanek modele nowotworów i testować na nich działanie terapii celowanych. Wydrukowane modele tkankowe zastępują coraz częściej żywe zwierzęta w procesie badań klinicznych czy testowania kosmetyków.