Newsy

Pojawiają się nowe leki dla chorych na nawrotowego szpiczaka. Większość z nich nie jest dostępna dla polskich pacjentów

2018-02-21  |  06:45
Mówi:prof. Iwona Hus, Samodzielna Pracownia Transplantologii Klinicznej, Uniwersytet Medyczny w Lublinie

prof. Tomasz Wróbel, Klinika Hematologii Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku, Uniwersytet Medyczny we Wrocławiu

Paweł Kaliszek, chory na szpiczaka

  • MP4
  • Szpiczak plazmocytowy może być chorobą przewlekłą, a nie śmiertelną, nawet w przypadku postaci nawrotowej i opornej na leczenie. Polscy pacjenci mają jednak ograniczony dostęp do nowoczesnych leków, zwiększających czas wolny od progresji choroby oraz wydłużających życie. Brakuje również terapii podtrzymujących w przypadku chorych po przeszczepie komórek macierzystych.

    Szpiczak plazmocytowy to złośliwy nowotwór układu krwiotwórczego, powstały z komórek plazmatycznych szpiku kostnego. W organizmie osób chorych nowe komórki tego typu namnażają się w sposób nieprawidłowy, zaburzając jednocześnie rozrost zdrowych krwinek i płytek krwi oraz upośledzając działanie układu odpornościowego. Jest to choroba rzadka, dotykająca głównie osoby po 65 roku życia, na którą obecnie cierpi ok. 10 tys. Polaków. Szpiczak plazmocytowy jest chorobą nieuleczalną, ale dzięki odpowiedniemu leczeniu może się stać schorzeniem przewlekłym. Z tego względu niezwykle ważna jest wczesna diagnostyka, utrudniona przez bezobjawowy przebieg pierwszej fazy choroby.

    – Na początku choroba przebiega bezobjawowo albo ma takie objawy jak zwyczajne osłabienie, nawracające zakażenia, które nie są specjalnie typowe i nie kierują tej diagnostyki od razu na szpiczaka. Mogą być też odchylenia w badaniach laboratoryjnych, np. zwiększona wartość OB, ale to nie jest badanie, które rutynowo jest wykonywane – mówi agencji informacyjnej Newseria Biznes prof. Iwona Hus z Samodzielnej Pracowni Transplantologii Klinicznej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie.

    Na bardzo wczesnym etapie rozwoju, przy tzw. szpiczaku tlącym, leczenie najczęściej nie jest wdrażane natychmiast po diagnozie. Pacjent podlega aktywnemu monitorowaniu obejmującemu regularne wykonywanie odpowiednich badań. W przypadku pogorszenia się wyników, czyli aktywacji nowotworu, który zaczyna namnażać niewłaściwe komórki plazmatyczne, i pojawienia się bólów kostnych, anemii, problemów z nerkami oraz wysokiego stężenie białka w moczu (tzw. białkomocz) chory zostaje poddany leczeniu.

    Obecnie standardem w walce ze szpiczakiem plazmocytowym jest poddanie pacjenta chemioterapii mającej doprowadzić do remisji choroby, tak aby można było wykonać przeszczep komórek macierzystych (auto- lub allogeniczny). W przypadku nawrotu choroby podaje się lek immunomodulujący (talidomid) lub inhibitory proteasomów (bortezomib), przy kolejnym nawrocie pacjent w ramach programu lekowego otrzymuje lenalidomid. Na tym możliwości leczenia pacjentów w Polsce jeżeli chodzi o dostęp do leków się kończy. W ciągu ostatnich paru lat na świecie pojawiło się kilka nowych cząsteczek, które skutecznie hamują rozwój choroby i podnoszą jakość życia pacjentów, niestety żadna z nich nie jest w Polsce refundowana.

    – Jest to choroba, która ma tendencję do nawrotów, czyli zwykle możemy się spodziewać, że pacjent będzie wymagał nie tylko jednej linii, ale kilku, czasami kilkunastu. Jeśli chodzi o leczenie pierwszej linii w Polsce, można powiedzieć, że ono nie odbiega od standardów europejskich. Pacjenci mają dostęp do podstawowych leków, takich jak inhibitory proteasomów – bortezomib – czy leki immunomodulujące – talidomid i lenalidomid – mówi prof. Tomasz Wróbel z Kliniki Hematologii Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu.

    Znacznie gorzej przedstawia się sytuacja chorych z nawrotowym lub opornym na leczenie szpiczakiem plazmocytowym. Na świecie standardem leczenia w takich przypadkach są schematy oparte na kombinacji trzech leków dobieranych spośród sześciu nowo zarejestrowanych cząsteczek. Nowoczesne terapie są w stanie przedłużyć życie chorych nawet o kilka lat, a ze względu na zmniejszoną toksyczność nie wpływają negatywnie na jakość życia pacjentów. Część z nich podawana jest doustnie, tak jak pomalidomid czy iksazomib, co zmniejsza konieczność hospitalizacji i ułatwia pacjentowi codzienne funkcjonowanie. W Polsce jednak żadna z cząsteczek nie jest stosowana w leczeniu przez brak finansowania ze środków publicznych i jedynie mała liczba osób może z nich skorzystać w ramach badań klinicznych.

    – W ostatnich latach mamy wysyp nowych leków w terapii szpiczaka plazmocytowego. Mamy nowe inhibitory proteasomów, takie jak karfilzomib czy iksazomib. Mamy nowy lek immunomodulujący pomalidomid, nowe przeciwciała monoklonalne, które dotychczas nie były stosowane w terapii szpiczaka, takie jak daratumumab czy elotuzumab – mówi prof. Tomasz Wróbel – Nie powiem, że wszystkie powinny być dostępne bez ograniczeń, ale na pewno w jakimś zakresie dla wybranych grup chorych właściwie każdy z tych leków powinien być refundowany. 

    – Otrzymałem lek pomalidomid w ramach programu charytatywnego prowadzonego przez producenta i dzięki temu żyję już trzy lata. Był to program tylko dla określonej liczby pacjentów w formie darowizny przekazywanej przez firmę, nie jest to program organizowany przez Ministerstwo Zdrowia. Ten lek bardzo dużo mi pomógł, dał mi szansę na dalsze życie, funkcjonuję prawie normalnie, chodzę do pracy, mam swoje życie rodzinne, realizuję jeszcze inne rzeczy – dodaje Paweł Kaliszek, chory na szpiczaka.

    W trudnej sytuacji znajdują się pacjenci po przeszczepie komórek macierzystych. Liczne badania pokazują, że zastosowanie u tych pacjentów doustnego lenalidomidu wydłuża zarówno czas wolny od progresji choroby, jak i czas całkowitego przeżycia. W Polsce lek ten refundowany jest jednak jedynie w przypadkach szpiczaka nawrotowego lub opornego na leczenie, w leczeniu podtrzymującym dla pacjentów po przeszczepie pozostaje poza zasięgiem.

    – W Polsce nie możemy stosować leczenia podtrzymującego zgodnego ze standardami europejskimi. Lekiem, który ma najwięcej udokumentowanych badań w terapii podtrzymującej, jest lenalidomid, który w naszym kraju w tym wskazaniu nie jest refundowany – mówi prof. Tomasz Wróbel.

     


    Artykuł powstał w ramach kampanii edukacyjnej „Wczesna diagnostyka szpiczaka mnogiego”, prowadzonej przez Polską Grupę Szpiczakową i Polskie Konsorcjum Szpiczakowe, której partnerem jest firma Celgene sp. z o.o. Więcej informacji na temat kampanii na stronach: www.zdiagnozuj-szpiczaka.pl oraz www.hematoonkologia.pl

    Celgene
    Polska Grupa Szpikowa
    Polskie Konsorcjum Szpikowe

    Czytaj także

    CES 2019

    Ochrona środowiska

    Prawie 60 proc. domów jednorodzinnych w Polsce jest w złym stanie technicznym. To wpływa na zdrowie mieszkańców

    58 proc. budynków w Polsce ma powyżej 40 lat, jest w złym stanie technicznym i negatywnie wpływa zarówno na zdrowie mieszkańców, jak i jakość powietrza – wynika z ostatniego „Barometru zdrowych domów”. Eksperci podkreślają, że niezbędne są preferencyjne narzędzia finansowe i programy wsparcia, bo Polacy najczęściej nie dysponują odpowiednim kapitałem, który mogliby przeznaczyć na termomodernizację. Jednym z takich narzędzi, które ma przyczynić się do ograniczenia niskiej emisji i smogu w Polsce, ma być wprowadzona w tym roku ulga termomodernizacyjna, dzięki której będzie można odliczyć od podatku wydatki poniesione na docieplenie domu jednorodzinnego do 53 tys. zł. 

    Prawo

    Inwestowanie w badania i rozwój w Polsce coraz bardziej opłacalne. Dzięki nowej uldze podatkowej firmy sporo zaoszczędzą

    Dzięki nowej uldze podatkowej, tzw. innovation box, inwestowanie w badania i rozwój jest w Polsce coraz bardziej opłacalne. W połączeniu z już obowiązującą ulgą na B+R ma ona zachęcić firmy do zwiększania nakładów na działalność badawczo-rozwojową. Zwłaszcza że zaproponowana przez rząd preferencyjna 5-proc. stawka podatku jest jedną z najniższych w Europie, a ustawodawca zadbał o szeroki katalog kwalifikowanych praw własności intelektualnej. Polska wprowadziła takie rozwiązanie w swoim systemie podatkowym jako czternasty kraj w Europie. 

    Transport

    Wymiana gospodarcza Polski z Iranem ma duży potencjał. Zagrożeniem są sankcje i trudności z dystrybucją towaru

    Rośnie wymiana handlowa Polski z Iranem. Tylko w 2017 roku Polska wyeksportowała do tego kraju towary za ponad 121 mln euro, a wartość importu sięgnęła 83 mln euro. W ciągu kilku lat wymiana handlowa wzrosła kilkukrotnie, ale jej potencjał jest znacznie większy. Chociaż sankcje nałożone na Iran utrudniają handel, mniejsze firmy coraz chętniej wchodzą na tamtejszy rynek. Wyzwaniem jest dla nich zorganizowanie dostaw na tamtejszy rynek. Na tym wykłada się wiele firm.

    Media i PR

    Ubiegły rok pod znakiem kryzysów wizerunkowych. Nie ominęły instytucji państwowych i mediów

    Z kryzysami wizerunkowymi mierzą się już nie tylko marki, lecz również media, także społecznościowe, instytucje państwowe, a nawet organizacje pożytku publicznego. Bohaterem jednej z najgłośniejszych afer w ubiegłym roku, z której musiał się tłumaczyć Mark Zuckerberg, był Facebook, ale nie brakuje też przykładów z polskiego podwórka.  Wizerunkowym wpadkom musiały stawić czoła m.in. linie lotnicze LOT, marka Reserved i organizator Szlachetnej Paczki. Zdaniem ekspertów w tym roku kryzysy mogą dotknąć także influencerów i polityków, a ich źródłem mogą być m.in. fake newsy i kwestie społeczno-kulturowe.