Newsy

Pojawiają się nowe leki dla chorych na nawrotowego szpiczaka. Większość z nich nie jest dostępna dla polskich pacjentów

2018-02-21  |  06:45
Mówi:prof. Iwona Hus, Samodzielna Pracownia Transplantologii Klinicznej, Uniwersytet Medyczny w Lublinie

prof. Tomasz Wróbel, Klinika Hematologii Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku, Uniwersytet Medyczny we Wrocławiu

Paweł Kaliszek, chory na szpiczaka

  • MP4
  • Szpiczak plazmocytowy może być chorobą przewlekłą, a nie śmiertelną, nawet w przypadku postaci nawrotowej i opornej na leczenie. Polscy pacjenci mają jednak ograniczony dostęp do nowoczesnych leków, zwiększających czas wolny od progresji choroby oraz wydłużających życie. Brakuje również terapii podtrzymujących w przypadku chorych po przeszczepie komórek macierzystych.

    Szpiczak plazmocytowy to złośliwy nowotwór układu krwiotwórczego, powstały z komórek plazmatycznych szpiku kostnego. W organizmie osób chorych nowe komórki tego typu namnażają się w sposób nieprawidłowy, zaburzając jednocześnie rozrost zdrowych krwinek i płytek krwi oraz upośledzając działanie układu odpornościowego. Jest to choroba rzadka, dotykająca głównie osoby po 65 roku życia, na którą obecnie cierpi ok. 10 tys. Polaków. Szpiczak plazmocytowy jest chorobą nieuleczalną, ale dzięki odpowiedniemu leczeniu może się stać schorzeniem przewlekłym. Z tego względu niezwykle ważna jest wczesna diagnostyka, utrudniona przez bezobjawowy przebieg pierwszej fazy choroby.

    – Na początku choroba przebiega bezobjawowo albo ma takie objawy jak zwyczajne osłabienie, nawracające zakażenia, które nie są specjalnie typowe i nie kierują tej diagnostyki od razu na szpiczaka. Mogą być też odchylenia w badaniach laboratoryjnych, np. zwiększona wartość OB, ale to nie jest badanie, które rutynowo jest wykonywane – mówi agencji informacyjnej Newseria Biznes prof. Iwona Hus z Samodzielnej Pracowni Transplantologii Klinicznej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie.

    Na bardzo wczesnym etapie rozwoju, przy tzw. szpiczaku tlącym, leczenie najczęściej nie jest wdrażane natychmiast po diagnozie. Pacjent podlega aktywnemu monitorowaniu obejmującemu regularne wykonywanie odpowiednich badań. W przypadku pogorszenia się wyników, czyli aktywacji nowotworu, który zaczyna namnażać niewłaściwe komórki plazmatyczne, i pojawienia się bólów kostnych, anemii, problemów z nerkami oraz wysokiego stężenie białka w moczu (tzw. białkomocz) chory zostaje poddany leczeniu.

    Obecnie standardem w walce ze szpiczakiem plazmocytowym jest poddanie pacjenta chemioterapii mającej doprowadzić do remisji choroby, tak aby można było wykonać przeszczep komórek macierzystych (auto- lub allogeniczny). W przypadku nawrotu choroby podaje się lek immunomodulujący (talidomid) lub inhibitory proteasomów (bortezomib), przy kolejnym nawrocie pacjent w ramach programu lekowego otrzymuje lenalidomid. Na tym możliwości leczenia pacjentów w Polsce jeżeli chodzi o dostęp do leków się kończy. W ciągu ostatnich paru lat na świecie pojawiło się kilka nowych cząsteczek, które skutecznie hamują rozwój choroby i podnoszą jakość życia pacjentów, niestety żadna z nich nie jest w Polsce refundowana.

    – Jest to choroba, która ma tendencję do nawrotów, czyli zwykle możemy się spodziewać, że pacjent będzie wymagał nie tylko jednej linii, ale kilku, czasami kilkunastu. Jeśli chodzi o leczenie pierwszej linii w Polsce, można powiedzieć, że ono nie odbiega od standardów europejskich. Pacjenci mają dostęp do podstawowych leków, takich jak inhibitory proteasomów – bortezomib – czy leki immunomodulujące – talidomid i lenalidomid – mówi prof. Tomasz Wróbel z Kliniki Hematologii Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu.

    Znacznie gorzej przedstawia się sytuacja chorych z nawrotowym lub opornym na leczenie szpiczakiem plazmocytowym. Na świecie standardem leczenia w takich przypadkach są schematy oparte na kombinacji trzech leków dobieranych spośród sześciu nowo zarejestrowanych cząsteczek. Nowoczesne terapie są w stanie przedłużyć życie chorych nawet o kilka lat, a ze względu na zmniejszoną toksyczność nie wpływają negatywnie na jakość życia pacjentów. Część z nich podawana jest doustnie, tak jak pomalidomid czy iksazomib, co zmniejsza konieczność hospitalizacji i ułatwia pacjentowi codzienne funkcjonowanie. W Polsce jednak żadna z cząsteczek nie jest stosowana w leczeniu przez brak finansowania ze środków publicznych i jedynie mała liczba osób może z nich skorzystać w ramach badań klinicznych.

    – W ostatnich latach mamy wysyp nowych leków w terapii szpiczaka plazmocytowego. Mamy nowe inhibitory proteasomów, takie jak karfilzomib czy iksazomib. Mamy nowy lek immunomodulujący pomalidomid, nowe przeciwciała monoklonalne, które dotychczas nie były stosowane w terapii szpiczaka, takie jak daratumumab czy elotuzumab – mówi prof. Tomasz Wróbel – Nie powiem, że wszystkie powinny być dostępne bez ograniczeń, ale na pewno w jakimś zakresie dla wybranych grup chorych właściwie każdy z tych leków powinien być refundowany. 

    – Otrzymałem lek pomalidomid w ramach programu charytatywnego prowadzonego przez producenta i dzięki temu żyję już trzy lata. Był to program tylko dla określonej liczby pacjentów w formie darowizny przekazywanej przez firmę, nie jest to program organizowany przez Ministerstwo Zdrowia. Ten lek bardzo dużo mi pomógł, dał mi szansę na dalsze życie, funkcjonuję prawie normalnie, chodzę do pracy, mam swoje życie rodzinne, realizuję jeszcze inne rzeczy – dodaje Paweł Kaliszek, chory na szpiczaka.

    W trudnej sytuacji znajdują się pacjenci po przeszczepie komórek macierzystych. Liczne badania pokazują, że zastosowanie u tych pacjentów doustnego lenalidomidu wydłuża zarówno czas wolny od progresji choroby, jak i czas całkowitego przeżycia. W Polsce lek ten refundowany jest jednak jedynie w przypadkach szpiczaka nawrotowego lub opornego na leczenie, w leczeniu podtrzymującym dla pacjentów po przeszczepie pozostaje poza zasięgiem.

    – W Polsce nie możemy stosować leczenia podtrzymującego zgodnego ze standardami europejskimi. Lekiem, który ma najwięcej udokumentowanych badań w terapii podtrzymującej, jest lenalidomid, który w naszym kraju w tym wskazaniu nie jest refundowany – mówi prof. Tomasz Wróbel.

     


    Artykuł powstał w ramach kampanii edukacyjnej „Wczesna diagnostyka szpiczaka mnogiego”, prowadzonej przez Polską Grupę Szpiczakową i Polskie Konsorcjum Szpiczakowe, której partnerem jest firma Celgene sp. z o.o. Więcej informacji na temat kampanii na stronach: www.zdiagnozuj-szpiczaka.pl oraz www.hematoonkologia.pl

    Celgene
    Polska Grupa Szpikowa
    Polskie Konsorcjum Szpikowe

    Czytaj także

    Więcej ważnych informacji

    Jedynka Newserii

    Jedynka Newserii

    Prawo

    Skokowy wzrost liczby ataków w sieci w ciągu ostatniego roku. Cyberprzestepcy nadal wykorzystują COVID-19 do wyłudzenia danych

    Phishing, czyli m.in. podszywanie się pod banki, urzędy i inne instytucje, był w 2020 roku najczęstszym zagrożeniem w internecie. W ubiegłym roku zespół CERT Orange Polska zablokował aż 40 mln prób wejścia na strony phishingowe, dzięki czemu miliony internautów uniknęły zainfekowania komputera oraz utraty pieniędzy i danych. Za fałszywymi stronami na liście zagrożeń uplasowały się złośliwe oprogramowanie, którego udział w cyberatakach wzrósł ponad dwukrotnie, oraz ataki DDoS, wynika ze statystyk operatora. Piotr Jaworski, członek zarządu Orange Polska, podkreśla, że socjotechnika wciąż pozostaje najważniejszym narzędziem w rękach cyberprzestępców, którzy bardzo często wykorzystują COVID-19 do wyłudzeń danych.

    Farmacja

    Sieć aptek Gemini wygrała w sądzie z samorządem aptekarskim. Eksperci ostrzegają, że bezpodstawne oskarżenia mogą osłabiać zaufanie do e-recept

    Sąd Okręgowy w Warszawie 19 kwietnia uznał powództwo Gemini o ochronę dóbr osobistych i nakazał Naczelnej Izbie Aptekarskiej wpłatę na rzecz wybranej przez spółkę organizacji charytatywnej. Sąd ocenił, że niesprawdzone informacje rozpowszechniane przez samorząd aptekarski były przejawem „linczu na przedsiębiorcy” i naruszeniem standardów profesjonalizmu. NIA w ubiegłym roku zarzuciła spółce, że należąca do niej aplikacja, która miała ułatwić korzystanie z e-recept, gromadzi wrażliwe dane o stanie zdrowia pacjentów i profiluje je niezgodnie z prawem. – Budowanie atmosfery strachu przed wykorzystaniem aplikacji e-zdrowia może spowodować, że będzie wymagana duża praca nad przywróceniem zaufania do takich rozwiązań – komentuje ekspert ds. cyberbezpieczeństwa, dr Łukasz Kister.

    Ochrona środowiska

    W Polsce tylko 20 proc. rzek pozostało w stanie zbliżonym do naturalnego. W tym roku wolontariusze oczyścili ich okolice z setek ton śmieci [DEPESZA]

    Kryzys wodny i kurczące się zasoby słodkiej wody są aktualnie jednym z największych wyzwań środowiskowych, o czym przypomina obchodzony dziś Światowy Dzień Ziemi. W tym roku większość działań została przeniesiona do online’u, ale aktywiści przypominają, że każdy we własnym domu może oszczędzać wodę i zadbać o jej jakość. To istotne o tyle, że Polska jest w gronie państw najbardziej zagrożonych niedoborem wody pitnej, a stan polskich rzek z każdym rokiem się pogarsza. Potwierdzają to też efekty tegorocznej akcji Operacja Czysta Rzeka, w której wolontariusze zebrali prawie 120 ton zalegających w dorzeczach śmieci i odpadów.

    Prawo

    Pracodawcy i pracownicy sceptyczni wobec pomysłu ujawniania wysokości wynagrodzeń. Wskazują na kolejne koszty dla firm i ryzyko konfliktów w miejscu pracy

    Jawność wynagrodzeń nie rozwiąże problemu luki płacowej, a polski rynek pracy nie jest gotowy na wprowadzenie tej zmiany proponowanej przez Komisję Europejską. Tak uważa niemal 70 proc. przedsiębiorców badanych przez Pracodawców RP. – Firmy zostaną obarczone kolejnymi obowiązkami, które wygenerują dodatkowe koszty, a to nie jest wskazane w okresie wychodzenia z kryzysu po pandemii – mówi Katarzyna Siemienkiewicz z Pracodawców RP. Więcej zwolenników wprowadzenia jawności wynagrodzeń jest wśród pracowników, ale oni także dostrzegają wady takiego rozwiązania. 56 proc. zatrudnionych podkreśla, że może to spowodować nowe konflikty w firmach.