W Polsce co roku diagnozuje się 800 przypadków ostrej białaczki szpikowej. Chorzy mają dostęp tylko do jednego nowoczesnego leku [DEPESZA]

U 1/5 pacjentów z ostrą białaczką szpikową (AML) ta choroba jest wykrywana przypadkowo – przy okazji rutynowej morfologii krwi. Pierwsze objawy, czyli zmęczenie, nocne poty czy gorączka, często bywają jednak bagatelizowane przez pacjenta czy lekarza i tłumaczone zwykłym przeziębieniem. W tej chorobie jednak czas jest kluczowy, bo wczesna diagnoza jest warunkiem skuteczności terapii. W leczeniu AML w ostatnich latach dokonał się przełom, ale pacjenci w Polsce wciąż nie mogą z niego w pełni korzystać. – Spośród siedmiu leków zarejestrowanych w krajach Europy dla polskich pacjentów dostępny jest jeden – wskazuje prof. Agnieszka Wierzbowska z Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

– Ostra białaczka szpikowa jest chorobą rozwijającą się w szpiku, który pełni rolę fabryki krwinek. Te krwinki dzielimy na krwinki białe – odpowiedzialne za odporność – i krwinki czerwone, które przenoszą tlen i płytki krwi. Kiedy choroba postępuje, to szpik stopniowo wypełnia się komórkami białaczkowymi, z których nie ma żadnego pożytku, a te linie produkcyjne poszczególnych rodzajów krwinek powoli zanikają. Niedobór tych właściwych, dobrych krwinek skutkuje ryzykiem infekcji, co przejawia się zazwyczaj gorączką, anemią, zmęczeniem, zawrotami głowy, szumem w uszach, bladością skóry i spojówek, a w końcu skłonnością do krwawień, pojawiającymi się bez przyczyny sińcami i wybroczynami. To są objawy, które powinny zaalarmować i skłonić w pierwszej kolejności do wykonania badania morfologii krwi – mówi prof. dr hab. n. med. Sebastian Giebel, hematolog i kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie, Oddziału w Gliwicach, prezes Stowarzyszenia Polskiej Grupy do Spraw Leczenia Białaczek u Dorosłych (PALG).

Ostra białaczka szpikowa (AML) to najczęstszy nowotwór krwi, który stanowi ok. 80 proc. wszystkich zachorowań na ostre białaczki. Jego czynniki ryzyka nie są do końca znane. W Polsce każdego roku diagnozuje się ok. 800 nowych przypadków ostrej białaczki szpikowej, na którą chorują głównie osoby po 60. roku życia.

– Ta choroba może występować w różnym wieku, ale w większości przypadków faktycznie są to pacjenci w wieku 60+. Bardzo wiele zależy jednak od tzw. wieku biologicznego, czyli od tego, w jakiej kondycji jest pacjent – mówi prof. Sebastian Giebel.

Nieleczona ostra białaczka szpikowa zazwyczaj prowadzi do śmierci w ciągu dwóch–trzech miesięcy. Dlatego w tej chorobie tak ważny jest czas, a wczesna diagnoza jest kluczowa dla skuteczności terapii. Podstawowym badaniem, które pozwala lekarzowi pierwszego kontaktu wykryć nieprawidłowości, jest prosta morfologia krwi, która – jak wskazują eksperci – powinna być wykonywana raz do roku. Zwiększona liczba białych krwinek (leukocytoza) w badaniu morfologicznym pozwala na rozpoczęcie dalszej diagnostyki.

– Przy ostrej białaczce szpikowej ważny jest przede wszystkim czas, który działa na niekorzyść pacjenta – podkreśla Katarzyna Lisowska ze Stowarzyszenia Hematoonkologiczni. – Czasami prosimy pacjentów, żeby sami, bez czekania, robili tę morfologię. To nie jest drogie badanie, a może zobrazować sytuację.

Jak podkreśla, sytuację wszystkich pacjentów hematoonkologicznych – nie tylko chorych na AML – dodatkowo pogorszyła pandemia COVID-19, która znacznie opóźniła diagnostykę.

– W dobie COVID-u to wszystko jest poprzewracane do góry nogami. W 2020 roku pierwszorazowych pacjentów było 38 791 osób, a w ubiegłym już 22 396. Ten system dla pacjenta hematologicznego w dobie COVID-u nie działa, pacjent nie dostaje leczenia. Dlatego zwracają się do nas chorzy naprawdę w ciężkim stanie – mówi Katarzyna Lisowska.

Za najskuteczniejszy sposób leczenia ostrych białaczek szpikowych u dorosłych uważa się transplantację macierzystych komórek krwiotwórczych, ale nie u wszystkich chorych jest ona możliwa, bo wiele zależy od wieku i ogólnego stanu zdrowia.

– U pacjentów najbardziej zaawansowanych wiekowo lub obciążonych innymi chorobami nie możemy sobie pozwolić na zbyt wiele. Tutaj strategia jest ukierunkowana na to, żeby jak najbardziej wydłużyć im życie. I to jest możliwe, w tej chwili stosując najnowsze formy terapii, możemy ten czas przedłużyć o miesiące, a nawet lata. U młodszych pacjentów możemy z kolei pozwolić sobie na bardziej intensywną terapię, w tym przeszczepienie komórek krwiotwórczych. Ponieważ z tą chorobą nie można żyć przez wiele lat, robimy wszystko, żeby ją wyeliminować i żeby doprowadzić do wyleczenia – podkreśla prof. Sebastian Giebel.

Na przestrzeni ostatnich lat w leczeniu AML i tak miał miejsce skokowy postęp. W Europie zarejestrowanych i dostępnych jest już w tej chwili siedem nowych leków, które w większości są terapiami celowanymi dokładanymi do standardowych chemioterapii.

– Dołożenie tych terapii celowanych zwiększa prawdopodobieństwo uzyskania remisji i znacząco poprawia wyniki leczenia, wydłuża całkowite przeżycie – podkreśla prof. dr hab. n. med. Agnieszka Wierzbowska z Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi. – W Polsce sytuacja jest jednak dalece niesatysfakcjonująca i odbiega od europejskich standardów, ponieważ spośród tych siedmiu leków zarejestrowanych w krajach Europy dla polskich pacjentów dostępny jest jeden. Jest to midostauryna, która w ubiegłym roku została zarejestrowana do leczenia ostrej białaczki szpikowej z tzw. towarzyszącą mutacją FLT3.

W Polsce od maja ub.r. działa program „Leczenie chorych na ostrą białaczkę szpikową (AML)”, w ramach którego dorośli pacjenci z nowo rozpoznaną ostrą białaczką szpikową, z mutacją genu FLT3, otrzymują leczenie midostauryną. Program zabezpiecza potrzeby jedynie ok. 25–30 proc. pacjentów z AML, którzy mają tę mutację. Pozostali nie kwalifikują się do tego leczenia. Nadzieją dla części z nich jest jednak to, że na ostatniej prostej procesu refundacyjnego (17 sierpnia 2020 roku otrzymał pozytywną ocenę prezesa AOTMiT) jest kolejny lek – gemtuzumab ozogamycyny dla pacjentów dorosłych z wcześniej nieleczoną ostrą białaczką szpikową z ekspresją antygenu CD33.

– To też jest forma terapii celowanej. To przeciwciało monoklonalne, które wiąże się z antygenem CD33, który znajduje się u 90 proc. chorych na powierzchni komórki nowotworowej. Mamy niezbite dowody świadczące o tym, że dołączenie tego przeciwciała monoklonalnego do standardowego leczenia znacząco poprawia jego wyniki. Badania z wykorzystaniem standardowej chemioterapii wykazują, że pięcioletnie przeżycia, które często uważamy za równoznaczne z wyleczeniem, możemy uzyskać u 55 proc. chorych przy wykorzystaniu standardowej chemioterapii. Dołączenie do tej chemioterapii gemtuzumabu zwiększa odsetek wyleczonych chorych do ponad 75 proc. To jest naprawdę spektakularna poprawa – podkreśla prof. Agnieszka Wierzbowska.

Na refundację w Polsce czekają jeszcze dwa inne leki, które są już zarejestrowane w Europie. To gilterytynib dla pacjentów z tzw. białaczką wtórną, dający wyższy odsetek całkowitych remisji, dłuższe całkowite przeżycie i dłuższe przeżycia po transplantacji, a także wenetoklaks – jedyna opcja terapeutyczna dla chorych, którzy nie kwalifikują się do intensywnego leczenia. 

– Pacjenci nie do końca rozumieją, dlaczego jedni dostają leczenie, a inni nie, są w tym zagubieni. Nie wiedzą, co to znaczy AOTMiT i że czeka się na jakąś opinię, nie wiedzą, co to jest Komisja Ekonomiczna, oni chcieliby po prostu otrzymać leczenie. Dlatego mówienie o ostrej białaczce szpikowej z perspektywy pacjenta jest naprawdę bardzo ważne – podkreśla Katarzyna Lisowska.

– Trzeba podkreślić, że to nowoczesne leczenie – terapią precyzyjną, dopasowaną do konkretnego pacjenta – jest niezwykle skuteczne. Ono zwiększa nie tylko szanse pacjentów na uzyskanie remisji, ale co ważne – na wyleczenie choroby, na powrót pacjenta do życia zawodowego, społecznego, do normalnego funkcjonowania. W związku z tym jest o co walczyć – dodaje prof. Agnieszka Wierzbowska.