Mówi: | prof. dr hab. Krzysztof Warzocha, dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie Monika Sieńska-Pieczyńska, pacjentka |
Pacjenci z mielofibrozą, rzadkim nowotworem krwi, są w trudnej sytuacji. Czekają na dostęp do innowacyjnego leczenia
Mielofibroza to rzadko występujący, ale zagrażający życiu nowotwór krwi, który charakteryzuje się włóknieniem szpiku kostnego. Jedyną metodą dającą szansę na wyleczenie jest przeszczepienie szpiku, do którego kwalifikuje się jednak tylko 20–25 proc. chorych, głównie z tego względu, że nowotwór ten dotyka najczęściej osoby starsze. Tradycyjne leki stosowane w tej chorobie nie zapewniają skutecznej kontroli jej przebiegu oraz nie wydłużają przeżycia. Innowacyjny lek z tzw. terapii celowanej oczekuje na refundację w Polsce.
– Mielofibroza to pojawienie się włókien w szpiku, czyli zastępowanie prawidłowego utkania szpikowego włóknami retikulinowymi i kolagenowymi. To jeden z rzadziej występujących nowotworów hematologicznych. Częstość zachorowania nie przekracza jednego przypadku na 100 tys. mieszkańców, czyli w Polsce mamy nie więcej niż kilkuset takich chorych – mówi agencji Newseria Lifestyle prof. dr hab. Krzysztof Warzocha, dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie.
Mielofibroza najczęściej diagnozowana jest u osób starszych, po 67 roku życia, jednak taką diagnozę słyszy też coraz więcej osób młodych.
– Ja mam 40 lat, chorobę miałam rozpoznaną w wieku 33 lat, natomiast słyszę o osobach, które mają lat 25, 26, nawet 18 i mają rozpoznawaną mielofibrozę – mówi pacjentka Monika Sieńska-Pieczyńska.
Mielofibroza jest tzw. chorobą skrytą – objawy, zwłaszcza na początku, często są mało specyficzne i mogą wskazywać na wiele innych schorzeń. Jest to więc nowotwór bardzo trudny do zdiagnozowania.
– Jest przede wszystkim grupa objawów wynikająca z zahamowania prawidłowej czynności szpiku. Mogą się pojawić również objawy niedokrwistości, leukopenii, małopłytkowości, w tym cała grupa objawów związanych z tymi nieprawidłowościami. Natomiast druga bardzo ważna grupa to objawy zależne od powiększenia śledzony, czyli wszelkie dolegliwości brzuszne oraz objawy ogólne pod postacią gorączki, świądu skóry, chudnięcia, zmęczenia – tłumaczy prof. dr hab. Krzysztof Warzocha.
Mielofibroza jest chorobą o ciężkim przebiegu. Anemia, spowodowana niedostateczną produkcją komórek krwi, skutkuje narastającym osłabieniem i powikłaniami ze strony układu krążenia. Niedobór płytek krwi powoduje pogorszenie krzepnięcia krwi i zagrożenie krwawieniami. Do tego może się pojawić zmniejszenie liczby krwinek białych. Wpływa to z kolei na znaczne pogorszenie odporności organizmu na infekcje. W przebiegu choroby może dochodzić nawet do transformacji w ostrą białaczkę szpikową czy zgonu.
Znacznie powiększona śledziona, osiągająca nawet masę 10 kg i 30 cm średnicy, powoduje ból w jamie brzusznej i uczucie ucisku pod żebrami po lewej stronie. Wystąpienie poszczególnych objawów zależy od aktywności choroby. Jedyną metodą dającą szansę na wyleczenie mielofibrozy jest przeszczepienie szpiku kostnego. Tymczasem kwalifikuje się do niego jedynie ok. 20–25 proc. chorych, a poza tym z uwagi na wiek pacjentów i schorzenia współwystępujące wiąże się on z wysokim ryzykiem zgonu – ok. 30–40 proc.
W większości krajów Unii Europejskiej w leczeniu pacjentów z mielofibrozą stosuje się innowacyjne terapie celowane – inhibitor kinazy JAK1 i JAK2, który znacznie poprawia komfort życia chorego i może znacznie wydłużyć przeżycie. Lek jest dostępny dla pacjentów w Europie od 2012 roku, od kiedy został zarejestrowany do stosowania przez Komisję Europejską. W Polsce lek nie jest refundowany.
– Nie jest refundowany lek z grupy tzw. terapii celowanej, ukierunkowanej na zaburzenie cytogenetyczne występujące w tej chorobie, lek, który hamuje przede wszystkim występowanie objawów ogólnych i powiększanie się śledziony. Faktycznie, jest to cząstka zarejestrowana w Unii Europejskiej, a w Polsce jeszcze nierefundowana, w tym sensie polscy chorzy mają gorszy dostęp do tej formy terapii – podkreśla prof. dr hab. Krzysztof Warzocha.
Zdaniem prof. Krzysztofa Warzochy sprawa powinna być dokładnie przeanalizowana przez odpowiednie jednostki medyczne.
– Nie jest to dla budżetu państwa ogromny wydatek, bo jest to na szczęście choroba rzadka, ale należy dostrzec ten problem i stworzyć chorym możliwość optymalnego leczenia – dodaje prof. dr hab. Krzysztof Warzocha.
W zależności od cech klinicznych schorzenia pacjenci od momentu rozpoznania choroby żyją od 27 miesięcy do 11 lat. Średni czas przeżycia określa się na ok. 6 lat. Aż 7,6 proc. chorych umiera z powodu przekształcenia się choroby w ostrą białaczkę.
Czytaj także
- 2024-06-20: Trwają prace nad zmianami w programie szczepień przeciwko HPV. Na razie zaszczepiła się jedna piąta uprawnionych nastolatków
- 2024-06-18: Reforma UE ma wzmocnić europejskie bezpieczeństwo lekowe. Konieczne będą też inwestycje w produkcję leków
- 2024-05-14: Jan Kliment i Lenka Klimentová: Po tym, jak niespodziewanie zmarł nasz przyjaciel, zrobiliśmy serię badań kontrolnych. Trzeba się badać, zanim choroba daje o sobie znać
- 2024-06-03: Sektor biotechnologii przyciąga coraz więcej naukowców. Najbardziej poszukiwani są specjaliści z kompetencjami laboratoryjnymi i pracownicy rozwoju biznesu
- 2024-04-05: Dostęp do badań profilaktycznych i skutecznych terapii największymi wyzwaniami systemu ochrony zdrowia. Polska prezydencja w UE może być okazją do zmian w tym zakresie
- 2024-03-18: Dorota Szelągowska: Dwadzieścia lat temu sięgnęłam swojego dna. Miałam ataki paniki i przez kilka miesięcy nie wychodziłam z domu
- 2024-03-01: Agenci sztucznej inteligencji pomogą osobom z niepełnosprawnościami korzystać z internetu. Zastosowanie rozwiązania może być jednak dużo szersze
- 2023-12-01: Aleksandra Adamska: Specjalistyczna terapia pozwala mi się uporać z bolesnymi przeżyciami. Dzięki niej wiem, kim jestem, na czym stoję i rozumiem siebie
- 2023-10-18: Beata Sadowska: Same możemy zadbać o to, żeby rak piersi został wcześnie wykryty. Niektóre historie moich przyjaciółek niestety zakończyły się tragicznie
- 2023-10-20: Qczaj: Moja mama miała nowotwór dokładnie rok temu. Teraz właśnie jest po badaniach okresowych i na szczęście już jest zdrowa
Kalendarium
Więcej ważnych informacji
Jedynka Newserii
![](/files/11111/n-innowacje.png)
Jedynka Newserii
![](/files/11111/n-lifestyle.png)
Prawo
![](https://www.newseria.pl/files/11111/headway-5qgiuubxkwm-unsplash,w_274,_small.jpg)
Przedsiębiorcy czekają na doprecyzowanie przepisów dotyczących Małego ZUS-u Plus. W sądach toczy się ponad 600 spraw z ZUS-em
Oddziały Biura Rzecznika MŚP prowadzą już ponad 600 spraw dotyczących Małego ZUS-u Plus. Przedmiotem sporu z ZUS-em jest interpretacja, jak długo – dwa czy trzy lata – powinna trwać przerwa, po upływie której przedsiębiorca może ponownie skorzystać z niższych składek. Pod koniec czerwca Sąd Okręgowy w Gorzowie Wielkopolskim wydał pierwszy wyrok, w którym podzielił korzystną dla przedsiębiorców argumentację Rzecznika MŚP. – Nie stanowi on jeszcze o linii interpretacyjnej. Czekamy na wejście w życie ustawy deregulacyjnej, która ułatwi od stycznia przedsiębiorcom przechodzenie na Mały ZUS Plus – mówi Agnieszka Majewska, Rzecznik Małych i Średnich Przedsiębiorców.
Problemy społeczne
Awaria CrowdStrike’a miała podobne skutki jak potencjalny cyberatak. Uzależnienie od technologii to ryzyko wyłączenia całych gałęzi gospodarki
![](https://www.newseria.pl/files/11111/izdebski-awaria-foto-2,w_133,r_png,_small.png)
Ogromna awaria systemu Windows, wywołanego błędem w aktualizacji oprogramowania CrowdStrike, doprowadziła do globalnego paraliżu. Przestały działać systemy istotne z perspektywy codziennego życia milionów ludzi. Tylko w piątek odwołano kilka tysięcy lotów na całym świecie, a w części regionów w USA nie działał numer alarmowy. – To pokazuje, że im bardziej jesteśmy uzależnieni od technologii, tym łatwiej wykluczyć wręcz całe gałęzie gospodarki, a podobne skutki mógłby mieć cyberatak – ocenia Krzysztof Izdebski z Fundacji im. Stefana Batorego. Jego zdaniem tego typu incydenty są nie do uniknięcia i trzeba się na nie lepiej przygotować.
Ochrona środowiska
Nowelizacja przepisów ma przyspieszyć rozwój farm wiatrowych. Do 2040 roku Polska może mieć zainstalowane w nich ponad 40 GW mocy
![](https://www.newseria.pl/files/11111/wiatraki-nowelizacja-2-foto2,w_133,r_png,_small.png)
Jeszcze w tym kwartale ma zostać przyjęty przez rząd projekt zmian w ustawie o inwestycjach w zakresie elektrowni wiatrowych. Nowelizacja zmniejsza minimalną odległość turbin wiatrowych od zabudowań do 500 m. Polskie Stowarzyszenie Energetyki Wiatrowej ocenia, że zmiana odległości zwiększy potencjał energetyki wiatrowej do 2040 roku nawet dwukrotnie, do poziomu 41,1 GW. – Branża czeka też na przyspieszenie procedur, przede wszystkim procedury środowiskowej i całego procesu zmiany przeznaczenia gruntów – mówi Anna Kosińska, członkini zarządu Res Global Investment.
Partner serwisu
Szkolenia
![](https://www.newseria.pl/files/11111/ramka-prawa-akademia-newser_1,w_274,_small.jpg)
Akademia Newserii
Akademia Newserii to projekt, w ramach którego najlepsi polscy dziennikarze biznesowi, giełdowi oraz lifestylowi, a także szkoleniowcy z wieloletnim doświadczeniem dzielą się swoją wiedzą nt. pracy z mediami.