Komunikaty PR

Komisja Europejska zatwierdziła omaweloksolon firmy Biogen

2024-02-21  |  08:00
Biuro prasowe
Kontakt
Vision Group
Vision Group

Woronicza 31/254
02-640 Warszawa Warszawa
visiongroup|visiongroup.pl| |visiongroup|visiongroup.pl
604198300
www.visiongroup.pl
  • Ta pierwsza w swojej klasie opcja leczenia została zatwierdzona dla osób w wieku 16 lat i starszych, u których zdiagnozowano ataksję Friedreicha (Friedreich Ataxia – FA), wyniszczającą i skracającą życie chorobę genetyczną.
  • Biogen wykorzystuje zdobytą wiedzę i możliwości w zakresie chorób rzadkich, aby udostępnić tę przełomową terapię pacjentom w UE.

Cambridge, Mass. – 12 lutego, 2024 – Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) ogłosił, że Komisja Europejska (KE) wydała pozwolenie na dopuszczenie do obrotu leku omaweloksolon w leczeniu ataksji Friedreicha (FA) u pacjentów dorosłych i młodzieży od 16 roku życia. Omaweloksolon jest pierwszym zatwierdzonym w Unii Europejskiej lekiem na tę rzadką, genetyczną, postępującą chorobę neurodegeneracyjną.1

W swojej praktyce klinicznej widziałam niszczycielski wpływ FA na pacjentów i ich rodziny"- powiedziała Sylvia Boesch, dr n. med., główna badaczka w badaniu MOXIe i kierowniczka Centrum Rzadkich Zaburzeń Ruchowych w Innsbrucku, na Wydziale Neurologii Uniwersytetu Medycznego w Innsbrucku, w Austrii. „W społeczności pacjentów panuje optymizm, że zatwierdzenie omaweloksolonu przez KE może zapoczątkować nową erę w leczeniu FA”.

Opierając się na solidnych podstawach Biogen w dziedzinie chorób rzadkich z dumą dodajemy omaweloksolon do naszego portfolio leków i wprowadzamy tę innowacyjną terapię dla społeczności osób chorujących na ataksję Friedreicha” – Piotr Dębski, Dyrektor Generalny Biogen Polska. „Dołożymy wszelkich starań, aby zapewnić pacjentom dostęp do omaweloksolonu na lokalnych rynkach w Unii Europejskiej najszybciej jak to możliwe”.

Zatwierdzenie omaweloksolonu przez KE opiera się na danych dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa pochodzących z kontrolowanego placebo badania MOXIe część 2. Pod koniec 48-tygodniowego badania MOXIe część 2, pacjenci otrzymujący omaweloksolon uzyskali znamiennie lepsze wyniki w zmodyfikowanej skali oceny ataksji Friedreicha (mFARS), co oznacza mniejsze upośledzenie sprawności fizycznej. Dodatkowe dane eksploracyjne pochodzące z analizy post hoc z grupą kontrolną dobraną na zasadzie propensity matching (z ang. Propensity Score Matching), wykazały, że pacjenci leczeni omaweloksolonem uzyskali niższe wyniki w skali mFARS (co oznacza mniejszą niesprawność fizyczną) po 3 latach obserwacji (MOXIE faza przedłużona) w porównaniu z grupą kontrolną o naturalnym przebiegu choroby. Najczęstsze działania niepożądane zgłaszane podczas leczenia omaweloksolonem to podwyższony poziom enzymów wątrobowych, zmniejszenie masy ciała i łaknienia, nudności, wymioty, biegunka, ból głowy, zmęczenie, ból jamy ustnej i gardła oraz pleców, skurcze mięśni i grypa.

W imieniu Euro-ataxia i jej członków z radością przyjmuję zatwierdzenie omaweloksolonu przez KE, pierwszego bardzo potrzebnego leku dla dorosłych z ataksją Friedreicha w krajach UE" - powiedział Andreas Nadke, przewodniczący Euro-ataxia. „Organizacje pacjenckie będące członkami naszego stowarzyszenia  pracowały i czekały na ten dzień od wielu lat. Jesteśmy głęboko przekonani, że będzie to udany i przełomowy krok naprzód w leczeniu FA”.

Informacje o leku omaweloksolon
Omaweloksolon jest lekiem doustnym, podawanym raz dziennie, wskazanym w leczeniu ataksji Friedreicha (FA) u dorosłych i młodzieży od 16 roku życia, dopuszczonym do obrotu w Stanach Zjednoczonych i Unii Europejskiej. Omaweloksolon otrzymał status sierocego produktu leczniczego, zgodę na zatwierdzenie w ramach tzw. szybkiej ścieżki (Fast Track) oraz oznaczenie leku stosowanego w leczeniu rzadkiej choroby pediatrycznej od Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków. Omawelokson uzyskał od Komisji Europejskiej status sierocego produktu leczniczego w Europie w leczeniu FA.

Informacje o ataksji Friedreicha

Ataksja Friedreicha (FA) jest rzadką, genetyczną chorobą nerwowomięśniową, która skraca życie
i wyniszcza organizm pacjenta. Ataksja Friedreicha jest najczęstszą postacią ataksji dziedzicznej. Wczesne objawy FA, takie jak postępująca utrata koordynacji, osłabienie mięśni i zmęczenie, pojawiają się zwykle w dzieciństwie i mogą początkowo sugerować inne choroby. Większość osób chorujacych na FA będzie musiała zacząć korzystać z wózka inwalidzkiego w ciągu 10-20 lat od wystąpienia pierwszych objawów. Średni, raportowany wiek zgonu pacjentów z FA wynosi zaledwie 37 lat, chociaż przy odpowiedniej i ukierunkowanej opiece osoby te mogą żyć wiele lat, korzystając z wózka inwalidzkiego.

Newseria nie ponosi odpowiedzialności za treści oraz inne materiały (np. infografiki, zdjęcia) przekazywane w „Biurze Prasowym”, których autorami są zarejestrowani użytkownicy tacy jak agencje PR, firmy czy instytucje państwowe.
Ostatnio dodane
komunikaty PR z wybranej przez Ciebie kategorii
Zdrowie Z jakich powodów Polacy sięgają po catering? Biuro prasowe
2024-04-05 | 10:40

Z jakich powodów Polacy sięgają po catering?

Jak wynika z danych Maczfit, aż 69,9% osób decyduje się na wybór cateringu ze względu na chęć zrzucenia kilogramów[1]. Na górze tej listy znajduje się też m.in.
Zdrowie Prawo do dobrego odżywiania jednym z przesłań Światowego Dnia Zdrowia
2024-04-05 | 09:10

Prawo do dobrego odżywiania jednym z przesłań Światowego Dnia Zdrowia

Tegoroczne obchody Światowego Dnia Zdrowia odbędą się pod hasłem „Moje zdrowie, moje prawo”. Przesłanie to ma zwrócić uwagę na szereg wyzwań, przed którymi
Zdrowie Zbadaj się nie odkładaj!” - akcja Fundacji Avalon o badaniach profilaktycznych
2024-04-04 | 13:00

Zbadaj się nie odkładaj!” - akcja Fundacji Avalon o badaniach profilaktycznych

Z badań przeprowadzonych na zlecenie Fundacji Avalon w ramach Projektu Sekson: „Seksualność i rodzicielstwo osób z niepełnosprawnością ruchową” wynika, że częstym

Kalendarium

Więcej ważnych informacji

Jedynka Newserii

Jedynka Newserii

Konsument

Rynek nieruchomości premium w Polsce szybko rośnie. Do Europy Zachodniej sporo nam jeszcze brakuje

Z roku na rok przybywa nieruchomości premium w Polsce, a cały rynek zyskuje na wartości. W porównaniu do Europy Zachodniej pozostajemy nieco w tyle, co wynika m.in. z tego, że rynek powstał stosunkowo niedawno, a określenie „premium” w stosunku do inwestycji mieszkaniowej było często nadużywane i straciło na znaczeniu. – Wysoki standard nieruchomości to nie tylko dobra lokalizacja czy ładna elewacja. Musi ona spełniać szereg warunków jednocześnie – mówi Rafał Kula, prezes i współzałożyciel NOHO Investment.

Transport

Budowa sieci ładowania elektryków znacząco przyspieszy. W życie wchodzą nowe unijne przepisy

13 kwietnia wchodzi w życie rozporządzenie AFIR dotyczące rozwoju infrastruktury paliw alternatywnych. Unijne przepisy zakładają m.in. budowę wzdłuż najważniejszych unijnych korytarzy transportowych stacji do szybkiego ładowania i podniesienie łącznej mocy punktów ładowania o niemal połowę w mniej niż dwa lata. – AFIR to z jednej strony rozwiązanie naszych problemów, z drugiej jednak zagrożenie ze względu na nieprzygotowaną infrastrukturę – ocenia Wojciech Drzewiecki, prezes Instytutu Badań Rynku Motoryzacyjnego Samar.

Handel

Kakao podrożało w ekspresowym tempie. Czekolada może się stać towarem luksusowym

Błyskawicznie rosnące w tym roku ceny kakao na globalnym rynku przyciągają uwagę już nie tylko inwestorów, ale i mediów skierowanych do szerokiego grona odbiorców. Przyczyną dynamicznego wzrostu cen są niesprzyjające warunki pogodowe w Afryce Zachodniej, której kraje są głównymi dostawcami kakao na światowe rynki. Przekłada się to na wielkość i jakość zbiorów, a przy tym trudno oczekiwać zmiany trendu w krótkim terminie. W konsekwencji rosną ceny produktów czekoladowych na rynku detalicznym.

Partner serwisu

Instytut Monitorowania Mediów

Szkolenia

Akademia Newserii

Akademia Newserii to projekt, w ramach którego najlepsi polscy dziennikarze biznesowi, giełdowi oraz lifestylowi, a  także szkoleniowcy z wieloletnim doświadczeniem dzielą się swoją wiedzą nt. pracy z mediami.