Komisja Europejska zatwierdziła omaweloksolon firmy Biogen

• Ta pierwsza w swojej klasie opcja leczenia została zatwierdzona dla osób w wieku 16 lat i starszych, u których zdiagnozowano ataksję Friedreicha (Friedreich Ataxia – FA), wyniszczającą i skracającą życie chorobę genetyczną.
• Biogen wykorzystuje zdobytą wiedzę i możliwości w zakresie chorób rzadkich, aby udostępnić tę przełomową terapię pacjentom w UE.

Cambridge, Mass. – 12 lutego, 2024 – Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) ogłosił, że Komisja Europejska (KE) wydała pozwolenie na dopuszczenie do obrotu leku omaweloksolon w leczeniu ataksji Friedreicha (FA) u pacjentów dorosłych i młodzieży od 16 roku życia. Omaweloksolon jest pierwszym zatwierdzonym w Unii Europejskiej lekiem na tę rzadką, genetyczną, postępującą chorobę neurodegeneracyjną.1

„W swojej praktyce klinicznej widziałam niszczycielski wpływ FA na pacjentów i ich rodziny"- powiedziała Sylvia Boesch, dr n. med., główna badaczka w badaniu MOXIe i kierowniczka Centrum Rzadkich Zaburzeń Ruchowych w Innsbrucku, na Wydziale Neurologii Uniwersytetu Medycznego w Innsbrucku, w Austrii. „W społeczności pacjentów panuje optymizm, że zatwierdzenie omaweloksolonu przez KE może zapoczątkować nową erę w leczeniu FA”.

„Opierając się na solidnych podstawach Biogen w dziedzinie chorób rzadkich z dumą dodajemy omaweloksolon do naszego portfolio leków i wprowadzamy tę innowacyjną terapię dla społeczności osób chorujących na ataksję Friedreicha” – Piotr Dębski, Dyrektor Generalny Biogen Polska. „Dołożymy wszelkich starań, aby zapewnić pacjentom dostęp do omaweloksolonu na lokalnych rynkach w Unii Europejskiej najszybciej jak to możliwe”.

Zatwierdzenie omaweloksolonu przez KE opiera się na danych dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa pochodzących z kontrolowanego placebo badania MOXIe część 2. Pod koniec 48-tygodniowego badania MOXIe część 2, pacjenci otrzymujący omaweloksolon uzyskali znamiennie lepsze wyniki w zmodyfikowanej skali oceny ataksji Friedreicha (mFARS), co oznacza mniejsze upośledzenie sprawności fizycznej. Dodatkowe dane eksploracyjne pochodzące z analizy post hoc z grupą kontrolną dobraną na zasadzie propensity matching (z ang. Propensity Score Matching), wykazały, że pacjenci leczeni omaweloksolonem uzyskali niższe wyniki w skali mFARS (co oznacza mniejszą niesprawność fizyczną) po 3 latach obserwacji (MOXIE faza przedłużona) w porównaniu z grupą kontrolną o naturalnym przebiegu choroby. Najczęstsze działania niepożądane zgłaszane podczas leczenia omaweloksolonem to podwyższony poziom enzymów wątrobowych, zmniejszenie masy ciała i łaknienia, nudności, wymioty, biegunka, ból głowy, zmęczenie, ból jamy ustnej i gardła oraz pleców, skurcze mięśni i grypa.

„W imieniu Euro-ataxia i jej członków z radością przyjmuję zatwierdzenie omaweloksolonu przez KE, pierwszego bardzo potrzebnego leku dla dorosłych z ataksją Friedreicha w krajach UE" - powiedział Andreas Nadke, przewodniczący Euro-ataxia. „Organizacje pacjenckie będące członkami naszego stowarzyszenia  pracowały i czekały na ten dzień od wielu lat. Jesteśmy głęboko przekonani, że będzie to udany i przełomowy krok naprzód w leczeniu FA”.

Informacje o leku omaweloksolon
Omaweloksolon jest lekiem doustnym, podawanym raz dziennie, wskazanym w leczeniu ataksji Friedreicha (FA) u dorosłych i młodzieży od 16 roku życia, dopuszczonym do obrotu w Stanach Zjednoczonych i Unii Europejskiej. Omaweloksolon otrzymał status sierocego produktu leczniczego, zgodę na zatwierdzenie w ramach tzw. szybkiej ścieżki (Fast Track) oraz oznaczenie leku stosowanego w leczeniu rzadkiej choroby pediatrycznej od Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków. Omawelokson uzyskał od Komisji Europejskiej status sierocego produktu leczniczego w Europie w leczeniu FA.

Informacje o ataksji Friedreicha

Ataksja Friedreicha (FA) jest rzadką, genetyczną chorobą nerwowomięśniową, która skraca życie
i wyniszcza organizm pacjenta. Ataksja Friedreicha jest najczęstszą postacią ataksji dziedzicznej. Wczesne objawy FA, takie jak postępująca utrata koordynacji, osłabienie mięśni i zmęczenie, pojawiają się zwykle w dzieciństwie i mogą początkowo sugerować inne choroby. Większość osób chorujacych na FA będzie musiała zacząć korzystać z wózka inwalidzkiego w ciągu 10-20 lat od wystąpienia pierwszych objawów. Średni, raportowany wiek zgonu pacjentów z FA wynosi zaledwie 37 lat, chociaż przy odpowiedniej i ukierunkowanej opiece osoby te mogą żyć wiele lat, korzystając z wózka inwalidzkiego.