Komisja Europejska zatwierdziła omaweloksolon firmy Biogen
Vision Group
Woronicza 31/254
02-640 Warszawa Warszawa
visiongroup|visiongroup.pl| |visiongroup|visiongroup.pl
604198300
www.visiongroup.pl
- Ta pierwsza w swojej klasie opcja leczenia została zatwierdzona dla osób w wieku 16 lat i starszych, u których zdiagnozowano ataksję Friedreicha (Friedreich Ataxia – FA), wyniszczającą i skracającą życie chorobę genetyczną.
- Biogen wykorzystuje zdobytą wiedzę i możliwości w zakresie chorób rzadkich, aby udostępnić tę przełomową terapię pacjentom w UE.
Cambridge, Mass. – 12 lutego, 2024 – Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) ogłosił, że Komisja Europejska (KE) wydała pozwolenie na dopuszczenie do obrotu leku omaweloksolon w leczeniu ataksji Friedreicha (FA) u pacjentów dorosłych i młodzieży od 16 roku życia. Omaweloksolon jest pierwszym zatwierdzonym w Unii Europejskiej lekiem na tę rzadką, genetyczną, postępującą chorobę neurodegeneracyjną.1
„W swojej praktyce klinicznej widziałam niszczycielski wpływ FA na pacjentów i ich rodziny"- powiedziała Sylvia Boesch, dr n. med., główna badaczka w badaniu MOXIe i kierowniczka Centrum Rzadkich Zaburzeń Ruchowych w Innsbrucku, na Wydziale Neurologii Uniwersytetu Medycznego w Innsbrucku, w Austrii. „W społeczności pacjentów panuje optymizm, że zatwierdzenie omaweloksolonu przez KE może zapoczątkować nową erę w leczeniu FA”.
„Opierając się na solidnych podstawach Biogen w dziedzinie chorób rzadkich z dumą dodajemy omaweloksolon do naszego portfolio leków i wprowadzamy tę innowacyjną terapię dla społeczności osób chorujących na ataksję Friedreicha” – Piotr Dębski, Dyrektor Generalny Biogen Polska. „Dołożymy wszelkich starań, aby zapewnić pacjentom dostęp do omaweloksolonu na lokalnych rynkach w Unii Europejskiej najszybciej jak to możliwe”.
Zatwierdzenie omaweloksolonu przez KE opiera się na danych dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa pochodzących z kontrolowanego placebo badania MOXIe część 2. Pod koniec 48-tygodniowego badania MOXIe część 2, pacjenci otrzymujący omaweloksolon uzyskali znamiennie lepsze wyniki w zmodyfikowanej skali oceny ataksji Friedreicha (mFARS), co oznacza mniejsze upośledzenie sprawności fizycznej. Dodatkowe dane eksploracyjne pochodzące z analizy post hoc z grupą kontrolną dobraną na zasadzie propensity matching (z ang. Propensity Score Matching), wykazały, że pacjenci leczeni omaweloksolonem uzyskali niższe wyniki w skali mFARS (co oznacza mniejszą niesprawność fizyczną) po 3 latach obserwacji (MOXIE faza przedłużona) w porównaniu z grupą kontrolną o naturalnym przebiegu choroby. Najczęstsze działania niepożądane zgłaszane podczas leczenia omaweloksolonem to podwyższony poziom enzymów wątrobowych, zmniejszenie masy ciała i łaknienia, nudności, wymioty, biegunka, ból głowy, zmęczenie, ból jamy ustnej i gardła oraz pleców, skurcze mięśni i grypa.
„W imieniu Euro-ataxia i jej członków z radością przyjmuję zatwierdzenie omaweloksolonu przez KE, pierwszego bardzo potrzebnego leku dla dorosłych z ataksją Friedreicha w krajach UE" - powiedział Andreas Nadke, przewodniczący Euro-ataxia. „Organizacje pacjenckie będące członkami naszego stowarzyszenia pracowały i czekały na ten dzień od wielu lat. Jesteśmy głęboko przekonani, że będzie to udany i przełomowy krok naprzód w leczeniu FA”.
Informacje o leku omaweloksolon
Omaweloksolon jest lekiem doustnym, podawanym raz dziennie, wskazanym w leczeniu ataksji Friedreicha (FA) u dorosłych i młodzieży od 16 roku życia, dopuszczonym do obrotu w Stanach Zjednoczonych i Unii Europejskiej. Omaweloksolon otrzymał status sierocego produktu leczniczego, zgodę na zatwierdzenie w ramach tzw. szybkiej ścieżki (Fast Track) oraz oznaczenie leku stosowanego w leczeniu rzadkiej choroby pediatrycznej od Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków. Omawelokson uzyskał od Komisji Europejskiej status sierocego produktu leczniczego w Europie w leczeniu FA.
Informacje o ataksji Friedreicha
Ataksja Friedreicha (FA) jest rzadką, genetyczną chorobą nerwowomięśniową, która skraca życie
i wyniszcza organizm pacjenta. Ataksja Friedreicha jest najczęstszą postacią ataksji dziedzicznej. Wczesne objawy FA, takie jak postępująca utrata koordynacji, osłabienie mięśni i zmęczenie, pojawiają się zwykle w dzieciństwie i mogą początkowo sugerować inne choroby. Większość osób chorujacych na FA będzie musiała zacząć korzystać z wózka inwalidzkiego w ciągu 10-20 lat od wystąpienia pierwszych objawów. Średni, raportowany wiek zgonu pacjentów z FA wynosi zaledwie 37 lat, chociaż przy odpowiedniej i ukierunkowanej opiece osoby te mogą żyć wiele lat, korzystając z wózka inwalidzkiego.
![Sylwia Gołębiewska inwestuje w Aurumaris Professional Biuro prasowe](https://www.newseria.pl/files/_uploaded/glownekonf_1255206708,w_169,wo_300,ho_169,_small.jpg)
Sylwia Gołębiewska inwestuje w Aurumaris Professional
![Od syndromu oszusta po niepewność](https://www.newseria.pl/files/_uploaded/glownekonf_938738441,w_253,wo_300,ho_169,_small.jpg)
Od syndromu oszusta po niepewność
![Organizatorzy podsumowali 11. edycję programu edukacyjnego „Dziel się Uśmiechem”](https://www.newseria.pl/files/_uploaded/glownekonf_377671657,w_254,wo_300,ho_169,_small.jpg)
Organizatorzy podsumowali 11. edycję programu edukacyjnego „Dziel się Uśmiechem”
Kalendarium
Więcej ważnych informacji
Jedynka Newserii
![](/files/11111/n-innowacje.png)
Jedynka Newserii
![](/files/11111/n-lifestyle.png)
Prawo
![](https://www.newseria.pl/files/11111/headway-5qgiuubxkwm-unsplash,w_274,_small.jpg)
Przedsiębiorcy czekają na doprecyzowanie przepisów dotyczących Małego ZUS-u Plus. W sądach toczy się ponad 600 spraw z ZUS-em
Oddziały Biura Rzecznika MŚP prowadzą już ponad 600 spraw dotyczących Małego ZUS-u Plus. Przedmiotem sporu z ZUS-em jest interpretacja, jak długo – dwa czy trzy lata – powinna trwać przerwa, po upływie której przedsiębiorca może ponownie skorzystać z niższych składek. Pod koniec czerwca Sąd Okręgowy w Gorzowie Wielkopolskim wydał pierwszy wyrok, w którym podzielił korzystną dla przedsiębiorców argumentację Rzecznika MŚP. – Nie stanowi on jeszcze o linii interpretacyjnej. Czekamy na wejście w życie ustawy deregulacyjnej, która ułatwi od stycznia przedsiębiorcom przechodzenie na Mały ZUS Plus – mówi Agnieszka Majewska, Rzecznik Małych i Średnich Przedsiębiorców.
Problemy społeczne
Awaria CrowdStrike’a miała podobne skutki jak potencjalny cyberatak. Uzależnienie od technologii to ryzyko wyłączenia całych gałęzi gospodarki
![](https://www.newseria.pl/files/11111/izdebski-awaria-foto-2,w_133,r_png,_small.png)
Ogromna awaria systemu Windows, wywołanego błędem w aktualizacji oprogramowania CrowdStrike, doprowadziła do globalnego paraliżu. Przestały działać systemy istotne z perspektywy codziennego życia milionów ludzi. Tylko w piątek odwołano kilka tysięcy lotów na całym świecie, a w części regionów w USA nie działał numer alarmowy. – To pokazuje, że im bardziej jesteśmy uzależnieni od technologii, tym łatwiej wykluczyć wręcz całe gałęzie gospodarki, a podobne skutki mógłby mieć cyberatak – ocenia Krzysztof Izdebski z Fundacji im. Stefana Batorego. Jego zdaniem tego typu incydenty są nie do uniknięcia i trzeba się na nie lepiej przygotować.
Ochrona środowiska
Nowelizacja przepisów ma przyspieszyć rozwój farm wiatrowych. Do 2040 roku Polska może mieć zainstalowane w nich ponad 40 GW mocy
![](https://www.newseria.pl/files/11111/wiatraki-nowelizacja-2-foto2,w_133,r_png,_small.png)
Jeszcze w tym kwartale ma zostać przyjęty przez rząd projekt zmian w ustawie o inwestycjach w zakresie elektrowni wiatrowych. Nowelizacja zmniejsza minimalną odległość turbin wiatrowych od zabudowań do 500 m. Polskie Stowarzyszenie Energetyki Wiatrowej ocenia, że zmiana odległości zwiększy potencjał energetyki wiatrowej do 2040 roku nawet dwukrotnie, do poziomu 41,1 GW. – Branża czeka też na przyspieszenie procedur, przede wszystkim procedury środowiskowej i całego procesu zmiany przeznaczenia gruntów – mówi Anna Kosińska, członkini zarządu Res Global Investment.
Partner serwisu
Szkolenia
![](https://www.newseria.pl/files/11111/ramka-prawa-akademia-newser_1,w_274,_small.jpg)
Akademia Newserii
Akademia Newserii to projekt, w ramach którego najlepsi polscy dziennikarze biznesowi, giełdowi oraz lifestylowi, a także szkoleniowcy z wieloletnim doświadczeniem dzielą się swoją wiedzą nt. pracy z mediami.