Komisja Europejska zatwierdziła omaweloksolon firmy Biogen
Vision Group
Woronicza 31/254
02-640 Warszawa Warszawa
visiongroup|visiongroup.pl| |visiongroup|visiongroup.pl
604198300
www.visiongroup.pl
- Ta pierwsza w swojej klasie opcja leczenia została zatwierdzona dla osób w wieku 16 lat i starszych, u których zdiagnozowano ataksję Friedreicha (Friedreich Ataxia – FA), wyniszczającą i skracającą życie chorobę genetyczną.
- Biogen wykorzystuje zdobytą wiedzę i możliwości w zakresie chorób rzadkich, aby udostępnić tę przełomową terapię pacjentom w UE.
Cambridge, Mass. – 12 lutego, 2024 – Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) ogłosił, że Komisja Europejska (KE) wydała pozwolenie na dopuszczenie do obrotu leku omaweloksolon w leczeniu ataksji Friedreicha (FA) u pacjentów dorosłych i młodzieży od 16 roku życia. Omaweloksolon jest pierwszym zatwierdzonym w Unii Europejskiej lekiem na tę rzadką, genetyczną, postępującą chorobę neurodegeneracyjną.1
„W swojej praktyce klinicznej widziałam niszczycielski wpływ FA na pacjentów i ich rodziny"- powiedziała Sylvia Boesch, dr n. med., główna badaczka w badaniu MOXIe i kierowniczka Centrum Rzadkich Zaburzeń Ruchowych w Innsbrucku, na Wydziale Neurologii Uniwersytetu Medycznego w Innsbrucku, w Austrii. „W społeczności pacjentów panuje optymizm, że zatwierdzenie omaweloksolonu przez KE może zapoczątkować nową erę w leczeniu FA”.
„Opierając się na solidnych podstawach Biogen w dziedzinie chorób rzadkich z dumą dodajemy omaweloksolon do naszego portfolio leków i wprowadzamy tę innowacyjną terapię dla społeczności osób chorujących na ataksję Friedreicha” – Piotr Dębski, Dyrektor Generalny Biogen Polska. „Dołożymy wszelkich starań, aby zapewnić pacjentom dostęp do omaweloksolonu na lokalnych rynkach w Unii Europejskiej najszybciej jak to możliwe”.
Zatwierdzenie omaweloksolonu przez KE opiera się na danych dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa pochodzących z kontrolowanego placebo badania MOXIe część 2. Pod koniec 48-tygodniowego badania MOXIe część 2, pacjenci otrzymujący omaweloksolon uzyskali znamiennie lepsze wyniki w zmodyfikowanej skali oceny ataksji Friedreicha (mFARS), co oznacza mniejsze upośledzenie sprawności fizycznej. Dodatkowe dane eksploracyjne pochodzące z analizy post hoc z grupą kontrolną dobraną na zasadzie propensity matching (z ang. Propensity Score Matching), wykazały, że pacjenci leczeni omaweloksolonem uzyskali niższe wyniki w skali mFARS (co oznacza mniejszą niesprawność fizyczną) po 3 latach obserwacji (MOXIE faza przedłużona) w porównaniu z grupą kontrolną o naturalnym przebiegu choroby. Najczęstsze działania niepożądane zgłaszane podczas leczenia omaweloksolonem to podwyższony poziom enzymów wątrobowych, zmniejszenie masy ciała i łaknienia, nudności, wymioty, biegunka, ból głowy, zmęczenie, ból jamy ustnej i gardła oraz pleców, skurcze mięśni i grypa.
„W imieniu Euro-ataxia i jej członków z radością przyjmuję zatwierdzenie omaweloksolonu przez KE, pierwszego bardzo potrzebnego leku dla dorosłych z ataksją Friedreicha w krajach UE" - powiedział Andreas Nadke, przewodniczący Euro-ataxia. „Organizacje pacjenckie będące członkami naszego stowarzyszenia pracowały i czekały na ten dzień od wielu lat. Jesteśmy głęboko przekonani, że będzie to udany i przełomowy krok naprzód w leczeniu FA”.
Informacje o leku omaweloksolon
Omaweloksolon jest lekiem doustnym, podawanym raz dziennie, wskazanym w leczeniu ataksji Friedreicha (FA) u dorosłych i młodzieży od 16 roku życia, dopuszczonym do obrotu w Stanach Zjednoczonych i Unii Europejskiej. Omaweloksolon otrzymał status sierocego produktu leczniczego, zgodę na zatwierdzenie w ramach tzw. szybkiej ścieżki (Fast Track) oraz oznaczenie leku stosowanego w leczeniu rzadkiej choroby pediatrycznej od Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków. Omawelokson uzyskał od Komisji Europejskiej status sierocego produktu leczniczego w Europie w leczeniu FA.
Informacje o ataksji Friedreicha
Ataksja Friedreicha (FA) jest rzadką, genetyczną chorobą nerwowomięśniową, która skraca życie
i wyniszcza organizm pacjenta. Ataksja Friedreicha jest najczęstszą postacią ataksji dziedzicznej. Wczesne objawy FA, takie jak postępująca utrata koordynacji, osłabienie mięśni i zmęczenie, pojawiają się zwykle w dzieciństwie i mogą początkowo sugerować inne choroby. Większość osób chorujacych na FA będzie musiała zacząć korzystać z wózka inwalidzkiego w ciągu 10-20 lat od wystąpienia pierwszych objawów. Średni, raportowany wiek zgonu pacjentów z FA wynosi zaledwie 37 lat, chociaż przy odpowiedniej i ukierunkowanej opiece osoby te mogą żyć wiele lat, korzystając z wózka inwalidzkiego.
Bezzębie: problem, na który cierpi ponad 9 milionów Polaków
Zmiany formalno-prawne w Grupie Sanofi w Polsce
Ruszają poszukiwania beneficjentów Poland Business Run 2024
Kalendarium
Więcej ważnych informacji
Jedynka Newserii
Jedynka Newserii
Konsument
T-Mobile startuje w Polsce z nowym konceptem. Pozwoli klientom przetestować i doświadczyć najnowocześniejszych technologii
T-Mobile już od kilku lat realizuje strategię, która mocno skupia się na innowacjach i doświadczeniach klienta związanych z nowymi technologiami. Połączeniem obu tych elementów jest Magenta Experience Center – nowoczesny koncept, który ma zapewnić klientom możliwość samodzielnego przetestowania najnowszych technologii. Format, z sukcesem działający już na innych rynkach zachodnioeuropejskich, właśnie zadebiutował w Warszawie. Będą z niego mogli korzystać zarówno klienci indywidualni, jak i biznesowi.
Problemy społeczne
W Polsce brakuje dostępnych cenowo mieszkań. Eksperci mówią o kryzysie mieszkaniowym
– Większość osób – nawet ze średnimi, wcale nie najgorszymi dochodami – ma problem, żeby zaspokoić swoje potrzeby mieszkaniowe, ale też z tym, żeby po zaspokojeniu tych potrzeb, po opłaceniu wszystkich rachunków i opłat związanych z mieszkaniem, mieć jeszcze środki na godne życie – mówi Aleksandra Krugły z Fundacji Habitat for Humanity Poland. Jak wskazuje, problem stanowi nie tylko wysoki współczynnik przeciążenia kosztami mieszkaniowymi, ale i tzw. luka czynszowa, w której mieści się ponad 1/3 społeczeństwa. Tych problemów nie rozwiąże jednak samo zwiększanie liczby nowych lokali. Potrzebne są również rozwiązania, które umożliwią zaangażowanie sektora prywatnego w zwiększenie podaży dostępnych cenowo mieszkań na wynajem.
Konsument
Od 28 kwietnia Polacy żyją na ekologiczny kredyt. Zmiana zachowań konsumentów może odwrócić negatywny trend
Dzień Długu Ekologicznego, czyli data, do której zużyliśmy wszystkie zasoby, jakie w ciągu roku może zapewnić Ziemia, w tym roku w Polsce przypada 28 kwietnia, kilka dni wcześniej niż rok temu. Coroczne przyspieszenie tego terminu to sygnał, że czerpiemy bez umiaru z naturalnych systemów, nie dając im czasu na odbudowę. – Polskie społeczeństwo staje się coraz bardziej konsumpcyjne, kupujemy i wyrzucamy coraz więcej. Ale też nie mamy tak naprawdę efektywnego narzędzia, żeby temu zapobiec – ocenia Filip Piotrowski, ekspert ds. gospodarki obiegu zamkniętego z UNEP/GRID-Warszawa.
Partner serwisu
Szkolenia
Akademia Newserii
Akademia Newserii to projekt, w ramach którego najlepsi polscy dziennikarze biznesowi, giełdowi oraz lifestylowi, a także szkoleniowcy z wieloletnim doświadczeniem dzielą się swoją wiedzą nt. pracy z mediami.