Chorzy na stwardnienie rozsiane zyskują coraz lepszy dostęp do terapii. Udostępnienie podskórnych form podania leków może zrewolucjonizować ich leczenie i jakość życia

Lekarze wskazują, że zmiany w leczeniu stwardnienia rozsianego (SM) są jednym z największych osiągnięć medycyny w ostatnich latach. Wraz z pojawianiem się kolejnych leków i włączaniem ich do refundacji neurolodzy mają możliwość coraz lepszej personalizacji leczenia uwzględniającej styl i plany życiowe pacjenta. To o tyle istotne, że SM jest chorobą młodych ludzi, aktywnych zawodowo i społecznie, często kobiet, które mają plany macierzyńskie. W tym kontekście istotne jest nie tylko szybkie włączenie leczenia, w tym dobór odpowiedniej terapii w zależności od przebiegu choroby i jej intensywności, ale też zwiększanie dostępności nowych, wygodniejszych form podawania leków.

Stwardnienie rozsiane to przewlekła choroba zapalno-demielinizacyjna ośrodkowego układu nerwowego. Demielinizacja to proces uszkodzenia i rozpadu osłonki mielinowej otaczającej komórki nerwowe. Zmiany te skutkują zaburzeniem w przekazywaniu impulsów nerwowych. Określenie „rozsiane” wiąże się z występowaniem uszkodzeń w całym organizmie – to tzw. uszkodzenia wieloogniskowe. Mimo ogromnego postępu nauk medycznych w dalszym ciągu nie poznano dokładnej przyczyny choroby. Najwięcej zachorowań na SM obserwuje się od drugiej do czwartej dekady życia, częściej u kobiet. To jedna z częstszych przyczyn niepełnosprawności u osób młodych. 

SM ma zazwyczaj przebieg fazowy z okresami zaostrzeń i remisji, jedna sama choroba ma charakter postępujący i może prowadzić do poważnej niesprawności. Celem terapii jest przede wszystkim osiągnięcie stabilizacji neurologicznej i braku aktywności choroby. Coraz bardziej istotna staje się również jakość życia pacjenta i obecnie to właśnie ten czynnik w dużym stopniu decyduje o doborze leku. Sytuacja pacjentów z SM w Polsce zmieniła się znacząco pod koniec ubiegłego roku. Na listopadowej liście refundacyjnej znalazły się bowiem nowe substancje objęte refundacją zarówno dla chorych z postacią wtórną, jak i rzutowo-remisyjną choroby. Połączono także dwa programy lekowe w jeden kompleksowy i rozszerzono jego realizację o inne placówki, nie tylko te wysokospecjalistyczne.

– Zmiany w leczeniu SM są niewątpliwie jednym z największych osiągnięć medycyny w ostatnich latach, a wydaje się, że to się jeszcze nie skończyło, że te procesy będą kontynuowane, więc liczymy na to, że będziemy mogli jeszcze lepiej leczyć pacjentów niż teraz – mówi agencji Newseria Biznes prof. dr hab. n. med. Krzysztof Selmaj, dyrektor Centrum Neurologicznego w Łodzi, kierownik Katedry Neurologii Uniwersytetu Warmińsko-Mazurskiego w Olsztynie, organizator i patron naukowy międzynarodowej konferencji „Stwardnienie rozsiane 2023”, która odbyła się w Łodzi.

– Jesienna lista refundacyjna to ogromny przełom dla stwardnienia rozsianego. Właściwie wszystkie leki, które są zarejestrowane i refundowane w Europie i Stanach Zjednoczonych, są również w Polsce – mówi Malina Wieczorek, prezes fundacji SM – Walcz o siebie.

Stale rozszerzany dostęp do terapii ma kluczowe znaczenie ze względu na to, że szybkość włączenia odpowiedniego leczenia jest decydująca dla dalszego przebiegu choroby. Problemem, często wskazywanym przez samych pacjentów, jest jednak długotrwała diagnostyka choroby. Z ubiegłorocznego raportu fundacji SM – Walcz o siebie „Współczesna diagnostyka i leczenie SM w Polsce – emocje, potrzeby, komunikacja” wynika, że długi czas, po jakim następuje diagnoza, wynika przede wszystkim z niskiego poziomu wiedzy na temat choroby. Dotyczy to nie tylko samych pacjentów i ich bliskich, którzy często ignorują pojedyncze objawy, jak np. zmęczenie, ale też lekarzy pierwszego kontaktu, którzy przypisują objawy innym chorobom, a nawet bagatelizują je z tego względu, że zgłaszają się z nimi często młode osoby. Kolejnym winnym opóźnień diagnozy jest system opieki zdrowotnej w Polsce i utrudniony dostęp do specjalistów.

– Konieczność szybkiego leczenia wynika z tego, że wszystkie leki, jakimi dysponujemy, to są leki prewencyjne. To są leki, które nie dają wyleczenia stwardnienia rozsianego, a zwalniają postęp choroby, który zależy od reakcji autoimmunologicznej. W związku z tym, jeżeli nie zatrzymamy ich odpowiednio szybko, to one się będą dalej toczyły i choroba będzie się dalej rozwijała. Na to mamy bardzo dużo dowodów, że rozpoznanie wczesne jest absolutnie konieczne i absolutnie korzystne – podkreśla prof. Krzysztof Selmaj.

– W leczeniu stwardnienia rozsianego stosujemy tzw. długoterminową strategię postępowania. Wynika to przede wszystkim z tego, że jest to choroba całego życia pacjenta. W związku z tym nie można skupić się tylko na początkowych fazach i podejmować decyzji w oparciu o myślenie krótkoterminowe, ale należy widzieć tego pacjenta w całym jego życiu. Dotyczy to wszystkich pacjentów, ale uważam, że szczególną grupą są panie, ponieważ zwykle chorują młode kobiety, przed którymi całe życie, również plany macierzyńskie – mówi dr hab. n. med. Ewa Krzystanek, profesor Górnośląskiego Centrum Medycznego im. prof. Leszka Gieca, Śląskiego Uniwersytetu Medycznego w Katowicach-Ochojcu.

Na świecie żyje ok. 2,8 mln osób ze stwardnieniem rozsianym, w Polsce – około 50 tys. Co roku diagnozowanych jest ok. 2 tys. osób. SM w większości dotyka kobiety – stanowią one 70 proc. populacji pacjentów. Choroba nie wyklucza rodzicielstwa, zarówno kobiet, jak i mężczyzn. Wymaga to jednak długofalowego planowania. Nieliczne leki są bowiem dopuszczone do stosowania w pierwszym trymestrze ciąży, jeszcze inne w czasie ciąży czy karmienia piersią.

– Z działaniem leków związany jest ten czas, kiedy musimy poczekać, aż nie będzie już danej cząsteczki we krwi. To ma swoje zalety i wady, bo z jednej strony lubimy leki długodziałające. Z drugiej strony, jeśli chcemy szybko reagować, jeśli coś dzieje się z pacjentem, chcemy zmienić decyzję terapeutyczne albo pacjentka podejmuje decyzje dotyczące macierzyństwa, myślimy wtedy inaczej. Chcielibyśmy zarządzić cząsteczką od razu i żeby lek działał krótko. Ta kwestia jest nieustająco rozpatrywana – mówi dr hab. Ewa Krzystanek.

Jak wskazują eksperci, dla komfortu pacjentów istotny jest nie tylko dobór terapii, ale i forma jej podawania. Coraz więcej leków może być podawanych w formie podskórnej, a nie dożylnej, ale nie wszystkie są objęte refundacją.

– Bardzo dobrym przykładem jest natalizumab, który od wielu lat jest bardzo dobrze tolerowany i przynosi efekty bardzo dobre, ale jest podawany dożylnie. Powoduje to, że przy długim stosowaniu żyły pacjenta mogą być niewydolne. Leczenie stwardnienia rozsianego wiąże się z nakłuwaniem żył nie tylko podczas podania leku, ale również podczas kontroli: krwi czy rezonansu magnetycznego przy podawaniu kontrastu. To cały czas powoduje ingerencję w żyły pacjenta. Przy podskórnej postaci nie mamy tego problemu – mówi Malina Wieczorek.

– Najbardziej efektywne leki w większości w tej chwili podawane są w formie dożylnej, ale nie jest tak ze wszystkimi, to po pierwsze. Po drugie, wyraźnie widać, że myślimy o naszych pacjentach i próbujemy te cząstki podawane dożylnie zmienić na te podawane podskórnie. Pierwszym lekiem, który taką rejestrację ma od początku, jest ofatumumab. Myślę, że jest to forma niezwykle atrakcyjna z wielu powodów dla naszych pacjentów. W Europie jest zarejestrowany i dostępny natalizumab podskórny, moim zdaniem również rewelacyjna forma podania, w zasadzie przed stosowaniem w Polsce wstrzymuje nas tylko proces refundacji. To rewolucjonizuje rynek podawania przeciwciał monoklonalnych, które dotychczas zwykle wiązały nam się z podawaniem dożylnym i hospitalizacją z tym związaną – mówi profesor Górnośląskiego Centrum Medycznego im. prof. Leszka Gieca.

Jak podkreśla, podskórna forma podawania leku na SM, zwłaszcza jeśli nie jest częstsza niż raz w miesiącu, jest bardzo lubiana przez pacjentów. Oznacza bowiem brak konieczności hospitalizacji, związanych z tym dojazdów do specjalistycznych placówek i brania zwolnień lekarskich. Na ten aspekt zwracali uwagę pacjenci w raporcie fundacji SM – Walcz o siebie. Ich zdaniem system leczenia SM w Polsce jest bardzo skomplikowany, wymaga dużo zachodu oraz szczęścia, by zostać zakwalifikowanym do programu, a sama dostępność leczenia jest różna w różnych częściach kraju. W efekcie często chory regularnie pokonuje duże odległości w celu zrobienia badań, konsultacji z lekarzem i odbioru leków.

– Pamiętajmy, że są to osoby pracujące, zatem płacące podatki, wobec tego absolutnie ta nowoczesna wersja leku, która jest stosowana w Europie Zachodniej, powinna być również dostępna dla pacjentów w Polsce – podkreśla prezeska fundacji.

– Jeśli chodzi o system zdrowia, to również jest taka przestrzeń, w której nie musimy pacjenta hospitalizować, nie musi pozostawać w obserwacji dłużej, nie angażujemy pielęgniarek w ten proces, w związku z tym wszystko dzieje się krócej, wymaga mniejszych nakładów, zarówno tych administracyjnych, lokalowych, jak i bycia personelu medycznego z pacjentem – mówi dr hab. Ewa Krzystanek.