News powiązane z programy lekowe

Pacjenci z chorobami neurologicznymi, typu stwardnienie rozsiane (SM) czy rdzeniowy zanik mięśni (SMA), są w wielu przypadkach dotknięci znacznym lub umiarkowanym stopniem niepełnosprawności ruchowej, która często ogranicza ich codzienne funkcjonowanie. W wielu przypadkach właściwe pokierowanie ścieżką leczenia, zapewniającą optymalny dostęp do leków czy form ich podania, prowadzi chorych do większej samodzielności i sprawczości. Przykładem dobrze zaopiekowanych pacjentów mających zapewnione właściwe leczenie, które przynosi wymierne korzyści i widoczne efekty terapeutyczne, są chorzy na SMA. Podejmują oni wyzwania zawodowe i nie boją się realizować swoich marzeń. Takiej możliwości wciąż nie mają potrzebujący pacjenci z SM, którzy czekają na refundację wszystkich zarejestrowanych opcji terapeutycznych w formie podskórnej, ułatwiających im prowadzenie normalnego życia zawodowego i społecznego.

Lekarze wskazują, że zmiany w leczeniu stwardnienia rozsianego (SM) są jednym z największych osiągnięć medycyny w ostatnich latach. Wraz z pojawianiem się kolejnych leków i włączaniem ich do refundacji neurolodzy mają możliwość coraz lepszej personalizacji leczenia uwzględniającej styl i plany życiowe pacjenta. To o tyle istotne, że SM jest chorobą młodych ludzi, aktywnych zawodowo i społecznie, często kobiet, które mają plany macierzyńskie. W tym kontekście istotne jest nie tylko szybkie włączenie leczenia, w tym dobór odpowiedniej terapii w zależności od przebiegu choroby i jej intensywności, ale też zwiększanie dostępności nowych, wygodniejszych form podawania leków.

AMD, czyli zwyrodnienie plamki związane z wiekiem, dotyka w Polsce ponad miliona pacjentów. Ciężka, wysiękowa postać tej choroby (nAMD) może prowadzić do szybkiej i całkowitej utraty wzroku. U wielu pacjentów choroba jest rozpoznawana zbyt późno, m.in. z tego względu, że Polacy nie mają w zwyczaju regularnego badania wzroku. Dlatego też chorzy są narażeni na stopniową utratę wzroku, mimo że w ramach programu lekowego chorzy mają dostęp do nowoczesnych terapii, a leczenie schorzeń siatkówki jest w Polsce na wysokim, światowym poziomie. – Zabiegamy o nowe leki, które przekładają się na rzadszą potrzebę poddawania się zastrzykom, ponieważ to jest wielka ulga dla pacjenta, ale również dla systemu – wskazuje Małgorzata Pacholec, prezes Stowarzyszenia Retina AMD Polska.

Wraz ze starzeniem się społeczeństwa i rosnącą liczbą zachorowań na cukrzycę coraz powszechniejsze stają się choroby siatkówki. Dwie z nich – cukrzycowy obrzęk plamki (DME) i zwyrodnienie plamki związane z wiekiem (AMD) – są głównymi przyczynami utraty wzroku. – Dziś pacjenci nie tylko mają szansę zahamować chorobę, ale przede wszystkim większość, szczególnie jeżeli chodzi o DME, może być wyleczona – mówi prof. Edward Wylęgała, specjalista chorób oczu ze Śląskiego Uniwersytetu Medycznego. Terapie dostępne w ramach programu lekowego wymagają zastrzyków w gałkę oczną, które choć nie bolą, to nie są przyjemne dla pacjentów. Nowe leki, które zostały już dopuszczone do użytku w Unii Europejskiej, dają szansę, że zastrzyki będą podawane pacjentom znacznie rzadziej niż do tej pory.

W Polsce nadal brakuje kompleksowego leczenia dla chorych na łuszczycę i łuszczycowe zapalenie stawów – alarmują lekarze. W programie lekowym dla ciężkiej łuszczycy plackowatej czas leczenia wynosi tylko 96 tygodni. Po ich upływie terapia jest przerywana, a pacjent musi czekać na kolejne zaostrzenie choroby, bo dopiero wtedy leki mogą zostać ponownie włączone. Lekarze wprost nazywają tę sytuację absurdem. Wśród postulatów dermatologów jest też apel o wprowadzenie do programu lekowego leczenia łuszczycy plackowatej najnowszego leku z grupy inhibitorów interleukiny 17. W przypadku ŁZS brakuje leków biologicznych najnowszej klasy, skierowanych przeciwko IL-23. Problemem jest również fakt, że rośnie populacja dzieci, u których wykrywana jest łuszczyca. Stąd też pilnie potrzebne jest zwiększenie portfolio leków biologicznych dla najmłodszych pacjentów.

Refundacja pierwszej przełomowej terapii w leczeniu SMA od stycznia 2019 roku w ramach programu lekowego „Leczenie rdzeniowego zaniku mięśni”, którą obecnie otrzymuje ponad 830 pacjentów, a następnie wprowadzenie badań przesiewowych, którymi od marca br. są objęte wszystkie noworodki, sprawiają, że Polska stała się jednym z liderów leczenia SMA w Europie. Tak dużą liczbę pacjentów udało się objąć leczeniem w niespełna trzy i pół roku, a program lekowy jest modelowy dla całej Europy. Na przestrzeni ostatnich lat chorzy zyskali dostęp do opcji terapeutycznych, które przywracają im niektóre utracone funkcje i hamują towarzyszący chorobie postępujący zanik mięśni. – To efekty, których trzy lata temu nie mogliśmy sobie nawet wyobrazić – podkreślają autorki raportu „Rdzeniowy zanik mięśni (SMA). Efekty leczenia SMA w Polsce. Nowa jakość życia pacjentów i opiekunów”.

Polska dzięki badaniom przesiewowym noworodków już jest jednym ze światowych liderów w leczeniu SMA, a od 1 września br. wystartował program refundacji tej terapii. Tego samego dnia w łódzkim Centrum Zdrowia Matki Polki w Łodzi urodził się też Borys, który jako pierwsze w Polsce dziecko otrzymał lek. Jak poinformował szef Kliniki Neurologii Rozwojowej i Epileptologii w łódzkim CZMP, po nim na świat przyszło już kilkoro innych dzieci z tą samą diagnozą, a w kolejce do podania im innowacyjnej terapii genowej czekają m.in. ośrodki w Poznaniu, Krakowie i Rzeszowie.

W ostatnim czasie dostęp do innowacyjnych terapii dla pacjentów z chorobami rzadkimi sukcesywnie się poprawia. Coraz więcej leków trafia do refundacji, choć bolączką pozostaje czas, jaki mija od wydania decyzji refundacyjnej do pierwszego podania roku. – To często nawet około pół roku, co jest zmarnowanym czasem dla pacjenta – mówi Juliusz Krzyżanowski z kancelarii Baker McKenzie. Projektowane zmiany w ustawie refundacyjnej mogą jednak spowodować, że najdroższe leki – a do takich należą właśnie preparaty stosowane w leczeniu chorób rzadkich – nie będą miały szans na refundację.

W Polsce żyje ok. 1 tys. osób zmagających się z SMA, czyli rdzeniowym zanikiem mięśni, a każdego roku rodzi się ok. 50 dzieci, u których rozwinie się ta rzadka, ciężka choroba genetyczna. Od trzech lat refundowana jest terapia, dzięki której SMA przestało być śmiertelnym zagrożeniem. Lekarze i organizacje pacjenckie apelują jednak o rozszerzenie możliwości leczenia o terapię genową. Ta metoda działa bezpośrednio na przyczynę choroby i wystarczy podać ją raz na całe życie, by nie doszło do rozwoju rdzeniowego zaniku mięśni, nie wymaga regularnych hospitalizacji i punkcji. Dziś rodzice samodzielnie zbierają środki na ten cel, bo terapia genowa nie jest refundowana w Polsce.

– Chorzy na raka wątrobowokomórkowego nie wiedzą, że od 1 maja br. nastąpił przełom w leczeniu tego nowotworu. Refundację otrzymały bardzo dobre, nowoczesne terapie – to immunoterapia, której działanie jest wręcz spektakularne – mówi Barbara Pepke z Koalicji Hepatologicznej. Co więcej, eksperci z Polskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej i Polskiego Towarzystwa Gastroenterologii opublikowali nowe wytyczne postępowania w HCC, w których uwzględniają nową terapię skojarzoną jako standard leczenia w pierwszej linii. Od teraz, dzięki refundacji, polscy pacjenci nareszcie zyskują do niej dostęp.

Na rdzeniowy zanik mięśni, który prowadzi do ciężkiej niepełnosprawności i przedwczesnej śmierci, w Polsce choruje ponad 1 tys. osób. Są wśród nich dzieci i dorośli, jeszcze kilka lat temu nie było dla nich żadnej nadziei. Zmieniło się to jednak wraz z pojawieniem się pierwszego na świecie leku, który okazał się przełomem w leczeniu SMA. Od trzech lat lek ten jest refundowany w Polsce, a do tej pory terapią objęto już ponad 760 chorych. W kwietniu br. ruszył w Polsce pilotaż powszechnych badań przesiewowych w kierunku SMA wśród noworodków, wykrycie choroby na wczesnym etapie pozwala szybko wdrożyć terapię i uniknąć niepełnosprawności. Eksperci oceniają, że dzięki tym działaniom Polska znalazła się w gronie europejskich liderów w leczeniu SMA.

Na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) choruje w Polsce ok. 1000 osób. W leczeniu tej rzadkiej choroby w ostatnich miesiącach dokonały się kolejne przełomy. W ramach prowadzonego od 2019 roku programu lekowego lek nusinersen otrzymuje już ponad 700 chorych! W lutym tego roku rozpoczął się program badań przesiewowych w kierunku SMA, który wdrażany jest sukcesywnie w kolejnych województwach. Dzięki temu dzieci, u których zostaną wykryte zmiany genetyczne, dostaną lek w pierwszych dnia życia, zanim jeszcze wystąpią objawy choroby. Jednak mimo tego ogromnego przełomu w leczeniu chorzy i ich rodziny nadal potrzebują dużego wsparcia – wsparcia psychologicznego, temu miała służyć ogólnopolska kampania oparta na książce „Wilk opowiada o SMA” prowadzona w sierpniu przez Fundację SMA i Fundację Polsat.

– Minęły już czasy, kiedy Parkinson był problemem ludzi starszych. Najmłodszy chory, z którym rozmawiałem, miał pierwsze objawy w wieku 16 lat – mówi wiceprezes Fundacji Chorób Mózgu Wojciech Machajek. Chorobę Parkinsona, na którą cierpi w Polsce ok. 100 tys. osób, diagnozuje się coraz częściej i u coraz młodszych. W ostatnich latach poprawił się dostęp do leczenia zaawansowanego stadium choroby, a w ramach dwóch programów lekowych pacjenci mają dostęp do nowoczesnych terapii infuzyjnych. Kluczowe znaczenie dla sprawności chorych ma jednak wczesne rozpoznanie i wdrożenie leczenia, co ostatnio utrudnia pandemia.

– Wdrażamy badania przesiewowe w kierunku SMA. Liczymy na to, że tylko w tym roku uda się nam przebadać 140 tys. dzieci, ale to jest pierwszy krok – mówi Wojciech Andrusiewicz, rzecznik Ministerstwa Zdrowia. Badania noworodków w kierunku SMA ruszą wiosną na Mazowszu, a do końca przyszłego roku mają objąć wszystkie województwa. Polska jest trzecim krajem w Europie z tak szerokim programem przesiewowym. Przesiew jest kolejnym – po udostępnieniu leczenia w ramach programu lekowego – przełomem w walce z tą ciężką chorobą genetyczną. Od momentu jego wdrożenia noworodki błyskawicznie otrzymają nusinersen, zanim jeszcze wystąpią objawy. Badania kliniczne NURTURE z tym lekiem wykazują, że podany przedobjawowo pozwala dzieciom z SMA na rozwój podobny do ich zdrowych rówieśników.

W Polsce jest około 1 tys. pacjentów z SMA, czyli rdzeniowym zanikiem mięśni – ciężką i rzadką chorobą genetyczną. W ponad 90 proc. przypadków objawy choroby pojawiają się już w okresie niemowlęcym. Dzieci, u których zanik mięśni został wcześnie zdiagnozowany, mogą zostać poddane błyskawicznemu leczeniu i rozwijać się podobnie jak ich zdrowi rówieśnicy. Dlatego też od 2021 roku mają ruszyć badania przesiewowe, które pozwolą szybko diagnozować i włączać do leczenia noworodki. Polska już w tej chwili jest w Europie liderem pod względem leczenia tej choroby. Na około tysiąc pacjentów 660 jest w programie lekowym i odczuwa znaczną poprawę jakości życia. Właśnie przedłużono także refundację leku nusinersen, który nie tylko zatrzymuje postęp choroby, ale też przywraca funkcje ruchowe chorych.