Komórki macierzyste wyhodowane w laboratorium pomagają wyleczyć rzadką chorobę wzroku. Lekarze liczą na dostęp do terapii także w Polsce

Niedobór komórek macierzystych rąbka rogówki to rzadka choroba, która prowadzi do utraty wzroku. W Polsce co roku 100–200 osób wymaga leczenia, przy czym u ok. 30 osób taką dysfunkcję wywołało termiczne lub chemiczne poparzenie oczu. Szansą dla tej grupy jest innowacja – przeszczep komórek macierzystych rąbka rogówki pochodzących z hodowli w laboratorium. Taką terapię stosuje i refunduje obecnie kilka państw w Europie, m.in. Wielka Brytania i Włochy. W Polsce jest na razie dostępna w ramach badań klinicznych i tylko w dwóch ośrodkach, ale lekarze liczą, że wkrótce się to zmieni.

– Niedobór komórek macierzystych rąbka rogówki jest chorobą, która polega na dysfunkcji komórek odpowiedzialnych za odnawianie nabłonka powierzchni rogówki. Jest to warstwa o grubości 50 μm, a więc 0,050 mm, która odpowiada za ochronę naszej rogówki przed urazami i wnikaniem drobnoustrojów, ale również ma bardzo ważną rolę optyczną – mówi agencji Newseria prof. Edward Wylęgała, kierownik Katedry i Klinicznego Oddziału Okulistyki Śląskiego Uniwersytetu Medycznego w Katowicach.

Rogówka jest główną i najważniejszą częścią oka, pokrywającą jego przednią część. Załamuje i skupia promienie słoneczne, co pozwala dokładnie widzieć zarysy przedmiotów, i ma wiele zakończeń nerwowych odpowiedzialnych za czucie bólu i reakcję np. w przypadku zanieczyszczenia oka. U zdrowej osoby nabłonek przedni rogówki jest stale wymieniany i zastępowany co 3–10 dni. Jest to możliwe dzięki obecności komórek macierzystych rąbka rogówki. Ich niedobór prowadzi do utraty przezroczystości rogówki i w konsekwencji może spowodować utratę wzroku.

– Niedobór komórek macierzystych rąbka rogówki to choroba rzadka. W Polsce to schorzenie dotyczy kilku tysięcy pacjentów, ale szacuje się, że tych wymagających leczenia jest około 100–200 rocznie – mówi prof. Edward Wylęgała.

Niedobór lub niewydolność komórek macierzystych rąbka rogówki może mieć charakter wrodzony albo nabyty, spowodowany na przykład oparzeniami powierzchni oka, noszeniem soczewek kontaktowych, infekcjami rogówki albo zmianami nowotworowymi. W początkowej fazie leczenia nacisk kładzie się głównie na procesy regeneracyjne, ochronę uszkodzonych tkanek i ograniczanie procesów zapalnych. Kiedy rogówka nie ma już żadnych rezerw komórek macierzystych, zalecany jest jednak przeszczep. Komórki macierzyste można pozyskać ze zdrowego oka od dawcy spokrewnionego lub zmarłego.

– Obecnie możemy stosować metody chirurgiczne, pobierając komórki macierzyste z oka żywego dawcy rodzinnego lub dawcy pośmiertnego. To są standardy, które obowiązują już od wielu lat i nie są żadną nowością. Hodowane, wystandaryzowane komórki macierzyste to jednak coś, co podnosi jakość chirurgii na wyższy poziom. Niestety, nie jest to w tej chwili opcja powszechnie dostępna w Polsce – mówi prof. Edward Wylęgała.

Nową opcją terapeutyczną jest przeszczepienie okrągłej, przeźroczystej płytki utworzonej z żywych komórek ludzkiego nabłonka rogówki, zawierających komórki macierzyste wyhodowane w laboratorium. Aby stworzyć taką płytkę, trzeba najpierw pobrać niewielką część (1–2 milimetry kwadratowe) zdrowej tkanki rąbka rogówki. Kolejny etap to hodowla komórek macierzystych w certyfikowanym laboratorium, skąd następnie (po serii badań np. bakteriologicznych) są transportowane do placówki medycznej. Materiał do przeszczepu zawiera namnożone komórki macierzyste w odpowiedniej ilości, podczas gdy w przypadku innych technik transplantacyjnych lekarze nie wiedzą do końca, jaką pulę komórek uda im się przeszczepić.

– Skuteczność tej metody jest na poziomie 72 proc. Nie każdy przeszczep gwarantuje stuprocentową skuteczność. Jednak jeśli raz się nie uda, np. z powodu stanu zapalnego czy braku warunków na powierzchni oka potrzebnych, aby te komórki mogły się zagnieździć i dalej funkcjonować, wtedy możemy wykonać przeszczep jeszcze raz, w ramach jednej procedury. Nie ma już potrzeby pobierania komórek macierzystych po raz kolejny, bo materiał czeka w laboratorium – mówi prof. Edward Wylęgała.

Dziś w Polsce są tylko dwa ośrodki, w których przeprowadza się takie zabiegi – oddział okulistyki Śląskiego Uniwersytetu Medycznego w Katowicach oraz klinika Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego w Warszawie przy ul. Sierakowskiego. Rocznie są w stanie zakwalifikować do przeszczepu raptem kilkunastu pacjentów, tymczasem potrzeby są o wiele większe.

– Przeszczepy są przeprowadzane w Polsce w ramach badań klinicznych. Jeżeli uda się wprowadzić zmiany w systemie, to będzie z korzyścią dla polskich pacjentów – podkreśla prof. dr hab. n. med. Marek Rękas, konsultant krajowy w dziedzinie okulistyki.

Przeszczep z żywych komórek ludzkiego nabłonka rogówki, zawierających komórki macierzyste wyhodowane w laboratorium, to terapia dostępna i refundowana obecnie w Wielkiej Brytanii, Francji, Włoszech, Holandii i Belgii. Do tej pory takiemu leczeniu poddało się prawie 300 pacjentów.

– Dostępność tej metody nie jest taka sama, jak we Włoszech, Anglii czy w Belgii. W tych krajach terapia komórkami macierzystymi w systemie standaryzowanym jest możliwa i przede wszystkim jest refundowana. Mam nadzieję, że w niedługiej przyszłości również w naszym kraju będzie taka możliwość – dodaje prof. Edward Wylęgała.

– Pierwsze badania rozpoczęły się w 1997 roku, wyniki zostały opublikowane przez dwoje włoskich naukowców z Uniwersytetu w Modenie. To właśnie oni po raz pierwszy dostarczyli dowodów, że autologiczne przeszczepy komórek macierzystych pochodzących z hodowli komórkowych mogą się przyczynić do odbudowy nabłonka rogówki. Badania po rejestracji prowadzone są obecnie w 18 ośrodkach w całej Europie, łącznie w 8 krajach: w Niemczech, Wielkiej Brytanii, Francji, Hiszpanii, Belgii, Holandii, we Włoszech i w Polsce, skąd pochodzi 25 proc. pacjentów – mówi Antonio Cipriani, globalny dyrektor ds. marki i ekspert chorób rzadkich w Chiesi Farmaceutici. 

Przeszczep komórek macierzystych rąbka rogówki pochodzących z hodowli to terapia skierowana do dorosłych pacjentów po chemicznym lub termicznym oparzeniu oczu, które spowodowało umiarkowany lub ciężki niedobór takich komórek. Szacuje się, że dotyczy to 0,3 na 10 tys. osób. W Polsce do zabiegu z wykorzystaniem komórek macierzystych rąbka rogówki kwalifikowałoby się około 30 pacjentów rocznie. Dla nich nie ma obecnie innej, efektywnej metody leczenia, która mogłaby przywrócić im wzrok.