News powiązane z choroby rzadkie

2019-12-11 | 06:20
Farmacja
W Europie dostępny jest nowy lek wydłużający życie pacjentów z rzadką i ciężką chorobą płuc. W Polsce nadal czeka na refundację News powiązane z choroby rzadkie

W Europie dostępny jest nowy lek wydłużający życie pacjentów z rzadką i ciężką chorobą płuc. W Polsce nadal czeka na refundację

Tętnicze nadciśnienie płucne to rzadka choroba, która atakuje głównie ludzi młodych. Rocznie rozpoznaje się ją u około 120 osób, w Polsce cierpi na nią szacunkowo ok. tysiąca pacjentów. Nieleczone TNP prowadzi do szybkiej śmierci w ciągu 2–3 lat, dlatego bardzo ważne jest szybkie rozpoznanie i właściwa terapia. Stosowanie refundowanych leków, które są podawane dożylnie lub pozajelitowo, nie jest dla pacjentów komfortowe. W Europie został już jednak zarejestrowany nowy lek podawany doustnie, w tabletkach, który pozwala wydłużyć życie chorych i umożliwia im powrót do normalnej aktywności zawodowej. W Polsce wciąż jednak czeka na refundację.
więcej
2019-12-04 | 06:20
Farmacja
75 proc. chorób rzadkich dotyka dzieci. Pacjentom brakuje systemowego wsparcia w leczeniu oraz dostępu do nowoczesnych leków

75 proc. chorób rzadkich dotyka dzieci. Pacjentom brakuje systemowego wsparcia w leczeniu oraz dostępu do nowoczesnych leków

Co roku w Polsce ponad 200 tys. osób dowiaduje się, że choruje na chorobę rzadką. Pacjenci znajdują się w trudnej sytuacji, przede wszystkim dlatego, że schorzenia te często są uwarunkowane genetycznie, mają zazwyczaj ciężki przebieg i przewlekły charakter, a ich diagnostyka jest czasochłonna i utrudniona. To jednak nie są jedyne bariery. Brakuje ośrodków referencyjnych dla pacjentów z chorobami rzadkimi, a dostęp do nowoczesnych terapii i rehabilitacji jest mocno ograniczony. Dużym wyzwaniem dla polskiego systemu ochrony zdrowia jest też zapewnienie ciągłości opieki nad dorastającym pacjentem z chorobą rzadką.
więcej
2019-11-06 | 06:25
Farmacja
Rzadka choroba płuc atakuje głównie młode kobiety. Nowoczesne leki pozwalające im normalnie funkcjonować nie podlegają w Polsce refundacji

Rzadka choroba płuc atakuje głównie młode kobiety. Nowoczesne leki pozwalające im normalnie funkcjonować nie podlegają w Polsce refundacji

Tętnicze nadciśnienie płucne to choroba, którą rocznie rozpoznaje się u około 120 osób. Szacuje się, że w Polsce cierpi na nią w sumie ok. 1,1 tys. pacjentów. Choroba pojawia się znienacka, bez względu na styl życia i atakuje głównie młodych. Nie jest prosta do zdiagnozowania, bo jej objawy – brak tchu, zadyszka, znużenie i zmęczenie – są często mylone z astmą. Nieleczone TNP jest jednak chorobą śmiertelną – połowa pacjentów umiera w ciągu 2,5 roku. Najsilniejsze leki poprawiają stan chorych i wydłużają im życie, ale ich stosowanie utrudnia pacjentom normalne życie, ponieważ są one podawane pozajelitowo. Na rynku są też nowsze leki, podawane doustnie, jednak w Polsce wciąż czekają na refundację.
więcej
2019-10-16 | 06:10
Farmacja
Akromegalia – o krok od sukcesu w leczeniu „choroby gigantów”. Na pomoc czeka jedynie wąska grupa pacjentów.

Akromegalia – o krok od sukcesu w leczeniu „choroby gigantów”. Na pomoc czeka jedynie wąska grupa pacjentów.

Na akromegalię – nazywaną „chorobą gigantów" – cierpi w Polsce ok. 2,5 tys. osób. Rocznie rozpoznaje się ok. 200 nowych przypadków, głównie wśród mężczyzn. To rzadkie schorzenie powoduje zmiany w wyglądzie, takie jak pogrubienie palców i kości, przerost żuchwy czy wydłużenie kończyn, jednocześnie siejąc potężne spustoszenie w organizmie. Obecnie w Polsce większość pacjentów jest właściwie leczona. Na pomoc czeka jedynie wąska grupa chorych na akromegalię, którzy nie mają dostępu do skutecznej terapii. Jesteśmy więc zaledwie o krok od tego, by chorzy z akromegalią w Polsce byli leczeni na europejskim poziomie, zgodnie z aktualną wiedzą medyczną.
więcej
2019-04-24 | 06:15
Zdrowie
Na choroby rzadkie w Polsce cierpi 3 mln osób. Ich największym problemem jest brak dostępu do nowoczesnych terapii

Na choroby rzadkie w Polsce cierpi 3 mln osób. Ich największym problemem jest brak dostępu do nowoczesnych terapii

W Polsce z chorobami rzadkimi lub ultrarzadkimi boryka się od 2,3 mln do nawet 3 mln osób. Podstawową potrzebą pacjentów jest dostęp do leczenia, ale możliwość włączenia skutecznej terapii istnieje tylko w 3–5 proc. wszystkich tego typu schorzeń. Na dodatek wiele z nich w Polsce nie podlega refundacji. Tymczasem szybkie wdrożenie leczenia zwiększa szansę chorego na relatywnie normalne funkcjonowanie i utrzymanie aktywności zawodowej, co zmniejsza obciążenia dla budżetu państwa. Dlatego pilnie potrzebne są zmiany w zakresie finansowania innowacyjnych terapii.
więcej
2019-03-22 | 06:10
Zdrowie
Komórki macierzyste wyhodowane w laboratorium pomagają wyleczyć rzadką chorobę wzroku. Lekarze liczą na dostęp do terapii także w Polsce

Komórki macierzyste wyhodowane w laboratorium pomagają wyleczyć rzadką chorobę wzroku. Lekarze liczą na dostęp do terapii także w Polsce

Niedobór komórek macierzystych rąbka rogówki to rzadka choroba, która prowadzi do utraty wzroku. W Polsce co roku 100–200 osób wymaga leczenia, przy czym u ok. 30 osób taką dysfunkcję wywołało termiczne lub chemiczne poparzenie oczu. Szansą dla tej grupy jest innowacja – przeszczep komórek macierzystych rąbka rogówki pochodzących z hodowli w laboratorium. Taką terapię stosuje i refunduje obecnie kilka państw w Europie, m.in. Wielka Brytania, Austria i Włochy. W Polsce jest na razie dostępna w ramach badań klinicznych i tylko w dwóch ośrodkach, ale lekarze liczą, że wkrótce się to zmieni.
więcej
2018-07-10 | 06:30
Polityka
Ministerstwo Przedsiębiorczości i Technologii wspiera inwestycje w sektorze farmaceutycznym. Wspólnie z branżą chce zmieniać system refundacji

Ministerstwo Przedsiębiorczości i Technologii wspiera inwestycje w sektorze farmaceutycznym. Wspólnie z branżą chce zmieniać system refundacji

Wsparcie biotechnologii i rozwoju branży farmaceutycznej to priorytety Ministerstwa Przedsiębiorczości i Technologii, bo to napędza innowacyjność gospodarki – podkreśla minister Jadwiga Emilewicz. Temu służyć ma m.in. ogłoszony program akceleracyjny i zamiar uruchomienia hubu biotechnologicznego. W planach jest także zmiana systemu refundacji.
więcej
2018-07-05 | 06:20
Polityka
W ciągu najbliższych 5 lat służba zdrowia przejdzie poważne zmiany. Najpilniejsze to dostępność do specjalistów, profilaktyki, nowoczesnych metod diagnostyki i terapii

W ciągu najbliższych 5 lat służba zdrowia przejdzie poważne zmiany. Najpilniejsze to dostępność do specjalistów, profilaktyki, nowoczesnych metod diagnostyki i terapii

Ogólnopolskie referendum dotyczące wydatkowania środków na służbę zdrowia, skrócenie czasu oczekiwania na refundację leków, zrównanie składek wszystkich grup społecznych, a także powołanie Funduszu na rzecz Walki z Rakiem i Chorobami Rzadkimi – to kilka z 15 propozycji think- tanku Medycznej Racji Stanu odnoszących się do przyszłego kształtu systemu ochrony zdrowia. Te reformy powinny zostać wdrożone w ciągu najbliższych 5 lat – podkreślają eksperci. W działania na rzecz zreformowania systemu ochrony zdrowia zaangażował się też Kościół.
więcej
2018-07-04 | 06:10
Farmacja
Chorzy na bardzo rzadką chorobę metaboliczną czekają na refundację leku. Problemem jest też dostęp do rehabilitacji

Chorzy na bardzo rzadką chorobę metaboliczną czekają na refundację leku. Problemem jest też dostęp do rehabilitacji

W Polsce na choroby rzadkie cierpi blisko 6 proc. społeczeństwa, czyli nawet 3 mln osób. Jedną z nich jest ekstremalnie rzadka mukopolisacharydoza, na którą choruje nie więcej niż stu pacjentów. Choroba nie jest łatwa w zdiagnozowaniu, a tym bardziej w leczeniu. U części pacjentów stosuje się przeszczep szpiku, jednak większość jest poddawana tzw. enzymatycznej terapii zastępczej, która jest bardzo kosztowna. W trakcie rozpatrywania decyzji o refundację jest lek na jedną z odmian tej choroby, mukopolisacharydozę typu IVA, który mógłby znacznie poprawić komfort życia pacjentów. Eksperci podkreślają, że w polskim systemie bardzo utrudniona jest też ścieżka terapeutyczna i rehabilitacja dla dorosłych chorych.
więcej
2017-08-08 | 06:40
Farmacja
Poprawia się dostęp do leków dla pacjentów z chorobami rzadkimi. Chorzy liczą także na przyspieszenie prac nad nowymi zasadami refundacji

Poprawia się dostęp do leków dla pacjentów z chorobami rzadkimi. Chorzy liczą także na przyspieszenie prac nad nowymi zasadami refundacji

Poprawia się sytuacja pacjentów z chorobami rzadkimi. Na listę refundacyjną trafiają kolejne terapie, a Ministerstwo Zdrowia pracuje nad zmianą zasad finansowania leków sierocych. Jedną z grup, które zyskały w ostatnim czasie dostęp do nowoczesnych leków, są chorzy na stwardnienie guzowate. Szansą dla pacjentów z chorobami rzadkimi są też nowe przepisy o dostępie do leków ratujących życie.
więcej
2016-10-24 | 06:50
Farmacja
Nowelizacja ustawy refundacyjnej poprawi dostęp do terapii dla chorych na rzadkie i ultrarzadkie choroby. Przepisy mają wejść w życie w I połowie 2017 roku

Nowelizacja ustawy refundacyjnej poprawi dostęp do terapii dla chorych na rzadkie i ultrarzadkie choroby. Przepisy mają wejść w życie w I połowie 2017 roku

Nowelizacja ustawy refundacyjnej zakłada odejście od dotychczasowego podejścia do badania efektywności kosztowej danej terapii i postawienie nacisku na efektywność kliniczną. Zastosowanie innego kryterium dostępności może poprawić sytuację 2 mln osób w Polsce cierpiących na choroby rzadkie i ultrarzadkie. Eksperci podkreślają, że nowe koncepcje powinny uwzględnić ograniczenia budżetowe. Rozwiązaniem mogłoby być wydzielenie funduszu na leki stosowane w bardzo rzadkich chorobach.
więcej
2016-09-07 | 06:50
Prawo
Ministerstwo Zdrowia pracuje nad zmianami w refundacji chorób rzadkich. Grupa 2 mln chorych zyska dostęp do nowoczesnych leków i terapii

Ministerstwo Zdrowia pracuje nad zmianami w refundacji chorób rzadkich. Grupa 2 mln chorych zyska dostęp do nowoczesnych leków i terapii

Nawet 2 mln Polaków może żyć z rzadką chorobą. Obecnie leki sieroce wykorzystywane przy leczeniu chorób rzadkich konkurują z lekami stosowanymi przy powszechnych schorzeniach na takich samych warunkach. Szansą dla chorych jest nowelizacja ustawy refundacyjnej, która może zacząć obowiązywać od stycznia 2017 roku.
więcej
2016-04-01 | 06:50
Farmacja
Sprzedaż leków będzie szybko rosła. W 2020 roku globalny rynek osiągnie wartość 1,4 bln dol.

Sprzedaż leków będzie szybko rosła. W 2020 roku globalny rynek osiągnie wartość 1,4 bln dol.

Światowe zapotrzebowanie na leki jest coraz większe. Największy popyt generują kraje bogate, dysponujące służbą zdrowia na wysokim poziomie, ale dynamika wzrostu jest większa również na rynkach wschodzących, jak Indie, Chiny, Indonezja oraz Brazylia. Według IMS Health w najbliższych latach rynek będzie rosnąć o 4–7 proc. rocznie, by w 2020 roku osiągnąć wartość 1,4 bln dol. Nowe leki mają zwalczać głównie nowotwory oraz choroby rzadkie.
więcej
2016-03-03 | 06:55
Zdrowie
Ograniczony dostęp do innowacyjnych leków dla pacjentów z chorobami rzadkimi i hematoonkologicznymi. Resort zdrowia zapowiada zmiany

Ograniczony dostęp do innowacyjnych leków dla pacjentów z chorobami rzadkimi i hematoonkologicznymi. Resort zdrowia zapowiada zmiany

Na choroby rzadkie, w tym choroby krwi i układu krwiotwórczego, cierpi blisko 3 mln Polaków. Niestety, pacjenci mają ograniczony dostęp do innowacyjnych leków, które przedłużają im życie i poprawiają jego jakość. Resort zdrowia zapowiada wznowienie prac nad Narodowym Planem dla Chorób Rzadkich zakładającym m.in. uruchomienie oddzielnej ścieżki refundacyjnej dla leków sierocych.
więcej
2014-05-05 | 06:20
Zdrowie
Narodowy plan chorób rzadkich nadal niezatwierdzony

Narodowy plan chorób rzadkich nadal niezatwierdzony

Nawet 8 proc. Europejczyków cierpi na choroby rzadkie. Schorzenia te najczęściej mają podłoże genetyczne i mogą być przyczyną niepełnosprawności. Ze względu na ciężki przebieg, trudną diagnostykę i brak skutecznej terapii tego typu zaburzeń, Rada Unii Europejskiej zaleciła wszystkim państwom członkowskim ustalenie planów postępowania z chorobami rzadkimi. Mimo że prace nad polskim Narodowym Planem dla Chorób Rzadkich trwają od 2011 roku, dokument do tej pory nie został zatwierdzony.
więcej