Mówi: | prof. Tomasz Sacha |
Firma: | Klinika Hematologii Collegium Medicum Uniwersytetu Jagiellońskiego w Krakowie |
Ograniczony dostęp do innowacyjnych leków dla pacjentów z chorobami rzadkimi i hematoonkologicznymi. Resort zdrowia zapowiada zmiany
Na choroby rzadkie, w tym choroby krwi i układu krwiotwórczego, cierpi blisko 3 mln Polaków. Niestety, pacjenci mają ograniczony dostęp do innowacyjnych leków, które przedłużają im życie i poprawiają jego jakość. Resort zdrowia zapowiada wznowienie prac nad Narodowym Planem dla Chorób Rzadkich zakładającym m.in. uruchomienie oddzielnej ścieżki refundacyjnej dla leków sierocych.
Na choroby rzadkie cierpi ok. 6–8 proc. społeczeństwa, czyli nawet 3 mln Polaków. 75 proc. z tych schorzeń to choroby, na które zapadają dzieci; do schorzeń rzadkich należy jednak zdecydowana większość chorób hematoonkologicznych, atakujących krew i układ krwiotwórczy. W przebiegu tych chorób stosowane są najczęściej niezwykle skuteczne innowacyjne terapie, które nie tylko przedłużają życie pacjenta, lecz także znacznie poprawiają jego jakość. Polscy pacjenci mają jednak ograniczony dostęp do nowoczesnych technologii medycznych, które przegrywają konkurencję z terapiami na choroby powszechne.
– Jako hematolodzy możemy się czuć niedoceniani. Reprezentujemy dziedzinę niszową, większość chorób hematoonkologicznych to choroby rzadkie. W związku z tym często nie są postrzegane jako palące problemy do załatwienia. I tutaj mamy pewne uczucie niedoszacowania naszych potrzeb i naszego status quo – mówi agencji informacyjnej Newseria Tomasz Sacha, lekarz pracujący w Klinice Hematologii Collegium Medicum UJ w Krakowie.
W Unii Europejskiej zarejestrowanych jest obecnie blisko 90 leków sierocych, podczas gdy w Polsce programem refundacyjnym objętych jest tylko 21 z nich. Na terapie stosowane w leczeniu chorób rzadkich Narodowy Fundusz Zdrowia co roku przeznacza ok. 150 mln zł – zdaniem ekspertów kwota ta powinna być zwiększona minimum dwukrotnie. By poprawiła się sytuacja pacjentów z chorobami rzadkimi, niezbędne jest porozumienie między lekarzami a środowiskami pacjenckimi oraz resortem zdrowia, którego efektem byłaby lepsza dostępność leków.
– To mogłoby zbudować sensowny konsensus, który mógłby doprowadzać do większej dostępności leków. Chodzi o lepsze programy lekowe, szybszą reakcja na ich modyfikację, skrócenie czasu ich wprowadzania i wreszcie wypracowanie takich mechanizmów, które udostępniłyby naszym pacjentom innowacyjne cząsteczki powszechnie stosowane na świecie – mówi Tomasz Sacha.
Jedną z chorób rzadkich niedostrzeganych przez polski system opieki zdrowotnej jest mielofibroza, zwana także włóknieniem samoistnym szpiku, czyli choroba nowotworowa szpiku kostnego o nieznanej przyczynie. Polega ona na nadmiernym rozroście jednej lub kliku linii komórkowych szpiku. W Polsce cierpi na nią ok. 1 tys. osób. Mielofibroza dotyczy przede wszystkim osób starszych, rzadko występuje u pacjentów poniżej 60 roku życia. Nadzieją dla chorych jest inhibitor genu JAK2, zarejestrowany w Polsce, ale nie objęty refundacją. Negatywna decyzja refundacyjna została podjęta na podstawie oceny efektywności kosztowej. Zdaniem eksperta kryterium to nie powinno być stosowane w przypadku chorób rzadkich.
– Powołując się na ten parametr, minister odmówił ostatnio refundacji tego leku dla pacjentów. Niestety, jesteśmy jednym z niewielu krajów europejskich, w którym nie możemy stosować leku istotnie zmniejszającego objawy tej choroby, ale co równie ważne, przedłużającego przeżycie. To przedłużenie przeżycia dotyczy 50 proc. chorych, którzy biorą ten lek – mówi prof. Tomasz Sacha.
Resort zdrowia zapowiada wznowienie prac nad Narodowym Planem dla Chorób Rzadkich. Mają się one zakończyć w ciągu kilku najbliższych miesięcy, a nad ich przebiegiem czuwać będzie nowo powstały Zespół ds. Chorób Rzadkich przy ministrze zdrowia. Plan ma zwiększyć dostęp do leków sierocych, głównie poprzez stworzenie oddzielnej ścieżki refundacyjnej, poprawić standardy leczenia pacjentów z chorobami rzadkimi, przyczynić się do stworzenia ośrodków referencyjnych oraz zapewnić odpowiednią opiekę socjalną dla chorych i ich rodzin.
Czytaj także
- 2025-04-14: Trwa kontrola szczepień dzieci. Rodzice uchylający się od tego obowiązku muszą się liczyć z karami
- 2025-04-07: Młode pokolenie szczególnie narażone na choroby cywilizacyjne. Unijni ministrowie zdrowia chcą przemodelować kwestie profilaktyki
- 2025-03-27: Coraz więcej osób choruje na kleszczowe zapalenie mózgu. Na profilaktyczne szczepienie zdecydował się tylko co 10. Polak
- 2025-04-10: Julia Kamińska: Nie boję się krwi, ale raz podczas takiej procedury zdarzyło mi się zemdleć
- 2025-04-02: Julia Kamińska: Bardzo niepokoi mnie trend odwrotu od sprawdzonych szczepionek ratujących życie. Chciałabym, żeby ludzie ufali naukowcom i nie bali się
- 2025-03-04: Realizacja Planu dla Chorób Rzadkich przyspiesza. Są już nowe warunki wyceny i poszerza się pakiet badań screeningowych
- 2025-02-05: Sztuczna inteligencja dużym wsparciem w diagnostyce. Może być szczególnie cenna w chorobach rzadkich
- 2025-01-23: Rośnie pokolenie osób otyłych i z nadwagą. To duże obciążenie dla zdrowia fizycznego i psychicznego młodych ludzi
- 2025-01-20: Coraz więcej rodziców odmawia zaszczepienia dzieci. Statystyki mogłoby poprawić ograniczenie dostępu do żłobków i przedszkoli
- 2025-01-21: Polacy nie wiedzą zbyt dużo o chorobach mózgu. Jeszcze mniej o tym, jak o niego dbać
Kalendarium
Więcej ważnych informacji
Jedynka Newserii

Jedynka Newserii

Bankowość

Coraz mniej kredytów bankowych płynie do polskiej gospodarki. Przed sektorem duże wyzwania związane z finansowaniem strategicznych projektów
Polskie przedsiębiorstwa w coraz mniejszym stopniu finansują się kredytem bankowym, zwłaszcza w porównaniu z rosnącym PKB. Powoduje to wysoką nadpłynność sektora bankowego. Deregulacja mogłaby pomóc w skróceniu drogi firm do finansowania bankowego, zwłaszcza że Polskę czekają ogromne wydatki na transformację energetyczną i obronność. Sektor ma bardzo dobre wyniki finansowe, co powoduje, że politycy patrzą w stronę jego zysków. Ryzyko prawne, jakim wciąż są kredyty frankowe, pociąga za sobą brak zainteresowania ze strony zagranicznych inwestorów.
Firma
Bezrobocie może zacząć rosnąć. Ochłodzenie odczuwane szczególnie w branży budowlanej i automotive

W Polsce od kilku lat stopa bezrobocia utrzymuje się poniżej 6 proc., a według metodologii unijnej jest o połowę niższa i jedna z najniższych w Unii. Pracownicy przywykli już, że sytuacja na rynku pracy jest dla nich korzystna. Jednak zaczynają się pojawiać pierwsze niepokojące sygnały zwiastujące możliwą zmianę trendu. Część branż ucierpiała np. z powodu spowolnienia w Niemczech, inne rozważają wybór innej niż Polska lokalizacji ze względu na wysokie koszty pracy czy energii. Na razie ogromnym wyzwaniem pozostaje aktywizacja osób biernych zawodowo.
Ochrona środowiska
Rozwój sztucznej inteligencji drastycznie zwiększa zapotrzebowanie na energię. Rozwiązaniem są zrównoważone centra danych

Centra danych to jeden z dynamicznie rozwijających się, ale przy tym energochłonnych sektorów gospodarki. Prognozy PMR wskazują, że do 2030 roku operatorzy w Polsce będą dysponować centrami danych o mocy przekraczającej 500 MW, co oznacza, że wzrośnie ona ponad trzykrotnie względem 2024 roku. Przyspieszona cyfryzacja i dynamiczny rozwój sztucznej inteligencji sprawiają, że w ciągu kilku następnych lat zużycie energii elektrycznej w centrach danych tylko w Europie wzrośnie o 66 proc. Dlatego coraz więcej firm sięga po zrównoważone rozwiązania i energię pochodzącą ze źródeł odnawialnych.
Partner serwisu
Szkolenia

Akademia Newserii
Akademia Newserii to projekt, w ramach którego najlepsi polscy dziennikarze biznesowi, giełdowi oraz lifestylowi, a także szkoleniowcy z wieloletnim doświadczeniem dzielą się swoją wiedzą nt. pracy z mediami.