Mówi: | prof. Tomasz Sacha |
Firma: | Klinika Hematologii Collegium Medicum Uniwersytetu Jagiellońskiego w Krakowie |
Ograniczony dostęp do innowacyjnych leków dla pacjentów z chorobami rzadkimi i hematoonkologicznymi. Resort zdrowia zapowiada zmiany
Na choroby rzadkie, w tym choroby krwi i układu krwiotwórczego, cierpi blisko 3 mln Polaków. Niestety, pacjenci mają ograniczony dostęp do innowacyjnych leków, które przedłużają im życie i poprawiają jego jakość. Resort zdrowia zapowiada wznowienie prac nad Narodowym Planem dla Chorób Rzadkich zakładającym m.in. uruchomienie oddzielnej ścieżki refundacyjnej dla leków sierocych.
Na choroby rzadkie cierpi ok. 6–8 proc. społeczeństwa, czyli nawet 3 mln Polaków. 75 proc. z tych schorzeń to choroby, na które zapadają dzieci; do schorzeń rzadkich należy jednak zdecydowana większość chorób hematoonkologicznych, atakujących krew i układ krwiotwórczy. W przebiegu tych chorób stosowane są najczęściej niezwykle skuteczne innowacyjne terapie, które nie tylko przedłużają życie pacjenta, lecz także znacznie poprawiają jego jakość. Polscy pacjenci mają jednak ograniczony dostęp do nowoczesnych technologii medycznych, które przegrywają konkurencję z terapiami na choroby powszechne.
– Jako hematolodzy możemy się czuć niedoceniani. Reprezentujemy dziedzinę niszową, większość chorób hematoonkologicznych to choroby rzadkie. W związku z tym często nie są postrzegane jako palące problemy do załatwienia. I tutaj mamy pewne uczucie niedoszacowania naszych potrzeb i naszego status quo – mówi agencji informacyjnej Newseria Tomasz Sacha, lekarz pracujący w Klinice Hematologii Collegium Medicum UJ w Krakowie.
W Unii Europejskiej zarejestrowanych jest obecnie blisko 90 leków sierocych, podczas gdy w Polsce programem refundacyjnym objętych jest tylko 21 z nich. Na terapie stosowane w leczeniu chorób rzadkich Narodowy Fundusz Zdrowia co roku przeznacza ok. 150 mln zł – zdaniem ekspertów kwota ta powinna być zwiększona minimum dwukrotnie. By poprawiła się sytuacja pacjentów z chorobami rzadkimi, niezbędne jest porozumienie między lekarzami a środowiskami pacjenckimi oraz resortem zdrowia, którego efektem byłaby lepsza dostępność leków.
– To mogłoby zbudować sensowny konsensus, który mógłby doprowadzać do większej dostępności leków. Chodzi o lepsze programy lekowe, szybszą reakcja na ich modyfikację, skrócenie czasu ich wprowadzania i wreszcie wypracowanie takich mechanizmów, które udostępniłyby naszym pacjentom innowacyjne cząsteczki powszechnie stosowane na świecie – mówi Tomasz Sacha.
Jedną z chorób rzadkich niedostrzeganych przez polski system opieki zdrowotnej jest mielofibroza, zwana także włóknieniem samoistnym szpiku, czyli choroba nowotworowa szpiku kostnego o nieznanej przyczynie. Polega ona na nadmiernym rozroście jednej lub kliku linii komórkowych szpiku. W Polsce cierpi na nią ok. 1 tys. osób. Mielofibroza dotyczy przede wszystkim osób starszych, rzadko występuje u pacjentów poniżej 60 roku życia. Nadzieją dla chorych jest inhibitor genu JAK2, zarejestrowany w Polsce, ale nie objęty refundacją. Negatywna decyzja refundacyjna została podjęta na podstawie oceny efektywności kosztowej. Zdaniem eksperta kryterium to nie powinno być stosowane w przypadku chorób rzadkich.
– Powołując się na ten parametr, minister odmówił ostatnio refundacji tego leku dla pacjentów. Niestety, jesteśmy jednym z niewielu krajów europejskich, w którym nie możemy stosować leku istotnie zmniejszającego objawy tej choroby, ale co równie ważne, przedłużającego przeżycie. To przedłużenie przeżycia dotyczy 50 proc. chorych, którzy biorą ten lek – mówi prof. Tomasz Sacha.
Resort zdrowia zapowiada wznowienie prac nad Narodowym Planem dla Chorób Rzadkich. Mają się one zakończyć w ciągu kilku najbliższych miesięcy, a nad ich przebiegiem czuwać będzie nowo powstały Zespół ds. Chorób Rzadkich przy ministrze zdrowia. Plan ma zwiększyć dostęp do leków sierocych, głównie poprzez stworzenie oddzielnej ścieżki refundacyjnej, poprawić standardy leczenia pacjentów z chorobami rzadkimi, przyczynić się do stworzenia ośrodków referencyjnych oraz zapewnić odpowiednią opiekę socjalną dla chorych i ich rodzin.
Czytaj także
- 2025-04-14: Trwa kontrola szczepień dzieci. Rodzice uchylający się od tego obowiązku muszą się liczyć z karami
- 2025-04-07: Młode pokolenie szczególnie narażone na choroby cywilizacyjne. Unijni ministrowie zdrowia chcą przemodelować kwestie profilaktyki
- 2025-04-30: Katarzyna Dowbor: Jak najszybciej muszę się zaszczepić przeciw kleszczowemu zapaleniu mózgu. Do tej pory zabezpieczałam przed tymi pasożytami tylko moje zwierzęta
- 2025-03-27: Coraz więcej osób choruje na kleszczowe zapalenie mózgu. Na profilaktyczne szczepienie zdecydował się tylko co 10. Polak
- 2025-04-10: Julia Kamińska: Nie boję się krwi, ale raz podczas takiej procedury zdarzyło mi się zemdleć
- 2025-04-02: Julia Kamińska: Bardzo niepokoi mnie trend odwrotu od sprawdzonych szczepionek ratujących życie. Chciałabym, żeby ludzie ufali naukowcom i nie bali się
- 2025-03-04: Realizacja Planu dla Chorób Rzadkich przyspiesza. Są już nowe warunki wyceny i poszerza się pakiet badań screeningowych
- 2025-02-05: Sztuczna inteligencja dużym wsparciem w diagnostyce. Może być szczególnie cenna w chorobach rzadkich
- 2025-01-23: Rośnie pokolenie osób otyłych i z nadwagą. To duże obciążenie dla zdrowia fizycznego i psychicznego młodych ludzi
- 2025-01-20: Coraz więcej rodziców odmawia zaszczepienia dzieci. Statystyki mogłoby poprawić ograniczenie dostępu do żłobków i przedszkoli
Kalendarium
Więcej ważnych informacji
Jedynka Newserii

Jedynka Newserii

Polityka

PE przedstawił swoje priorytety budżetowe po 2027 roku. Wydatki na obronność kluczowe, ale nie kosztem polityki spójności
Parlament Europejski przegłosował w tym tygodniu rezolucję w sprawie priorytetów budżetu UE na lata 2028–2034. Europosłowie są zgodni co do tego, że obecny pułap wydatków w wysokości 1 proc. dochodu narodowego brutto UE-27 nie wystarczy do sprostania rosnącej liczbie wyzwań, przed którymi stoi Europa. Mowa między innymi o wojnie w Ukrainie, trudnych warunkach gospodarczych i społecznych oraz pogłębiającym się kryzysie klimatycznym. Eurodeputowani zwracają też uwagę na ogólnoświatową niestabilność, w tym wycofywanie się Stanów Zjednoczonych ze swojej globalnej roli.
Infrastruktura
Odbudowa Ukrainy pochłonie setki miliardów euro. Polskie firmy już teraz powinny szukać partnerów, nie tylko w kraju, ale i w samej Ukrainie

Według stanu na koniec 2024 roku odbudowa Ukrainy wymagać będzie zaangażowania ponad pół biliona euro, a Rosja wciąż powoduje kolejne straty. Najwięcej środków pochłoną sektory mieszkaniowy i transportowy, ale duże są także potrzeby energetyki, handlu czy przemysłu. Polski biznes wykazuje wysokie zaangażowanie w Ukrainie, jednak może ono być jeszcze wyższe w procesie odbudowy. Zdaniem wiceprezesa działającego w tym kraju Kredobanku należącego do Grupy PKO BP firmy powinny szukać partnerów do udziału w odbudowie i w Polsce, i w Ukrainie.
Polityka
Europoseł PiS zapowiada walkę o reparacje wojenne dla Polski na forum UE. Niemiecki rząd uznaje temat za zamknięty

Nowy kanclerz Niemiec Friedrich Merz podczas konferencji prasowej w Polsce ocenił, że temat reparacji wojennych w relacjach polsko-niemieckich jest prawnie zakończony. Nie zgadza się z tym europoseł PiS Arkadiusz Mularczyk, który chce do tego tematu wrócić na forum UE. Przygotowana za rządów PiS publikacja „Raport o stratach poniesionych przez Polskę w wyniku agresji i okupacji niemieckiej w czasie II wojny światowej” szacuje straty na ponad 6,2 bln zł.
Partner serwisu
Szkolenia

Akademia Newserii
Akademia Newserii to projekt, w ramach którego najlepsi polscy dziennikarze biznesowi, giełdowi oraz lifestylowi, a także szkoleniowcy z wieloletnim doświadczeniem dzielą się swoją wiedzą nt. pracy z mediami.