Newsy

Pacjenci z mielofibrozą, rzadkim nowotworem krwi, są w trudnej sytuacji. Czekają na dostęp do innowacyjnego leczenia

2016-11-17  |  06:40
Mówi:prof. dr hab. Krzysztof Warzocha, dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie

Monika Sieńska-Pieczyńska, pacjentka

  • MP4
  • Mielofibroza to rzadko występujący, ale zagrażający życiu nowotwór krwi, który charakteryzuje się włóknieniem szpiku kostnego. Jedyną metodą dającą szansę na wyleczenie jest przeszczepienie szpiku, do którego kwalifikuje się jednak tylko 20–25 proc. chorych, głównie z tego względu, że nowotwór ten dotyka najczęściej osoby starsze. Tradycyjne leki stosowane w tej chorobie nie zapewniają skutecznej kontroli jej przebiegu oraz nie wydłużają przeżycia. Innowacyjny lek z tzw. terapii celowanej oczekuje na refundację  w Polsce.

    – Mielofibroza to pojawienie się włókien w szpiku, czyli zastępowanie prawidłowego utkania szpikowego włóknami retikulinowymi i kolagenowymi. To jeden z rzadziej występujących nowotworów hematologicznych. Częstość zachorowania nie przekracza jednego przypadku na 100 tys. mieszkańców, czyli w Polsce mamy nie więcej niż kilkuset takich chorych – mówi agencji Newseria Lifestyle prof. dr hab. Krzysztof Warzocha, dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie.

    Mielofibroza  najczęściej diagnozowana jest u osób starszych, po 67 roku życia, jednak taką diagnozę słyszy też coraz więcej osób młodych.

    – Ja mam 40 lat, chorobę miałam rozpoznaną w wieku 33 lat, natomiast słyszę o osobach, które mają lat 25, 26, nawet 18 i mają rozpoznawaną mielofibrozę – mówi pacjentka Monika Sieńska-Pieczyńska.

    Mielofibroza jest tzw. chorobą skrytą – objawy, zwłaszcza na początku, często są mało specyficzne i mogą wskazywać na wiele innych schorzeń. Jest to więc nowotwór bardzo trudny do zdiagnozowania.

     Jest przede wszystkim grupa objawów wynikająca z zahamowania prawidłowej czynności szpiku. Mogą się pojawić również objawy niedokrwistości, leukopenii, małopłytkowości, w tym cała grupa objawów związanych z tymi nieprawidłowościami. Natomiast druga bardzo ważna grupa to objawy zależne od powiększenia śledzony, czyli wszelkie dolegliwości brzuszne oraz objawy ogólne pod postacią gorączki, świądu skóry, chudnięcia, zmęczenia – tłumaczy prof. dr hab. Krzysztof Warzocha.

    Mielofibroza jest chorobą o ciężkim przebiegu. Anemia, spowodowana niedostateczną produkcją komórek krwi, skutkuje narastającym osłabieniem i powikłaniami ze strony układu krążenia. Niedobór płytek krwi powoduje pogorszenie krzepnięcia krwi i zagrożenie krwawieniami. Do tego może się pojawić zmniejszenie liczby krwinek białych. Wpływa to z kolei na znaczne pogorszenie odporności organizmu na infekcje. W przebiegu choroby może dochodzić  nawet do  transformacji w ostrą białaczkę szpikową czy zgonu.

    Znacznie powiększona śledziona, osiągająca nawet masę 10 kg i 30 cm średnicy, powoduje ból w jamie brzusznej i uczucie ucisku pod żebrami po lewej stronie. Wystąpienie poszczególnych objawów zależy od aktywności choroby. Jedyną metodą dającą szansę na wyleczenie mielofibrozy jest przeszczepienie szpiku kostnego. Tymczasem kwalifikuje się do niego jedynie ok. 20–25 proc. chorych, a poza tym z uwagi na wiek pacjentów i schorzenia współwystępujące wiąże się on z wysokim ryzykiem zgonu – ok. 30–40 proc. 

    W większości krajów Unii Europejskiej w leczeniu pacjentów z mielofibrozą stosuje się innowacyjne terapie celowane – inhibitor kinazy JAK1 i JAK2, który znacznie poprawia komfort życia chorego i może znacznie wydłużyć przeżycie. Lek jest dostępny dla pacjentów w Europie od 2012 roku, od kiedy został zarejestrowany do stosowania przez Komisję Europejską. W Polsce lek nie jest refundowany. 

    Nie jest refundowany lek z grupy tzw. terapii celowanej, ukierunkowanej na zaburzenie cytogenetyczne występujące w tej chorobie, lek, który hamuje przede wszystkim występowanie objawów ogólnych i powiększanie się śledziony. Faktycznie, jest to cząstka zarejestrowana w Unii Europejskiej, a w Polsce jeszcze nierefundowana, w tym sensie polscy chorzy mają gorszy dostęp do tej formy terapii – podkreśla prof. dr hab. Krzysztof Warzocha.

    Zdaniem prof. Krzysztofa Warzochy sprawa powinna być dokładnie przeanalizowana przez odpowiednie jednostki medyczne.

    – Nie jest to dla budżetu państwa ogromny wydatek, bo jest to na szczęście choroba rzadka, ale należy dostrzec ten problem i stworzyć chorym możliwość optymalnego leczenia – dodaje prof. dr hab. Krzysztof Warzocha.

    W zależności od cech klinicznych schorzenia pacjenci od momentu rozpoznania choroby żyją od 27 miesięcy do 11 lat. Średni czas przeżycia określa się na ok. 6 lat. Aż 7,6 proc. chorych umiera z powodu przekształcenia się choroby w ostrą białaczkę.

    Czytaj także

    Więcej ważnych informacji

    Problemy społeczne

    Na rynku brakuje co najmniej 0,5 mln przystępnych cenowo mieszkań. Prawie połowa młodych Polaków mieszka z rodzicami

    Polska zajmuje jedno z ostatnich miejsc wśród krajów Unii Europejskiej pod względem zaspokojenia potrzeb mieszkaniowych swoich obywateli. Wciąż wiele rodzin mieszka w przeludnionych nieruchomościach, bo brakuje lokali dostępnych cenowo. – Przybywa mieszkań inwestycyjnych, natomiast większość polskich gospodarstw domowych nie stać na zakup mieszkania na własność, dlatego że zdolność kredytową posiada mniej więcej 30–40 proc. z nich – zauważa Magdalena Ruszkowska-Cieślak, prezeska zarządu Fundacji Habitat for Humanity Poland. Wielu z nich nie stać nawet na najem na warunkach rynkowych, dlatego potrzebne są rozwiązania systemowe wspierające mieszkalnictwo.

    Bankowość

    Kwestie środowiskowe i klimatyczne coraz ważniejsze dla inwestorów. Ten trend wymuszają zarówno klienci, jak i przepisy

    Czynniki ESG – czyli kryteria oceny inwestycji pod kątem środowiskowym, społecznym i zarządzania korporacyjnego – mają coraz większe znaczenie dla rynków finansowych. Potwierdza to tegoroczne badanie PwC, z którego wynika, że 29 proc. inwestorów obniżyłoby wycenę lub wycofałoby się z inwestycji, gdyby ryzyka związane z ESG były zbyt wysokie. Od marca 2021 roku do uwzględnienia ryzyk wynikających z ESG inwestorów finansowych dodatkowo obliguje jeszcze unijne rozporządzenie SFDR, ale trend zrównoważonego inwestowania zyskuje popularność już od dobrych kilku lat. – Zrównoważony rozwój jest ważnym kryterium w inwestowaniu. I staje się coraz ważniejszy – podkreśla Piotr Minkina, dyrektor ds. analiz i strategii inwestycyjnych w Generali Investments TFI.

    Ochrona środowiska

    W długim terminie nie ma co liczyć na znaczące spadki cen gazu. Europa będzie potrzebować coraz więcej tego surowca.

    – Aktualna sytuacja na rynku gazu w długiej perspektywie skłoni Unię Europejską nie do rewizji polityki klimatycznej, ale do jej zintensyfikowania i przyspieszenia prac nad rozwojem odnawialnych źródeł czy komercyjnymi zastosowaniami wodoru – ocenia Grzegorz Onichimowski, ekspert Instytutu Obywatelskiego i były prezes Towarowej Giełdy Energii. Jak podkreśla, na rynku gazu nie ma już powrotu do historycznie niskich cen notowanych jeszcze wiosną ubiegłego roku, bo Europa będzie potrzebować w kolejnych latach bardzo dużo błękitnego surowca. W kolejnych miesiącach jednak wzrosty powinny wyhamować. Wiele zależy jednak od czynników takich jak pogoda i polityka Gazpromu, która może windować ceny na europejskich giełdach.

    Bankowość

    Podskórne implanty mogą zastąpić kartę płatniczą, a nawet uratować życie. Wciąż brakuje społecznej akceptacji dla tej technologii

    Implanty wszczepiane pod skórę mogą dziś zastępować klucze do drzwi czy dowody osobiste. Niedawno firma Walletmor wypuściła na rynek pierwszy na świecie implant płatniczy. Jak podkreśla jej założyciel, Wojciech Paprota, jest on cieńszy niż papierowa kartka, niewielki i elastyczny, a płatności zbliżeniowe to tylko jedna z jego potencjalnych funkcjonalności. Implant wyposażony we wrażliwe dane na temat stanu zdrowia użytkownika może nawet uratować życie, w przypadku np. zasłabnięcia na ulicy. Do wykorzystania takiej technologii na większą skalę potrzebna jest jednak szersza akceptacja społeczna.