Dobre perspektywy przed polskim rynkiem badań klinicznych. Trwają prace nad zmianami w przepisach

Mimo dużego potencjału rynek badań klinicznych w Polsce jest jeszcze słabo rozwinięty. Każdego roku bierze w nich udział około 40 tys. pacjentów – kilkukrotnie mniej niż w Czechach, Niemczech i innych krajach regionu. Badania kliniczne to szansa na rozwój medycyny, korzyść dla pacjentów i lekarzy oraz zyski dla budżetu NFZ, ale w Polsce takie projekty wciąż budzą negatywne skojarzenia. Brakuje też finansowania i sprzyjających regulacji prawno-administracyjnych. Szansą na odwrócenie sytuacji mają być projektowane zmiany w prawie i rozporządzenie Unii Europejskiej, które wejdzie w życie w 2018 roku.

– Liczba badań klinicznych w Polsce jest stabilna albo nieznacznie się zmniejsza co roku. Mówimy o kilkuset zarejestrowanych badaniach rocznie. To jest duża liczba, ale w porównaniu do Czech czy Bułgarii mamy ich dwa razy mniej w przeliczeniu na mieszkańca. Może ich być znacznie więcej. Tym, co z mojego punktu widzenia trudno zaakceptować, jest fakt, że większość badań klinicznych jest komercyjna, realizowana przez firmy farmaceutyczne. Badania kliniczne potrzebują natomiast substancji naukowej – mówi agencji informacyjnej Newseria Biznes Patryk Mikucki, dyrektor ds. badań i rozwoju regionu Europy w AstraZeneca.

Badania kliniczne mają sprawdzić, czy dany lek albo terapia są bezpieczne i przynoszą efekty. Dzięki nim wzrasta wiedza lekarzy. Natomiast pacjenci mogą skorzystać z innowacyjnych, często ratujących życie terapii na długo przed wprowadzeniem ich na rynek. Uzyskują też dostęp do opieki medycznej o podwyższonym standardzie, wysoko wykwalifikowanych specjalistów, nowoczesnej diagnostyki i badań przesiewowych. Udział w takich badaniach jest szansą dla osób cierpiących z powodu ciężkich i rzadkich chorób, u których zawiodły standardowe metody leczenia. Dla części pacjentów to jedyna szansa na dostęp do leku, który może spowodować poprawę stanu zdrowia.

Badania kliniczne są niezbędne dla rozwoju medycyny, szczególnie w nowotworach i chorobach rzadkich. W onkologii są podstawowym narzędziem, które pozwala ocenić skuteczność innowacyjnych terapii i ustanawiać nowe standardy leczenia. Bez badań klinicznych nie byłoby również nowych leków.

Szpitalom, placówkom medycznym i naukowym badania kliniczne – jako działalność ściśle innowacyjna – mogą przynosić prestiż i dochód. Są również korzystne dla budżetu państwa i NFZ-u. Globalna firma badawcza PwC podaje, że tylko w 2014 roku do państwowej kasy wpłynęło ponad 300 mln zł z tytułu podatków i opłat odprowadzonych w związku z prowadzonymi w Polsce badaniami klinicznymi. W tym samym czasie Narodowy Fundusz Zdrowia mógł zaoszczędzić na kosztach leczenia onkologicznego nawet 600 mln zł.

Ze względu na skokowy postęp w biotechnologii, farmacji i dziedzinach okołomedycznych na przestrzeni ostatnich lat nastąpił kilkukrotny wzrost liczby zarejestrowanych badań klinicznych na całym świecie. Większość z nich jest prowadzona w krajach wysoko rozwiniętych, w Stanach Zjednoczonych i Europie Zachodniej.

Polska ma natomiast bardzo duży, ale niewykorzystany potencjał w obszarze badań klinicznych. Na plus zalicza się dostępność wysoko wykwalifikowanych specjalistów, dużą populację pacjentów oraz koszty przeprowadzania badań klinicznych, które są konkurencyjne w stosunku do zachodnioeuropejskich.

– Naszą siłą jest na pewno duża liczba dobrych ośrodków badawczych oraz lekarzy znających się na rzeczy i chętnych, żeby się uczyć. Nasi lekarze są bardziej dynamiczni i chcą dokładać swoją cegiełkę naukową, są wspomagani przez swoje uczelnie i starszych, bardziej doświadczonych kolegów – wylicza Patryk Mikucki.

Większość polskich szpitali nie ma jednak wystarczająco dobrej infrastruktury do przeprowadzania badań klinicznych, a dyrekcje nie chcą w ogóle kontraktować projektów o niskim budżecie. Obok finansowania takich projektów jedną z największych barier są też skomplikowane procedury prawne i administracyjne. Żeby zarejestrować badania kliniczne, trzeba złożyć wniosek do Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Środków Biobójczych (URPL), co wymaga wielu dokumentów i czasu.

– Prawo musi się zmienić i dostosować. Musimy mieć świadomość, że badania są po to, aby pomagać, finalnie dostarczać leki do pacjentów i zwiększać liczbę dostępnych możliwości terapeutycznych – podkreśla Patryk Mikucki.

Każdego roku w Polsce około 40 tys. pacjentów bierze udział w badaniach klinicznych, które obejmują różne obszary terapeutyczne. Średnio co piąty projekt dotyczy onkologii (22 proc., dane PwC na koniec 2015 roku). Dalej plasują się neurologia (12 proc.), pulmonologia (11 proc.), reumatologia oraz kardiologia (odpowiednio 8 i 6 proc.). W przeważającej większości (ponad 60 proc.) są to wieloośrodkowe badania kliniczne III fazy.

W porównaniu z innymi krajami regionu – takimi jak Czechy, Węgry czy Bułgaria – liczba prowadzonych w Polsce badań w przeliczeniu na mieszkańców jest prawie dwa razy niższa. W porównaniu z Niemcami ta różnica jest 3–4-krotna.

Większość badań klinicznych ma charakter komercyjny i jest realizowana pod patronatem firm farmaceutycznych. W Polsce prawie w ogóle nie prowadzi się projektów akademickich. Dla porównania w UE akademickie badania kliniczne stanowią około 40 proc. wszystkich tego typu przedsięwzięć.

– Musi być więcej badań inicjowanych przez środowisko medyczne. One są trudne do zrobienia w Polsce, bo stopień skomplikowania administracyjnego jest na tyle duży, że firmom jest łatwiej sobie z tym poradzić. My mamy know-how, determinację i ludzi, dzięki którym możemy to zrobić. Naukowcy są od tego, żeby wymyślać naukę, nie powinni zbyt dużo czasu poświęcać na administrację. Stąd mój apel do ustawodawców: ułatwmy ludziom nauki robienie nauki. Ważne są ułatwienia dla badań naukowych i badań w chorobach rzadkich. To buduje naukę i przyspiesza proces poszukiwania nowych terapii dla pacjentów – podkreśla Patryk Mikucki.

Od strony legislacyjnej badania kliniczne ma ułatwić rozporządzenie Parlamentu Europejskiego nr 536/2014, które muszą wdrożyć państwa Wspólnoty. Nowe przepisy wprowadzą we wszystkich krajach jednolity system rejestrowania i standard prowadzenia badań klinicznych. W kwietniu specjalny Zespół ds. Badań Klinicznych przy Ministrze Zdrowia przedstawił resortowi swoje rekomendacje związane z nowymi przepisami, nad którymi pracował przez ostatni rok.

– Musimy dostosować prawodawstwo do unijnego. Mamy rozporządzenie UE, które ma ułatwić prowadzenie badań klinicznych. Mówimy tutaj o pewnej centralizacji, unifikacji. W całej Europie badania kliniczne będą w przyszłości rejestrowane przez jeden system, a kraje UE będą przyjmowały je u siebie. Będą one poddawane dodatkowej ocenie komisji bioetycznych – mówi Patryk Mikucki.

W Polsce mimo długiej listy korzyści badania kliniczne wciąż jeszcze są owiane złą sławą i budzą negatywne skojarzenia. Ponadto pacjenci często nie wiedzą też, jakie przysługują im świadczenia i prawa. Obawiają się na przykład, czy uczestnicząc w badaniach klinicznych, nie stracą prawa do standardowego leczenia w ramach ubezpieczenia zdrowotnego. To powód, dla którego podmioty prowadzące badania kliniczne często mają problemy ze znalezieniem pacjentów, którzy spełniają określone kryteria i chcą się poddać eksperymentalnemu leczeniu.

Podobnie jak w krajach zachodnioeuropejskich potrzebne są kampanie społeczne i ogólnodostępne, rzetelne źródło wiedzy o badaniach klinicznych. To pozwoli rozwiać społeczne obawy i zmienić negatywny wizerunek, jaki mają w Polsce badania kliniczne.

– Konieczna jest rzetelna informacja na temat badań klinicznych skierowana do pacjentów i do społeczeństwa. Potrzebujemy wsparcia agend rządowych, regulatorów, niezależnych portali, kogoś, kto może uczciwie powiedzieć wszystkim pacjentom, jaka jest prawda o badaniach klinicznych. W Europie jest bardzo dużo programów edukacyjnych. Ambasadorzy badań klinicznych tłumaczą ludziom, o co w tym wszystkim chodzi. Przykładem jest unijny projekt EUPATI – mówi Patryk Mikucki.

Jedną z najważniejszych kwestii jest też uregulowanie postępowania z pacjentami w leczeniu klinicznym. W tej chwili brakuje ramowych standardów, nieprecyzyjne są np. regulacje dotyczące rozliczania części terapii w ramach NFZ.

– Procedury w badaniu klinicznym są opłacane przez sponsora. Część z nich to standardowe procedury medyczne. Istnieje pewien spór, są różne interpretacje prawne dotyczące tego, które z tych procedur powinny być opłacane przez sponsorów, czyli przez firmy farmaceutyczne, a które przez NFZ w ramach standardowego koszyka świadczeń – wskazuje dyrektor ds. badań i rozwoju regionu Europy w AstraZeneca.