Newsy

Nowotwory krwi atakują coraz częściej. W Polsce pacjenci wciąż czekają na nowoczesne metody diagnostyczne i innowacyjne terapie celowane

2020-04-09  |  06:10
Materiał powstał podczas IX Hematology Experts Forum organizowanego przez firmę Novartis (PL2004815541)
Mówi:prof. Agnieszka Wierzbowska, kierownik Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi
prof. Grzegorz Helbig, Klinika Hematologii, Śląski Uniwersytet Medyczny w Katowicach
dr n. med. Marta Libura, Oddział Hematologii, Klinika Chorób Wewnętrznych Hematologii i Onkologii, Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego

Nowotwory krwi i szpiku występują coraz częściej, ale dla wielu z nich są już opracowane innowacyjne terapie celowane. Są one wymierzone w konkretną mutację genetyczną, odpowiedzialną za pojawienie się choroby, i przynoszą zdecydowaną poprawę wyników leczenia. Do takich schorzeń zaliczają się m.in. ostra białaczka szpikowa czy rzadko występująca mastocytoza. Kluczem jest odpowiednia, wychodząca poza zakres podstawowych badań diagnostyka, która pozwoli wyodrębnić grupę chorych, u których można zastosować nowoczesne leki celowane. – Bardzo nam zależy na tym, aby nowe terapie, które w sposób niebudzący wątpliwości wydłużają czas przeżycia chorych na ostrą białaczkę szpikową, były dostępne również dla polskich pacjentów – mówi prof. Agnieszka Wierzbowska z Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

Według szacunków Krajowego Rejestru Nowotworów liczba zachorowań na nowotwory układu krwiotwórczego i chłonnego w ciągu ostatnich 30 lat wzrosła ponad dwukrotnie. Zalicza się do nich m.in. ostra białaczka szpikowa.

– Ostra białaczka szpikowa to jeden z najbardziej agresywnych nowotworów układu krwiotwórczego. Dlatego ważne jest, żeby czas od momentu jej rozpoznania do włączenia leczenia był jak najkrótszy. W ostatnich kilku latach dokonał się gigantyczny przełom w leczeniu ostrej białaczki szpikowej dzięki wprowadzeniu nowych terapii celowanych – podkreśla w rozmowie z agencją Newseria Biznes prof. Agnieszka Wierzbowska, kierownik Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

To choroba, na którą cierpią przede wszystkim osoby dorosłe, a ryzyko wzrasta wraz z wiekiem – większość zachorowań przypada po 60. roku życia. Jej objawami związanymi z niedokrwistością są najczęściej postępujące osłabienie, zmęczenie, obniżenie tolerancji wysiłku, u osób starszych może to być też zaostrzenie dolegliwości wieńcowych czy niewydolności krążenia. Sygnałem alarmowym mogą być również krwawienia z nosa czy dziąseł przy czyszczeniu zębów oraz przedłużające się infekcje.

Choroba atakuje szpik kostny, którego zadaniem jest produkcja komórek krwi i – jak wskazuje nazwa – zazwyczaj przebiega w sposób ostry: jej początek jest nagły, objawy mają burzliwy przebieg, a pacjent wymaga jak najszybszego wdrożenia leczenia.

– Komórki białaczkowe bardzo szybko się namnażają, wobec czego nie możemy czekać z diagnozą. W tej chwili jesteśmy w stanie postawić rozpoznanie w ciągu jednego dnia, co wymaga oczywiście badania szpiku. Jednak musimy precyzyjnie określić typ białaczki i rokowania, a w tym celu konieczne są specjalistyczne badania genetyczne. Są one bardzo istotne, ponieważ mamy leki celowane, „inteligentne”, które działają na określone zaburzenia genetyczne i u części pacjentów możemy je zastosować – mówi prof. Grzegorz Helbig z Kliniki Hematologii Śląskiego Uniwersytetu Medycznego w Katowicach.

– Oprócz podstawowych metod diagnostycznych, takich jak badanie cytologiczne szpiku i badanie immunofenotypowe, które zajmują stosunkowo niewiele czasu, a ich  wyniki są dostępne w ciągu jednego dnia, żeby właściwie leczyć młodych chorych na ostrą białaczkę szpikową, potrzebujemy również szeregu dodatkowych badań molekularnych oceniających genetykę tej białaczki, bo jest to choroba niezwykle zróżnicowana – dodaje prof. Agnieszka Wierzbowska.

Dla lekarza bardzo istotna jest więc informacja, z jakim podtypem ma do czynienia, aby móc wybrać dla pacjenta indywidualną, spersonalizowaną terapię. A tych jest coraz więcej. Stale pojawiają się nowe leki rejestrowane zarówno przez amerykańską Agencję Żywności i Leków, jak i  Europejską Agencję Leków.  

– Bardzo nam zależy, aby te nowoczesne terapie, które bez żadnych wątpliwości wydłużają czas przeżycia chorych na ostrą białaczkę szpikową, były dostępne również w Polsce. Możliwość ich zastosowania u polskich pacjentów zależy od dwóch czynników: od refundacji leku, ale również od dostępności metod diagnostycznych, które pozwolą wyodrębnić właściwą grupę chorych. Dlatego tak ważna jest współpraca pomiędzy diagnostą laboratoryjnym i lekarzem, bo wszyscy pracujemy na rzecz tego samego pacjenta – dodaje prof. Agnieszka Wierzbowska.

Diagnostyka musi być zarówno szybka, żeby terapię można było wdrożyć niemal od razu, jak i wiarygodna, niezależnie od tego, w jakim ośrodku w Polsce została przeprowadzona. Stąd dla lekarzy duże znaczenie ma ujednolicenie standardów diagnostyki i certyfikacja odpowiedzialnych za nią laboratoriów.

– Zostały wręczone certyfikaty dla polskich laboratoriów diagnostycznych dotyczące oznaczenia mutacji FLT3 i oznaczenia allelic ratio. To ogromna radość dla lekarzy, dlatego że certyfikacja laboratoriów w Polsce świadczy o tym, że w prawie wszystkich jednostkach, które do tego procesu przystąpiły, oznaczanie danej mutacji odbywa się tą samą metodą, zgodnie z tym samym protokołem, obejmuje ściśle określone krótkie ramy czasowe. Jednocześnie wyniki pomiędzy tymi laboratoriami są porównywalne. Pacjent, który ma oznaczenie wykonane w danym laboratorium, może być leczony w innym ośrodku – mówi kierownik Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

Prof. Grzegorz Helbig dodaje, że nawet jeśli pacjent wyjedzie za granicę, wynik ten będzie uznawany. Ma bowiem „pieczęć” Polskiej Grupy ds. Leczenia Białaczek – znak jakości.

– Ważne, żeby wszystkie ośrodki w Polsce postępowały z pacjentami w ten sam sposób. W tej chwili większość ośrodków w Polsce wykonuje badania w ciągu 72 godzin, więc dostęp do nich jest bardzo szybki – dodaje.

– Jednym z największych osiągnięć dokonanych przez diagnostów jest wystandaryzowanie tzw. szybkiej diagnostyki dla obydwu mutacji FLT3: tandemowej duplikacji oraz mutacji punktowej D835. Jest to związane z wymogami, które współczesna medycyna niesie, czyli dąży się do leczenia spersonalizowanego, celowanego, opartego na leczeniu konkretnych mutacji, które powodują chorobę. Leczenie inhibitorami FLT3 jest już dostępne na świecie, jako pierwsze zostało wprowadzone w krajach Europy i w USA, natomiast w Polsce ciągle czekamy na jego refundację. Jednak najważniejsze jest to, że dzięki wytężonej pracy diagnostów zostały już zaś wprowadzone standardy diagnostyczne i jesteśmy gotowi do podjęcia się diagnostyki, która umożliwi kwalifikację pacjentów, żeby leczyć w ten sposób – mówi dr n. med. Marta Libura z Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego. – Certyfikacja laboratoriów w kontekście diagnostyki FLT3 jest kluczowa, ponieważ za chwilę, kiedy ta terapia wejdzie do Polski, pacjent będzie mieć możliwość szybkiej diagnostyki i wdrożenia tej terapii.

Lekarze podkreślają, że ujednolicona diagnostyka ma ogromne znaczenie w leczeniu wielu chorób krwi, szczególnie tych o niespecyficznych objawach. Dotyczy to nie tylko ostrej białaczki szpikowej, lecz także m.in. mastocytozy. Charakteryzuje się ona nadmierną liczbą  mastocytów, czyli komórek tucznych, najczęściej  zlokalizowanych w skórze, co przyczynia się do powstania charakterystycznych plam. Mówimy wówczas o mastocytozie skórnej. Bywa jednak, że choroba dotyczy narządów wewnętrznych. W przypadku mastocytozy układowej komórki tuczne gromadzą się w szpiku kostnym, śledzionie, wątrobie, przewodzie pokarmowym czy też w węzłach chłonnych.

– Mastocytoza występuje bardzo rzadko. Jej diagnoza jest bardzo trudna i wymaga koordynacji pracy bardzo wielu specjalistów. 80 proc. pacjentów jako pierwsze objawy ma wysypkę na skórze, wobec czego najczęściej trafia do dermatologa. Drugą grupą są pacjenci, u których występują objawy alergii. Szczególnie istotne jest tutaj wystąpienie reakcji uczuleniowej po ukąszeniu przez owada błonkoskrzydłego. Pacjent trafi do alergologa. Do hematologa będzie skierowany w bardzo późnym okresie. Ważna jest świadomość lekarza pierwszego kontaktu, jak i lekarzy innych specjalizacji, że mogą to być pierwsze objawy mastocytozy i pacjent powinien mieć przeprowadzoną diagnostykę hematologiczną, która pozwoli na ostateczne potwierdzenie rozpoznania i wdrożenie właściwego leczenia – mówi prof. Grzegorz Helbig.

– W mastocytozie, podobnie jak w wielu nowotworach układu krwiotwórczego, również dokonał się postęp terapeutyczny, dostępne są nowe leki i terapie celowane. U podłoża tej choroby także leżą pewne zaburzenia genetyczne, które można w sposób celowany zablokować, zahamować i przynieść poprawę wyników leczenia pacjenta – mówi prof. Agnieszka Wierzbowska.

Postęp w leczeniu pacjentów hematologicznych, w tym m.in. z ostrą białaczką szpikową i mastocytozą, był przedmiotem obrad IX edycji Hematology Experts Forum (HEF), które odbyło się w lutym w Warszawie. Wydarzenie każdego roku gromadzi ekspertów z całej Polski i gości ze świata.

 

 

ŹRÓDŁA:

„Hematologia onkologiczna – aspekty kliniczne, ekonomiczne i systemowe”, Warszawa 2015, https://izwoz.lazarski.pl/fileadmin/user_upload/Raport_Hematologia.pdf.

Meir Wetzler, John C. Byrd, Clara D. Bloomfield, „Ostra i przewlekła białaczka szpikowa”, s. 738747.

„Acute myeloid leukaemia as a cause of acute ischaemic heart disease”, NCBI, https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC2557149/ [Dostęp: 13.03.2020].

„Adult Acute Myeloid Leukemia Treatment (PDQ®)”, NCBI, https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK65939/#CDR0000257990__136 [Dostęp: 13.03.2020].

Magdalena Lange, Iwona Flisiak, Monika L. Kapińska-Mrowiecka, Andrzej Kaszuba, Joanna Maj, Lidia Rudnicka, Małgorzata Sokołowska-Wojdyło, „Mastocytoza. Rekomendacje diagnostyczno-terapeutyczne Polskiego Towarzystwa Dermatologicznego”.

Więcej na temat
Farmacja Nowotwory krwi atakują coraz częściej. W Polsce pacjenci wciąż czekają na nowoczesne metody diagnostyczne i innowacyjne terapie celowane Wszystkie newsy
2020-04-09 | 06:10

Nowotwory krwi atakują coraz częściej. W Polsce pacjenci wciąż czekają na nowoczesne metody diagnostyczne i innowacyjne terapie celowane

Nowotwory krwi i szpiku występują coraz częściej, ale dla wielu z nich są już opracowane innowacyjne terapie celowane. Są one wymierzone w konkretną mutację
Farmacja Rutynowa morfologia pomaga wcześnie wykryć nowotwory krwi. Lekarze postulują powrót tego badania w ramach medycyny pracy
2020-01-09 | 06:20

Rutynowa morfologia pomaga wcześnie wykryć nowotwory krwi. Lekarze postulują powrót tego badania w ramach medycyny pracy

W Polsce z nowotworami hematologicznymi zmaga się ponad 100 tys. pacjentów, a każdego roku taką diagnozę słyszy około 6 tys. osób. Przyspieszyć rozpoznanie choroby
Farmacja Pojawił się pierwszy lek na najbardziej agresywną postać raka płuc. Aby go znaleźć, naukowcy przez 20 lat przebadali 70 innych cząsteczek
2019-12-02 | 06:23

Pojawił się pierwszy lek na najbardziej agresywną postać raka płuc. Aby go znaleźć, naukowcy przez 20 lat przebadali 70 innych cząsteczek

Drobnokomórkowego raka płuc co roku diagnozuje się u ok. 3 tys. Polaków. To najbardziej agresywny typ nowotworu płuc, który szybko daje przerzuty i prowadzi do
Biotechnologia Dzięki postępom w genetyce jesteśmy coraz bliżej opracowania leku odpornościowego na wirusa HIV czy chorobę Alzheimera
2019-11-28 | 06:00

Dzięki postępom w genetyce jesteśmy coraz bliżej opracowania leku odpornościowego na wirusa HIV czy chorobę Alzheimera

Biotechnolodzy są coraz bliżsi m.in. opracowania leku odpornościowego na wirusa HIV czy chorobę Alzheimera dzięki możliwościom, jakie daje edycja genów. Najnowsze technologie
Biotechnologia Terapie genowe będą coraz powszechniejsze. W przyszłości będzie możliwe naprawianie DNA, a tym samym zapobieganie konkretnym chorobom
2019-11-25 | 06:00

Terapie genowe będą coraz powszechniejsze. W przyszłości będzie możliwe naprawianie DNA, a tym samym zapobieganie konkretnym chorobom

Naukowcy prowadzą badania nad potencjałem terapii genowych, które w przyszłości staną się jednym z podstawowych narzędzi wykorzystywanych w procesie leczenia.
Medycyna Już wkrótce nowotworom będzie można zapobiegać. W ciągu kilku lat mogą powstać szczepionki na raka oparte na modyfikacji kodu mRNA
2019-11-13 | 06:00

Już wkrótce nowotworom będzie można zapobiegać. W ciągu kilku lat mogą powstać szczepionki na raka oparte na modyfikacji kodu mRNA

Immunoterapia jest formą leczenia raka, która wykorzystuje moc układu odpornościowego organizmu do zapobiegania, kontroli i eliminacji raka. Wkrótce może zdominować

Czytaj także

Więcej ważnych informacji

Jedynka Newserii

Jedynka Newserii

Handel

Efekty pandemii widoczne w wyszukiwarce Google. Praca zdalna, zwolnienia i e-zakupy wśród najpopularniejszych haseł

W ostatnich tygodniach życie codzienne i zawodowe Polaków przeniosło się do sieci. Tam również szukamy informacji, jak sobie radzić z nową rzeczywistością. Statystyki wyszukiwarki Google pokazują, że wśród najpopularniejszych haseł są te związane z pracą zdalną, zwolnieniami czy zasiłkami dla bezrobotnych. Z kolei przedsiębiorcy masowo szukają informacji o rządowej pomocy w ramach tzw. tarczy antykryzysowej albo uczą się zakładać sklepy internetowe.

Prawo

Biura podróży i ich klienci nie są chronieni w wystarczającym stopniu. Wątpliwości budzi długi okres na zwrot pieniędzy czy voucher zamiast gotówki

– Przepisy w obecnym kształcie nie chronią ani interesów organizatorów turystyki, ani samych podróżnych – ocenia Paweł Wójcik, adwokat Kancelarii RWW.legal Rusin Wójcik. Specustawa wprowadziła regulacje, zgodnie z którymi rozwiązanie umowy jest skuteczne dopiero po 180 dniach. Biuro podróży ma tyle dni na zwrot wpłaconych przez klienta środków, częściej jednak organizatorzy proponują podróżnym voucher do realizacji na poczet przyszłych imprez turystycznych w ciągu roku.

Jak korzystać z materiałów Newserii?

Ważne informacje dla dziennikarzy i mediów

Wszystkie materiały publikowane w serwisach agencji informacyjnej Newseria przeznaczone są do bezpłatnej dystrybucji poprzez serwisy internetowe, stacje radiowe i telewizje, wydawców prasy oraz aplikacje pełniące funkcję agregatorów newsów. 

Szczegóły dotyczące warunków współpracy znajdują się tutaj.

Handel

Rośnie eksport śliwki kalifornijskiej. W okresie pandemii częściej sięgamy po zdrowe produkty o długim terminie ważności

W czasie pandemii rośnie sprzedaż naturalnych produktów spożywczych o długim terminie ważności. Na popularności zyskują suche artykuły spożywcze, ale też produkty prozdrowotne. Taki trend sprzyja producentom suszonych owoców, którzy już przed koronawirusem dynamicznie zwiększali sprzedaż. Eksport śliwki kalifornijskiej do Polski od sierpnia 2019 do marca 2020 roku wzrósł prawie dwukrotnie. – Konsumenci częściej wybierają produkty, które w naturalny sposób pomagają im zachować zdrowie – mówi Kevin Verbruggen z California Prune Board i podkreśla, że suszone śliwki mają między innymi dobroczynny wpływ na układ trawienny.

Problemy społeczne

W Polsce kilkaset osób cierpi na rzadką chorobę wywołującą obrzęki i ból. Szansą dla chorych jest innowacyjna terapia zarejestrowana w Europie

Trudny do zniesienia ból, deformacje twarzy i obrzęki narządów wewnętrznych, w tym krtani, które stwarzają ryzyko uduszenia – z takimi objawami zmagają się pacjenci cierpiący na dziedziczny obrzęk naczynioruchowy. W Polsce jest ich zaledwie kilkuset, ale szacuje się, że mniej więcej drugie tyle wciąż pozostaje niezdiagnozowanych. Chorzy z ciężkim przebiegiem doświadczają w ciągu roku nawet do kilkudziesięciu zagrażających życiu napadów tej choroby, a okresy między atakami przepełnione są strachem i niepokojem. Szczególnie dotyczy to pacjentów z najcięższym przebiegiem, u których dochodzi do obrzęków krtani czy twarzy. W Europie niedawno zarejestrowano innowacyjny lek, który może zapobiegać atakom. W Polsce ruszyła kampania edukacyjna, która ma zwiększyć świadomość dotyczącą tej choroby i zwrócić uwagę na problemy pacjentów, którzy się z nią zmagają.