News powiązane z nowotwory krwi

Co roku ok. 3 tys. osób słyszy diagnozę: szpiczak plazmocytowy. Średnia przeżycia pacjentów stopniowo się wydłuża dzięki innowacyjnym terapiom. Od 1 marca do refundacji zostały włączone kolejne leki, co ułatwi do nich dostęp dużej grupie chorych. Kolejne terapie zostały już zarejestrowane w Europie i czekają na refundacje w Polsce. To o tyle istotne, że szpiczak, choć nieuleczalny, przy właściwym leczeniu i łagodzeniu objawów może się stać chorobą przewlekłą, z którą pacjent może funkcjonować nawet przez siedem–dziesięć lat – podkreślają eksperci z okazji Światowego Dnia Walki ze Szpiczakiem.

W ostatnich miesiącach do specjalistów trafia o ok. 10–15 proc. więcej pacjentów z nowotworami krwi i szpiku niż przed pandemią. W wielu przypadkach choroba jest już w zaawansowanym stadium. W przypadku chorób hematoonkologicznych wczesna diagnostyka, która najczęściej zaczyna się od podstawowego badania, jakim jest morfologia krwi obwodowej, jest kluczowa, bo w dużym stopniu przekłada się na możliwość i skuteczność leczenia. Wrzesień – Światowy Miesiąc Nowotworów Krwi – to dobry czas na wykonanie morfologii, która pomaga wychwycić niepokojące zmiany i ewentualną chorobę na wczesnym etapie jej rozwoju. Krokiem naprzód może się okazać uruchomiony w lipcu program Profilaktyka 40 Plus, który oferuje dostęp do podstawowych badań diagnostycznych.

Terapia CAR-T wykorzystuje własny układ odpornościowy pacjenta i zaawansowaną inżynierię genetyczną do walki z nowotworem. Potrafi całkowicie wyleczyć część chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną, jest też skuteczna u około połowy pacjentów chorych na chłoniaka rozlanego. Na razie stosuje się ją w określonych wskazaniach opornych lub nawrotowych nowotworów krwi, ale na całym świecie trwają badania kliniczne, które mają sprawdzić skuteczność tej metody w innych chorobach nowotworowych. Lekarze i eksperci określają ją mianem przełomu w leczeniu nowotworów. Terapie CAR-T są już zarejestrowane i refundowane w co najmniej kilkunastu krajach Europy, a w Polsce w tym roku mają ruszyć rozmowy Ministerstwa Zdrowia z firmami farmaceutycznymi dotyczące jej finansowania.

Nowotwory krwi i szpiku występują coraz częściej, ale dla wielu z nich są już opracowane innowacyjne terapie celowane. Terapie te są wymierzone w konkretną mutację genetyczną, odpowiedzialną za pojawienie się choroby, i przynoszą zdecydowaną poprawę wyników leczenia. Do takich schorzeń zaliczają się m.in. ostra białaczka szpikowa czy rzadko występująca mastocytoza. Kluczem jest odpowiednia, wychodząca poza zakres podstawowych badań diagnostyka, która pozwoli wyodrębnić grupę chorych, u których można zastosować nowoczesne leki celowane. – Bardzo nam zależy na tym, aby nowe terapie, które w sposób niebudzący wątpliwości wydłużają czas przeżycia chorych na ostrą białaczkę szpikową, były dostępne również dla polskich pacjentów – mówi prof. Agnieszka Wierzbowska z Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

W Polsce z nowotworami hematologicznymi zmaga się ponad 100 tys. pacjentów, a każdego roku taką diagnozę słyszy około 6 tys. osób. Przyspieszyć rozpoznanie choroby może proste badanie – morfologia krwi obwodowej. To właśnie na jej podstawie diagnozowanych jest m.in. aż 40 proc. przypadków przewlekłej białaczki szpikowej – wskazują eksperci kampanii „Odpowiedź masz we krwi”. Podkreślają oni potrzebę powrotu rutynowej morfologii do pakietu badań wykonywanych obowiązkowo w ramach medycyny pracy. Rok 2019 przyniósł wiele pozytywnych zmian dla pacjentów hematologicznych, jednak specjaliści wskazują szereg wyzwań na kolejne miesiące.

W ostatnich latach w leczeniu nowotworów krwi dokonał się ogromny postęp. To zasługa rozwoju nowoczesnej immunoterapii, której podstawą jest zdolność ludzkiego organizmu do rozpoznania i eliminowania komórek nowotworowych. Odpowiednio zmodyfikowane i namnożone limfocyty z krwi chorego, czyli tzw. terapia CAR-T, zwalczają komórki nowotworowe, a skuteczność takiego leczenia została potwierdzona w badaniach klinicznych. Stwarza to szansę dla części pacjentów z agresywnymi lub opornymi na leczenie postaciami choroby.

Zespoły mielodysplastyczne (MDS) to wciąż mało znane nowotwory krwi, które mogą się przekształcić w ostrą białaczkę szpikową (AML). Podstawowym problemem jest diagnostyka, ponieważ objawy MDS przypominają niedokrwistość. Dodatkowo występują one najczęściej u osób powyżej 70 roku życia, u których niemożliwa jest intensywna chemioterapia. Leczenie polega na podawaniu leków, których celem działania jest wydłużenie przeżycia, poprawa jakości życia oraz zminimalizowanie przetoczeń krwinek czerwonych.

Pacjenci chorzy na zaawansowanego szpiczaka mnogiego – niezawiniony nowotwór krwi – wciąż oczekują na możliwość skorzystania ze skutecznego leczenia. W ciągu ostatnich kilku lat zostało zarejestrowanych na świecie sześć nowych terapii, niestety żadna z nich nie jest w Polsce refundowana. Obecnie w najbardziej zaawansowanym procesie administracyjnym w Ministerstwie Zdrowia znajduje się lek zarejestrowany w 2013 roku. Zarówno hematolodzy, jak i pacjenci z nadzieją oczekują na pozytywne decyzje ministerstwa w najbliższym czasie, dzięki którym zwiększą się możliwości terapeutyczne w leczeniu tego nowotworu.

Tylko 20 proc. chorych na białaczkę bliźniaka genetycznego udaje się znaleźć w rodzinie. W pozostałych konieczne jest znalezienie dawcy niespokrewnionego, którego tkanki wykażą niemal 100-procentową zgodność. Szansa na powodzenie wynosi w najlepszych przypadku 1 do 20 tysięcy, a w najgorszym jeden do kilku milionów. Im więcej osób zarejestrowanych w bazach potencjalnych dawców szpiku, tym większe szanse na znalezienie dawcy dla pacjenta potrzebującego przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych.

W ciągu kilkunastu lat liczba Polaków chorych na nowotwory krwi wzrosła dwukrotnie. Problemem w ich leczeniu jest utrudniony dostęp do nowoczesnych terapii. Pacjenci z przewlekłą białaczką szpikową i ostrą białaczką limfoblastyczną, którzy nie odpowiadają na dostępne leczenie (np. z powodu mutacji T315I) za pomocą inhibitorów kinazy tyrozynowej (TKI) lub u których terapia przestała być skuteczna na skutek lekooporności, mogliby skorzystać z terapii ratującej życie za pomocą ponatynibu, niestety na skutek nieporozumienia niedostępnej w Polsce. Lek mógłby zahamować postęp choroby, dzięki czemu pacjenci mogliby wrócić do aktywności życiowej i zawodowej lub doczekać do zabiegu przeszczepienia szpiku.

W ciągu ostatnich 25 lat liczba chorych na nowotwory krwi wzrosła dwukrotnie. Dla 75 proc. pacjentów szansą na powrót do zdrowia jest przeszczepienie komórek macierzystych od niespokrewnionego dawcy. Bardzo ważną rolę pełnią rejestry dawców niespokrewnionych. Polski rejestr z 1,2 mln dawców jest na trzecim miejscu w Europie i szóstym na świecie pod względem liczby zarejestrowanych osób. Im więcej zarejestrowanych, tym większa szansa na znalezienie bliźniaka genetycznego dla pacjentów chorujących na nowotwory krwi.

W Polsce dostępnych jest o blisko połowę mniej terapii dla pacjentów onkologicznych niż w innych krajach Unii Europejskiej – podkreśla Janusz Meder, prezes Polskiej Unii Onkologii. Taka sama sytuacja jest w przypadku nowotworów układu chłonnego. Mimo że nowoczesne leki są od lat zarejestrowane w UE, niektóre z nich w Polsce wciąż są niedostępne ze względu na brak refundacji. Zachorowalność na chłoniaki rośnie z każdym rokiem, ale pojawiają się też nowe terapie. Od roku ze środków publicznych finansowane jest leczenie agresywnej postaci chłoniaka Hodgkina. Wyzwaniem dla hematoonkologów jest chłoniak nieziarniczny z komórek B występujący głównie u osób po 65 roku życia.

Rośnie liczba zachorowań na nowotwory krwi. Problemem w ich leczeniu jest niska dostępność specjalistów z dziedziny hematologii i utrudniony dostęp do nowoczesnych terapii. Ścieżka refundacyjna dla nowych leków stosowanych w przebiegu chorób hematoonkologicznych trwa w Polsce 2-4 lata. Pod tym względem odbiegamy od innych państw regionu, takich jak Węgry, Czechy, a nawet Rumunia.

Polacy mają zbyt niską świadomość w zakresie hematologii. Nie poddają się systematycznie badaniom kontrolnym, bagatelizują symptomy choroby lub mylą je z innymi, mniej szkodliwymi schorzeniami. Problemem jest także ograniczony dostęp do nowoczesnych leków, które sprawiają, że choroba staje się przewlekłą. Resort zdrowia planuje już wkrótce wprowadzenie zmian w ocenie efektywności kosztowej leków sierocych, co daje nadzieje na poprawę sytuacji chorych hematologicznie w Polsce.

Nawet 2 mln Polaków może żyć z rzadką chorobą. Obecnie leki sieroce wykorzystywane przy leczeniu chorób rzadkich konkurują z lekami stosowanymi przy powszechnych schorzeniach na takich samych warunkach. Szansą dla chorych jest nowelizacja ustawy refundacyjnej, która może zacząć obowiązywać od stycznia 2017 roku.