Nowa ustawa refundacyjna może ograniczyć dostęp do najdroższych leków. To zła wiadomość dla pacjentów z chorobami rzadkimi

W ostatnim czasie dostęp do innowacyjnych terapii dla pacjentów z chorobami rzadkimi sukcesywnie się poprawia. Coraz więcej leków trafia do refundacji, choć bolączką pozostaje czas, jaki mija od wydania decyzji refundacyjnej do pierwszego podania roku. – To często nawet około pół roku, co jest zmarnowanym czasem dla pacjenta – mówi Juliusz Krzyżanowski z kancelarii Baker McKenzie. Projektowane zmiany w ustawie refundacyjnej mogą jednak spowodować, że najdroższe leki – a do takich należą właśnie preparaty stosowane w leczeniu chorób rzadkich – nie będą miały szans na refundację.

– Pacjenci zmagający się z chorobami rzadkimi od pewnego czasu mają coraz szerszy dostęp do leczenia, które jest im niezbędne. Od 1 września br. refundowanych jest wszystkich pięć terapii wymienionych na liście technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności, a w kolejce czeka następnych 11, które znalazły się na tegorocznej liście, opublikowanej pod koniec maja. Widzimy więc, że minister zdrowia dopuszcza do finansowania ze środków publicznych coraz większą liczbę terapii – mówi agencji Newseria Biznes Juliusz Krzyżanowski, adwokat, counsel w kancelarii Baker McKenzie, ekspert ds. prawa ochrony zdrowia.

Potwierdzeniem tego są chociażby dwa innowacyjne leki na SMA (rdzeniowy zanik mięśni) – rzadką chorobę genetyczną, na którą cierpi w Polsce ok. 1 tys. pacjentów – objęte refundacją od 1 września br., czy dwie pierwsze zrefundowane w Polsce technologie lekowe o wysokim poziomie innowacyjności, stosowane w leczeniu ultrarzadkich chorób metabolicznych – ostrej porfirii wątrobowej i pierwotnej hiperoksalurii typu 1. Jest jednak ryzyko, że część leków, tych najdroższych, straci szanse na refundację. Taki może być efekt nowelizacji ustawy refundacyjnej.

Pod koniec sierpnia br. Ministerstwo Zdrowia opublikowało obszerny, liczący aż 1,4 tys. stron, raport z konsultacji dotyczących tej nowelizacji, która została przesłana pod obrady Stałego Komitetu Rady Ministrów. Zgodnie z założonym harmonogramem ma ona wejść w życie z początkiem 2023 roku. Nowelizacja, która od początku budzi szereg zastrzeżeń m.in. ze strony branży farmaceutycznej i środowisk pacjenckich, zawiera szereg zmian istotnych z punktu widzenia całego rynku (m.in. mechanizm payback przenoszący dużą część ryzyka związanego z funkcjonowaniem systemu refundacyjnego na firmy z branży farmaceutycznej, system tzw. korytarzy cenowych i preferowanie preparatów produkowanych na terenie kraju czy podniesienie wysokości opłaty ryczałtowej za leki).

Ekspert Kancelarii Baker McKenzie ocenia, że efekty jej wprowadzenia odczują pacjenci z rzadkimi chorobami, ale nie będzie to zmiana na plus.

– Te zmiany w dużej mierze będą niekorzystne – podkreśla Juliusz Krzyżanowski. – W kontekście chorób rzadkich tym, na co trzeba zwrócić uwagę, jest zwłaszcza obowiązkowa odmowa objęcia refundacją leku, którego próg kosztu QALY [ang. quality adjusted life year, wysokość progu kosztu uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego o jego jakość – red.] przekracza sześciokrotność PKB na jednego mieszkańca.

Adwokat wskazuje, że przyjęcie tego kryterium spowoduje, iż większość leków stosowanych w chorobach rzadkich i w onkologii nie będzie mogła liczyć na refundację. Chyba że znajdą się na liście technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności (wykazie TLI).

– Trzeba jednak pamiętać, że ta lista jest tworzona przez Agencję Oceny Technologii Medycznych, analizowana wewnętrznie przez różne podmioty, a na koniec o jej ostatecznym kształcie decyduje minister zdrowia – mówi adwokat, counsel w kancelarii Baker McKenzie. – W systemie refundacji, który jest otwarty, wszystkie podmioty powinny mieć możliwość złożenia wniosku refundacyjnego. Natomiast sztywne ograniczenie maksymalnego kosztu danej terapii spowoduje, że część tych wniosków po prostu nie zostanie złożonych. Nawet jeśli, to taka terapia i tak nie zostanie zrefundowana. To właśnie jest istotne w kontekście chorób rzadkich, gdzie taka terapia często jest jedyną, która może uratować pacjentowi życie.

Choroba Gauchera, na którą w Polsce cierpi raptem ok. 60 osób, mukowiscydoza, mukopolisacharydoza, rdzeniowy zanik mięśni, Klątwa Ondyny, amyloidoza czy akromegalia – to tylko kilka przykładów chorób rzadkich. W sumie sklasyfikowano ich dotąd ponad 6 tys., a cierpi na nie łącznie od 6 do 8 proc. populacji. Jak podaje Ministerstwo Zdrowia, w Polsce to ok. 2,3–3 mln osób. W ślad za definicją Unii Europejskiej chorobę uznaje się za rzadką, jeśli dotyka nie więcej niż 5 na 10 tys. osób. Ta grupa schorzeń jest najczęściej uwarunkowana genetycznie (dotyczy to 80 proc. chorób) i zwykle charakteryzuje się ciężkim, postępującym przebiegiem, który może zagrażać życiu albo powodować przewlekłą niepełnosprawność. Wiele z nich ujawnia się w wieku dziecięcym. Co istotne, ze względu na rzadkość występowania i brak społecznej świadomości choroby rzadkie są bardzo trudne do zdiagnozowania i zazwyczaj wymagają nowoczesnego leczenia o innowacyjnym charakterze.

– Nie można stawiać chorób rzadkich w jednym szeregu z chorobami cywilizacyjnymi, ponieważ one dotyczą bardzo wąskiej populacji – mówi Juliusz Krzyżanowski. – Ci pacjenci nie mają innej szansy leczenia, ponieważ są to wyjątkowo rzadkie schorzenia, które wymagają specjalistycznych i najczęściej jedynych w swoim rodzaju terapii. Te leki wymagają wielu lat rozwijania i poszukiwania odpowiednich mechanizmów, które będą w stanie zwalczyć te choroby. Dlatego podejście do wydatkowania i finansowania takiego leczenia ze środków publicznych nie powinno być jednakowe. Oczywiste jest też, że takie terapie są siłą rzeczy dużo droższe, co wynika m.in. z małej populacji i z tego, jak dużo czasu potrzeba, aby dany lek został wynaleziony – od pomysłu aż po jego finalne wdrożenie i wyprodukowanie.

W kontekście regulacyjnym ważnym dokumentem jest również przyjęty w sierpniu ub.r.  Plan dla Chorób Rzadkich, który ma systemowo uregulować wsparcie dla pacjentów z takimi schorzeniami. Na jego realizację w latach 2021–2023 rząd przeznaczy 128 mln zł. Główne założenia planu dotyczą poprawy diagnostyki i leczenia chorób rzadkich w Polsce zgodnie ze standardami przyjętymi w Unii Europejskiej. Dokument przewiduje m.in. wprowadzenie wysokospecjalistycznych badań genetycznych, poprawę monitorowania zachorowalności i leczenia tego typu schorzeń, utworzenie krajowych ośrodków eksperckich chorób rzadkich, które będą współpracować z Europejskimi Sieciami Referencyjnymi Chorób Rzadkich, a także wprowadzenie Polskiego Rejestru Chorób Rzadkich oraz paszportu pacjenta z chorobą rzadką, który będzie zawierać m.in. jego dokumentację medyczną i zalecenia dotyczące opieki przewlekłej.

– Sam plan nie wystarczy. On wymaga jeszcze wdrożenia poszczególnych mechanizmów, które pozwolą systematycznie rozszerzać dostęp do leczenia chorób rzadkich w Polsce – zauważa Juliusz Krzyżanowski. – Pewną bolączką systemową jest czas, który mija od momentu wejścia w życie decyzji refundacyjnej aż do pierwszego podania leku. Często jest to nawet około sześciu miesięcy. Decyzja refundacyjna wydana po raz pierwszy obowiązuje przez dwa lata, więc zmarnowanie sześciu miesięcy na oczekiwanie do pierwszego podania leku jest niewątpliwie czymś, co należy jak najszybciej zmienić. Chodzi o to, żeby pacjenci, którzy czekają – a ich stan pogarsza się w miarę upływu czasu – mieli dostęp do leczenia niezwłocznie po wejściu w życie tej decyzji. Tutaj trzeba wprowadzić odpowiednie zmiany systemowe – nie tylko w chorobach rzadkich, ale generalnie w programach lekowych.