Wśród pacjentów ze szpiczakiem jest coraz więcej młodych ludzi. Wdrożenie odpowiedniej terapii już na początku choroby zwiększyłoby ich szanse na przeżycie

Co roku ok. 3 tys. osób słyszy diagnozę: szpiczak plazmocytowy. Średnia przeżycia pacjentów stopniowo się wydłuża dzięki innowacyjnym terapiom. Od 1 marca do refundacji zostały włączone kolejne leki, co ułatwi do nich dostęp dużej grupie chorych. Kolejne terapie zostały już zarejestrowane w Europie i czekają na refundacje w Polsce. To o tyle istotne, że szpiczak, choć nieuleczalny, przy właściwym leczeniu i łagodzeniu objawów może się stać chorobą przewlekłą, z którą pacjent może funkcjonować nawet przez siedem–dziesięć lat – podkreślają eksperci z okazji Światowego Dnia Walki ze Szpiczakiem.

– Szpiczak to choroba ludzi starszych, mediana rozpoznania oscyluje między 60. a 70. rokiem życia, ale coraz częściej chorują też młodsi. Z mojego doświadczenia wynika, że ok. 10 proc. pacjentów ma poniżej 50 lat – mówi agencji Newseria Biznes prof. dr hab. n. med. Artur Jurczyszyn, kierownik Ośrodka Leczenia Dyskrazji Plazmocytowych Katedry i Kliniki Hematologii UJ CM oraz Oddziału Klinicznego Hematologii Szpitala Uniwersyteckiego w Krakowie, prezes Fundacji Centrum Leczenia Szpiczaka. – Oni oczekują normalnego życia i rzeczywiście dzięki nowym terapiom, które wchodzą coraz szerzej, mają możliwość pracować, rozwijać swoje pasje, po prostu normalnie żyć. W ubiegły weekend z dwoma pacjentami chorymi na szpiczaka, z których jeden ma 49, a drugi 57 lat, udało nam się wspólnie wejść na Kasprowy Wierch.

Szpiczak plazmocytowy, nazywany też mnogim, jest bardzo rzadkim nowotworem złośliwym szpiku kostnego. Szacuje się, że stanowi nie więcej niż 1–2 proc. ogółu chorób nowotworowych. Najbardziej typowym symptomem tej choroby są bóle kostne, zwykle umiejscowione w lędźwiowo-krzyżowym odcinku kręgosłupa, obecne przy rozpoznaniu u ok. 70 proc. pacjentów. Objawy szpiczaka mogą być jednak mocno niespecyficzne, przez co często diagnozuje się go zwykłym przypadkiem.

– W szpiczaku jest tak, że im lepsze leczenie na początku, tym dłużej pacjent żyje. Kiedyś była taka teoria, że lepsze leki zostawiamy sobie na późniejszy etap leczenia. Tak zdecydowanie nie jest. Tak zwany złoty strzał, czyli to, co najlepsze, pacjent powinien dostać już na starcie. To są leki darzalex, bortezomib, talidomid i deksametazon. Pacjenci odpowiadają na nie w 100 proc., później procedura przeszczepu szpiku jeszcze bardziej pogłębia tę odpowiedź. Po takim leczeniu chorzy mogą wrócić do normalnego życia – podkreśla prof. Artur Jurczyszyn.

W ciągu ostatnich lat na świecie zostało zarejestrowanych aż sześć nowych terapii na szpiczaka.

– Od 1 marca br. polscy pacjenci ze szpiczakiem plazmocytowym mają dostęp do lenalidomidu w schemacie dwu- i trójlekowym, refundowanym w pierwszej linii leczenia. Ponadto mamy również dostęp do pomalidomidu i darzalexu, czyli podskórnej formy daratumumabu. Czekaliśmy na to od miesięcy – mówi prezes Fundacji Centrum Leczenia Szpiczaka.

Podawany podskórnie daratumumab to lek, który w przeciwieństwie do starszych terapii ma mniej efektów ubocznych, a przy tym znacząco poprawia komfort leczenia. Pacjenci spędzają bowiem w klinice tylko kilka minut, po czym od razu mogą wrócić do domu, bez konieczności hospitalizacji.

– Aktualnie wielu pacjentów oczekuje też na dostęp do lenalidomidu jako leku w podtrzymaniu po procedurze przeszczepowej – mówi prof. Artur Jurczyszyn. – Na ten moment każdy z pacjentów poniżej 60. roku życia ma również tzw. leczenie indukcyjne i tutaj też można jeszcze coś poprawić, ponieważ leczenie z wykorzystaniem darzalexu, daratumumabu jeszcze nie jest refundowane. Czekamy na to od miesięcy i mam nadzieję, że się uda, ponieważ indukcja trzy–cztery cykle daratumumabu, bortezomibu, talidomidu i deksametazonu to jest w tej chwili najlepsze leczenie na świecie, później procedura przeszczepu szpiku i po takim leczeniu pacjenci przez wiele lat mogą być aktywni zawodowo, mogą rozwijać swoje pasje, nie muszą być leczeni.

Szpiczak plazmocytowy jest jedną z niewielu chorób, w których medycyna dokonała w ostatnich latach tak dużego postępu. Obecnie nowe terapie dla pacjentów z tym nowotworem pojawiają się niemal z każdym rokiem. Co istotne, nowe leki są mniej toksyczne, poprawiają jakość życia chorych i mogą je znacząco wydłużyć.

– Średnie przeżycie w tej chwili wynosi 7–10 lat i mam nadzieję, że to się jeszcze zmieni na lepsze, ponieważ mamy dostęp do coraz nowszych, innowacyjnych terapii. Mam tu na myśli m.in. komórki CAR-T cells, które jeszcze nie są refundowane, ale są już dwa takie leki, dwie procedury zarejestrowane dla pacjentów ze szpiczakiem w Europie. Ostatnia została zarejestrowana dosłownie kilka tygodni temu – mówi kierownik Ośrodka Leczenia Dyskrazji Plazmocytowych w Krakowie.

Marzec jest miesiącem świadomości szpiczaka (Myeloma Action Month). To inicjatywa International Myeloma Foundation (IMF), zapoczątkowana w 2009 roku, której celem jest zachęcanie do podejmowania działań wprowadzających pozytywne zmiany w społeczności pacjentów chorujących na szpiczaka. Pięć lat temu kierowana przez pacjentów organizacja Global Myeloma Action Network (GMAN) ogłosiła z kolei 30 marca Światowym Dniem Walki ze Szpiczakiem, aby zwiększyć świadomość na temat tej choroby oraz podkreślić znaczenie właściwej i szybkiej diagnozy.

– To istotne o tyle, że – jak wynika z mojego doświadczenia – pacjenci często trafiają do właściwego specjalisty zbyt późno. Diagnoza jest stawiana dopiero po kilku miesiącach wędrówki pacjenta od jednego do drugiego lekarza. O szpiczaku mówi się mało, a im więcej ludzi się dowie o tej chorobie, tym lepiej, ponieważ co roku mamy w Polsce ok. 3 tys. nowo rozpoznanych pacjentów z tą chorobą – mówi prof. Artur Jurczyszyn.