Nowotwory krwi można leczyć skuteczniej. Przełomowe terapie niedostępne dla polskich pacjentów

Polacy chorzy na nowotwory krwi czekają na refundację przełomowych terapii, które są dla nich szansą na poprawę stanu zdrowia. Minister Zdrowia i eksperci są zgodni – najbardziej potrzebne, efektywne i bezpieczne terapie powinni zostać udostępnione polskim pacjentom.

Pojęcie terapii przełomowych w hematoonkologii zostało wprowadzone w Stanach Zjednoczonych w 2012 roku. Terapie te znacznie wydłużają życie chorych oraz zmieniają biologiczny przebieg choroby. Jako pierwszy status leku przełomowego uzyskał w 2013 roku obinutuzumab – przeciwciało stosowane w przewlekłej białaczce limfocytowej. Lek ten o ponad rok przedłużył przeżycie wolne od progresji u pacjentów chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową z chorobami współistniejącymi bądź uszkodzonymi nerkami. Jednocześnie przy zastosowaniu tego leku trzykrotnie więcej pacjentów niż w przypadku standardowych terapii uzyskuje całkowitą remisję. Znacząco zmniejsza się także tzw. głębokość remisji.

– Chorym, którzy byli leczeni obinutuzumabem, „zostaje” bardzo mało choroby w tzw. badaniu minimalnej choroby resztkowej. To prawdopodobnie sprawia, że choroba bardzo późno u nich wraca – mówi agencji informacyjnej Newseria prof. dr hab. n.med. Piotr Rzepecki, kierownik Kliniki Chorób Wewnętrznych i Hematologii z Wojskowego Instytutu Medycznego. – Uważam, że terapie przełomowe są na tyle dobrze opracowane przez FDA [Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków – red.], a grupy pacjentów są tak dobrze dobrane, że można pokusić się o to, żeby na rynku polskim były również dostępne dla pacjentów, którymi się opiekujemy. 

Lekami przełomowymi, stosowanymi w leczeniu przewlekłej białaczki limfocytowej i szpikowej oraz niektórych chłoniaków, są także ibrutinib, idelalisib, blinatumomab oraz ofatumumab. W Stanach Zjednoczonych nadanie statusu leku przełomowego powoduje szybszą rejestrację leku, a tym samym krótszy czas oczekiwania pacjenta na terapię. W Polsce terapie te mimo pozytywnych ocen i danych klinicznych nie zawsze są finansowane, nawet jeśli leki zostały dopuszczone do obrotu.

– Można założyć, że jest możliwość poluzowania tego bardzo ścisłego gorsetu pilnowania finansów właśnie o takie terapie – bardzo przełomowe, które dają dużą dodatkową wartość dla chorego i są dużo lepszym narzędziem dla lekarza do leczenia konkretnych stanów klinicznych – mówi Leszek Stabrawa, ekspert firmy HTA Audit.

Postęp medycyny i rozwój nowych terapii w hematoonkologii sprawiają, że na rynku dostępnych jest coraz więcej terapii dla pacjentów cierpiących na nowotwory krwi. Ministerstwo Zdrowia podkreśla, że spośród dużej liczby leków sfinansowane mogą zostać jedynie te, które są najbardziej efektywne i bezpieczne.

– Z tym wiąże się bardzo trudne zadanie instytucji państwowych, takich jak Agencja Technologii Medycznych i Taryfikacji czy Ministra Zdrowia, by przejrzeć ofertę, która jest na rynku, i wybrać dla polskich pacjentów leki, które są dla nich najbardziej potrzebne, najbardziej efektywne i najbardziej bezpieczne – mówi wiceminister zdrowia Igor Radziewicz-Winnicki.

Zdaniem ekspertów w systemie nie brakuje pieniędzy na finansowanie nowoczesnych terapii lekowych. W pierwszej kolejności nakłady finansowe powinny być przeznaczane na te leki, które dają największe korzyści pacjentom. O przełomach w medycynie i kierunkach rozwoju nowoczesnych terapii dyskutowano podczas XXV Forum Ekonomicznego w Krynicy-Zdroju.