W Europie dostępny jest nowy lek wydłużający życie pacjentów z rzadką i ciężką chorobą płuc. W Polsce nadal czeka na refundację

Tętnicze nadciśnienie płucne to rzadka choroba, która atakuje głównie ludzi młodych. Rocznie rozpoznaje się ją u około 120 osób, w Polsce cierpi na nią szacunkowo ok. tysiąca pacjentów. Nieleczone TNP prowadzi do szybkiej śmierci w ciągu 2–3 lat, dlatego bardzo ważne jest szybkie rozpoznanie i właściwa terapia. Stosowanie refundowanych leków, które są podawane dożylnie lub pozajelitowo, nie jest dla pacjentów komfortowe. W Europie został już jednak zarejestrowany nowy lek podawany doustnie, w tabletkach, który pozwala wydłużyć życie chorych i umożliwia im powrót do normalnej aktywności zawodowej. W Polsce wciąż jednak czeka na refundację.

– Tętnicze nadciśnienie płucne to ciężka, śmiertelna choroba, objawiająca się głównie dusznością, ograniczeniem tolerancji wysiłku. W przypadku braku leczenia pacjenci od momentu postawienia diagnozy żyją średnio około 2–3 lat. Dlatego bardzo ważne jest, żeby pacjent z tętniczym nadciśnieniem płucnym był jak najszybciej rozpoznany i skutecznie leczony – podkreśla w rozmowie z agencją Newseria Biznes dr hab. n. med. Grzegorz Kopeć, profesor Uniwersytetu Jagiellońskiego.

Lekarze pierwszego kontaktu mają problem z rozpoznaniem TNP, gdyż objawy – brak tchu, zadyszka, znużenie i zmęczenie – często wiążą się z przepracowaniem czy brakiem snu albo są mylone z astmą. Choroba pojawia się jednak bez względu na styl życia, atakując głównie młodych, a nieleczona prowadzi do szybkiej śmierci. Połowa pacjentów z TNP umiera w ciągu 2,5 roku.

– Do oceny stopnia zaawansowania choroby służy klasa czynnościowa WHO. Pacjenci w klasie IV mają najbardziej uciążliwe objawy – duszność i zmęczenie występuje nawet przy myciu się, jedzeniu, a nawet mówieniu. W klasie III pacjent dostaje zadyszki np. przy wejściu po schodach na pierwsze piętro. Pacjenci w klasie II mają mniej nasilone objawy, a w klasie I choroba jest w ogóle bezobjawowa. Niemniej jednak nawet pacjenci z II czy III grupy mają złe rokowanie – tłumaczy dr Grzegorz Kopeć.

W Polsce leczenie TNP jest refundowane przez NFZ. Stosuje się w nim leki z trzech grup, które są do siebie podobne, ale mają inny mechanizm działania. Dwie z nich to leki doustne, a trzecia grupa to leki podawane pozajelitowo, czyli wziewnie, podskórnie bądź dożylnie. Najlepsze efekty daje połączenie tych leków i synergia różnych mechanizmów ich działania.

– Wszystkie trzy leki możemy podać jedynie pacjentowi w klasie IV, z najcięższą postacią choroby. Natomiast nie możemy tego zrobić w klasie czynnościowej II lub III, a chcielibyśmy i powinniśmy, bo choroba – mimo że nie daje dużych objawów, szczególnie na początku u młodych osób – powoduje bardzo wysokie ciśnienie w tętnicy płucnej. Pacjent w momencie rozpoznania TNP ma już ok. 70 proc. tętnic płucnych pozamykanych przez chorobę, dlatego nie ma czasu na zwlekanie z terapią – podkreśla dr Grzegorz Kopeć.

– Naszym celem jest obniżenie wartości tętniczego ciśnienia płucnego. Żeby to osiągnąć, niezbędne jest zastosowanie agresywnego leczenia już od samego początku. Większość pacjentów cierpiących na TNP musi być leczona przez co najmniej rok, przy czym ok. połowa wymaga zastosowania wlewów epoprostenolu, zazwyczaj w ciągu tygodnia od rozpoczęcia stosowania leków doustnych. To pozwala na szybkie uzyskanie normalnych wartości ciśnienia pod względem hemodynamiki, czyli przepływów krwi w sercu – dodaje prof. Hiromi Matsubara, kardiolog, światowej klasy specjalista w leczeniu tętniczego nadciśnienia płucnego.

Stosowanie refundowanych leków, które są podawane dożylnie lub pozajelitowo, we wlewkach – nie jest dla pacjentów komfortowe. Wkłucia są bolesne, a założone do wlewów porty naczyniowe (rurki umieszczone w naczyniu krwionośnym) mogą doprowadzić do infekcji. Takie leki działają jednak silniej, więc chorzy z ciężką postacią TNP wymagają ich stosowania.

– Wykorzystanie pewnych leków, jak różnego rodzaju infuzje dożylne, może negatywnie wpłynąć na ogólną jakość życia, lecz po uzyskaniu trwałych efektów leczenia pacjenci mogą cieszyć się dobrym życiem. Większość pacjentów trafia do naszego centrum w zaawansowanym stadium choroby tętniczego nadciśnienia płucnego, które objawia się wysokimi wartościami tętniczego ciśnienia płucnego. Potrzebują oni agresywnego leczenia, lecz naszym podstawowym celem jest ich wyleczenie, przynajmniej pod względem hemodynamicznym. Jeśli obniżymy tętnicze ciśnienie płucne do normalnych wartości, pacjent nie cierpi już na TNP i ryzyko śmierci z tej przyczyny zostaje wyeliminowane – wskazuje prof. Hiromi Matsubara.

Pacjenci w mniej zaawansowanym stadium choroby mogą być leczeni doustnie, tabletkami. Większość chorych preferuje je ze względu na większy komfort terapii, lepszą jakość życia i mniej skutków ubocznych. Taki lek – o nazwie substancji czynnej seleksypag – został już zarejestrowany w Unii Europejskiej. To lek nowej generacji, który może być stosowany u pacjentów w III i IV klasie czynnościowej. W Polsce wciąż jednak czeka on na refundację.

– Seleksypag to nowy lek zarejestrowany w leczeniu tętniczego nadciśnienia płucnego. Jest agonistą receptorów dla prostacykliny, czyli ma podobny mechanizm działania jak te leki, które są podawane podskórnie lub dożylnie, ale jednocześnie nie jest aż tak mocny. Według wytycznych Europejskiego Towarzystwa Kardiologicznego zaczynamy leczenie pacjenta od dwóch tabletek doustnych. Jeżeli nie osiągniemy dobrych efektów leczenia, to powinniśmy dodać właśnie seleksypag, czyli nieinwazyjną formę prostacykliny. Jeżeli natomiast nadal nie ma efektów, wówczas seleksypag trzeba zamienić na epoprostenol czy inne podawanie prostacykliny pozajelitowo – mówi dr Grzegorz Kopeć.

Lekarze podkreślają, że w przypadku TNP komfort leczenia jest bardzo istotny, ponieważ pacjent musi przyjmować leki do końca życia i nie może przerwać terapii, bo mogłoby to znacznie pogorszyć jego rokowania. Seleksypag pozwala poprawić komfort leczenia. Dla pacjentów z TNP to szansa na poprawę jakości życia, wydłużenie go oraz odsunięcie w czasie przeszczepu płuc.