Mówi: | prof. Tomasz Sacha |
Firma: | Klinika Hematologii Collegium Medicum Uniwersytetu Jagiellońskiego w Krakowie |
Ograniczony dostęp do innowacyjnych leków dla pacjentów z chorobami rzadkimi i hematoonkologicznymi. Resort zdrowia zapowiada zmiany
Na choroby rzadkie, w tym choroby krwi i układu krwiotwórczego, cierpi blisko 3 mln Polaków. Niestety, pacjenci mają ograniczony dostęp do innowacyjnych leków, które przedłużają im życie i poprawiają jego jakość. Resort zdrowia zapowiada wznowienie prac nad Narodowym Planem dla Chorób Rzadkich zakładającym m.in. uruchomienie oddzielnej ścieżki refundacyjnej dla leków sierocych.
Na choroby rzadkie cierpi ok. 6–8 proc. społeczeństwa, czyli nawet 3 mln Polaków. 75 proc. z tych schorzeń to choroby, na które zapadają dzieci; do schorzeń rzadkich należy jednak zdecydowana większość chorób hematoonkologicznych, atakujących krew i układ krwiotwórczy. W przebiegu tych chorób stosowane są najczęściej niezwykle skuteczne innowacyjne terapie, które nie tylko przedłużają życie pacjenta, lecz także znacznie poprawiają jego jakość. Polscy pacjenci mają jednak ograniczony dostęp do nowoczesnych technologii medycznych, które przegrywają konkurencję z terapiami na choroby powszechne.
– Jako hematolodzy możemy się czuć niedoceniani. Reprezentujemy dziedzinę niszową, większość chorób hematoonkologicznych to choroby rzadkie. W związku z tym często nie są postrzegane jako palące problemy do załatwienia. I tutaj mamy pewne uczucie niedoszacowania naszych potrzeb i naszego status quo – mówi agencji informacyjnej Newseria Tomasz Sacha, lekarz pracujący w Klinice Hematologii Collegium Medicum UJ w Krakowie.
W Unii Europejskiej zarejestrowanych jest obecnie blisko 90 leków sierocych, podczas gdy w Polsce programem refundacyjnym objętych jest tylko 21 z nich. Na terapie stosowane w leczeniu chorób rzadkich Narodowy Fundusz Zdrowia co roku przeznacza ok. 150 mln zł – zdaniem ekspertów kwota ta powinna być zwiększona minimum dwukrotnie. By poprawiła się sytuacja pacjentów z chorobami rzadkimi, niezbędne jest porozumienie między lekarzami a środowiskami pacjenckimi oraz resortem zdrowia, którego efektem byłaby lepsza dostępność leków.
– To mogłoby zbudować sensowny konsensus, który mógłby doprowadzać do większej dostępności leków. Chodzi o lepsze programy lekowe, szybszą reakcja na ich modyfikację, skrócenie czasu ich wprowadzania i wreszcie wypracowanie takich mechanizmów, które udostępniłyby naszym pacjentom innowacyjne cząsteczki powszechnie stosowane na świecie – mówi Tomasz Sacha.
Jedną z chorób rzadkich niedostrzeganych przez polski system opieki zdrowotnej jest mielofibroza, zwana także włóknieniem samoistnym szpiku, czyli choroba nowotworowa szpiku kostnego o nieznanej przyczynie. Polega ona na nadmiernym rozroście jednej lub kliku linii komórkowych szpiku. W Polsce cierpi na nią ok. 1 tys. osób. Mielofibroza dotyczy przede wszystkim osób starszych, rzadko występuje u pacjentów poniżej 60 roku życia. Nadzieją dla chorych jest inhibitor genu JAK2, zarejestrowany w Polsce, ale nie objęty refundacją. Negatywna decyzja refundacyjna została podjęta na podstawie oceny efektywności kosztowej. Zdaniem eksperta kryterium to nie powinno być stosowane w przypadku chorób rzadkich.
– Powołując się na ten parametr, minister odmówił ostatnio refundacji tego leku dla pacjentów. Niestety, jesteśmy jednym z niewielu krajów europejskich, w którym nie możemy stosować leku istotnie zmniejszającego objawy tej choroby, ale co równie ważne, przedłużającego przeżycie. To przedłużenie przeżycia dotyczy 50 proc. chorych, którzy biorą ten lek – mówi prof. Tomasz Sacha.
Resort zdrowia zapowiada wznowienie prac nad Narodowym Planem dla Chorób Rzadkich. Mają się one zakończyć w ciągu kilku najbliższych miesięcy, a nad ich przebiegiem czuwać będzie nowo powstały Zespół ds. Chorób Rzadkich przy ministrze zdrowia. Plan ma zwiększyć dostęp do leków sierocych, głównie poprzez stworzenie oddzielnej ścieżki refundacyjnej, poprawić standardy leczenia pacjentów z chorobami rzadkimi, przyczynić się do stworzenia ośrodków referencyjnych oraz zapewnić odpowiednią opiekę socjalną dla chorych i ich rodzin.
Czytaj także
- 2024-06-13: Astma może być objawem ultrarzadkich chorób eozynofilowych. Schorzenia te mogą prowadzić do niepełnosprawności i przedwczesnej śmierci
- 2024-06-27: Zbliża się tsunami problemu otyłości i związanych z nią powikłań. Bez zmiany w podejściu do tej choroby trudno mówić o skutecznej walce
- 2024-06-04: Używki i zły styl życia rujnują zdrowie Polaków. Brak profilaktyki gwarantuje miejsce na podium w wyścigu do choroby
- 2024-05-02: Sport może wspomagać walkę z bezsennością. Osoby aktywne fizycznie mają mniej problemów ze snem
- 2024-04-11: Katarzyna Cichopek i Maciej Kurzajewski: Regularne badania profilaktyczne stawiamy sobie za punkt honoru. Chcemy być zdrowi i aktywni
- 2024-05-21: Tomasz Ciachorowski: Po czterdziestce nasze ciało nie jest już tak sprawne jak wcześniej. Imają się go różne choroby, dolegliwości i łatwiej o infekcje
- 2024-03-11: Nowotwory kobiece nie stanowią wyroku. Metody ich leczenia są coraz nowocześniejsze i refundowane także w szpitalach prywatnych
- 2024-03-04: Polska odstaje od innych państw UE w leczeniu raka prostaty. Od kwietnia br. z programu lekowego mogą wypaść kolejne nowoczesne terapie [DEPESZA]
- 2024-03-06: Pacjenci i lekarze apelują o Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich. Aktualizacja strategii ma być gotowa w II kwartale
- 2024-04-23: Zwolnienia lekarskie w prywatnej opiece medycznej są ponad dwa razy krótsze niż w publicznej. Oszczędności dla gospodarki to ok. 25 mld zł
Kalendarium
Więcej ważnych informacji
Jedynka Newserii
Jedynka Newserii
Prawo
Przedsiębiorcy czekają na doprecyzowanie przepisów dotyczących Małego ZUS-u Plus. W sądach toczy się ponad 600 spraw z ZUS-em
Oddziały Biura Rzecznika MŚP prowadzą już ponad 600 spraw dotyczących Małego ZUS-u Plus. Przedmiotem sporu z ZUS-em jest interpretacja, jak długo – dwa czy trzy lata – powinna trwać przerwa, po upływie której przedsiębiorca może ponownie skorzystać z niższych składek. Pod koniec czerwca Sąd Okręgowy w Gorzowie Wielkopolskim wydał pierwszy wyrok, w którym podzielił korzystną dla przedsiębiorców argumentację Rzecznika MŚP. – Nie stanowi on jeszcze o linii interpretacyjnej. Czekamy na wejście w życie ustawy deregulacyjnej, która ułatwi od stycznia przedsiębiorcom przechodzenie na Mały ZUS Plus – mówi Agnieszka Majewska, Rzecznik Małych i Średnich Przedsiębiorców.
Problemy społeczne
Awaria CrowdStrike’a miała podobne skutki jak potencjalny cyberatak. Uzależnienie od technologii to ryzyko wyłączenia całych gałęzi gospodarki
Ogromna awaria systemu Windows, wywołanego błędem w aktualizacji oprogramowania CrowdStrike, doprowadziła do globalnego paraliżu. Przestały działać systemy istotne z perspektywy codziennego życia milionów ludzi. Tylko w piątek odwołano kilka tysięcy lotów na całym świecie, a w części regionów w USA nie działał numer alarmowy. – To pokazuje, że im bardziej jesteśmy uzależnieni od technologii, tym łatwiej wykluczyć wręcz całe gałęzie gospodarki, a podobne skutki mógłby mieć cyberatak – ocenia Krzysztof Izdebski z Fundacji im. Stefana Batorego. Jego zdaniem tego typu incydenty są nie do uniknięcia i trzeba się na nie lepiej przygotować.
Ochrona środowiska
Nowelizacja przepisów ma przyspieszyć rozwój farm wiatrowych. Do 2040 roku Polska może mieć zainstalowane w nich ponad 40 GW mocy
Jeszcze w tym kwartale ma zostać przyjęty przez rząd projekt zmian w ustawie o inwestycjach w zakresie elektrowni wiatrowych. Nowelizacja zmniejsza minimalną odległość turbin wiatrowych od zabudowań do 500 m. Polskie Stowarzyszenie Energetyki Wiatrowej ocenia, że zmiana odległości zwiększy potencjał energetyki wiatrowej do 2040 roku nawet dwukrotnie, do poziomu 41,1 GW. – Branża czeka też na przyspieszenie procedur, przede wszystkim procedury środowiskowej i całego procesu zmiany przeznaczenia gruntów – mówi Anna Kosińska, członkini zarządu Res Global Investment.
Partner serwisu
Szkolenia
Akademia Newserii
Akademia Newserii to projekt, w ramach którego najlepsi polscy dziennikarze biznesowi, giełdowi oraz lifestylowi, a także szkoleniowcy z wieloletnim doświadczeniem dzielą się swoją wiedzą nt. pracy z mediami.