News powiązane z nowe terapie

Średnio droga od odkrycia nowego leku do jego wejścia na rynek trwa 12 lat. W przypadku terapii genowej zajmuje to znacznie dłużej, nawet 30 lat. Jednocześnie tylko ok. 1 na 5 tys. nowych związków zostaje zatwierdzonych jako leki farmaceutyczne. Polska firma biotechnologiczna chce znacznie skrócić i ułatwić proces opracowywania nowych preparatów. Modele Molecule.one umożliwiają przewidywanie najlepszych możliwych ścieżek produkcji dowolnego związku chemicznego. Nowoczesne rozwiązania w zakresie planowania syntezy chemicznej z wykorzystaniem sztucznej inteligencji wspierają prace nad lekami na wczesnym etapie.

AMD, czyli zwyrodnienie plamki związane z wiekiem, dotyka w Polsce ponad miliona pacjentów. Ciężka, wysiękowa postać tej choroby (nAMD) może prowadzić do szybkiej i całkowitej utraty wzroku. U wielu pacjentów choroba jest rozpoznawana zbyt późno, m.in. z tego względu, że Polacy nie mają w zwyczaju regularnego badania wzroku. Dlatego też chorzy są narażeni na stopniową utratę wzroku, mimo że w ramach programu lekowego chorzy mają dostęp do nowoczesnych terapii, a leczenie schorzeń siatkówki jest w Polsce na wysokim, światowym poziomie. – Zabiegamy o nowe leki, które przekładają się na rzadszą potrzebę poddawania się zastrzykom, ponieważ to jest wielka ulga dla pacjenta, ale również dla systemu – wskazuje Małgorzata Pacholec, prezes Stowarzyszenia Retina AMD Polska.

Wraz ze starzeniem się społeczeństwa i rosnącą liczbą zachorowań na cukrzycę coraz powszechniejsze stają się choroby siatkówki. Dwie z nich – cukrzycowy obrzęk plamki (DME) i zwyrodnienie plamki związane z wiekiem (AMD) – są głównymi przyczynami utraty wzroku. – Dziś pacjenci nie tylko mają szansę zahamować chorobę, ale przede wszystkim większość, szczególnie jeżeli chodzi o DME, może być wyleczona – mówi prof. Edward Wylęgała, specjalista chorób oczu ze Śląskiego Uniwersytetu Medycznego. Terapie dostępne w ramach programu lekowego wymagają zastrzyków w gałkę oczną, które choć nie bolą, to nie są przyjemne dla pacjentów. Nowe leki, które zostały już dopuszczone do użytku w Unii Europejskiej, dają szansę, że zastrzyki będą podawane pacjentom znacznie rzadziej niż do tej pory.

W Polsce nadal brakuje kompleksowego leczenia dla chorych na łuszczycę i łuszczycowe zapalenie stawów – alarmują lekarze. W programie lekowym dla ciężkiej łuszczycy plackowatej czas leczenia wynosi tylko 96 tygodni. Po ich upływie terapia jest przerywana, a pacjent musi czekać na kolejne zaostrzenie choroby, bo dopiero wtedy leki mogą zostać ponownie włączone. Lekarze wprost nazywają tę sytuację absurdem. Wśród postulatów dermatologów jest też apel o wprowadzenie do programu lekowego leczenia łuszczycy plackowatej najnowszego leku z grupy inhibitorów interleukiny 17. W przypadku ŁZS brakuje leków biologicznych najnowszej klasy, skierowanych przeciwko IL-23. Problemem jest również fakt, że rośnie populacja dzieci, u których wykrywana jest łuszczyca. Stąd też pilnie potrzebne jest zwiększenie portfolio leków biologicznych dla najmłodszych pacjentów.

– Nie spodziewam się, żeby w najbliższych miesiącach dotarła do nas informacja, że mamy skuteczny lek przeciwko koronawirusowi, ponieważ proces odkrywania nowych terapii trwa bardzo długo – mówi prof. Jacek Jemielity z Centrum Nowych Technologii Uniwersytetu Warszawskiego. Poszukiwania skutecznego leku na COVID-19 prowadzą w tej chwili ośrodki badawcze na całym świecie, w tym także w Polsce. Naukowcy przebadali już dziesiątki tysięcy różnych substancji, z których niewielka część jest obiecująca, ale wymaga dalszych badań. Zanim skuteczność leków zostanie potwierdzona, zwykle upływa nawet siedem–dziewięć lat.

HAE to dziedziczny obrzęk naczynioruchowy, który objawia się rozległymi i bolesnymi obrzękami dróg oddechowych i układu pokarmowego. Prowadzą one do deformacji twarzy i innych części ciała, ale wiążą się też z wysokim ryzykiem nagłej śmierci wskutek uduszenia w przypadku, gdy obrzęk będzie obejmował górne drogi oddechowe. Wielu chorych doświadcza nawet kilkunastu takich napadowych obrzęków w ciągu roku, a okres między nimi jest wypełniony strachem, który może prowadzić do depresji. W Polsce żyje obecnie ok. 340 pacjentów z tą chorobą, ale drugie tyle wciąż pozostaje niezdiagnozowanych.

Trudny do zniesienia ból, deformacje twarzy i obrzęki narządów wewnętrznych, w tym krtani, które stwarzają ryzyko uduszenia – z takimi objawami zmagają się pacjenci cierpiący na dziedziczny obrzęk naczynioruchowy. W Polsce jest ich zaledwie kilkuset, ale szacuje się, że mniej więcej drugie tyle wciąż pozostaje niezdiagnozowanych. Chorzy z ciężkim przebiegiem doświadczają w ciągu roku nawet do kilkudziesięciu zagrażających życiu napadów tej choroby, a okresy między atakami przepełnione są strachem i niepokojem. Szczególnie dotyczy to pacjentów z najcięższym przebiegiem, u których dochodzi do obrzęków krtani czy twarzy. W Europie niedawno zarejestrowano innowacyjny lek, który może zapobiegać atakom. W Polsce ruszyła kampania edukacyjna, która ma zwiększyć świadomość dotyczącą tej choroby i zwrócić uwagę na problemy pacjentów, którzy się z nią zmagają.

Według danych PHZ,w Polsce jest prawie 25 tys. pacjentów zarażonych wirusem HIV. Ok. 12 tys. z nich korzysta z farmakoterapii antyretrowirusowej, która zapobiega namnażaniu wirusa i wspiera układ odpornościowy organizmu. Długotrwałe przyjmowanie leków może jednak wywoływać szereg skutków ubocznych i ryzyko wystąpienia innych schorzeń. Jak wynika z badania zrealizowanego przez IQS, prawie 60 proc. pacjentów obawia się długoterminowych skutków takiego leczenia. Zdecydowana większość chciałaby zmienić terapię na taką, która w długiej perspektywie ma mniejszą szkodliwość. Taką możliwość stwarzają pacjentom z zakażeniem HIV innowacyjne terapie dwulekowe wprowadzane obecnie na rynkach całego świata, w tym również w Polsce.

Przyjęta przez ONZ strategia UNAIDS 90-90-90 ma zatrzymać wzrost liczby zakażeń HIV. Zakłada ona, że do 2020 roku 90 proc. zakażonych będzie świadomych swojego stanu zdrowia, 90 proc. pacjentów otrzyma terapię antyretrowirusową, a u 90 proc. z nich uzyskana zostanie skuteczność leczenia. Jednak w Polsce – gdzie zakażonych HIV jest ok. 23 tys. osób – wciąż daleko do osiągnięcia pierwszego z tych celów. Test w kierunku HIV wykonało dotąd niecałe 10 proc. dorosłych Polaków, a świadomość choroby jest bardzo niska, zwłaszcza wśród młodych.

W Polsce żyje ponad 23 tys. pacjentów zakażonych wirusem HIV – wynika z danych PZH. Do tej pory standard leczenia opierał się na kombinacji zwanej koktajlem trzech leków. ViiV Healthcare, globalna spółka specjalizująca się w leczeniu HIV, w której większościowy pakiet akcji ma GSK, opracowała jednak nowe możliwości – terapie dwuskładnikowe. Nowe schematy leczenia mogą poprawić jakość życia pacjentów, ograniczając ryzyko skutków ubocznych związanych z długotrwałym przyjmowaniem leków.